Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av Hectorol hos pediatriske pasienter med kronisk nyresykdom stadium 3 og 4 med sekundær hyperparatyreoidisme som ennå ikke er i dialyse

8. juni 2026 oppdatert av: Sanofi

En åpen, randomisert, parallell gruppestudie for å vurdere sikkerheten og effekten av Hectorol® (Doxercalciferol Capsules) hos pediatriske pasienter med kronisk nyresykdom stadier 3 og 4 med sekundær hyperparathyroidisme som ikke er i dialyse ennå

Hovedmål:

Evaluer effekten av Hectorol®-kapsler for å redusere forhøyede nivåer av intakt paratyreoideahormon (iPTH).

Sekundære mål:

  • Vurder sikkerhetsprofilen til Hectorol®-kapsler versus Rocaltrol® (kalsitriol)-kapsler.
  • Bestem den farmakokinetiske profilen til 1,25-dihydroksyvitamin D2 etter administrering av Hectorol®.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Den totale studievarigheten per pasient vil være ca. opptil 28 uker.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Chile
    • Biobio
      • Concepción, Biobio, Chile, 4070038
        • Investigational Site Number : 1520004
    • Reg Metropolitana de Santiago
      • Santiago, Reg Metropolitana de Santiago, Chile, 7500539
        • Investigational Site Number : 1520003
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Children's of Alabama- Site Number : 8400022
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center- Site Number : 8400033
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California Davis Health- Site Number : 8400005
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
        • Yale University School of Medicine- Site Number : 8400029
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami Hospital- Site Number : 8400006
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital - Miami - Southwest 62nd Avenue- Site Number : 8400008
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center- Site Number : 8400020
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
        • M Health Fairview University of Minnesota Medical Center - West Bank- Site Number : 8400014
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Hackensack Meridian Health - Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400010
      • Morristown, New Jersey, Forente stater, 07962
        • Goryeb Chidlren's Hospital- Site Number : 8400016
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
        • Cohen Children's Medical Center- Site Number : 8400017
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • The Mount Sinai Hospital- Site Number : 8400007
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center- Site Number : 8400034
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27858
        • East Carolina University- Site Number : 8400025
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh- Site Number : 8400028
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 29605
        • Greenville Memorial Hospital- Site Number : 8400027
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37292
        • Vanderbilt University Medical Center- Site Number : 8400024
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital- Site Number : 8400013
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah Health Hospital- Site Number : 8400026
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23219
        • Virginia Commonwealth University Medical Center- Site Number : 8400009
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Forente stater, 54449
        • Marshfield Medical Center - Marshfield- Site Number : 8400001

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 14 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier :

  • Mann eller kvinne i alderen 5 til 18 år.
  • Vekt ≥15 kg.
  • Kronisk nyresykdom (CKD) Stadium 3 eller 4 ikke i dialyse, definert som glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) mellom 15 og 59 ml/min/1,73 m^2 (etablert av Schwartz-ligning) ved uke -2 besøk.
  • Verdi for intakt paratyreoideahormon (iPTH) >100 pg/mL for CKD stadium 3 eller >160 pg/ml for CKD stadium 4, ved besøk i uke -2.
  • Signert informert samtykke/samtykkeskjema.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienten har et serum 25-hydroksyvitamin D nivå
  • Pasienten har en korrigert kalsium ≥10 mg/dL ved uke -2 besøk.
  • Pasienten har et serumfosfor >4,5 mg/dL for barn 13 til 18 år; >5,8 mg/dL for barn 5 til 12 år ved uke -2 besøk.
  • Pasienten forventes å kreve vedlikeholdshemodialyse innen 3 måneder.
  • Pasienten brukte cinacalcet- eller vitamin D-sterolbehandlinger som kalsitriol, doxercalciferol eller paricalcitol innen 14 dager før baseline-besøket.
  • Pasienten har en historie med, eller aktiv, symptomatisk hjertesykdom innen 12 måneder før baseline-besøket (uke 0).
  • Pasienten har for tiden en kronisk gastrointestinal sykdom (dvs. malabsorpsjon, alvorlig kronisk diaré, kronisk ulcerøs kolitt eller ileostomi).
  • Pasienten har for tiden primær hyperparatyreose eller har gjennomgått en total paratyreoidektomi.
  • Pasienten har en aktiv malignitet.
  • Pasienten klarer ikke å svelge en kapsel i størrelse tilsvarende Hectorol®- og Rocaltrol®-kapslene.
  • Pasienten har en historie med følsomhet eller allergi overfor doxercalciferol, calcitriol eller andre vitamin D-analoger.
  • Pasienten bruker i dag aluminium- eller magnesiumbaserte bindemidler.

Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en pasients potensielle deltakelse i en klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Hectorol
Hectorol (Doxercalciferol) was administered orally two to three times weekly dependent on participant age. A dose titration scheme was used to individualize the dose to the participant's iPTH management.
Legemiddel: Doxercalciferol (GZ427397)

Farmasøytisk form: kapsel

Administrasjonsvei: oral

Andre navn:
  • Hectorol
Aktiv komparator: Rocaltrol
Rocaltrol (Calcitriol) was administered orally seven days/week. A dose titration scheme was used to individualize the dose to the participant's iPTH management.
Legemiddel: Kalsitriol

Farmasøytisk form: kapsel

Administrasjonsvei: oral

Andre navn:
  • Rocaltrol

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Percentage of Participants Who Achieved 2 Consecutive >=30% Reductions in Intact Parathyroid Hormone From Baseline up to Week 12
Tidsramme: Baseline (Day 1) up to Week 12
Blood samples were collected for assessment of iPTH levels. The percentage of participants meeting the iPTH >=30% reduction from baseline at 2 consecutive study visits up to Week 12 was calculated. Two consecutive >=30% reductions in iPTH from baseline up to Week 12 was defined as two consecutive 30% or greater reductions at any two consecutive measurements from baseline up to Week 12 with on-treatment strategy applied. The confidence interval (CI) was estimated using Clopper-Pearson method. The baseline value is defined as the last available value before the first dose of study treatment. Percentages are rounded off to the tenth decimal place.
Baseline (Day 1) up to Week 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Percent Change in Intact Parathyroid Hormone From Baseline to Weeks 12 and 24
Tidsramme: Baseline (Day 1) to Weeks 12 and 24
Blood samples were collected for assessment of iPTH levels. The percentage changes from baseline iPTH, the effects over the treatment period time was explored using a mixed model for repeated measures approach (MMRM) as appropriate. The baseline value is defined as the last available value before the first dose of study treatment.
Baseline (Day 1) to Weeks 12 and 24
Number of Hypercalcemia Events up to Weeks 12 and 24
Tidsramme: Up to Weeks 12 and 24
Hypercalcemia was defined as albumin corrected serum calcium >10.2 milligrams per deciliter (mg/dL). Here, data for number of hypercalcemia events are reported.
Up to Weeks 12 and 24
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs) and Treatment-Emergent Serious Adverse Events (TESAEs)
Tidsramme: From first dose of study treatment (Day 1) up to 4 days after the last dose of study treatment; approximately 36 weeks
An adverse event (AE) was any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation participant who was administered a pharmaceutical product, and which did not necessarily have a causal relationship with this treatment. An AE occurred or was detected from the date the participant signed the informed consent form, irrespective of study periods without administration of the study treatment. TEAEs were defined as the AEs that developed, worsened or became serious during the treatment-emergent period (defined as time from administration of study treatment [Day 1] to last administration of study treatment + 4 days). SAE: Any untoward medical occurrence that at any dose: resulted in death, was life-threatening, required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, resulted in persistent or significant disability/incapacity, was a congenital anomaly/birth defect, was a medically important event.
From first dose of study treatment (Day 1) up to 4 days after the last dose of study treatment; approximately 36 weeks
Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax) of 1,25-Dihydroxyvitamin D2 at Week 8 or 10
Tidsramme: Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Blood samples were collected at specified timepoints after administration of doxercalciferol (Hectorol®) to determine Cmax. Evaluation of the 1, 25-Dihydroxyvitamin D2 concentration-time data was obtained using non-compartmental methods. As pre-specified in protocol pharmacokinetic (PK) parameters were assessed at Week 8 or Week 10 choice was as per the schedule availability of the site and the participants.
Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Time to Maximum Plasma Concentration (Tmax) of 1,25-Dihydroxyvitamin D2 at Week 8 or 10
Tidsramme: Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Blood samples were collected at specified timepoints after administration of doxercalciferol (Hectorol®) to determine tmax. Evaluation of the 1, 25-Dihydroxyvitamin D2 concentration-time data was obtained using non-compartmental methods. As pre-specified in protocol PK parameters were assessed at Week 8 or Week 10 choice was as per the schedule availability of the site and the participants.
Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Area Under the Concentration-Time Curve From Time 0 to 24 Hours (AUC0-24h) of 1,25-Dihydroxyvitamin D2 at Week 8 or 10
Tidsramme: Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Blood samples were collected at specified timepoints after administration of doxercalciferol (Hectorol®) to determine AUC0-24h. Evaluation of the 1, 25-Dihydroxyvitamin D2 concentration-time data was obtained using non-compartmental methods. As pre-specified in protocol PK parameters were assessed at Week 8 or Week 10 choice was as per the schedule availability of the site and the participants.
Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Trough Plasma Concentration (Ctrough) of 1,25-Dihydroxyvitamin D2 at Week 8 or 10
Tidsramme: Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Blood samples were collected at specified timepoints after administration of doxercalciferol (Hectorol®) to determine Ctrough. Evaluation of the 1, 25-Dihydroxyvitamin D2 concentration-time data was obtained using non-compartmental methods. As pre-specified in protocol PK parameters were assessed at Week 8 or Week 10 choice was as per the schedule availability of the site and the participants.
Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sanofi

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. januar 2017

Primær fullføring (Faktiske)

11. juni 2025

Studiet fullført (Faktiske)

11. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. august 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. august 2016

Først lagt ut (Antatt)

9. august 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LPS14314
  • U1111-1178-4657 (Registeridentifikator: ICTRP)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt case-rapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere