Behandling av aldersrelatert makuladegenerasjon ved transplantasjon av epitelceller fra føtal retinalt pigment
Tidlig fase I-studie av sikkerheten og den foreløpige effekten av humane føtale retinale pigmentepitelceller (fRPE) subretinal transplantasjon hos pasienter med aldersrelatert makuladegenerasjon (AMD)
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien er en perspektivisk, enkeltarmet og åpen undersøkelse av sikkerheten og den foreløpige effekten av unilateral subretinal transplantasjon av fRPE-celler hos personer med tørr aldersrelatert makuladegenerasjon og ikke-eksudativ AMD. Etterforskerne vil rekruttere og rekruttere 6 pasienter basert på spesifikke inkluderende/eksklusive kriterier. Eksperimentelt og selvkontrollert øye vil bli bestemt basert på best korrigert synsskarphet (BCVA). Øyet med BCVA på ikke mer enn 20/400 vil bli bestemt som eksperimentelt øye, som vil deles inn i 3 grupper og gjennomgå subretinal injeksjon av 3 forskjellige doser av fRPE-celler (100.000, henholdsvis 200 000 eller 500 000), mens den andre (BCVA på mer enn eller lik 20/400) som kontrolløye, ikke vil motta operasjonen.
fRPE-celler vil bli hentet fra fostre som ble abortert ved avdelingen for obstetrikk og gynekologi i Jiangsu Province Hospital fra 2015 til 2018. De oppnådde fRPE-cellene vil oppfylle spesifikke inkluderende/eksklusive kriterier og samsvare med god produksjonspraksis (GMP). fRPE vil bli transplantert av en styresertifisert vitreoretinal kirurg, som vil bli administrert inn i det subretinale rommet til det eksperimentelle øyet gjennom en standard kirurgisk tilnærming.
Immunsuppressive midler vil bli administrert oralt til alle forsøkspersoner etter transplantasjon. Dosering og varighet av immunsuppressive midler vil bli regulert strengt avhengig av tilstanden av immunavvisning. Forsøkspersonene vil bli overvåket med oftalmologiske og systemiske undersøkelser ofte ved regelmessige intervaller etter transplantasjon etter fRPE-celletransplantasjon.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Tidlig fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Kina, 210029
- The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnostisering av tørr AMD eller ikke-ekssudativ AMD (geografisk atrofi>250 μm, involverer sentral fovea av macular; eller AMD med fibrøst disciform arr og holdt stasjonært i minst 3 måneder)
- Eksperimentelt øye med best korrigert synsskarphet (BCVA) på ikke mer enn 20/400 og kontrolløye med BCVA på mer enn eller lik 20/400
- Pasientene er i god tilstand
- Pasienten forstår og signerer samtykkeskjemaet.
Ekskluderingskriterier:
- Blodrutineundersøkelse er unormal (hemoglobin<10gm/dL; blodplateantall <100k/mm³; nøytrofiltall<1000/mm³)
- Blodbiokjemi er unormal (ALT／AST>1,5; kreatinin>1,3 mg/dL)
- Eksperimentelt øye har synsnerveatrofi forårsaket av glaukom
- Pasienter trenger kataraktoperasjon innen et år
- Pasienter har gjennomgått kataraktoperasjoner og annen øyekirurgi de siste 3 månedene
- Eksperimentelt øye har netthinneløsning, eller har fått netthinneløsning.
- Pasienter med uveitt og annen endoftalmitt
- Pasienter med annen øyesykdom som påvirker synet.
- Pasienter har deltatt i kliniske studier av okulær eller systemisk legemiddelbruk de siste 6 månedene.
- Pasienter med sykehistorie med ondartet kreft (unntatt reseksjonert basalcellekarsinom og plateepitelkarsinom).
- Pasienter med medisinsk historie med hjerteinfarkt
- Pasient med diabetes
- Pasient med Parkinsons sykdom eller Alzheimers sykdom
- Pasienter er under behandling med immunsuppressivt middel (unntatt intermitterende, lavdose kortikosteroidbehandling).
- Pasienter med andre medisinske tilstander som begrenser etterlevelsen og sikkerheten til pasienter, eller påvirker eksperimentelle resultater.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: fRPE-celler
Subretinal transplantasjon av fRPE-celler i eksperimentelt øye
|
fRPE-celletransplantasjon direkte inn i det subretinale rommet i ett øye (eksperimentelt øye) i en enkelt transplantasjonsprosedyre
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall forsøkspersoner med uønskede hendelser
Tidsramme: To år etter transplantasjon
|
Beskrivende analyse av frekvens og typer uønskede hendelser opplevd av hvert individ i løpet av studieperioden.
|
To år etter transplantasjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurdering av standardisert ETDRS skarphetstesting
Tidsramme: To år etter transplantasjon
|
ETDRS står for Early Treatment Diabetic Retinopathy Study som er utformet for å nøyaktig måle synsskarphet via ETDRS Scoring.
|
To år etter transplantasjon
|
|
Vurdering av visuelle funksjonsendringer
Tidsramme: To år etter transplantasjon
|
Vurderinger vil inkludere fluoresceinangiografi, fundusfotografering, spektraldomene okulær koherenstomografi (SD-OCT), mikroperimetri og multifokal elektroretinografi.
|
To år etter transplantasjon
|
|
Vurdering av systemisk tilstand
Tidsramme: To år etter transplantasjon
|
Elementer vil inkludere vitale tegn, elektrokardiogram, rutineundersøkelse av blod og urin, tumormarkør.
|
To år etter transplantasjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Qinghuai Liu, M.D., The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- JSPH-fRPE-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .