Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och effekt av Hectorol hos pediatriska patienter med kronisk njursjukdom steg 3 och 4 med sekundär hyperparatyreoidism som ännu inte är under dialys

8 juni 2026 uppdaterad av: Sanofi

En öppen, randomiserad, parallell gruppstudie för att bedöma säkerheten och effekten av Hectorol® (Doxercalciferol Kapslar) hos pediatriska patienter med kronisk njursjukdom steg 3 och 4 med sekundär hyperparatyreoidism som ännu inte är under dialys

Huvudmål:

Utvärdera effekten av Hectorol®-kapslar för att minska förhöjda nivåer av intakt bisköldkörtelhormon (iPTH).

Sekundära mål:

  • Utvärdera säkerhetsprofilen för Hectorol®-kapslar kontra Rocaltrol®-kapslar (kalcitriol).
  • Bestäm den farmakokinetiska profilen för 1,25-dihydroxivitamin D2 efter administrering av Hectorol®.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Den totala studielängden per patient kommer att vara cirka 28 veckor.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

21

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Chile
    • Biobio
      • Concepción, Biobio, Chile, 4070038
        • Investigational Site Number : 1520004
    • Reg Metropolitana de Santiago
      • Santiago, Reg Metropolitana de Santiago, Chile, 7500539
        • Investigational Site Number : 1520003
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Children's of Alabama- Site Number : 8400022
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center- Site Number : 8400033
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University of California Davis Health- Site Number : 8400005
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
        • Yale University School of Medicine- Site Number : 8400029
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami Hospital- Site Number : 8400006
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital - Miami - Southwest 62nd Avenue- Site Number : 8400008
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University Medical Center- Site Number : 8400020
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55454
        • M Health Fairview University of Minnesota Medical Center - West Bank- Site Number : 8400014
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
        • Hackensack Meridian Health - Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400010
      • Morristown, New Jersey, Förenta staterna, 07962
        • Goryeb Chidlren's Hospital- Site Number : 8400016
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11040
        • Cohen Children's Medical Center- Site Number : 8400017
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • The Mount Sinai Hospital- Site Number : 8400007
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center- Site Number : 8400034
      • Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27858
        • East Carolina University- Site Number : 8400025
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh- Site Number : 8400028
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Förenta staterna, 29605
        • Greenville Memorial Hospital- Site Number : 8400027
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37292
        • Vanderbilt University Medical Center- Site Number : 8400024
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital- Site Number : 8400013
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah Health Hospital- Site Number : 8400026
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23219
        • Virginia Commonwealth University Medical Center- Site Number : 8400009
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Förenta staterna, 54449
        • Marshfield Medical Center - Marshfield- Site Number : 8400001

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 14 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier :

  • Man eller kvinna i åldern 5 till 18 år.
  • Vikt ≥15 kg.
  • Kronisk njursjukdom (CKD) Steg 3 eller 4 inte i dialys, definierad som glomerulär filtrationshastighet (GFR) mellan 15 och 59 ml/min/1,73 m^2 (fastställt av Schwartz ekvation) vid vecka -2 besök.
  • Värde för intakt bisköldkörtelhormon (iPTH) >100 pg/ml för CKD Steg 3 eller >160 pg/ml för CKD Steg 4, vid vecka -2 besök.
  • Undertecknat formulär för informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  • Patienten har en serumnivå av 25-hydroxivitamin D
  • Patienten har ett korrigerat kalcium ≥10 mg/dL vid besöket vecka -2.
  • Patienten har ett serumfosfor >4,5 mg/dL för barn 13 till 18 år; >5,8 mg/dL för barn 5 till 12 år vid besöket vecka -2.
  • Patienten förväntas behöva underhållshemodialys inom 3 månader.
  • Patienten använde cinacalcet- eller vitamin D-sterolterapier såsom kalcitriol, doxercalciferol eller paricalcitol inom 14 dagar före baslinjebesöket.
  • Patienten har en historia av, eller aktiv, symtomatisk hjärtsjukdom inom 12 månader före baslinjebesöket (vecka 0).
  • Patienten har för närvarande en kronisk gastrointestinal sjukdom (dvs malabsorption, svår kronisk diarré, kronisk ulcerös kolit eller ileostomi).
  • Patienten har för närvarande primär hyperparatyreoidism eller har genomgått en total paratyreoidektomi.
  • Patienten har en aktiv malignitet.
  • Patienten kan inte svälja en kapsel i storlek som liknar Hectorol®- och Rocaltrol®-kapslarna.
  • Patienten har en historia av känslighet eller allergi mot doxerkalciferol, kalcitriol eller andra vitamin D-analoger.
  • Patienten använder för närvarande aluminium- eller magnesiumbaserade bindemedel.

Ovanstående information är inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för en patients potentiella deltagande i en klinisk prövning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Hectorol
Hectorol (Doxercalciferol) was administered orally two to three times weekly dependent on participant age. A dose titration scheme was used to individualize the dose to the participant's iPTH management.
Läkemedel: Doxercalciferol (GZ427397)

Läkemedelsform: kapsel

Administreringssätt: oralt

Andra namn:
  • Hectorol
Aktiv komparator: Rocaltrol
Rocaltrol (Calcitriol) was administered orally seven days/week. A dose titration scheme was used to individualize the dose to the participant's iPTH management.
Läkemedel: Kalcitriol

Läkemedelsform: kapsel

Administreringssätt: oralt

Andra namn:
  • Rocaltrol

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Percentage of Participants Who Achieved 2 Consecutive >=30% Reductions in Intact Parathyroid Hormone From Baseline up to Week 12
Tidsram: Baseline (Day 1) up to Week 12
Blood samples were collected for assessment of iPTH levels. The percentage of participants meeting the iPTH >=30% reduction from baseline at 2 consecutive study visits up to Week 12 was calculated. Two consecutive >=30% reductions in iPTH from baseline up to Week 12 was defined as two consecutive 30% or greater reductions at any two consecutive measurements from baseline up to Week 12 with on-treatment strategy applied. The confidence interval (CI) was estimated using Clopper-Pearson method. The baseline value is defined as the last available value before the first dose of study treatment. Percentages are rounded off to the tenth decimal place.
Baseline (Day 1) up to Week 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Percent Change in Intact Parathyroid Hormone From Baseline to Weeks 12 and 24
Tidsram: Baseline (Day 1) to Weeks 12 and 24
Blood samples were collected for assessment of iPTH levels. The percentage changes from baseline iPTH, the effects over the treatment period time was explored using a mixed model for repeated measures approach (MMRM) as appropriate. The baseline value is defined as the last available value before the first dose of study treatment.
Baseline (Day 1) to Weeks 12 and 24
Number of Hypercalcemia Events up to Weeks 12 and 24
Tidsram: Up to Weeks 12 and 24
Hypercalcemia was defined as albumin corrected serum calcium >10.2 milligrams per deciliter (mg/dL). Here, data for number of hypercalcemia events are reported.
Up to Weeks 12 and 24
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs) and Treatment-Emergent Serious Adverse Events (TESAEs)
Tidsram: From first dose of study treatment (Day 1) up to 4 days after the last dose of study treatment; approximately 36 weeks
An adverse event (AE) was any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation participant who was administered a pharmaceutical product, and which did not necessarily have a causal relationship with this treatment. An AE occurred or was detected from the date the participant signed the informed consent form, irrespective of study periods without administration of the study treatment. TEAEs were defined as the AEs that developed, worsened or became serious during the treatment-emergent period (defined as time from administration of study treatment [Day 1] to last administration of study treatment + 4 days). SAE: Any untoward medical occurrence that at any dose: resulted in death, was life-threatening, required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, resulted in persistent or significant disability/incapacity, was a congenital anomaly/birth defect, was a medically important event.
From first dose of study treatment (Day 1) up to 4 days after the last dose of study treatment; approximately 36 weeks
Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax) of 1,25-Dihydroxyvitamin D2 at Week 8 or 10
Tidsram: Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Blood samples were collected at specified timepoints after administration of doxercalciferol (Hectorol®) to determine Cmax. Evaluation of the 1, 25-Dihydroxyvitamin D2 concentration-time data was obtained using non-compartmental methods. As pre-specified in protocol pharmacokinetic (PK) parameters were assessed at Week 8 or Week 10 choice was as per the schedule availability of the site and the participants.
Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Time to Maximum Plasma Concentration (Tmax) of 1,25-Dihydroxyvitamin D2 at Week 8 or 10
Tidsram: Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Blood samples were collected at specified timepoints after administration of doxercalciferol (Hectorol®) to determine tmax. Evaluation of the 1, 25-Dihydroxyvitamin D2 concentration-time data was obtained using non-compartmental methods. As pre-specified in protocol PK parameters were assessed at Week 8 or Week 10 choice was as per the schedule availability of the site and the participants.
Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Area Under the Concentration-Time Curve From Time 0 to 24 Hours (AUC0-24h) of 1,25-Dihydroxyvitamin D2 at Week 8 or 10
Tidsram: Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Blood samples were collected at specified timepoints after administration of doxercalciferol (Hectorol®) to determine AUC0-24h. Evaluation of the 1, 25-Dihydroxyvitamin D2 concentration-time data was obtained using non-compartmental methods. As pre-specified in protocol PK parameters were assessed at Week 8 or Week 10 choice was as per the schedule availability of the site and the participants.
Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Trough Plasma Concentration (Ctrough) of 1,25-Dihydroxyvitamin D2 at Week 8 or 10
Tidsram: Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Blood samples were collected at specified timepoints after administration of doxercalciferol (Hectorol®) to determine Ctrough. Evaluation of the 1, 25-Dihydroxyvitamin D2 concentration-time data was obtained using non-compartmental methods. As pre-specified in protocol PK parameters were assessed at Week 8 or Week 10 choice was as per the schedule availability of the site and the participants.
Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sanofi

Utredare

  • Studierektor: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 januari 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

11 juni 2025

Avslutad studie (Faktisk)

11 juni 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 augusti 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 augusti 2016

Första postat (Beräknad)

9 augusti 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • LPS14314
  • U1111-1178-4657 (Registeridentifierare: ICTRP)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till data på patientnivå och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer. Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet. Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera