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Innocuité et efficacité de l'hectorol chez les patients pédiatriques atteints d'insuffisance rénale chronique de stade 3 et 4 atteints d'hyperparathyroïdie secondaire pas encore sous dialyse

8 juin 2026 mis à jour par: Sanofi

Une étude ouverte, randomisée et en groupes parallèles pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'Hectorol® (capsules de doxercalciférol) chez des patients pédiatriques atteints d'insuffisance rénale chronique de stades 3 et 4 avec une hyperparathyroïdie secondaire pas encore sous dialyse

Objectif principal:

Évaluer l'effet des capsules Hectorol® sur la réduction des taux élevés d'hormone parathyroïdienne intacte (iPTH).

Objectifs secondaires :

  • Évaluer le profil d'innocuité des capsules Hectorol® par rapport aux capsules Rocaltrol® (calcitriol).
  • Déterminer le profil pharmacocinétique de la 1,25-dihydroxyvitamine D2 après administration d'Hectorol®.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La durée totale de l'étude par patient sera d'environ 28 semaines.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

21

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chili
    • Biobio
      • Concepción, Biobio, Chili, 4070038
        • Investigational Site Number : 1520004
    • Reg Metropolitana de Santiago
      • Santiago, Reg Metropolitana de Santiago, Chili, 7500539
        • Investigational Site Number : 1520003
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Children's of Alabama- Site Number : 8400022
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center- Site Number : 8400033
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • University of California Davis Health- Site Number : 8400005
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
        • Yale University School of Medicine- Site Number : 8400029
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami Hospital- Site Number : 8400006
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital - Miami - Southwest 62nd Avenue- Site Number : 8400008
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Medical Center- Site Number : 8400020
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
        • M Health Fairview University of Minnesota Medical Center - West Bank- Site Number : 8400014
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
        • Hackensack Meridian Health - Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400010
      • Morristown, New Jersey, États-Unis, 07962
        • Goryeb Chidlren's Hospital- Site Number : 8400016
    • New York
      • New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
        • Cohen Children's Medical Center- Site Number : 8400017
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • The Mount Sinai Hospital- Site Number : 8400007
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center- Site Number : 8400034
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27858
        • East Carolina University- Site Number : 8400025
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh- Site Number : 8400028
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, États-Unis, 29605
        • Greenville Memorial Hospital- Site Number : 8400027
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37292
        • Vanderbilt University Medical Center- Site Number : 8400024
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital- Site Number : 8400013
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah Health Hospital- Site Number : 8400026
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23219
        • Virginia Commonwealth University Medical Center- Site Number : 8400009
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, États-Unis, 54449
        • Marshfield Medical Center - Marshfield- Site Number : 8400001

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 14 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration :

  • Homme ou femme de 5 à 18 ans.
  • Poids ≥15 kg.
  • Maladie rénale chronique (MRC) Stade 3 ou 4 sans dialyse, définie comme un débit de filtration glomérulaire (DFG) entre 15 et 59 ml/min/1,73 m^2 (établi par l'équation de Schwartz) lors de la visite de la semaine -2.
  • Valeur d'hormone parathyroïdienne intacte (iPTH) > 100 pg/mL pour le stade 3 de l'IRC ou > 160 pg/mL pour le stade 4 de l'IRC, lors de la visite de la semaine -2.
  • Formulaire de consentement éclairé signé.

Critère d'exclusion:

  • Le patient a un taux sérique de 25-hydroxyvitamine D
  • Le patient a un taux de calcium corrigé ≥ 10 mg/dL à la visite de la semaine -2.
  • Le patient a un phosphore sérique > 4,5 mg/dL pour les enfants de 13 à 18 ans ; > 5,8 mg/dL pour les enfants de 5 à 12 ans lors de la visite de la semaine -2.
  • Le patient devrait nécessiter une hémodialyse d'entretien dans les 3 mois.
  • Le patient a utilisé des thérapies au cinacalcet ou à la vitamine D stérol telles que le calcitriol, le doxercalciférol ou le paricalcitol dans les 14 jours précédant la visite de référence.
  • Le patient a des antécédents ou une maladie cardiaque symptomatique active dans les 12 mois précédant la visite de référence (semaine 0).
  • Le patient souffre actuellement d'une maladie gastro-intestinale chronique (c.-à-d. malabsorption, diarrhée chronique grave, rectocolite hémorragique chronique ou iléostomie).
  • Le patient présente actuellement une hyperparathyroïdie primaire ou a subi une parathyroïdectomie totale.
  • Le patient a une tumeur maligne active.
  • Le patient est incapable d'avaler une capsule de taille similaire aux capsules Hectorol® et Rocaltrol®.
  • Le patient a des antécédents de sensibilité ou d'allergie au doxercalciférol, au calcitriol ou à d'autres analogues de la vitamine D.
  • Le patient utilise actuellement des liants à base d'aluminium ou de magnésium.

Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations relatives à la participation potentielle d'un patient à un essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Hectorol
Hectorol (Doxercalciferol) was administered orally two to three times weekly dependent on participant age. A dose titration scheme was used to individualize the dose to the participant's iPTH management.
Médicament: Doxercalciférol (GZ427397)

Forme pharmaceutique : gélule

Voie d'administration : orale

Autres noms:
  • Hectorol
Comparateur actif: Rocaltrol
Rocaltrol (Calcitriol) was administered orally seven days/week. A dose titration scheme was used to individualize the dose to the participant's iPTH management.
Médicament: Calcitriol

Forme pharmaceutique : gélule

Voie d'administration : orale

Autres noms:
  • Rocaltrol

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Percentage of Participants Who Achieved 2 Consecutive >=30% Reductions in Intact Parathyroid Hormone From Baseline up to Week 12
Délai: Baseline (Day 1) up to Week 12
Blood samples were collected for assessment of iPTH levels. The percentage of participants meeting the iPTH >=30% reduction from baseline at 2 consecutive study visits up to Week 12 was calculated. Two consecutive >=30% reductions in iPTH from baseline up to Week 12 was defined as two consecutive 30% or greater reductions at any two consecutive measurements from baseline up to Week 12 with on-treatment strategy applied. The confidence interval (CI) was estimated using Clopper-Pearson method. The baseline value is defined as the last available value before the first dose of study treatment. Percentages are rounded off to the tenth decimal place.
Baseline (Day 1) up to Week 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Percent Change in Intact Parathyroid Hormone From Baseline to Weeks 12 and 24
Délai: Baseline (Day 1) to Weeks 12 and 24
Blood samples were collected for assessment of iPTH levels. The percentage changes from baseline iPTH, the effects over the treatment period time was explored using a mixed model for repeated measures approach (MMRM) as appropriate. The baseline value is defined as the last available value before the first dose of study treatment.
Baseline (Day 1) to Weeks 12 and 24
Number of Hypercalcemia Events up to Weeks 12 and 24
Délai: Up to Weeks 12 and 24
Hypercalcemia was defined as albumin corrected serum calcium >10.2 milligrams per deciliter (mg/dL). Here, data for number of hypercalcemia events are reported.
Up to Weeks 12 and 24
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs) and Treatment-Emergent Serious Adverse Events (TESAEs)
Délai: From first dose of study treatment (Day 1) up to 4 days after the last dose of study treatment; approximately 36 weeks
An adverse event (AE) was any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation participant who was administered a pharmaceutical product, and which did not necessarily have a causal relationship with this treatment. An AE occurred or was detected from the date the participant signed the informed consent form, irrespective of study periods without administration of the study treatment. TEAEs were defined as the AEs that developed, worsened or became serious during the treatment-emergent period (defined as time from administration of study treatment [Day 1] to last administration of study treatment + 4 days). SAE: Any untoward medical occurrence that at any dose: resulted in death, was life-threatening, required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, resulted in persistent or significant disability/incapacity, was a congenital anomaly/birth defect, was a medically important event.
From first dose of study treatment (Day 1) up to 4 days after the last dose of study treatment; approximately 36 weeks
Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax) of 1,25-Dihydroxyvitamin D2 at Week 8 or 10
Délai: Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Blood samples were collected at specified timepoints after administration of doxercalciferol (Hectorol®) to determine Cmax. Evaluation of the 1, 25-Dihydroxyvitamin D2 concentration-time data was obtained using non-compartmental methods. As pre-specified in protocol pharmacokinetic (PK) parameters were assessed at Week 8 or Week 10 choice was as per the schedule availability of the site and the participants.
Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Time to Maximum Plasma Concentration (Tmax) of 1,25-Dihydroxyvitamin D2 at Week 8 or 10
Délai: Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Blood samples were collected at specified timepoints after administration of doxercalciferol (Hectorol®) to determine tmax. Evaluation of the 1, 25-Dihydroxyvitamin D2 concentration-time data was obtained using non-compartmental methods. As pre-specified in protocol PK parameters were assessed at Week 8 or Week 10 choice was as per the schedule availability of the site and the participants.
Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Area Under the Concentration-Time Curve From Time 0 to 24 Hours (AUC0-24h) of 1,25-Dihydroxyvitamin D2 at Week 8 or 10
Délai: Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Blood samples were collected at specified timepoints after administration of doxercalciferol (Hectorol®) to determine AUC0-24h. Evaluation of the 1, 25-Dihydroxyvitamin D2 concentration-time data was obtained using non-compartmental methods. As pre-specified in protocol PK parameters were assessed at Week 8 or Week 10 choice was as per the schedule availability of the site and the participants.
Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Trough Plasma Concentration (Ctrough) of 1,25-Dihydroxyvitamin D2 at Week 8 or 10
Délai: Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Blood samples were collected at specified timepoints after administration of doxercalciferol (Hectorol®) to determine Ctrough. Evaluation of the 1, 25-Dihydroxyvitamin D2 concentration-time data was obtained using non-compartmental methods. As pre-specified in protocol PK parameters were assessed at Week 8 or Week 10 choice was as per the schedule availability of the site and the participants.
Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sanofi

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 janvier 2017

Achèvement primaire (Réel)

11 juin 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

11 juin 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 août 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 août 2016

Première publication (Estimé)

9 août 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LPS14314
  • U1111-1178-4657 (Identificateur de registre: ICTRP)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes les modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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