Bezpečnost a účinnost hectorolu u dětských pacientů s chronickým onemocněním ledvin 3. a 4. stádium se sekundární hyperparatyreózou, která ještě není na dialýze
26. dubna 2023 aktualizováno: Sanofi
Otevřená, randomizovaná, paralelní skupinová studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti přípravku Hectorol® (kapsle doxerkalciferolu) u pediatrických pacientů s chronickým onemocněním ledvin ve stadiu 3 a 4 se sekundární hyperparatyreózou, která ještě nebyla na dialýze
Primární cíl:
Vyhodnoťte účinek kapslí Hectorol® při snižování zvýšených hladin intaktního parathormonu (iPTH).
Sekundární cíle:
- Vyhodnoťte bezpečnostní profil kapslí Hectorol® oproti kapslím Rocaltrol® (kalcitriol).
- Stanovte farmakokinetický profil 1,25-dihydroxyvitamínu D2 po podání Hectorolu®.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
Celková délka studie na pacienta bude přibližně až 28 týdnů.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
84
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Biobío
-
Concepción, Biobío, Chile
- Investigational Site Number :1520004
-
-
Reg Metropolitana De Santiago
-
Santiago, Reg Metropolitana De Santiago, Chile
- Investigational Site Number :1520003
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- Investigational Site Number :8400022
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Investigational Site Number :8400023
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
- Investigational Site Number :8400033
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- Investigational Site Number :8400005
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520-8017
- Investigational Site Number :8400029
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33101
- Investigational Site Number :8400006
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33155
- Investigational Site Number :8400008
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Investigational Site Number :8400020
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Investigational Site Number :8400036
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
- Investigational Site Number :8400014
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
- Investigational Site Number :8400015
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
- Investigational Site Number :8400010
-
Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07962
- Investigational Site Number :8400016
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
- Investigational Site Number :8400017
-
New York, New York, Spojené státy, 10021
- Investigational Site Number :8400007
-
Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
- Investigational Site Number :8400021
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Investigational Site Number :8400034
-
Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
- Investigational Site Number :8400025
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97227
- Investigational Site Number :8400004
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239-3098
- Investigational Site Number :8400035
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Investigational Site Number :8400028
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
- Investigational Site Number :8400027
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37292
- Investigational Site Number :8400024
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Investigational Site Number :8400013
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Investigational Site Number :8400019
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
- Investigational Site Number :8400026
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Investigational Site Number :8400009
-
-
Wisconsin
-
Marshfield, Wisconsin, Spojené státy, 54449
- Investigational Site Number :8400001
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 roky až 16 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení :
- Muž nebo žena ve věku 5 až 18 let.
- Hmotnost ≥15 kg.
- Chronické onemocnění ledvin (CKD) Stádium 3 nebo 4 bez dialýzy, definované jako glomerulární filtrace (GFR) mezi 15 a 59 ml/min/1,73 m^2 (stanoveno Schwartzovou rovnicí) na návštěvě v týdnu -2.
- Hodnota intaktního parathormonu (iPTH) >100 pg/ml pro CKD stadium 3 nebo >160 pg/ml pro CKD stadium 4, při návštěvě v týdnu -2.
- Podepsaný formulář informovaného souhlasu/souhlasu.
Kritéria vyloučení:
- Pacient má hladinu 25-hydroxyvitamínu D v séru
- Pacient má korigovaný vápník ≥10 mg/dl při návštěvě v týdnu -2.
- Pacient má sérový fosfor >4,5 mg/dl pro děti ve věku 13 až 18 let; >5,8 mg/dl pro děti ve věku 5 až 12 let při návštěvě v týdnu -2.
- Předpokládá se, že pacient bude potřebovat udržovací hemodialýzu do 3 měsíců.
- Pacient používal cinakalcet nebo sterolovou terapii vitaminem D, jako je kalcitriol, doxerkalciferol nebo parikalcitol během 14 dnů před vstupní návštěvou.
- Pacient má v anamnéze nebo aktivní symptomatické srdeční onemocnění během 12 měsíců před vstupní návštěvou (týden 0).
- Pacient má v současnosti chronické gastrointestinální onemocnění (tj. malabsorpci, těžký chronický průjem, chronickou ulcerózní kolitidu nebo ileostomii).
- Pacient má v současné době primární hyperparatyreózu nebo prodělal totální paratyreoidektomii.
- Pacient má aktivní malignitu.
- Pacient není schopen spolknout kapsli o velikosti podobné kapslím Hectorol® a Rocaltrol®.
- Pacient má v anamnéze citlivost nebo alergii na doxerkalciferol, kalcitriol nebo jiná analoga vitaminu D.
- Pacient v současnosti používá pojiva na bázi hliníku nebo hořčíku.
Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v klinickém hodnocení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Hectorol
Hectorol (doxerkalciferol) bude podáván perorálně dvakrát až třikrát týdně v závislosti na věku pacienta.
Schéma titrace dávky se používá k individualizaci dávky podle léčby iPTH pacienta.
|
Léková forma: kapsle Způsob podání: orální
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: Rocaltrol
Rocaltrol (Calcitriol) bude podáván perorálně sedm dní v týdnu.
Schéma titrace dávky se používá k individualizaci dávky podle léčby iPTH pacienta.
|
Léková forma: kapsle Způsob podání: orální
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procento účastníků, kteří dosáhli dvou po sobě jdoucích ≥30% snížení iPTH
Časové okno: Základní stav do 12. týdne
|
Základní stav do 12. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v iPTH
Časové okno: Výchozí stav, týden 12, týden 24
|
Výchozí stav, týden 12, týden 24
|
|
Počet příhod hyperkalcémie (albuminem korigovaný sérový vápník > 10,2 mg/dl)
Časové okno: Až do 12. a 24. týdne
|
Až do 12. a 24. týdne
|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky
Časové okno: Výchozí stav do 24. týdne
|
Výchozí stav do 24. týdne
|
|
Hodnocení farmakokinetického (PK) parametru: Údaje o koncentraci 1,25-dihydroxyvitaminu D2 v séru v čase
Časové okno: V týdnu -2, základní stav a poté do 24 hodin od poslední dávky Hectorolu® v týdnech 2, 4, 6, 8 nebo 10 (podle toho, který týden se nepoužívá pro sériové hodnocení PK) a 12.
|
V týdnu -2, základní stav a poté do 24 hodin od poslední dávky Hectorolu® v týdnech 2, 4, 6, 8 nebo 10 (podle toho, který týden se nepoužívá pro sériové hodnocení PK) a 12.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
19. ledna 2017
Primární dokončení (Očekávaný)
12. listopadu 2025
Dokončení studie (Očekávaný)
12. listopadu 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. srpna 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
4. srpna 2016
První zveřejněno (Odhad)
9. srpna 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
27. dubna 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. dubna 2023
Naposledy ověřeno
1. dubna 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Novotvary
- Urologická onemocnění
- Onemocnění endokrinního systému
- Renální insuficience
- Onemocnění příštítných tělísek
- Neoplastické procesy
- Onemocnění ledvin
- Renální insuficience, chronická
- Hyperparatyreóza
- Metastáza novotvaru
- Hyperparatyreóza, sekundární
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Mikroživiny
- Membránové transportní modulátory
- Vitamíny
- Činidla pro zachování hustoty kostí
- Hormony a látky regulující vápník
- Vazokonstrikční činidla
- Agonisté vápníkového kanálu
- Kalcitriol
- 1 alfa-hydroxyergokalciferol
Další identifikační čísla studie
- LPS14314
- U1111-1178-4657 (Jiný identifikátor: UTN)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady.
Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .