Wkład multidyscyplinarnego urządzenia towarzyszącego ogłoszeniu diagnozy dla małych dzieci z poważną konstytucyjną chorobą krwotoczną i ich rodzin (ACADHEM)
Wkład multidyscyplinarnego urządzenia, w tym podejścia psychologicznego, towarzyszącego ogłoszeniu diagnozy dla małych dzieci z poważną konstytucyjną chorobą krwotoczną i ich rodzin
Ciężkie postacie hemofilii i innych konstytucyjnych skaz krwotocznych stanowią grupę chorób rzadkich. W ostatnich dziesięcioleciach nowe terapie radykalnie zwiększyły oczekiwaną długość życia i ochronę stawów.
Badacze proponują utworzenie jednoośrodkowego, opisowego, przekrojowego badania pilotażowego, zaprojektowanego z myślą o włączeniu około trzydziestu dzieci w wieku od 2 do 10 lat z hemofilią lub pokrewnymi dziedzicznymi skazami krwotocznymi (HBD), które zostały skierowane do Centrum Leczenia Hemofilii (HTC) z Marsylii w momencie rozpoznania. Dla tych dzieci, które mogły skorzystać z całości lub części urządzenia towarzyszącego zapowiedzi diagnostycznej w ciągu ostatnich 10 lat.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Ciężkie postacie hemofilii i innych konstytucyjnych skaz krwotocznych stanowią grupę chorób rzadkich. W ostatnich dziesięcioleciach nowe terapie radykalnie zwiększyły oczekiwaną długość życia i ochronę stawów. Nawroty krwawień do stawów są odpowiedzią na wieloogniskową artropatię w przebiegu naturalnym, jednak współcześnie wyniki ortopedyczne są dobre dzięki zabiegom profilaktycznym.
Jednak ogłoszenie rozpoznania takiej dziedzicznej skazy krwotocznej w bardzo młodym wieku stanowi dla rodziców prawdziwy uraz psychiczny. Takie ogłoszenie może wywołać pewne zaburzenia psychorozwojowe.
W Centrum Leczenia Hemofilii w Marsylii we współpracy z Francuskim Towarzystwem Hemofilii wdrożono innowacyjne wsparcie. Program ten opiera się na multidyscyplinarnym partnerstwie, które faworyzuje wsparcie psychologiczne i reasekurację rodziców.
Przy wsparciu Fundacji ds. Chorób Rzadkich badacze rozpoczęli to badanie pilotażowe, które obejmie ponad 20 pacjentów z ciężką hemofilią lub konstytucyjną skazą krwotoczną, którzy odniosą korzyści z urządzenia. To opisowe, monocentryczne, interwencyjne badanie pozwoli na opisanie stanu psychicznego, jakości życia pacjentów i ich rodziców, ale także na ocenę wpływu urządzenia na rozpoczęcie i przestrzeganie zabiegów takich jak Profilaktyka Długoterminowa.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Marseille, Francja, 13354
- Hopital Enfants de la Timone Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci w wieku od 3 do 12 lat
- Pacjenci diagnozowani i leczeni w Ośrodku do momentu włączenia
- Pacjenci z FVIII :C < 2% lub z FIX :C <2% lub z FVII:C <2% lub z FXIII:C <2% lub fibrynogenem <0,2 g/l lub z chorobą von Willebranda typu 3 lub Trombastenia choroby Glanzmanna.
- Pacjent, który uczestniczy w wielodyscyplinarnym wsparciu i ogłoszeniu urządzenia diagnostycznego
- Dobrowolne, w pełni świadome pisemne i podpisane zgody uzyskane przed przeprowadzeniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem
Kryteria wyłączenia:
- Pacjent z innym zaburzeniem lub chorobą krzepnięcia.
- Pacjent zdiagnozowany lub leczony w innym ośrodku
- Pacjent z zaburzeniem lub chorobą psychiczną
- Pacjent z inną ciężką chorobą przewlekłą
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie podtrzymujące
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: dzieci w wieku od 2 do 10 lat z hemofilią lub pokrewną HBD, wh
|
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba dni ekspozycji na leczenie w porównaniu z zalecaną liczbą dni ekspozycji na leczenie
Ramy czasowe: 2 lata
|
Przestrzeganie leczenia
|
2 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Ocena stanu zachowania pacjenta za pomocą Kwestionariusza Zachowań Dziecka (CBCL) 1,5-5
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
Ocena świadomości ciała pacjenta za pomocą testu „CORP-R” (francuski test mapowania ciała)
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
Ocena jakości życia pacjentów za pomocą kwestionariusza „Kidscreen” dla dzieci
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
Ocena jakości życia rodziców pacjenta za pomocą Skróconej Ankiety Zdrowia (SF-36)
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
Współpracownicy i badacze
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2014-05
- 2014-A00367-40 (Identyfikator rejestru: Ansm)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .