Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van hectorol bij pediatrische patiënten met chronische nierziekte stadium 3 en 4 met secundaire hyperparathyreoïdie die nog niet worden gedialyseerd

8 juni 2026 bijgewerkt door: Sanofi

Een open-label, gerandomiseerde, parallelle groepsstudie om de veiligheid en werkzaamheid van Hectorol® (doxercalciferol-capsules) te beoordelen bij pediatrische patiënten met chronische nierziekte stadia 3 en 4 met secundaire hyperparathyreoïdie die nog niet worden gedialyseerd

Hoofddoel:

Evalueer het effect van Hectorol®-capsules bij het verminderen van verhoogde niveaus van intact parathyroïdhormoon (iPTH).

Secundaire doelstellingen:

  • Evalueer het veiligheidsprofiel van Hectorol®-capsules versus Rocaltrol® (calcitriol)-capsules.
  • Bepaal het farmacokinetisch profiel van 1,25-dihydroxyvitamine D2 na toediening van Hectorol®.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De totale duur van het onderzoek per patiënt zal ongeveer 28 weken bedragen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

21

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Chili
    • Biobio
      • Concepción, Biobio, Chili, 4070038
        • Investigational Site Number : 1520004
    • Reg Metropolitana de Santiago
      • Santiago, Reg Metropolitana de Santiago, Chili, 7500539
        • Investigational Site Number : 1520003
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Children's of Alabama- Site Number : 8400022
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center- Site Number : 8400033
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California Davis Health- Site Number : 8400005
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06510
        • Yale University School of Medicine- Site Number : 8400029
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Hospital- Site Number : 8400006
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital - Miami - Southwest 62nd Avenue- Site Number : 8400008
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center- Site Number : 8400020
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
        • M Health Fairview University of Minnesota Medical Center - West Bank- Site Number : 8400014
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Hackensack Meridian Health - Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400010
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07962
        • Goryeb Chidlren's Hospital- Site Number : 8400016
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
        • Cohen Children's Medical Center- Site Number : 8400017
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • The Mount Sinai Hospital- Site Number : 8400007
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center- Site Number : 8400034
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27858
        • East Carolina University- Site Number : 8400025
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh- Site Number : 8400028
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29605
        • Greenville Memorial Hospital- Site Number : 8400027
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37292
        • Vanderbilt University Medical Center- Site Number : 8400024
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital- Site Number : 8400013
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah Health Hospital- Site Number : 8400026
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23219
        • Virginia Commonwealth University Medical Center- Site Number : 8400009
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Verenigde Staten, 54449
        • Marshfield Medical Center - Marshfield- Site Number : 8400001

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 14 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria :

  • Man of vrouw van 5 tot 18 jaar.
  • Gewicht ≥15 kg.
  • Chronische nierziekte (CKD) Stadium 3 of 4 niet gedialyseerd, gedefinieerd als glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) tussen 15 en 59 ml/min/1,73 m^2 (vastgesteld door Schwartz-vergelijking) tijdens bezoek in week -2.
  • Waarde intact parathyroïdhormoon (iPTH) >100 pg/ml voor CKD stadium 3 of >160 pg/ml voor CKD stadium 4, bij bezoek in week -2.
  • Ondertekend formulier voor geïnformeerde toestemming/instemming.

Uitsluitingscriteria:

  • De patiënt heeft een serum 25-hydroxyvitamine D-spiegel
  • De patiënt heeft een gecorrigeerd calciumgehalte van ≥10 mg/dL tijdens het bezoek in week -2.
  • De patiënt heeft een serumfosfor > 4,5 mg/dL voor kinderen van 13 tot 18 jaar; > 5,8 mg/dL voor kinderen van 5 tot 12 jaar tijdens het bezoek in week -2.
  • Verwacht wordt dat de patiënt binnen 3 maanden onderhoudshemodialyse nodig heeft.
  • De patiënt gebruikte cinacalcet- of vitamine D-steroltherapieën zoals calcitriol, doxercalciferol of paricalcitol binnen 14 dagen voorafgaand aan het basisbezoek.
  • De patiënt heeft een voorgeschiedenis van, of actieve, symptomatische hartziekte binnen 12 maanden voorafgaand aan het basisbezoek (week 0).
  • De patiënt heeft momenteel een chronische gastro-intestinale aandoening (dwz malabsorptie, ernstige chronische diarree, chronische colitis ulcerosa of ileostoma).
  • De patiënt heeft momenteel primaire hyperparathyreoïdie of heeft een totale parathyreoïdectomie ondergaan.
  • De patiënt heeft een actieve maligniteit.
  • De patiënt is niet in staat een capsule in te slikken die vergelijkbaar is met de Hectorol®- en Rocaltrol®-capsules.
  • De patiënt heeft een voorgeschiedenis van gevoeligheid of allergie voor doxercalciferol, calcitriol of andere vitamine D-analogen.
  • Momenteel gebruikt de patiënt bindmiddelen op basis van aluminium of magnesium.

Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een patiënt aan een klinische proef.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Hectorol
Hectorol (Doxercalciferol) was administered orally two to three times weekly dependent on participant age. A dose titration scheme was used to individualize the dose to the participant's iPTH management.
Geneesmiddel: Doxercalciferol (GZ427397)

Farmaceutische vorm: capsule

Toedieningsweg: oraal

Andere namen:
  • Hectorol
Actieve vergelijker: Rocaltrol
Rocaltrol (Calcitriol) was administered orally seven days/week. A dose titration scheme was used to individualize the dose to the participant's iPTH management.
Geneesmiddel: Calcitriol

Farmaceutische vorm: capsule

Toedieningsweg: oraal

Andere namen:
  • Rocaltrol

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage of Participants Who Achieved 2 Consecutive >=30% Reductions in Intact Parathyroid Hormone From Baseline up to Week 12
Tijdsspanne: Baseline (Day 1) up to Week 12
Blood samples were collected for assessment of iPTH levels. The percentage of participants meeting the iPTH >=30% reduction from baseline at 2 consecutive study visits up to Week 12 was calculated. Two consecutive >=30% reductions in iPTH from baseline up to Week 12 was defined as two consecutive 30% or greater reductions at any two consecutive measurements from baseline up to Week 12 with on-treatment strategy applied. The confidence interval (CI) was estimated using Clopper-Pearson method. The baseline value is defined as the last available value before the first dose of study treatment. Percentages are rounded off to the tenth decimal place.
Baseline (Day 1) up to Week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percent Change in Intact Parathyroid Hormone From Baseline to Weeks 12 and 24
Tijdsspanne: Baseline (Day 1) to Weeks 12 and 24
Blood samples were collected for assessment of iPTH levels. The percentage changes from baseline iPTH, the effects over the treatment period time was explored using a mixed model for repeated measures approach (MMRM) as appropriate. The baseline value is defined as the last available value before the first dose of study treatment.
Baseline (Day 1) to Weeks 12 and 24
Number of Hypercalcemia Events up to Weeks 12 and 24
Tijdsspanne: Up to Weeks 12 and 24
Hypercalcemia was defined as albumin corrected serum calcium >10.2 milligrams per deciliter (mg/dL). Here, data for number of hypercalcemia events are reported.
Up to Weeks 12 and 24
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs) and Treatment-Emergent Serious Adverse Events (TESAEs)
Tijdsspanne: From first dose of study treatment (Day 1) up to 4 days after the last dose of study treatment; approximately 36 weeks
An adverse event (AE) was any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation participant who was administered a pharmaceutical product, and which did not necessarily have a causal relationship with this treatment. An AE occurred or was detected from the date the participant signed the informed consent form, irrespective of study periods without administration of the study treatment. TEAEs were defined as the AEs that developed, worsened or became serious during the treatment-emergent period (defined as time from administration of study treatment [Day 1] to last administration of study treatment + 4 days). SAE: Any untoward medical occurrence that at any dose: resulted in death, was life-threatening, required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, resulted in persistent or significant disability/incapacity, was a congenital anomaly/birth defect, was a medically important event.
From first dose of study treatment (Day 1) up to 4 days after the last dose of study treatment; approximately 36 weeks
Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax) of 1,25-Dihydroxyvitamin D2 at Week 8 or 10
Tijdsspanne: Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Blood samples were collected at specified timepoints after administration of doxercalciferol (Hectorol®) to determine Cmax. Evaluation of the 1, 25-Dihydroxyvitamin D2 concentration-time data was obtained using non-compartmental methods. As pre-specified in protocol pharmacokinetic (PK) parameters were assessed at Week 8 or Week 10 choice was as per the schedule availability of the site and the participants.
Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Time to Maximum Plasma Concentration (Tmax) of 1,25-Dihydroxyvitamin D2 at Week 8 or 10
Tijdsspanne: Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Blood samples were collected at specified timepoints after administration of doxercalciferol (Hectorol®) to determine tmax. Evaluation of the 1, 25-Dihydroxyvitamin D2 concentration-time data was obtained using non-compartmental methods. As pre-specified in protocol PK parameters were assessed at Week 8 or Week 10 choice was as per the schedule availability of the site and the participants.
Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Area Under the Concentration-Time Curve From Time 0 to 24 Hours (AUC0-24h) of 1,25-Dihydroxyvitamin D2 at Week 8 or 10
Tijdsspanne: Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Blood samples were collected at specified timepoints after administration of doxercalciferol (Hectorol®) to determine AUC0-24h. Evaluation of the 1, 25-Dihydroxyvitamin D2 concentration-time data was obtained using non-compartmental methods. As pre-specified in protocol PK parameters were assessed at Week 8 or Week 10 choice was as per the schedule availability of the site and the participants.
Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Trough Plasma Concentration (Ctrough) of 1,25-Dihydroxyvitamin D2 at Week 8 or 10
Tijdsspanne: Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Blood samples were collected at specified timepoints after administration of doxercalciferol (Hectorol®) to determine Ctrough. Evaluation of the 1, 25-Dihydroxyvitamin D2 concentration-time data was obtained using non-compartmental methods. As pre-specified in protocol PK parameters were assessed at Week 8 or Week 10 choice was as per the schedule availability of the site and the participants.
Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sanofi

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 januari 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

11 juni 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

11 juni 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 augustus 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 augustus 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

9 augustus 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LPS14314
  • U1111-1178-4657 (Register-ID: ICTRP)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren