Behandeling van leeftijdsgebonden maculaire degeneratie door transplantatie van foetale retinale pigmentepitheelcellen
Vroege fase I-studie naar de veiligheid en voorlopige werkzaamheid van humane foetale retinale pigmentepitheelcellen (fRPE) Subretinale transplantatie bij patiënten met leeftijdsgebonden maculadegeneratie (AMD)
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie is een perspectief, eenarmig en open-label onderzoek naar de veiligheid en voorlopige werkzaamheid van unilaterale subretinale transplantatie van fRPE-cellen bij proefpersonen met droge leeftijdsgebonden maculadegeneratie en niet-exsudatieve AMD. De onderzoekers zullen 6 patiënten rekruteren en inschrijven op basis van specifieke inclusieve/exclusieve criteria. Experimenteel en zelfgecontroleerd oog zal worden bepaald op basis van de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA). Het oog met BCVA van niet meer dan 20/400 zal worden bepaald als experimenteel oog, dat zal worden verdeeld in 3 groepen en subretinale injectie zal ondergaan van 3 verschillende doseringen fRPE-cellen (100.000, 200.000 respectievelijk 500.000), terwijl de andere (BCVA van meer dan of gelijk aan 20/400) als controleoog de operatie niet zal ondergaan.
fRPE-cellen zullen worden verkregen van de foetussen die van 2015 tot 2018 zijn geaborteerd op de afdeling Obstetrie en Gynaecologie van het Jiangsu Province Hospital. De verkregen fRPE-cellen zullen voldoen aan specifieke inclusieve/exclusieve criteria en voldoen aan goede fabricagepraktijken (GMP). fRPE zal worden getransplanteerd door een board-gecertificeerde vitreoretinale chirurg, die zal worden toegediend in de subretinale ruimte van het experimentele oog via een standaard chirurgische benadering.
Immunosuppressieve middelen zullen oraal worden toegediend aan alle proefpersonen na transplantatie. Dosering en tijdsduur van immunosuppressiva zullen strikt worden gereguleerd op basis van de toestand van immuunafstoting. Proefpersonen zullen na fRPE-celtransplantatie regelmatig worden gecontroleerd met oftalmologische en systemische onderzoeken met regelmatige tussenpozen na de transplantatie.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Vroege fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, China, 210029
- The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van droge AMD of niet-exsudatieve AMD (geografische atrofie>250μm, waarbij centrale fovea van macula betrokken is; of AMD met fibreus disciform litteken en stationair gehouden gedurende ten minste 3 maanden)
- Experimenteel oog met best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) van niet meer dan 20/400 en controleoog met BCVA van meer dan of gelijk aan 20/400
- Patiënten zijn in goede staat
- Patiënt begrijpt en ondertekent het toestemmingsformulier.
Uitsluitingscriteria:
- Bloed routineonderzoek is abnormaal (hemoglobine<10gm/dL; aantal bloedplaatjes<100k/mm³; aantal neutrofielen<1000/mm³)
- Bloedbiochemie is abnormaal (ALT／AST>1,5; creatinine>1,3 mg/dl)
- Experimenteel oog heeft oogzenuwatrofie veroorzaakt door glaucoom
- Patiënten hebben binnen een jaar een staaroperatie nodig
- Patiënten hebben de afgelopen 3 maanden staaroperaties en andere oculaire operaties ondergaan
- Experimenteel oog heeft netvliesloslating of heeft een netvliesloslatingsoperatie ondergaan.
- Patiënten met uveïtis en andere endoftalmitis
- Patiënten met een andere oogaandoening die het gezichtsvermogen aantast.
- Patiënten hebben de afgelopen 6 maanden deelgenomen aan klinische onderzoeken naar oculair of systemisch drugsgebruik.
- Patiënten met een medische voorgeschiedenis van kwaadaardige kanker (behalve gereseceerd basaalcelcarcinoom en plaveiselcelcarcinoom).
- Patiënten met een medische voorgeschiedenis van een hartinfarct
- Patiënt met suikerziekte
- Patiënt met de ziekte van Parkinson of de ziekte van Alzheimer
- Patiënten worden behandeld met een immunosuppressivum (behalve een intermitterende behandeling met een lage dosis corticosteroïden).
- Patiënten met andere medische aandoeningen die de therapietrouw en veiligheid van patiënten beperken of experimentele resultaten beïnvloeden.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: fRPE cellen
Subretinale transplantatie van fRPE-cellen in experimenteel oog
|
Transplantatie van fRPE-cellen rechtstreeks in de subretinale ruimte van één oog (experimenteel oog) in een enkele transplantatieprocedure
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal proefpersonen met bijwerkingen
Tijdsspanne: Twee jaar na transplantatie
|
Beschrijvende analyse van de frequentie en soorten bijwerkingen die elke proefpersoon tijdens de onderzoeksperiode heeft ervaren.
|
Twee jaar na transplantatie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Beoordeling van gestandaardiseerde ETDRS-scherptetesten
Tijdsspanne: Twee jaar na transplantatie
|
ETDRS staat voor Early Treatment Diabetic Retinopathy Study en is ontworpen om de gezichtsscherpte nauwkeurig te meten via ETDRS-scoring.
|
Twee jaar na transplantatie
|
|
Beoordeling van visuele functieveranderingen
Tijdsspanne: Twee jaar na transplantatie
|
De beoordelingen omvatten fluoresceïne-angiografie, fundusfotografie, spectrale domeinoculaire coherentietomografie (SD-OCT), microperimetrie en multifocale elektroretinografie.
|
Twee jaar na transplantatie
|
|
Beoordeling van de systemische toestand
Tijdsspanne: Twee jaar na transplantatie
|
Items omvatten vitale functies, elektrocardiogram, routineonderzoek van bloed en urine, tumormarker.
|
Twee jaar na transplantatie
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Qinghuai Liu, M.D., The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Verwacht)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- JSPH-fRPE-001
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .