Ikään liittyvän silmänpohjan rappeuman hoito sikiön verkkokalvon pigmenttiepiteelisolujen siirrolla
Varhaisen vaiheen I tutkimus ihmisen sikiön verkkokalvon pigmenttiepiteelisolujen (fRPE) subretinaalisten transplantaatioiden turvallisuudesta ja alustavasta tehokkuudesta ikään liittyvän silmänpohjan rappeumapotilailla (AMD)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on perspektiivinen, yksihaarainen ja avoin tutkimus fRPE-solujen yksipuolisen subretinaalisen siirron turvallisuudesta ja alustavasta tehokkuudesta potilailla, joilla on kuiva ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma ja ei-eksudatiivinen AMD. Tutkijat rekrytoivat ja rekisteröivät 6 potilasta tiettyjen inklusiivisten/poissulkevien kriteerien perusteella. Kokeellinen ja itseohjautuva silmä määritetään parhaiten korjatun näöntarkkuuden (BCVA) perusteella. Silmä, jonka BCVA on korkeintaan 20/400, määritetään kokeelliseksi silmäksi, joka jaetaan 3 ryhmään ja joille annetaan verkkokalvon alle 3 erilaista fRPE-soluannosta (100 000, 200 000 tai 500 000), kun taas toinen (BCVA on suurempi tai yhtä suuri kuin 20/400) kontrollisilmänä ei saa leikkausta.
fRPE-soluja saadaan abortoiduista sikiöistä Jiangsun maakunnan sairaalan synnytys- ja gynekologian osastolla vuosina 2015–2018. Saadut fRPE-solut täyttävät tietyt sisällyttävät/yksilölliset kriteerit ja noudattavat hyviä valmistuskäytäntöjä (GMP). FRPE:n siirtää lautakunnan sertifioitu vitreoretinaalkirurgi, joka annostellaan kokeellisen silmän verkkokalvon alle tavallisen kirurgisen lähestymistavan avulla.
Immunosuppressiivisia aineita annetaan suun kautta kaikille koehenkilöille transplantaation jälkeen. Immunosuppressiivisten aineiden annostusta ja kestoa säännellään tiukasti immuunihylkimistilanteen perusteella. Koehenkilöitä seurataan oftalmologisilla ja systeemisillä tutkimuksilla usein säännöllisin siirron jälkeisin väliajoin fRPE-solusiirron jälkeen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Kiina, 210029
- The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kuivan AMD:n tai ei-eksudatiivisen AMD:n diagnoosi (maantieteellinen atrofia > 250 μm, johon liittyy makulan keskusfovea; tai AMD, jossa on sidekudoksen muotoinen arpi ja jota pidetään paikallaan vähintään 3 kuukautta)
- Kokeellinen silmä, jonka paras korjattu näöntarkkuus (BCVA) on enintään 20/400 ja kontrollisilmä, jonka BCVA on suurempi tai yhtä suuri kuin 20/400
- Potilaat ovat hyvässä kunnossa
- Potilas ymmärtää ja allekirjoittaa suostumuslomakkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Rutiinitarkastus on epänormaali (hemoglobiini <10gm/dl; verihiutalemäärä <100k/mm³; neutrofiilien määrä <1000/mm³)
- Veren biokemia on epänormaali (ALT／AST>1,5; kreatiniini > 1,3 mg/dl)
- Kokeellisella silmällä on glaukooman aiheuttama näköhermon atrofia
- Potilaat tarvitsevat kaihileikkauksen vuoden sisällä
- Potilaat ovat saaneet kaihileikkausta ja muita silmäleikkauksia viimeisen kolmen kuukauden aikana
- Kokeellisessa silmässä on verkkokalvon irtoaminen tai sille on tehty verkkokalvon irrotusleikkaus.
- Potilaat, joilla on uveiitti ja muu endoftalmiitti
- Potilaat, joilla on muita näköön vaikuttavia silmäsairauksia.
- Potilaat ovat osallistuneet kliiniseen tutkimukseen silmän tai systeemisen huumeiden käytöstä viimeisen 6 kuukauden aikana.
- Potilaat, joilla on ollut pahanlaatuinen syöpä (paitsi resektoitu tyvisolusyöpä ja levyepiteelisyöpä).
- Potilaat, joilla on ollut sydäninfarkti
- Potilas, jolla on diabetes
- Potilas, jolla on Parkinsonin tauti tai Alzheimerin tauti
- Potilaita hoidetaan immunosuppressiivisilla aineilla (paitsi ajoittainen, pieniannoksinen kortikosteroidihoito).
- Potilaat, joilla on muita sairauksia, jotka rajoittavat potilaiden hoitomyöntyvyyttä ja turvallisuutta tai vaikuttavat koetuloksiin.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: fRPE-solut
FRPE-solujen subretinaalinen siirto kokeellisessa silmässä
|
fRPE-solujen siirto suoraan yhden silmän subretinaaliseen tilaan (kokeellinen silmä) yhdellä siirtotoimenpiteellä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haitallisten tapahtumien koehenkilöiden lukumäärä
Aikaikkuna: Kaksi vuotta elinsiirron jälkeen
|
Kuvaava analyysi kunkin koehenkilön tutkimusjakson aikana kokemien haittatapahtumien esiintymistiheydestä ja tyypeistä.
|
Kaksi vuotta elinsiirron jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Standardoidun ETDRS-tarkkuustestauksen arviointi
Aikaikkuna: Kaksi vuotta elinsiirron jälkeen
|
ETDRS on lyhenne sanoista Early Treatment Diabetic Retinopathy Study, joka on suunniteltu mittaamaan tarkasti näöntarkkuutta ETDRS-pisteytysten avulla.
|
Kaksi vuotta elinsiirron jälkeen
|
|
Visuaalisen toiminnan muutosten arviointi
Aikaikkuna: Kaksi vuotta elinsiirron jälkeen
|
Arvioinnit sisältävät fluoreseiiniangiografian, silmänpohjakuvauksen, spektrialueen silmäkoherenssitomografian (SD-OCT), mikroperimetrian ja multifokaalisen elektroretinografian.
|
Kaksi vuotta elinsiirron jälkeen
|
|
Systeemisen tilan arviointi
Aikaikkuna: Kaksi vuotta elinsiirron jälkeen
|
Kohteita ovat elintoiminnot, EKG, veren ja virtsan rutiinitutkimus, kasvainmerkki.
|
Kaksi vuotta elinsiirron jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Qinghuai Liu, M.D., The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- JSPH-fRPE-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .