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Seguridad y eficacia de hectorol en pacientes pediátricos con enfermedad renal crónica estadios 3 y 4 con hiperparatiroidismo secundario que aún no están en diálisis

8 de junio de 2026 actualizado por: Sanofi

Un estudio abierto, aleatorizado, de grupos paralelos para evaluar la seguridad y la eficacia de Hectorol® (cápsulas de doxercalciferol) en pacientes pediátricos con enfermedad renal crónica en estadios 3 y 4 con hiperparatiroidismo secundario que aún no están en diálisis

Objetivo primario:

Evaluar el efecto de las cápsulas de Hectorol® en la reducción de los niveles elevados de hormona paratiroidea intacta (iPTH).

Objetivos secundarios:

  • Evaluar el perfil de seguridad de las cápsulas de Hectorol® frente a las cápsulas de Rocaltrol® (calcitriol).
  • Determinar el perfil farmacocinético de la 1,25-dihidroxivitamina D2 tras la administración de Hectorol®.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La duración total del estudio por paciente será de aproximadamente hasta 28 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

21

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Chile
    • Biobio
      • Concepción, Biobio, Chile, 4070038
        • Investigational Site Number : 1520004
    • Reg Metropolitana de Santiago
      • Santiago, Reg Metropolitana de Santiago, Chile, 7500539
        • Investigational Site Number : 1520003
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Children's of Alabama- Site Number : 8400022
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center- Site Number : 8400033
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Health- Site Number : 8400005
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Yale University School of Medicine- Site Number : 8400029
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Hospital- Site Number : 8400006
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital - Miami - Southwest 62nd Avenue- Site Number : 8400008
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center- Site Number : 8400020
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • M Health Fairview University of Minnesota Medical Center - West Bank- Site Number : 8400014
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack Meridian Health - Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400010
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07962
        • Goryeb Chidlren's Hospital- Site Number : 8400016
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Cohen Children's Medical Center- Site Number : 8400017
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • The Mount Sinai Hospital- Site Number : 8400007
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center- Site Number : 8400034
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27858
        • East Carolina University- Site Number : 8400025
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh- Site Number : 8400028
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
        • Greenville Memorial Hospital- Site Number : 8400027
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37292
        • Vanderbilt University Medical Center- Site Number : 8400024
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital- Site Number : 8400013
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah Health Hospital- Site Number : 8400026
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
        • Virginia Commonwealth University Medical Center- Site Number : 8400009
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Estados Unidos, 54449
        • Marshfield Medical Center - Marshfield- Site Number : 8400001

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 14 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión :

  • Hombre o mujer de 5 a 18 años.
  • Peso ≥15 kg.
  • Enfermedad renal crónica (ERC) Etapa 3 o 4 sin diálisis, definida como tasa de filtración glomerular (TFG) entre 15 y 59 ml/min/1,73 m^2 (establecido por la ecuación de Schwartz) en la visita de la Semana -2.
  • Valor de hormona paratiroidea intacta (iPTH) >100 pg/ml para CKD en estadio 3 o >160 pg/ml para CKD en estadio 4, en la visita de la semana -2.
  • Formulario de consentimiento/asentimiento informado firmado.

Criterio de exclusión:

  • El paciente tiene un nivel sérico de 25-hidroxivitamina D
  • El paciente tiene un calcio corregido ≥10 mg/dL en la visita de la Semana -2.
  • El paciente tiene fósforo sérico >4.5 mg/dL para niños de 13 a 18 años de edad; >5.8 mg/dL para niños de 5 a 12 años de edad en la visita de la Semana -2.
  • Se anticipa que el paciente requerirá hemodiálisis de mantenimiento dentro de los 3 meses.
  • El paciente usó cinacalcet o terapias con esteroles de vitamina D como calcitriol, doxercalciferol o paricalcitol dentro de los 14 días anteriores a la visita inicial.
  • El paciente tiene antecedentes de cardiopatía sintomática activa o sintomática en los 12 meses anteriores a la visita inicial (semana 0).
  • El paciente tiene actualmente una enfermedad gastrointestinal crónica (es decir, malabsorción, diarrea crónica grave, colitis ulcerosa crónica o ileostomía).
  • El paciente actualmente tiene hiperparatiroidismo primario o ha tenido una paratiroidectomía total.
  • El paciente tiene una malignidad activa.
  • El paciente no puede tragar una cápsula de tamaño similar a las cápsulas de Hectorol® y Rocaltrol®.
  • El paciente tiene antecedentes de sensibilidad o alergia al doxercalciferol, calcitriol u otros análogos de la vitamina D.
  • El paciente utiliza actualmente aglutinantes a base de aluminio o magnesio.

La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un paciente en un ensayo clínico.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Hectorol
Hectorol (Doxercalciferol) was administered orally two to three times weekly dependent on participant age. A dose titration scheme was used to individualize the dose to the participant's iPTH management.
Droga: Doxercalciferol (GZ427397)

Forma farmacéutica: cápsula

Vía de administración: oral

Otros nombres:
  • Héctorol
Comparador activo: Rocaltrol
Rocaltrol (Calcitriol) was administered orally seven days/week. A dose titration scheme was used to individualize the dose to the participant's iPTH management.
Droga: Calcitriol

Forma farmacéutica: cápsula

Vía de administración: oral

Otros nombres:
  • Rocaltrol

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Percentage of Participants Who Achieved 2 Consecutive >=30% Reductions in Intact Parathyroid Hormone From Baseline up to Week 12
Periodo de tiempo: Baseline (Day 1) up to Week 12
Blood samples were collected for assessment of iPTH levels. The percentage of participants meeting the iPTH >=30% reduction from baseline at 2 consecutive study visits up to Week 12 was calculated. Two consecutive >=30% reductions in iPTH from baseline up to Week 12 was defined as two consecutive 30% or greater reductions at any two consecutive measurements from baseline up to Week 12 with on-treatment strategy applied. The confidence interval (CI) was estimated using Clopper-Pearson method. The baseline value is defined as the last available value before the first dose of study treatment. Percentages are rounded off to the tenth decimal place.
Baseline (Day 1) up to Week 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Percent Change in Intact Parathyroid Hormone From Baseline to Weeks 12 and 24
Periodo de tiempo: Baseline (Day 1) to Weeks 12 and 24
Blood samples were collected for assessment of iPTH levels. The percentage changes from baseline iPTH, the effects over the treatment period time was explored using a mixed model for repeated measures approach (MMRM) as appropriate. The baseline value is defined as the last available value before the first dose of study treatment.
Baseline (Day 1) to Weeks 12 and 24
Number of Hypercalcemia Events up to Weeks 12 and 24
Periodo de tiempo: Up to Weeks 12 and 24
Hypercalcemia was defined as albumin corrected serum calcium >10.2 milligrams per deciliter (mg/dL). Here, data for number of hypercalcemia events are reported.
Up to Weeks 12 and 24
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs) and Treatment-Emergent Serious Adverse Events (TESAEs)
Periodo de tiempo: From first dose of study treatment (Day 1) up to 4 days after the last dose of study treatment; approximately 36 weeks
An adverse event (AE) was any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation participant who was administered a pharmaceutical product, and which did not necessarily have a causal relationship with this treatment. An AE occurred or was detected from the date the participant signed the informed consent form, irrespective of study periods without administration of the study treatment. TEAEs were defined as the AEs that developed, worsened or became serious during the treatment-emergent period (defined as time from administration of study treatment [Day 1] to last administration of study treatment + 4 days). SAE: Any untoward medical occurrence that at any dose: resulted in death, was life-threatening, required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, resulted in persistent or significant disability/incapacity, was a congenital anomaly/birth defect, was a medically important event.
From first dose of study treatment (Day 1) up to 4 days after the last dose of study treatment; approximately 36 weeks
Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax) of 1,25-Dihydroxyvitamin D2 at Week 8 or 10
Periodo de tiempo: Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Blood samples were collected at specified timepoints after administration of doxercalciferol (Hectorol®) to determine Cmax. Evaluation of the 1, 25-Dihydroxyvitamin D2 concentration-time data was obtained using non-compartmental methods. As pre-specified in protocol pharmacokinetic (PK) parameters were assessed at Week 8 or Week 10 choice was as per the schedule availability of the site and the participants.
Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Time to Maximum Plasma Concentration (Tmax) of 1,25-Dihydroxyvitamin D2 at Week 8 or 10
Periodo de tiempo: Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Blood samples were collected at specified timepoints after administration of doxercalciferol (Hectorol®) to determine tmax. Evaluation of the 1, 25-Dihydroxyvitamin D2 concentration-time data was obtained using non-compartmental methods. As pre-specified in protocol PK parameters were assessed at Week 8 or Week 10 choice was as per the schedule availability of the site and the participants.
Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Area Under the Concentration-Time Curve From Time 0 to 24 Hours (AUC0-24h) of 1,25-Dihydroxyvitamin D2 at Week 8 or 10
Periodo de tiempo: Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Blood samples were collected at specified timepoints after administration of doxercalciferol (Hectorol®) to determine AUC0-24h. Evaluation of the 1, 25-Dihydroxyvitamin D2 concentration-time data was obtained using non-compartmental methods. As pre-specified in protocol PK parameters were assessed at Week 8 or Week 10 choice was as per the schedule availability of the site and the participants.
Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Trough Plasma Concentration (Ctrough) of 1,25-Dihydroxyvitamin D2 at Week 8 or 10
Periodo de tiempo: Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Blood samples were collected at specified timepoints after administration of doxercalciferol (Hectorol®) to determine Ctrough. Evaluation of the 1, 25-Dihydroxyvitamin D2 concentration-time data was obtained using non-compartmental methods. As pre-specified in protocol PK parameters were assessed at Week 8 or Week 10 choice was as per the schedule availability of the site and the participants.
Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sanofi

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de enero de 2017

Finalización primaria (Actual)

11 de junio de 2025

Finalización del estudio (Actual)

11 de junio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de agosto de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de agosto de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

9 de agosto de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • LPS14314
  • U1111-1178-4657 (Identificador de registro: ICTRP)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos. Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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