Invoer van een multidisciplinair apparaat ter begeleiding van de aankondiging van diagnose voor jonge kinderen met ernstige constitutionele hemorragische ziekte en hun families (ACADHEM)
Invoer van een multidisciplinair apparaat, inclusief een psychologische benadering, ter begeleiding van de aankondiging van de diagnose voor jonge kinderen met ernstige constitutionele hemorragische ziekte en hun families
Ernstige vormen van hemofilie en andere constitutionele bloedingsstoornissen vormen een groep zeldzame ziekten. In de afgelopen decennia hebben nieuwstherapieën de levensverwachting en de bescherming van gewrichten drastisch verhoogd.
De onderzoekers stellen voor een single-center, beschrijvende, transversale pilootstudie op te zetten, ontworpen voor de inclusie van ongeveer dertig kinderen van 2 tot 10 jaar, met hemofilie of aanverwante erfelijke bloedingsstoornissen (HBD), die werden doorverwezen naar het Hemofilie Behandelcentrum (HTC) van Marseille bij diagnose. Voor die kinderen die in de afgelopen 10 jaar hebben kunnen profiteren van het geheel of een deel van het apparaat bij de diagnostische aankondiging.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Ernstige vormen van hemofilie en andere constitutionele bloedingsstoornissen vormen een groep zeldzame ziekten. In de afgelopen decennia hebben nieuwstherapieën de levensverwachting en de bescherming van gewrichten drastisch verhoogd. Het terugkeren van gewrichtsbloedingen is een reactie op multifocale artropathie in de natuurlijke geschiedenis, maar tegenwoordig is het orthopedische resultaat goed dankzij profylactische behandelingen.
De aankondiging van de diagnose van dergelijke erfelijke bloedingsstoornissen op zeer jonge leeftijd betekent echter een echt psychologisch trauma voor ouders. Een dergelijke aankondiging kan enige psycho-ontwikkelingsstoornis veroorzaken.
In het hemofiliebehandelcentrum in Marseille is in samenwerking met de Franse hemofilievereniging een innovatieve ondersteuning geïmplementeerd. Dit programma is gebaseerd op een multidisciplinair partnerschap dat de psychologische ondersteuning en de herverzekering van de ouders bevordert.
Met steun van de Rare Diseases Foundation zijn de onderzoekers deze pilotstudie gestart, waarbij meer dan 20 patiënten met ernstige hemofilie of constitutionele bloedingsstoornis zullen worden betrokken, die baat hebben bij het apparaat. Deze beschrijvende, monocentrische, interventionele studie zal het mogelijk maken om de psychologische toestand en de levenskwaliteit van patiënten en hun ouders te beschrijven, maar ook om de impact van het apparaat op de start en naleving van behandelingen zoals langetermijnprofylaxe te evalueren.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Marseille, Frankrijk, 13354
- Hopital Enfants de la Timone Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten van 3 tot 12 jaar
- Patiënten gediagnosticeerd en behandeld in het centrum tot opname
- Patiënten met FVIII:C < 2% of met FIX:C <2% of met FVII:C <2% of met FXIII:C <2% of fibrinogeen <0,2 g/l, of met type 3 von Willebrand-ziekte of Thrombasthenie van Glanzmann-ziekten.
- Patiënt die deelneemt aan multidisciplinaire ondersteuning en aankondiging van diagnoseapparaat
- Vrijwillig gegeven volledig geïnformeerde schriftelijke en ondertekende toestemmingen verkregen voordat er studiegerelateerde procedures worden uitgevoerd
Uitsluitingscriteria:
- Patiënt met een andere stollingsstoornis of ziekte.
- Patiënt gediagnosticeerd of behandeld in een ander centrum
- Patiënt met psychiatrische stoornis of ziekte
- Patiënt met een andere ernstige chronische ziekte
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ondersteunende zorg
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: kinderen van 2 tot 10 jaar met hemofilie of aanverwante HBD, wh
|
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal behandelingsblootstellingsdagen in vergelijking met het aantal voorgeschreven behandelingsblootstellingsdagen
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Naleving van de behandeling
|
2 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Beoordeling van de gedragsconditie van de patiënt met behulp van de Child Behavior Check-list (CBCL) 1,5-5
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2 jaar
|
|
Beoordeling van het lichaamsbewustzijn van de patiënt door middel van de "CORP-R"-test (Franse test van body mapping)
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2 jaar
|
|
Beoordeling van de kwaliteit van leven van de patiënt met behulp van de "Kidscreen" -vragenlijst voor kinderen
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2 jaar
|
|
Beoordeling van de kwaliteit van leven van de ouders van de patiënt door middel van de Short Form Health Survey (SF-36)
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2014-05
- 2014-A00367-40 (Register-ID: Ansm)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .