Monitieteinen laite, joka täydentää diagnoosin ilmoittamista pienille lapsille, joilla on vakava perustuslaillinen verenvuototauti, ja heidän perheilleen (ACADHEM)
Monitieteinen laite, joka sisältää psykologisen lähestymistavan, täydentää diagnoosin ilmoittamista pienten lasten, joilla on vakava perustuslaillinen verenvuototauti, ja heidän perheidensä
Hemofilian ja muiden perustuslaillisten verenvuotohäiriöiden vaikeat muodot edustavat harvinaisten sairauksien ryhmää. Viime vuosikymmeninä uutisterapiat ovat pidentäneet dramaattisesti elinikää ja nivelten suojaa.
Tutkijat ehdottavat yhden keskuksen, kuvailevan, poikittaisen pilottitutkimuksen perustamista, joka on suunniteltu noin kolmellekymmenelle hemofiliasta tai siihen liittyvistä perinnöllisistä verenvuotohäiriöistä (HBD) sairastavalle 2–10-vuotiaalle lapselle, jotka ohjattiin hemofilian hoitokeskukseen. (HTC) Marseillesta diagnoosin yhteydessä. Niille lapsille, jotka ovat viimeksi kuluneiden 10 vuoden aikana hyötyneet diagnostiikkailmoituksen mukana tulleesta laitteesta kokonaan tai osittain.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Hemofilian ja muiden perustuslaillisten verenvuotohäiriöiden vaikeat muodot edustavat harvinaisten sairauksien ryhmää. Viime vuosikymmeninä uutisterapiat ovat pidentäneet dramaattisesti elinikää ja nivelten suojaa. Nivelverenvuotojen uusiutuminen on responsiivista monifokaaliselle artropatialle luonnonhistoriassa, mutta nykyään ortopedinen lopputulos on hyvä profylaktisten hoitojen ansiosta.
Tällaisten perinnöllisten verenvuotohäiriöiden diagnoosin ilmoittaminen hyvin nuorena on kuitenkin todellinen psykologinen trauma vanhemmille. Tällainen ilmoitus voi aiheuttaa jonkin verran psykokehityshäiriötä.
Marseillen hemofiliahoitokeskuksessa on otettu käyttöön innovatiivinen tuki yhteistyössä Ranskan hemofiliayhdistyksen kanssa. Tämä ohjelma perustuu monialaiseen kumppanuuteen, joka suosii vanhempien psykologista tukea ja jälleenvakuutusta.
Harvinaisten sairauksien säätiön tuella tutkijat ovat käynnistäneet tämän pilottitutkimuksen, johon osallistuu yli 20 potilasta, joilla on vaikea hemofilia tai perustuslaillinen verenvuotohäiriö ja jotka hyötyvät laitteesta. Tämä kuvaava, yksikeskinen, interventiotutkimus antaa mahdollisuuden kuvata potilaiden ja heidän vanhempiensa psykologista tilaa, elämänlaatua, mutta myös arvioida laitteen vaikutusta hoitojen, kuten pitkäaikaisen ennaltaehkäisyn, aloittamiseen ja noudattamiseen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Marseille, Ranska, 13354
- Hopital Enfants de la Timone Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joiden ikä on 3–12 vuotta
- Potilaat diagnosoidut ja hoidetut keskuksessa sisällyttämiseen asti
- Potilaat, joilla on FVIII :C < 2 % tai FIX :C < 2 % tai FVII:C < 2 % tai FXIII: C < 2 % tai fibrinogeeni < 0,2 g/l, tai joilla on tyypin 3 von Willebrandin tauti tai Glanzmannin sairauksien trombosthenia.
- Potilas, joka osallistuu monitieteiseen tukeen ja diagnoosilaitteen julkistamiseen
- Vapaaehtoisesti annetut täysin tietoon perustuvat kirjalliset ja allekirjoitetut suostumukset, jotka on saatu ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista
Poissulkemiskriteerit:
- Potilas, jolla on jokin muu hyytymishäiriö tai sairaus.
- Potilas diagnosoitu tai hoidettu toisessa keskuksessa
- Potilas, jolla on psykiatrinen häiriö tai sairaus
- Potilas, jolla on muu vakava krooninen sairaus
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: 2–10-vuotiaat lapset, joilla on hemofilia tai siihen liittyvä HBD, wh
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon altistuspäivien lukumäärä verrattuna määrättyyn hoitoaltistuspäivien määrään
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Hoidon noudattaminen
|
2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Potilaan käyttäytymistilan arviointi käyttämällä Child Behavior Check-list (CBCL) 1,5-5
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
Potilaan kehon tajunnan arviointi "CORP-R"-testillä (ranskalainen kehon kartoitustesti)
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
Potilaan elämänlaadun arviointi lapsille tarkoitetulla "Kidscreen" -kyselylomakkeella
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
Potilaan vanhempien elämänlaadun arviointi lyhytmuotoisen terveystutkimuksen (SF-36) avulla
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2014-05
- 2014-A00367-40 (Rekisterin tunniste: Ansm)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .