Egy multidiszciplináris eszköz a súlyos alkotmányos vérzéses betegségben szenvedő kisgyermekek és családjaik diagnózisának bejelentéséhez (ACADHEM)
Egy pszichológiai megközelítést is magában foglaló multidiszciplináris eszköz bevezetése a súlyos alkotmányos vérzéses betegségben szenvedő kisgyermekek és családjaik diagnózisának bejelentéséhez
A hemofília és más alkotmányos vérzési rendellenességek súlyos formái a ritka betegségek egy csoportját jelentik. Az elmúlt évtizedekben a hírterápiák drámaian megnövelték a várható élettartamot és az ízületek védelmét.
A kutatók egy egyközpontú, leíró, transzverzális kísérleti tanulmány felállítását javasolják, amely körülbelül harminc, 2–10 éves, hemofíliában vagy rokon örökletes vérzési rendellenességben (HBD) szenvedő gyermek bevonására irányul, akiket a Hemophilia Treatment Centerbe utaltak be. (HTC) a marseille-i diagnóziskor. Azoknak a gyerekeknek, akik az elmúlt 10 évben részesülhettek a diagnosztikai közleményt kísérő készülék egészéből vagy egy részéből.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A hemofília és más alkotmányos vérzési rendellenességek súlyos formái a ritka betegségek egy csoportját jelentik. Az elmúlt évtizedekben a hírterápiák drámaian megnövelték a várható élettartamot és az ízületek védelmét. Az ízületi vérzések kiújulása a természetrajzban a multifokális arthropathiára reagál, de manapság a profilaktikus kezeléseknek köszönhetően jó az ortopédiai eredmény.
Azonban az ilyen örökletes vérzési rendellenességek diagnózisának bejelentése nagyon fiatalon valódi pszichés traumát jelent a szülők számára. Egy ilyen bejelentés bizonyos pszicho-fejlődési károsodást okozhat.
Innovatív támogatást valósítottak meg a marseille-i Hemofília Kezelési Központban, a Francia Hemofília Társasággal együttműködve. Ez a program olyan multidiszciplináris partnerségen alapul, amely a szülők pszichológiai támogatását és viszontbiztosítását részesíti előnyben.
A Ritka Betegségek Alapítvány támogatásával a kutatók elindították ezt a kísérleti vizsgálatot, amely több mint 20 súlyos hemofíliában vagy alkotmányos vérzési rendellenességben szenvedő beteget von be, akik számára előnyös az eszköz. Ez a leíró, monocentrikus, intervenciós vizsgálat lehetővé teszi a betegek és szüleik pszichológiai állapotának, életminőségének leírását, de azt is, hogy értékelje az eszköz hatását az olyan kezelések megkezdésére és betartására, mint például a hosszú távú profilaxis.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Marseille, Franciaország, 13354
- Hopital Enfants de la Timone Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 3 és 12 év közötti betegek
- A Központban diagnosztizált és a befogadásig kezelt betegek
- FVIII :C < 2% vagy FIX :C <2% vagy FVII:C <2% vagy FXIII:C <2% vagy fibrinogén < 0,2 g/l, vagy 3-as típusú von Willebrand betegségben, ill. Glanzmann-betegségek thrombasthenia.
- Beteg, aki részt vesz a multidiszciplináris támogatásban és a diagnosztikai eszköz bejelentésében
- Önkéntes, teljes körű tájékoztatáson alapuló írásos és aláírt hozzájárulások, amelyeket a tanulmányokkal kapcsolatos eljárások elvégzése előtt szereztek meg
Kizárási kritériumok:
- Más véralvadási zavarban vagy betegségben szenvedő beteg.
- Más központban diagnosztizált vagy kezelt beteg
- Pszichiátriai rendellenességben vagy betegségben szenvedő beteg
- Más súlyos krónikus betegségben szenvedő beteg
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Támogató gondoskodás
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: 2-10 éves gyermekek hemofíliában vagy rokon HBD-ben, wh
|
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kezelési expozíciós napok száma az előírt kezelési expozíciós napok számához képest
Időkeret: 2 év
|
A kezelés betartása
|
2 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A páciens viselkedési állapotának felmérése a Child Behavior Check-list (CBCL) segítségével 1,5-5
Időkeret: 2 év
|
2 év
|
|
A páciens testtudatának felmérése a "CORP-R" teszttel (testtérképezés francia tesztje)
Időkeret: 2 év
|
2 év
|
|
A betegek életminőségének felmérése a gyerekeknek szóló „Kidscreen” kérdőív segítségével
Időkeret: 2 év
|
2 év
|
|
A beteg szülei életminőségének értékelése a Short Form Health Survey (SF-36) segítségével
Időkeret: 2 év
|
2 év
|
Együttműködők és nyomozók
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2014-05
- 2014-A00367-40 (Registry Identifier: Ansm)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .