Tratamiento de la degeneración macular relacionada con la edad mediante trasplante de células epiteliales del pigmento retiniano fetal
Estudio de fase I temprana sobre la seguridad y la eficacia preliminar del trasplante subretiniano de células del epitelio pigmentario de la retina fetal humana (fRPE) en pacientes con degeneración macular relacionada con la edad (AMD)
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio es una investigación en perspectiva, de un solo grupo y abierta sobre la seguridad y la eficacia preliminar del trasplante subretiniano unilateral de células fRPE en sujetos con degeneración macular seca relacionada con la edad y AMD no exudativa. Los investigadores reclutarán e inscribirán a 6 pacientes según criterios inclusivos/exclusivos específicos. El ojo experimental y el autocontrolado se determinarán en función de la mejor agudeza visual corregida (MAVC). El ojo con BCVA de no más de 20/400 se determinará como ojo experimental, que se dividirá en 3 grupos y se someterá a una inyección subretiniana de 3 dosis diferentes de células fRPE (100.000, 200.000 o 500.000) respectivamente, mientras que el otro (MAVC mayor o igual a 20/400) como ojo de control, no recibirá la cirugía.
Las células fRPE se obtendrán de los fetos abortados en el Departamento de Obstetricia y Ginecología del Hospital Provincial de Jiangsu de 2015 a 2018. Las células de fRPE obtenidas cumplirán criterios inclusivos/exclusivos específicos y se ajustarán a las Buenas prácticas de fabricación (GMP). El fRPE será trasplantado por un cirujano vitreorretiniano certificado por la junta, que se administrará en el espacio subretiniano del ojo experimental a través de un enfoque quirúrgico estándar.
Los agentes inmunosupresores se administrarán por vía oral a todos los sujetos después del trasplante. La dosificación y el tiempo de duración de los agentes inmunosupresores se regularán estrictamente en función de la condición de rechazo inmunitario. Los sujetos serán monitoreados con exámenes oftalmológicos y sistémicos frecuentemente a intervalos regulares posteriores al trasplante después del trasplante de células fRPE.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Jiangsu
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Nanjing, Jiangsu, Porcelana, 210029
- The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de DMAE seca o DMAE no exudativa (atrofia geográfica >250 μm, que afecta a la fóvea central de la mácula; o DMAE con cicatriz disciforme fibrosa y mantenida estacionaria durante al menos 3 meses)
- Ojo experimental con mejor agudeza visual corregida (BCVA) de no más de 20/400 y ojo de control con BCVA mayor o igual a 20/400
- Los pacientes están en buen estado.
- El paciente entiende y firma el formulario de consentimiento.
Criterio de exclusión:
- El examen de sangre de rutina es anormal (hemoglobina <10 g/dl; recuento de plaquetas <100 k/mm³; recuento de neutrófilos <1000/mm³)
- La bioquímica sanguínea es anormal (ALT／AST>1.5; creatinina > 1,3 mg/dL)
- Ojo experimental tiene atrofia del nervio óptico causada por glaucoma
- Los pacientes necesitan cirugía de cataratas dentro de un año
- Los pacientes han recibido cirugía de cataratas y otra cirugía ocular en los últimos 3 meses
- El ojo experimental tiene desprendimiento de retina o ha recibido una cirugía de desprendimiento de retina.
- Pacientes con uveítis y otras endoftalmitis
- Pacientes con otras enfermedades oculares que afecten la visión.
- Los pacientes han participado en estudios clínicos de uso de fármacos oculares o sistémicos en los últimos 6 meses.
- Pacientes con antecedentes médicos de cáncer maligno (excepto carcinoma de células basales y carcinoma de células escamosas resecados).
- Pacientes con antecedentes médicos de infarto de miocardio
- paciente con diabetes
- Paciente con enfermedad de Parkinson o enfermedad de Alzheimer
- Los pacientes están bajo tratamiento con un agente inmunosupresor (excepto el tratamiento intermitente con dosis bajas de corticosteroides).
- Pacientes con otras condiciones médicas que restrinjan el cumplimiento y la seguridad de los pacientes, o afecten los resultados experimentales.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: células fRPE
Trasplante subretiniano de células fRPE en ojo experimental
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Trasplante de células fRPE directamente en el espacio subretiniano de un ojo (ojo experimental) en un solo procedimiento de trasplante
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de sujetos con eventos adversos
Periodo de tiempo: Dos años después del trasplante
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Análisis descriptivo de la frecuencia y tipos de eventos adversos experimentados por cada sujeto durante el período de estudio.
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Dos años después del trasplante
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluación de pruebas de agudeza ETDRS estandarizadas
Periodo de tiempo: Dos años después del trasplante
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ETDRS significa Estudio de retinopatía diabética de tratamiento temprano, que está diseñado para medir con precisión la agudeza visual a través de la puntuación ETDRS.
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Dos años después del trasplante
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Evaluación de los cambios en la función visual
Periodo de tiempo: Dos años después del trasplante
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Las evaluaciones incluirán angiografía con fluoresceína, fotografía de fondo de ojo, tomografía de coherencia ocular de dominio espectral (SD-OCT), microperimetría y electrorretinografía multifocal.
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Dos años después del trasplante
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Evaluación de la condición sistémica
Periodo de tiempo: Dos años después del trasplante
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Los elementos incluirán signos vitales, electrocardiograma, examen de rutina de sangre y orina, marcador tumoral.
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Dos años después del trasplante
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Qinghuai Liu, M.D., The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- JSPH-fRPE-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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