Innspill fra en tverrfaglig enhet for å følge med på kunngjøringen av diagnose for små barn med alvorlig konstitusjonell blødningssykdom og deres familier (ACADHEM)
Innspill fra en tverrfaglig enhet, inkludert en psykologisk tilnærming, for å følge med på kunngjøringen om diagnose for små barn med alvorlig konstitusjonell blødningssykdom og deres familier
Alvorlige former for hemofili og andre konstitusjonelle blødningsforstyrrelser representerer en gruppe sjeldne sykdommer. I de siste tiårene har nyhetsterapier dramatisk økt forventet levetid og leddbeskyttelse.
Etterforskerne foreslår å sette opp en enkeltsenter, beskrivende, tverrgående pilotstudie, designet for inkludering av rundt tretti barn fra 2 til 10 år, med hemofili eller allierte arvelige blødningsforstyrrelser (HBD), som ble henvist til Hemophilia Treatment Center. (HTC) fra Marseille ved diagnose. For de barna som har kunnet dra nytte av hele eller deler av enheten som fulgte med den diagnostiske kunngjøringen i løpet av de siste 10 årene.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Alvorlige former for hemofili og andre konstitusjonelle blødningsforstyrrelser representerer en gruppe sjeldne sykdommer. I de siste tiårene har nyhetsterapier dramatisk økt forventet levetid og leddbeskyttelse. Tilbakefall av leddblødninger er respons på multifokal artropati i naturhistorien, men i dag er det ortopediske resultatet godt takket være profylaktiske behandlinger.
Imidlertid representerer kunngjøringen av diagnosen slike arvelige blødningsforstyrrelser i svært ung alder et reelt psykologisk traume for foreldre. En slik kunngjøring kan indusere noen psyko-utviklingshemming.
En innovativ støtte har blitt implementert ved Hemophilia Treatment Center i Marseille, i samarbeid med French Hemophilia Society. Dette programmet er basert på et tverrfaglig partnerskap som favoriserer psykologisk støtte og gjenforsikring av foreldrene.
Med støtte fra Rare Diseases Foundation har etterforskerne startet denne pilotstudien som vil omfatte mer enn 20 pasienter med alvorlig hemofili eller konstitusjonell blødningsforstyrrelse, som drar nytte av enheten. Denne beskrivende, monosentriske, intervensjonelle studien vil tillate å beskrive den psykologiske statusen, livskvaliteten til pasienter og deres foreldre, men også å evaluere effekten av enheten på igangsetting og overholdelse av behandlinger som langtidsprofylakse.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Marseille, Frankrike, 13354
- Hopital Enfants de la Timone Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter mellom 3 og 12 år
- Pasienter diagnostisert og behandlet ved Senteret frem til inkludering
- Pasienter med FVIII :C < 2 % eller med FIX :C <2 % eller med FVII:C <2 % eller med FXIII:C <2 % eller fibrinogen <0,2 g/l, eller med type 3 von Willebrand sykdommer eller Trombasteni av Glanzmanns sykdommer.
- Pasient som deltar i tverrfaglig støtte og kunngjøring av diagnoseapparat
- Frivillig gitt fullt informerte skriftlige og signerte samtykker innhentet før noen studierelaterte prosedyrer utføres
Ekskluderingskriterier:
- Pasient med annen koagulasjonsforstyrrelse eller sykdom.
- Pasient diagnostisert eller behandlet i annet senter
- Pasient med psykiatrisk lidelse eller sykdom
- Pasient med annen alvorlig kronisk sykdom
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Støttende omsorg
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: barn fra 2 til 10 år med hemofili eller beslektet HBD, wh
|
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall dager for behandlingseksponering sammenlignet med antall foreskrevet behandlingseksponeringsdager
Tidsramme: 2 år
|
Overholdelse av behandling
|
2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Vurdering av pasientens atferdstilstand ved hjelp av Child Behavior Check-list (CBCL) 1,5-5
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Vurdering av pasientens kroppsbevissthet gjennom "CORP-R" testen (fransk test av kroppskartlegging)
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Vurdering av pasients livskvalitet ved hjelp av spørreskjemaet "Kidscreen" for barn
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Vurdering av pasientens foreldres livskvalitet gjennom Short Form Health Survey (SF-36)
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2014-05
- 2014-A00367-40 (Registeridentifikator: Ansm)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .