Acthar SLE (toczeń rumieniowaty układowy) (Acthar SLE)

Kryteria przyjęcia:

• Potrafi wyrazić świadomą zgodę.
• Rozpoznanie SLE według zrewidowanych kryteriów American College of Rheumatology (spełnione ≥ 4 kryteria).
• Wyniki hematologiczne BILAG z powodu niedokrwistości hemolitycznej lub małopłytkowości BILAG A (w tym niedokrwistość hemolityczna z hemoglobiną < 8,0 g/dl lub liczbą płytek krwi < 25 x 109 l) lub BILAG B (w tym niedokrwistość hemolityczna z hemoglobiną 8,0 - 9,9 g/dl lub liczbą płytek krwi 25 - 49 x 109 l) na podstawie przesiewowej oceny laboratoryjnej.
• Obecnie przyjmuje prednizon ≥ 7,5 mg lub jego odpowiednik z powodu hematologicznego SLE przez co najmniej 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym.
• Stosowanie leków przeciwmalarycznych i NLPZ (schemat stabilny w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym), a także metotreksatu, azatiopryny i mykofenolanu mofetylu (schemat stabilny w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym) jest dozwolone, ale nie wymagane. Jeśli jest stosowany, schemat musi pozostać stabilny w trakcie badania. Zwiększenie lub dodanie leku SLE w dowolnym momencie podczas badania jest niedozwolone.
• Zdolność do przestrzegania procedur badawczych, które obejmują zastrzyki SC badanego leku, przestrzeganie towarzyszących ograniczeń dotyczących leków i uczęszczanie na zaplanowane wizyty w gabinecie.

Kryteria wyłączenia:

• Pacjenci, u których w ostatnim czasie (< 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym) rozpoczynano leczenie prednizonem lub jego odpowiednikiem.
• Pacjenci z czynnym zapaleniem nerek, zdefiniowanym jako stężenie kreatyniny w surowicy > 2,5 mg/dl lub stosunek białko/kreatynina (PCR) > 1,5 g/g, lub pacjenci wymagający hemodializy w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
• Aktywny toczeń ośrodkowego układu nerwowego (OUN) (w tym napady padaczkowe, psychoza, organiczny zespół mózgowy, incydent naczyniowo-mózgowy, zapalenie mózgu lub zapalenie naczyń OUN), wymagający interwencji terapeutycznej w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
• Cukrzyca typu 1 lub 2 (wywiad z cukrzycą ciążową nie jest wykluczony) lub pacjenci przyjmujący obecnie leki hipoglikemizujące.

• Pacjenci z historią jednoczesnego stosowania leków w następujący sposób:

  A. Otrzymanie w ciągu 1 miesiąca przed badaniem przesiewowym: Jakiekolwiek wstrzyknięcie steroidu (im., dostawowo lub IV) b. Otrzymanie któregokolwiek z poniższych dokumentów w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym: Cyklosporyna II. Dowolny niebiologiczny lek badany c. Otrzymanie następujących dokumentów w ciągu 4 miesięcy przed badaniem przesiewowym: IVIg ii. plazmafereza d. Otrzymanie cyklofosfamidu w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym e. Otrzymanie następujących dokumentów w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym: Terapia ukierunkowana na limfocyty B (rytuksymab lub inny środek anty-CD20, anty-CD22 [epratuzumab], anty-CD52 [alentuzumab] lub belimumab) ii. Abatacept iii. Dowolny biologiczny środek badawczy

• Przeciwwskazania zgodnie z zaleceniami Acthar: twardzina skóry, osteoporoza, ogólnoustrojowe zakażenia grzybicze, opryszczka oczna, niedawna operacja, choroba wrzodowa żołądka lub w przeszłości, zastoinowa niewydolność serca, niekontrolowane nadciśnienie, pierwotna niewydolność kory nadnerczy lub nadczynność kory nadnerczy.

  1. Dla celów tego badania osteoporozę definiuje się jako dowód złamania kręgów lub kości długich lub T-score kręgosłupa lędźwiowego > 2,0 odchylenia standardowe poniżej średniej populacji referencyjnej.
  2. Dla celów tego badania historia choroby wrzodowej jest zdefiniowana jako ≤ 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  3. Na potrzeby tego badania zastoinowa niewydolność serca została zdefiniowana jako klasa czynnościowa III-IV wg New York Heart Association.
  4. Na potrzeby tego badania niekontrolowane nadciśnienie tętnicze definiuje się jako średnie skurczowe ciśnienie krwi ≥ 140 mm Hg i/lub rozkurczowe ciśnienie krwi ≥ 90 mm Hg w ≥ 3 odczytach w pozycji siedzącej wykonanych w odstępie co najmniej 5 minut w okresie przesiewowym.

• Stan reprodukcyjny:

  1. Kobiety w ciąży,
  2. Kobiety karmiące piersią,
  3. Kobiety w wieku rozrodczym, które nie chcą lub nie mogą zastosować akceptowalnej metody antykoncepcji w celu uniknięcia ciąży przez cały okres badania, zgodnie z oceną badacza (kobiety w wieku rozrodczym to te, które przeszły histerektomię, obustronne wycięcie jajników, lub są po menopauzie bez krwawienia miesiączkowego w wywiadzie przez ≥ 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym).
• Układ odpornościowy: Znany stan obniżonej odporności (niezwiązany z SLE ani terapiami SLE), w tym osoby, które przeszły przeszczep narządu lub które są znane z pozytywnego wyniku na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności.
• Pacjenci z ostrym lub przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu C lub czynnym zakażeniem wirusem zapalenia wątroby typu B, z dodatnim wynikiem testu uwalniania interferonu gamma (IGRA) lub podmiotami przedmiotowymi i podmiotowymi dotyczącymi czynnej gruźlicy (TB); lub stosowanie antybiotyków (przeciwbakteryjnych, przeciwwirusowych, przeciwgrzybiczych lub przeciwpasożytniczych) w ciągu 4 tygodni od randomizacji do leczenia czynnej infekcji.
• Obecność jakiejkolwiek innej istotnej klinicznie choroby lub zaburzenia, które zdaniem Badacza (ze względu na swój charakter lub nieodpowiednią kontrolę) mogą narazić pacjenta na ryzyko związane z udziałem w badaniu lub mogą mieć wpływ na wyniki badania lub zdolność pacjenta do ukończenia badania.

• Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości laboratoryjne, oparte na ocenie badacza. Następujące wyłączenia laboratoryjne dotyczą wszystkich pacjentów:

  1. AspAT > 2,5-krotność górnej granicy normy (GGN)
  2. AlAT > 2,5 razy GGN
  3. Hemoglobina A1c > 6,5%