Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hectorolin turvallisuus ja tehokkuus lapsipotilailla, joilla on krooninen munuaissairaus vaiheen 3 ja 4 sekundaarinen hyperparatyreoosi, jotka eivät vielä ole dialyysihoidossa

maanantai 8. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Sanofi

Avoin, satunnaistettu, rinnakkaisryhmätutkimus Hectorol®:n (dokserkalsiferolikapselit) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on krooninen munuaissairauden vaiheet 3 ja 4, joilla on sekundaarinen hyperparatyreoosi, joka ei ole vielä dialyysihoidossa

Ensisijainen tavoite:

Arvioi Hectorol®-kapseleiden vaikutus kohonneiden ehjän lisäkilpirauhashormonin (iPTH) tasojen vähentämiseen.

Toissijaiset tavoitteet:

  • Arvioi Hectorol®-kapseleiden turvallisuusprofiili verrattuna Rocaltrol®-kapseleihin (kalsitrioli).
  • Määritä 1,25-dihydroksi-D2-vitamiinin farmakokineettinen profiili Hectorolin® annon jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksen kokonaiskesto potilasta kohti on noin 28 viikkoa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

21

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Chile
    • Biobio
      • Concepción, Biobio, Chile, 4070038
        • Investigational Site Number : 1520004
    • Reg Metropolitana de Santiago
      • Santiago, Reg Metropolitana de Santiago, Chile, 7500539
        • Investigational Site Number : 1520003
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Children's of Alabama- Site Number : 8400022
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center- Site Number : 8400033
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California Davis Health- Site Number : 8400005
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
        • Yale University School of Medicine- Site Number : 8400029
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Hospital- Site Number : 8400006
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital - Miami - Southwest 62nd Avenue- Site Number : 8400008
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center- Site Number : 8400020
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
        • M Health Fairview University of Minnesota Medical Center - West Bank- Site Number : 8400014
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Hackensack Meridian Health - Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400010
      • Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07962
        • Goryeb Chidlren's Hospital- Site Number : 8400016
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
        • Cohen Children's Medical Center- Site Number : 8400017
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • The Mount Sinai Hospital- Site Number : 8400007
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center- Site Number : 8400034
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27858
        • East Carolina University- Site Number : 8400025
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh- Site Number : 8400028
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
        • Greenville Memorial Hospital- Site Number : 8400027
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37292
        • Vanderbilt University Medical Center- Site Number : 8400024
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital- Site Number : 8400013
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah Health Hospital- Site Number : 8400026
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23219
        • Virginia Commonwealth University Medical Center- Site Number : 8400009
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Yhdysvallat, 54449
        • Marshfield Medical Center - Marshfield- Site Number : 8400001

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 14 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit :

  • Mies tai nainen iältään 5-18 vuotta.
  • Paino ≥15 kg.
  • Krooninen munuaissairaus (CKD) Vaihe 3 tai 4, joka ei saa dialyysihoitoa, määritellään glomerulusfiltraationopeudeksi (GFR) välillä 15-59 ml/min/1,73 m^2 (perustettu Schwartzin yhtälöllä) viikon -2 vierailulla.
  • Intaktin lisäkilpirauhashormonin (iPTH) arvo >100 pg/ml kroonisessa taudissa vaiheen 3 tai >160 pg/ml kroonisessa taudissa Stage 4, viikon -2 käynnillä.
  • Allekirjoitettu tietoinen suostumus/hyväksyntälomake.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaalla on seerumin 25-hydroksi-D-vitamiinitaso
  • Potilaalla on korjattu kalsiumarvo ≥10 mg/dl viikon -2 käynnillä.
  • Potilaan seerumin fosforiarvo on >4,5 mg/dl 13–18-vuotiaille lapsille; >5,8 mg/dl 5-12-vuotiaille lapsille viikon -2 käynnillä.
  • Potilaan odotetaan tarvitsevan hemodialyysihoitoa 3 kuukauden sisällä.
  • Potilas käytti sinakalseetti- tai D-vitamiinisterolihoitoja, kuten kalsitriolia, dokserkalsiferolia tai parikalsitolia, 14 päivän sisällä ennen lähtökohtaista käyntiä.
  • Potilaalla on ollut tai on aktiivinen oireinen sydänsairaus 12 kuukauden aikana ennen lähtötilannetta (viikko 0).
  • Potilaalla on tällä hetkellä krooninen maha-suolikanavan sairaus (eli imeytymishäiriö, vaikea krooninen ripuli, krooninen haavainen paksusuolitulehdus tai ileostomia).
  • Potilaalla on tällä hetkellä primaarinen lisäkilpirauhasen liikatoiminta tai hänelle on tehty täydellinen lisäkilpirauhasen poisto.
  • Potilaalla on aktiivinen pahanlaatuisuus.
  • Potilas ei pysty nielemään Hectorol®- ja Rocaltrol®-kapseleiden kokoista kapselia.
  • Potilaalla on aiemmin ollut yliherkkyyttä tai allergiaa dokserkalsiferolille, kalsitriolille tai muille D-vitamiinianalogeille.
  • Potilas käyttää tällä hetkellä alumiini- tai magnesiumpohjaisia ​​sideaineita.

Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät potilaan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hectorol
Hectorol (Doxercalciferol) was administered orally two to three times weekly dependent on participant age. A dose titration scheme was used to individualize the dose to the participant's iPTH management.
Lääke: Dokserkalsiferoli (GZ427397)

Lääkemuoto: kapseli

Antoreitti: suun kautta

Muut nimet:
  • Hectorol
Active Comparator: Rocaltrol
Rocaltrol (Calcitriol) was administered orally seven days/week. A dose titration scheme was used to individualize the dose to the participant's iPTH management.
Lääke: Kalsitrioli

Lääkemuoto: kapseli

Antoreitti: suun kautta

Muut nimet:
  • Rocaltrol

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Percentage of Participants Who Achieved 2 Consecutive >=30% Reductions in Intact Parathyroid Hormone From Baseline up to Week 12
Aikaikkuna: Baseline (Day 1) up to Week 12
Blood samples were collected for assessment of iPTH levels. The percentage of participants meeting the iPTH >=30% reduction from baseline at 2 consecutive study visits up to Week 12 was calculated. Two consecutive >=30% reductions in iPTH from baseline up to Week 12 was defined as two consecutive 30% or greater reductions at any two consecutive measurements from baseline up to Week 12 with on-treatment strategy applied. The confidence interval (CI) was estimated using Clopper-Pearson method. The baseline value is defined as the last available value before the first dose of study treatment. Percentages are rounded off to the tenth decimal place.
Baseline (Day 1) up to Week 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Percent Change in Intact Parathyroid Hormone From Baseline to Weeks 12 and 24
Aikaikkuna: Baseline (Day 1) to Weeks 12 and 24
Blood samples were collected for assessment of iPTH levels. The percentage changes from baseline iPTH, the effects over the treatment period time was explored using a mixed model for repeated measures approach (MMRM) as appropriate. The baseline value is defined as the last available value before the first dose of study treatment.
Baseline (Day 1) to Weeks 12 and 24
Number of Hypercalcemia Events up to Weeks 12 and 24
Aikaikkuna: Up to Weeks 12 and 24
Hypercalcemia was defined as albumin corrected serum calcium >10.2 milligrams per deciliter (mg/dL). Here, data for number of hypercalcemia events are reported.
Up to Weeks 12 and 24
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs) and Treatment-Emergent Serious Adverse Events (TESAEs)
Aikaikkuna: From first dose of study treatment (Day 1) up to 4 days after the last dose of study treatment; approximately 36 weeks
An adverse event (AE) was any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation participant who was administered a pharmaceutical product, and which did not necessarily have a causal relationship with this treatment. An AE occurred or was detected from the date the participant signed the informed consent form, irrespective of study periods without administration of the study treatment. TEAEs were defined as the AEs that developed, worsened or became serious during the treatment-emergent period (defined as time from administration of study treatment [Day 1] to last administration of study treatment + 4 days). SAE: Any untoward medical occurrence that at any dose: resulted in death, was life-threatening, required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, resulted in persistent or significant disability/incapacity, was a congenital anomaly/birth defect, was a medically important event.
From first dose of study treatment (Day 1) up to 4 days after the last dose of study treatment; approximately 36 weeks
Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax) of 1,25-Dihydroxyvitamin D2 at Week 8 or 10
Aikaikkuna: Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Blood samples were collected at specified timepoints after administration of doxercalciferol (Hectorol®) to determine Cmax. Evaluation of the 1, 25-Dihydroxyvitamin D2 concentration-time data was obtained using non-compartmental methods. As pre-specified in protocol pharmacokinetic (PK) parameters were assessed at Week 8 or Week 10 choice was as per the schedule availability of the site and the participants.
Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Time to Maximum Plasma Concentration (Tmax) of 1,25-Dihydroxyvitamin D2 at Week 8 or 10
Aikaikkuna: Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Blood samples were collected at specified timepoints after administration of doxercalciferol (Hectorol®) to determine tmax. Evaluation of the 1, 25-Dihydroxyvitamin D2 concentration-time data was obtained using non-compartmental methods. As pre-specified in protocol PK parameters were assessed at Week 8 or Week 10 choice was as per the schedule availability of the site and the participants.
Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Area Under the Concentration-Time Curve From Time 0 to 24 Hours (AUC0-24h) of 1,25-Dihydroxyvitamin D2 at Week 8 or 10
Aikaikkuna: Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Blood samples were collected at specified timepoints after administration of doxercalciferol (Hectorol®) to determine AUC0-24h. Evaluation of the 1, 25-Dihydroxyvitamin D2 concentration-time data was obtained using non-compartmental methods. As pre-specified in protocol PK parameters were assessed at Week 8 or Week 10 choice was as per the schedule availability of the site and the participants.
Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Trough Plasma Concentration (Ctrough) of 1,25-Dihydroxyvitamin D2 at Week 8 or 10
Aikaikkuna: Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Blood samples were collected at specified timepoints after administration of doxercalciferol (Hectorol®) to determine Ctrough. Evaluation of the 1, 25-Dihydroxyvitamin D2 concentration-time data was obtained using non-compartmental methods. As pre-specified in protocol PK parameters were assessed at Week 8 or Week 10 choice was as per the schedule availability of the site and the participants.
Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sanofi

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 19. tammikuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 11. kesäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 11. kesäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 4. elokuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 4. elokuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Tiistai 9. elokuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 2. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LPS14314
  • U1111-1178-4657 (Rekisterin tunniste: ICTRP)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa