Traitement de la dégénérescence maculaire liée à l'âge par greffe de cellules épithéliales pigmentaires de la rétine fœtale
Étude de phase I précoce sur l'innocuité et l'efficacité préliminaire de la transplantation sous-rétinienne de cellules épithéliales pigmentaires rétiniennes fœtales humaines (fRPE) chez des patients atteints de dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA)
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude est une enquête en perspective, à un seul bras et en ouvert sur l'innocuité et l'efficacité préliminaire de la transplantation sous-rétinienne unilatérale de cellules fRPE chez des sujets atteints de dégénérescence maculaire liée à l'âge sèche et de DMLA non exsudative. Les enquêteurs recruteront et inscriront 6 patients sur la base de critères inclusifs/exclusifs spécifiques. L'œil expérimental et auto-contrôlé sera déterminé en fonction de la meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC). L'œil dont la BCVA ne dépasse pas 20/400 sera déterminé comme œil expérimental, qui sera divisé en 3 groupes et subira une injection sous-rétinienne de 3 dosages différents de cellules fRPE (100 000, 200 000 ou 500 000) respectivement, tandis que l'autre (MAVC supérieur ou égal à 20/400) comme œil de contrôle, ne recevra pas la chirurgie.
Des cellules fRPE seront obtenues à partir des fœtus avortés dans le département d'obstétrique et de gynécologie de l'hôpital de la province du Jiangsu de 2015 à 2018. Les cellules fRPE obtenues répondront à des critères inclusifs/exclusifs spécifiques et seront conformes aux bonnes pratiques de fabrication (BPF). Le fRPE sera transplanté par un chirurgien vitréorétinien certifié, qui sera administré dans l'espace sous-rétinien de l'œil expérimental par une approche chirurgicale standard.
Des agents immunosuppresseurs seront administrés par voie orale à tous les sujets après la transplantation. La posologie et la durée des agents immunosuppresseurs seront strictement réglementées en fonction de la condition de rejet immunitaire. Les sujets seront surveillés avec des examens ophtalmologiques et systémiques fréquemment à intervalles réguliers après la greffe après la greffe de cellules fRPE.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Première phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Jiangsu
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Nanjing, Jiangsu, Chine, 210029
- The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de DMLA sèche ou DMLA non exsudative (atrophie géographique > 250 μm, impliquant la fovéa centrale de la macula ; ou DMLA avec cicatrice fibreuse disciforme et maintenue stationnaire pendant au moins 3 mois)
- Oeil expérimental avec une meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC) ne dépassant pas 20/400 et œil témoin avec une MAVC supérieure ou égale à 20/400
- Les patients sont en bon état
- Le patient comprend et signe le formulaire de consentement.
Critère d'exclusion:
- L'examen sanguin de routine est anormal (hémoglobine < 10 g/dL ; nombre de plaquettes sanguines < 100 k/mm³ ; nombre de neutrophiles < 1 000/mm³)
- La biochimie sanguine est anormale (ALT／AST>1,5 ; créatinine>1.3mg/dL)
- L'œil expérimental a une atrophie du nerf optique causée par le glaucome
- Les patients doivent être opérés de la cataracte dans un délai d'un an
- Les patients ont subi une chirurgie de la cataracte et une autre chirurgie oculaire au cours des 3 derniers mois
- L'œil expérimental présente un décollement de la rétine ou a subi une chirurgie de décollement de la rétine.
- Patients atteints d'uvéite et d'autres endophtalmies
- Patients atteints d'autres maladies oculaires affectant la vision.
- Les patients ont participé à une étude clinique sur l'utilisation de médicaments oculaires ou systémiques au cours des 6 derniers mois.
- Patients ayant des antécédents médicaux de cancer malin (à l'exception du carcinome basocellulaire et du carcinome épidermoïde réséqué).
- Patients ayant des antécédents médicaux d'infarctus du myocarde
- Patient diabétique
- Patient atteint de la maladie de Parkinson ou de la maladie d'Alzheimer
- Les patients sont sous traitement immunosuppresseur (hors corticothérapie intermittente à faible dose).
- Patients atteints d'autres conditions médicales qui limitent l'observance et la sécurité des patients, ou affectent les résultats expérimentaux.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Cellules fRPE
Transplantation sous-rétinienne de cellules fRPE dans un œil expérimental
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Transplantation de cellules fRPE directement dans l'espace sous-rétinien d'un œil (œil expérimental) en une seule procédure de greffe
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de sujets présentant des événements indésirables
Délai: Deux ans après la greffe
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Analyse descriptive de la fréquence et des types d'événements indésirables subis par chaque sujet au cours de la période d'étude.
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Deux ans après la greffe
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluation des tests d'acuité ETDRS standardisés
Délai: Deux ans après la greffe
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ETDRS signifie Early Treatment Diabetic Retinopathy Study qui est conçu pour mesurer avec précision l'acuité visuelle via la notation ETDRS.
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Deux ans après la greffe
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Évaluation des modifications de la fonction visuelle
Délai: Deux ans après la greffe
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Les évaluations comprendront l'angiographie à la fluorescéine, la photographie du fond d'œil, la tomographie par cohérence oculaire dans le domaine spectral (SD-OCT), la micropérimétrie et l'électrorétinographie multifocale.
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Deux ans après la greffe
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Évaluation de l'état systémique
Délai: Deux ans après la greffe
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Les éléments comprendront les signes vitaux, l'électrocardiogramme, l'examen de routine du sang et de l'urine, le marqueur tumoral.
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Deux ans après la greffe
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Collaborateurs et enquêteurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Qinghuai Liu, M.D., The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- JSPH-fRPE-001
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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