Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sicurezza ed efficacia di Hectorol nei pazienti pediatrici con malattia renale cronica stadio 3 e 4 con iperparatiroidismo secondario non ancora in dialisi

8 giugno 2026 aggiornato da: Sanofi

Uno studio in aperto, randomizzato, a gruppi paralleli per valutare la sicurezza e l'efficacia di Hectorol® (capsule di doxercalciferolo) in pazienti pediatrici con malattia renale cronica stadi 3 e 4 con iperparatiroidismo secondario non ancora in dialisi

Obiettivo primario:

Valutare l'effetto delle capsule Hectorol® nel ridurre i livelli elevati di ormone paratiroideo intatto (iPTH).

Obiettivi secondari:

  • Valutare il profilo di sicurezza delle capsule Hectorol® rispetto alle capsule Rocaltrol® (calcitriolo).
  • Determinare il profilo farmacocinetico della 1,25-diidrossivitamina D2 dopo la somministrazione di Hectorol®.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La durata totale dello studio per paziente sarà approssimativamente fino a 28 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

21

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Chile
    • Biobio
      • Concepción, Biobio, Chile, 4070038
        • Investigational Site Number : 1520004
    • Reg Metropolitana de Santiago
      • Santiago, Reg Metropolitana de Santiago, Chile, 7500539
        • Investigational Site Number : 1520003
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Children's of Alabama- Site Number : 8400022
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center- Site Number : 8400033
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California Davis Health- Site Number : 8400005
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Yale University School of Medicine- Site Number : 8400029
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Hospital- Site Number : 8400006
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital - Miami - Southwest 62nd Avenue- Site Number : 8400008
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center- Site Number : 8400020
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • M Health Fairview University of Minnesota Medical Center - West Bank- Site Number : 8400014
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack Meridian Health - Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400010
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07962
        • Goryeb Chidlren's Hospital- Site Number : 8400016
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
        • Cohen Children's Medical Center- Site Number : 8400017
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • The Mount Sinai Hospital- Site Number : 8400007
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center- Site Number : 8400034
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27858
        • East Carolina University- Site Number : 8400025
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh- Site Number : 8400028
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
        • Greenville Memorial Hospital- Site Number : 8400027
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37292
        • Vanderbilt University Medical Center- Site Number : 8400024
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital- Site Number : 8400013
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah Health Hospital- Site Number : 8400026
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23219
        • Virginia Commonwealth University Medical Center- Site Number : 8400009
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Stati Uniti, 54449
        • Marshfield Medical Center - Marshfield- Site Number : 8400001

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 14 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione :

  • Maschio o femmina dai 5 ai 18 anni.
  • Peso ≥15 kg.
  • Malattia renale cronica (CKD) Stadio 3 o 4 non in dialisi, definita come velocità di filtrazione glomerulare (VFG) compresa tra 15 e 59 ml/min/1,73 m^2 (stabilito dall'equazione di Schwartz) alla settimana -2 visita.
  • Valore dell'ormone paratiroideo intatto (iPTH) >100 pg/mL per CKD Stadio 3 o >160 pg/mL per CKD Stadio 4, alla settimana -2 visita.
  • Consenso informato/modulo di assenso firmato.

Criteri di esclusione:

  • Il paziente ha un livello sierico di 25-idrossivitamina D
  • Il paziente ha un calcio corretto ≥10 mg/dL alla settimana -2 visita.
  • Il paziente ha un fosforo sierico >4,5 mg/dL per i bambini di età compresa tra 13 e 18 anni; >5,8 mg/dL per bambini di età compresa tra 5 e 12 anni alla visita della settimana -2.
  • Si prevede che il paziente richieda un'emodialisi di mantenimento entro 3 mesi.
  • Il paziente ha utilizzato terapie con cinacalcet o vitamina D sterolo come calcitriolo, doxercalciferolo o paracalcitolo nei 14 giorni precedenti la visita basale.
  • - Il paziente ha una storia di cardiopatia sintomatica o attiva nei 12 mesi precedenti la visita di riferimento (settimana 0).
  • Il paziente ha attualmente una malattia gastrointestinale cronica (cioè malassorbimento, grave diarrea cronica, colite ulcerosa cronica o ileostomia).
  • Il paziente attualmente presenta iperparatiroidismo primario o ha subito una paratiroidectomia totale.
  • Il paziente ha un tumore maligno attivo.
  • Il paziente non è in grado di deglutire una capsula di dimensioni simili alle capsule Hectorol® e Rocaltrol®.
  • Il paziente ha una storia di sensibilità o allergia al doxercalciferolo, al calcitriolo o ad altri analoghi della vitamina D.
  • Il paziente utilizza attualmente leganti a base di alluminio o magnesio.

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un paziente a uno studio clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Hectorol
Hectorol (Doxercalciferol) was administered orally two to three times weekly dependent on participant age. A dose titration scheme was used to individualize the dose to the participant's iPTH management.
Droga: Doxercalciferolo (GZ427397)

Forma farmaceutica: capsula

Via di somministrazione: orale

Altri nomi:
  • Hectorol
Comparatore attivo: Rocaltrol
Rocaltrol (Calcitriol) was administered orally seven days/week. A dose titration scheme was used to individualize the dose to the participant's iPTH management.
Droga: Calcitriolo

Forma farmaceutica: capsula

Via di somministrazione: orale

Altri nomi:
  • Rockaltrol

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentage of Participants Who Achieved 2 Consecutive >=30% Reductions in Intact Parathyroid Hormone From Baseline up to Week 12
Lasso di tempo: Baseline (Day 1) up to Week 12
Blood samples were collected for assessment of iPTH levels. The percentage of participants meeting the iPTH >=30% reduction from baseline at 2 consecutive study visits up to Week 12 was calculated. Two consecutive >=30% reductions in iPTH from baseline up to Week 12 was defined as two consecutive 30% or greater reductions at any two consecutive measurements from baseline up to Week 12 with on-treatment strategy applied. The confidence interval (CI) was estimated using Clopper-Pearson method. The baseline value is defined as the last available value before the first dose of study treatment. Percentages are rounded off to the tenth decimal place.
Baseline (Day 1) up to Week 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percent Change in Intact Parathyroid Hormone From Baseline to Weeks 12 and 24
Lasso di tempo: Baseline (Day 1) to Weeks 12 and 24
Blood samples were collected for assessment of iPTH levels. The percentage changes from baseline iPTH, the effects over the treatment period time was explored using a mixed model for repeated measures approach (MMRM) as appropriate. The baseline value is defined as the last available value before the first dose of study treatment.
Baseline (Day 1) to Weeks 12 and 24
Number of Hypercalcemia Events up to Weeks 12 and 24
Lasso di tempo: Up to Weeks 12 and 24
Hypercalcemia was defined as albumin corrected serum calcium >10.2 milligrams per deciliter (mg/dL). Here, data for number of hypercalcemia events are reported.
Up to Weeks 12 and 24
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs) and Treatment-Emergent Serious Adverse Events (TESAEs)
Lasso di tempo: From first dose of study treatment (Day 1) up to 4 days after the last dose of study treatment; approximately 36 weeks
An adverse event (AE) was any untoward medical occurrence in a participant or clinical investigation participant who was administered a pharmaceutical product, and which did not necessarily have a causal relationship with this treatment. An AE occurred or was detected from the date the participant signed the informed consent form, irrespective of study periods without administration of the study treatment. TEAEs were defined as the AEs that developed, worsened or became serious during the treatment-emergent period (defined as time from administration of study treatment [Day 1] to last administration of study treatment + 4 days). SAE: Any untoward medical occurrence that at any dose: resulted in death, was life-threatening, required inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, resulted in persistent or significant disability/incapacity, was a congenital anomaly/birth defect, was a medically important event.
From first dose of study treatment (Day 1) up to 4 days after the last dose of study treatment; approximately 36 weeks
Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax) of 1,25-Dihydroxyvitamin D2 at Week 8 or 10
Lasso di tempo: Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Blood samples were collected at specified timepoints after administration of doxercalciferol (Hectorol®) to determine Cmax. Evaluation of the 1, 25-Dihydroxyvitamin D2 concentration-time data was obtained using non-compartmental methods. As pre-specified in protocol pharmacokinetic (PK) parameters were assessed at Week 8 or Week 10 choice was as per the schedule availability of the site and the participants.
Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Time to Maximum Plasma Concentration (Tmax) of 1,25-Dihydroxyvitamin D2 at Week 8 or 10
Lasso di tempo: Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Blood samples were collected at specified timepoints after administration of doxercalciferol (Hectorol®) to determine tmax. Evaluation of the 1, 25-Dihydroxyvitamin D2 concentration-time data was obtained using non-compartmental methods. As pre-specified in protocol PK parameters were assessed at Week 8 or Week 10 choice was as per the schedule availability of the site and the participants.
Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Area Under the Concentration-Time Curve From Time 0 to 24 Hours (AUC0-24h) of 1,25-Dihydroxyvitamin D2 at Week 8 or 10
Lasso di tempo: Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Blood samples were collected at specified timepoints after administration of doxercalciferol (Hectorol®) to determine AUC0-24h. Evaluation of the 1, 25-Dihydroxyvitamin D2 concentration-time data was obtained using non-compartmental methods. As pre-specified in protocol PK parameters were assessed at Week 8 or Week 10 choice was as per the schedule availability of the site and the participants.
Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Trough Plasma Concentration (Ctrough) of 1,25-Dihydroxyvitamin D2 at Week 8 or 10
Lasso di tempo: Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10
Blood samples were collected at specified timepoints after administration of doxercalciferol (Hectorol®) to determine Ctrough. Evaluation of the 1, 25-Dihydroxyvitamin D2 concentration-time data was obtained using non-compartmental methods. As pre-specified in protocol PK parameters were assessed at Week 8 or Week 10 choice was as per the schedule availability of the site and the participants.
Pre-dose, 1, 4, 7, and 24 hours post-dose at Week 8 or 10

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sanofi

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 gennaio 2017

Completamento primario (Effettivo)

11 giugno 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

11 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 agosto 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 agosto 2016

Primo Inserito (Stimato)

9 agosto 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LPS14314
  • U1111-1178-4657 (Identificatore di registro: ICTRP)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Doxercalciferolo (GZ427397)

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Hong Kong

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi