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Segurança e eficácia do hectorol em pacientes pediátricos com doença renal crônica estágios 3 e 4 com hiperparatireoidismo secundário ainda não em diálise

8 de junho de 2026 atualizado por: Sanofi

Um estudo de grupo paralelo, randomizado e aberto para avaliar a segurança e a eficácia de Hectorol® (cápsulas de doxercalciferol) em pacientes pediátricos com doença renal crônica estágios 3 e 4 com hiperparatireoidismo secundário ainda não em diálise

Objetivo primário:

Avalie o efeito das cápsulas de Hectorol® na redução dos níveis elevados de hormônio da paratireoide intacto (iPTH).

Objetivos Secundários:

  • Avalie o perfil de segurança das cápsulas de Hectorol® versus as cápsulas de Rocaltrol® (calcitriol).
  • Determinar o perfil farmacocinético da 1,25-diidroxivitamina D2 após a administração de Hectorol®.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A duração total do estudo por paciente será de aproximadamente até 28 semanas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

21

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Chile
    • Biobio
      • Concepción, Biobio, Chile, 4070038
        • Investigational Site Number : 1520004
    • Reg Metropolitana de Santiago
      • Santiago, Reg Metropolitana de Santiago, Chile, 7500539
        • Investigational Site Number : 1520003
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Children's of Alabama- Site Number : 8400022
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center- Site Number : 8400033
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Health- Site Number : 8400005
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Yale University School of Medicine- Site Number : 8400029
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Hospital- Site Number : 8400006
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital - Miami - Southwest 62nd Avenue- Site Number : 8400008
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center- Site Number : 8400020
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • M Health Fairview University of Minnesota Medical Center - West Bank- Site Number : 8400014
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack Meridian Health - Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400010
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07962
        • Goryeb Chidlren's Hospital- Site Number : 8400016
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Cohen Children's Medical Center- Site Number : 8400017
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • The Mount Sinai Hospital- Site Number : 8400007
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center- Site Number : 8400034
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27858
        • East Carolina University- Site Number : 8400025
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh- Site Number : 8400028
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
        • Greenville Memorial Hospital- Site Number : 8400027
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37292
        • Vanderbilt University Medical Center- Site Number : 8400024
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital- Site Number : 8400013
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah Health Hospital- Site Number : 8400026
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
        • Virginia Commonwealth University Medical Center- Site Number : 8400009
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Estados Unidos, 54449
        • Marshfield Medical Center - Marshfield- Site Number : 8400001

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 14 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão :

  • Masculino ou feminino de 5 a 18 anos.
  • Peso ≥15 kg.
  • Doença renal crônica (DRC) Estágio 3 ou 4 sem diálise, definida como taxa de filtração glomerular (TFG) entre 15 e 59 mL/min/1,73m^2 (estabelecido pela equação de Schwartz) na visita da Semana -2.
  • Valor de hormônio da paratireoide intacto (iPTH) >100 pg/mL para CKD Estágio 3 ou >160 pg/mL para CKD Estágio 4, na visita da Semana -2.
  • Termo de consentimento informado/assentimento assinado.

Critério de exclusão:

  • O paciente tem um nível sérico de 25-hidroxivitamina D
  • O paciente tem um cálcio corrigido ≥10 mg/dL na visita da Semana -2.
  • O paciente apresenta fósforo sérico >4,5 mg/dL para crianças de 13 a 18 anos; >5,8 mg/dL para crianças de 5 a 12 anos de idade na visita da Semana -2.
  • Prevê-se que o paciente necessite de hemodiálise de manutenção dentro de 3 meses.
  • O paciente usou cinacalcet ou terapias com esteróis de vitamina D, como calcitriol, doxercalciferol ou paricalcitol, 14 dias antes da consulta inicial.
  • O paciente tem um histórico ou doença cardíaca sintomática ativa dentro de 12 meses antes da visita inicial (Semana 0).
  • O paciente atualmente tem uma doença gastrointestinal crônica (ou seja, má absorção, diarreia crônica grave, colite ulcerativa crônica ou ileostomia).
  • O paciente atualmente tem hiperparatireoidismo primário ou foi submetido a paratireoidectomia total.
  • O paciente tem uma malignidade ativa.
  • O paciente não consegue engolir uma cápsula de tamanho semelhante às cápsulas de Hectorol® e Rocaltrol®.
  • O paciente tem história de sensibilidade ou alergia a doxercalciferol, calcitriol ou outros análogos da vitamina D.
  • Atualmente, o paciente usa ligantes à base de alumínio ou magnésio.

As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a possível participação de um paciente em um estudo clínico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Hectorol
Hectorol (Doxercalciferol) was administered orally two to three times weekly dependent on participant age. A dose titration scheme was used to individualize the dose to the participant's iPTH management.
Medicamento: Doxercalciferol (GZ427397)

Forma farmacêutica: cápsula

Via de administração: oral

Outros nomes:
  • Hectorol
Comparador Ativo: Rocaltrol
Rocaltrol (Calcitriol) was administered orally seven days/week. A dose titration scheme was used to individualize the dose to the participant's iPTH management.
Medicamento: Calcitriol

Forma farmacêutica: cápsula

Via de administração: oral

Outros nomes:
  • Rocaltrol

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Percentage of Participants Who Achieved 2 Consecutive >=30% Reductions in Intact Parathyroid Hormone From Baseline up to Week 12
Prazo: Baseline (Day 1) up to Week 12
Blood samples were collected for assessment of iPTH levels. The percentage of participants meeting the iPTH >=30% reduction from baseline at 2 consecutive study visits up to Week 12 was calculated. Two consecutive >=30% reductions in iPTH from baseline up to Week 12 was defined as two consecutive 30% or greater reductions at any two consecutive measurements from baseline up to Week 12 with on-treatment strategy applied. The confidence interval (CI) was estimated using Clopper-Pearson method. The baseline value is defined as the last available value before the first dose of study treatment. Percentages are rounded off to the tenth decimal place.
Baseline (Day 1) up to Week 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Percent Change in Intact Parathyroid Hormone From Baseline to Weeks 12 and 24
Prazo: Baseline (Day 1) to Weeks 12 and 24
Blood samples were collected for assessment of iPTH levels. The percentage changes from baseline iPTH, the effects over the treatment period time was explored using a mixed model for repeated measures approach (MMRM) as appropriate. The baseline value is defined as the last available value before the first dose of study treatment.
Baseline (Day 1) to Weeks 12 and 24
Number of Hypercalcemia Events up to Weeks 12 and 24
Prazo: Up to Weeks 12 and 24
Hypercalcemia was defined as albumin corrected serum calcium >10.2 milligrams per deciliter (mg/dL). Here, data for number of hypercalcemia events are reported.
Up to Weeks 12 and 24
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs) and Treatment-Emergent Serious Adverse Events (TESAEs)
Prazo: From first dose of study treatment (Day 1) up to 4 days after the last dose of study treatment; approximately 36 weeks
An adverse event (AE) was any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation participant who was administered a pharmaceutical product, and which did not necessarily have a causal relationship with this treatment. An AE occurred or was detected from the date the participant signed the informed consent form, irrespective of study periods without administration of the study treatment. TEAEs were defined as the AEs that developed, worsened or became serious during the treatment-emergent period (defined as time from administration of study treatment [Day 1] to last administration of study treatment + 4 days). SAE: Any untoward medical occurrence that at any dose: resulted in death, was life-threatening, required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, resulted in persistent or significant disability/incapacity, was a congenital anomaly/birth defect, was a medically important event.
From first dose of study treatment (Day 1) up to 4 days after the last dose of study treatment; approximately 36 weeks
Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax) of 1,25-Dihydroxyvitamin D2 at Week 8 or 10
Prazo: Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Blood samples were collected at specified timepoints after administration of doxercalciferol (Hectorol®) to determine Cmax. Evaluation of the 1, 25-Dihydroxyvitamin D2 concentration-time data was obtained using non-compartmental methods. As pre-specified in protocol pharmacokinetic (PK) parameters were assessed at Week 8 or Week 10 choice was as per the schedule availability of the site and the participants.
Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Time to Maximum Plasma Concentration (Tmax) of 1,25-Dihydroxyvitamin D2 at Week 8 or 10
Prazo: Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Blood samples were collected at specified timepoints after administration of doxercalciferol (Hectorol®) to determine tmax. Evaluation of the 1, 25-Dihydroxyvitamin D2 concentration-time data was obtained using non-compartmental methods. As pre-specified in protocol PK parameters were assessed at Week 8 or Week 10 choice was as per the schedule availability of the site and the participants.
Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Area Under the Concentration-Time Curve From Time 0 to 24 Hours (AUC0-24h) of 1,25-Dihydroxyvitamin D2 at Week 8 or 10
Prazo: Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Blood samples were collected at specified timepoints after administration of doxercalciferol (Hectorol®) to determine AUC0-24h. Evaluation of the 1, 25-Dihydroxyvitamin D2 concentration-time data was obtained using non-compartmental methods. As pre-specified in protocol PK parameters were assessed at Week 8 or Week 10 choice was as per the schedule availability of the site and the participants.
Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Trough Plasma Concentration (Ctrough) of 1,25-Dihydroxyvitamin D2 at Week 8 or 10
Prazo: Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Blood samples were collected at specified timepoints after administration of doxercalciferol (Hectorol®) to determine Ctrough. Evaluation of the 1, 25-Dihydroxyvitamin D2 concentration-time data was obtained using non-compartmental methods. As pre-specified in protocol PK parameters were assessed at Week 8 or Week 10 choice was as per the schedule availability of the site and the participants.
Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sanofi

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de janeiro de 2017

Conclusão Primária (Real)

11 de junho de 2025

Conclusão do estudo (Real)

11 de junho de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de agosto de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de agosto de 2016

Primeira postagem (Estimado)

9 de agosto de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • LPS14314
  • U1111-1178-4657 (Identificador de registro: ICTRP)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados. Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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