Aporte de un Dispositivo Multidisciplinario para Acompañar el Anuncio de Diagnóstico para Niños Pequeños con Enfermedad Hemorrágica Constitucional Grave y sus Familiares (ACADHEM)
Aporte de un Dispositivo Multidisciplinario que Incluye Abordaje Psicológico, para Acompañar el Anuncio de Diagnóstico para Niños Pequeños con Enfermedad Hemorrágica Constitucional Grave y sus Familiares
Las formas graves de hemofilia y otros trastornos hemorrágicos constitucionales representan un grupo de enfermedades raras. En las últimas décadas, las nuevas terapias han aumentado drásticamente la esperanza de vida y la protección de las articulaciones.
Los investigadores proponen montar un estudio piloto transversal, descriptivo, unicéntrico, diseñado para la inclusión de una treintena de niños de 2 a 10 años, con hemofilia o trastornos hemorrágicos hereditarios (THB) afines, que fueron derivados al Centro de Tratamiento de Hemofilia. (HTC) de Marsella en el momento del diagnóstico. Para aquellos niños que pudieron beneficiarse de la totalidad o parte del dispositivo que acompaña al anuncio de diagnóstico en los últimos 10 años.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Las formas graves de hemofilia y otros trastornos hemorrágicos constitucionales representan un grupo de enfermedades raras. En las últimas décadas, las nuevas terapias han aumentado drásticamente la esperanza de vida y la protección de las articulaciones. La recurrencia de hemorragias articulares responde a la historia natural de la artropatía multifocal, pero hoy en día el resultado ortopédico es bueno gracias a los tratamientos profilácticos.
Sin embargo, el anuncio del diagnóstico de este tipo de trastornos hemorrágicos hereditarios a una edad muy temprana representa un verdadero trauma psicológico para los padres. Tal anuncio puede inducir algún deterioro del desarrollo psicosocial.
Se ha implementado un apoyo innovador en el Centro de Tratamiento de Hemofilia en Marsella, en conjunto con la Sociedad Francesa de Hemofilia. Este programa se basa en una asociación multidisciplinaria que favorece el apoyo psicológico y el reaseguro de los padres.
Con el apoyo de la Fundación de Enfermedades Raras, los investigadores han iniciado este estudio piloto que incluirá a más de 20 pacientes con hemofilia grave o trastorno hemorrágico constitucional, que se beneficiarán del dispositivo. Este estudio descriptivo, monocéntrico, intervencionista, permitirá describir el estado psicológico, la calidad de vida de los pacientes y sus padres, pero también evaluar el impacto del dispositivo en el inicio y cumplimiento de tratamientos como la Profilaxis a Largo Plazo.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Marseille, Francia, 13354
- Hopital Enfants de la Timone Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes de 3 a 12 años
- Pacientes diagnosticados y tratados en el Centro hasta su inclusión
- Pacientes con FVIII:C < 2% o con FIX:C <2% o con FVII:C <2% o con FXIII:C <2% o fibrinógeno <0,2 g/l, o con enfermedad de von Willebrand tipo 3 o Trombastenia de las enfermedades de Glanzmann.
- Paciente que participa del apoyo multidisciplinario y anuncio del dispositivo de diagnóstico
- Otorgamiento voluntario de consentimientos completamente informados por escrito y firmados obtenidos antes de llevar a cabo cualquier procedimiento relacionado con el estudio
Criterio de exclusión:
- Paciente con otro trastorno o enfermedad de la coagulación.
- Paciente diagnosticado o tratado en otro centro
- Paciente con trastorno o enfermedad psiquiátrica.
- Paciente con otra enfermedad crónica grave
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Cuidados de apoyo
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Otro: niños de 2 a 10 años con hemofilia o HBD aliada, que
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Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de días de exposición al tratamiento en comparación con el número de días de exposición al tratamiento prescritos
Periodo de tiempo: 2 años
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Cumplimiento del tratamiento
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2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Evaluación de la condición conductual del paciente mediante Child Behavior Check-list (CBCL) 1,5-5
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Evaluación de la conciencia corporal del paciente mediante el test "CORP-R" (test francés de mapeo corporal)
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Evaluación de la calidad de vida del paciente mediante el cuestionario "Kidscreen" para niños
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Valoración de la Calidad de Vida de los padres del paciente a través de la Encuesta de Salud Short Form (SF-36)
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2014-05
- 2014-A00367-40 (Identificador de registro: Ansm)
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