Az életkorral összefüggő makuladegeneráció kezelése magzati retinális pigment hámsejtek transzplantációjával
Korai fázisú vizsgálat az emberi magzati retinális pigment epiteliális (fRPE) sejtek szubretinális transzplantációjának biztonságosságáról és előzetes hatékonyságáról életkorral összefüggő makuladegenerációban (AMD) szenvedő betegeknél
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a tanulmány egy perspektivikus, egykarú és nyílt vizsgálat a fRPE sejtek egyoldali szubretinális transzplantációjának biztonságosságáról és előzetes hatékonyságáról száraz, életkorral összefüggő makuladegenerációban és nem exudatív AMD-ben szenvedő betegeknél. A vizsgálók 6 beteget toboroznak és vesznek fel konkrét befogadó/kizáró kritériumok alapján. A kísérleti és önkontrollos szem meghatározása a legjobban korrigált látásélesség (BCVA) alapján történik. A legfeljebb 20/400 BCVA-val rendelkező szemet kísérleti szemként határozzuk meg, amelyet 3 csoportra osztanak, és 3 különböző dózisú fRPE sejt (100 000, 200 000 vagy 500 000), míg a másik (BCVA legalább 20/400), mint kontroll szem, nem kap műtétet.
Az fRPE sejteket a Jiangsu tartományi kórház szülészeti és nőgyógyászati osztályán 2015 és 2018 között abortált magzatokból nyerik. A kapott fRPE-celláknak meg kell felelniük a meghatározott befogadó/kizárólagos kritériumoknak, és meg kell felelniük a helyes gyártási gyakorlatnak (GMP). Az fRPE-t egy okleveles vitreoretinális sebész ülteti át, amelyet standard sebészeti megközelítéssel a kísérleti szem szubretinális terébe juttatnak be.
Az immunszuppresszív szereket orálisan adják be minden alanynak a transzplantáció után. Az immunszuppresszív szerek adagolását és időtartamát szigorúan az immunkilökődés állapotától függően szabályozzák. Az alanyokat gyakran szemészeti és szisztémás vizsgálatokkal monitorozzák, a transzplantáció utáni rendszeres időközönként az fRPE sejttranszplantációt követően.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 1. korai fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Kína, 210029
- The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Száraz AMD vagy nem exudatív AMD diagnosztizálása (földrajzi atrófia > 250 μm, amely magában foglalja a makula központi foveáját; vagy AMD rostos disziform heggel, és legalább 3 hónapig mozdulatlan marad)
- Kísérleti szem a legjobban korrigált látásélességgel (BCVA) nem több, mint 20/400, és a kontrollszem BCVA-val 20/400-nál nagyobb vagy egyenlő
- A betegek jó állapotban vannak
- A beteg megérti és aláírja a beleegyező nyilatkozatot.
Kizárási kritériumok:
- A rutin vérvizsgálat kóros (hemoglobin<10gm/dl; vérlemezkeszám<100k/mm³; neutrofilszám<1000/mm³)
- A vér biokémiája kóros (ALT／AST>1,5; kreatinin > 1,3 mg/dl)
- A kísérleti szemnek glaukóma okozta látóideg-sorvadása van
- A betegeknek egy éven belül szürkehályog-műtétre van szükségük
- A betegek szürkehályog-műtéten és egyéb szemműtéten estek át az elmúlt 3 hónapban
- A kísérleti szemnek retinaleválása van, vagy retinaleválási műtéten esett át.
- Uveitisben és más endoftalmitisben szenvedő betegek
- A látást befolyásoló egyéb szembetegségben szenvedő betegek.
- A betegek az elmúlt 6 hónapban részt vettek a szemészeti vagy szisztémás gyógyszerhasználat klinikai vizsgálatában.
- Olyan betegek, akiknek a kórtörténetében rosszindulatú daganat szerepel (kivéve a reszekált bazálissejtes karcinómát és a laphámrákot).
- Olyan betegek, akiknek kórtörténetében szívinfarktus szerepel
- Cukorbeteg
- Parkinson-kórban vagy Alzheimer-kórban szenvedő beteg
- A betegek immunszuppresszív kezelés alatt állnak (kivéve az időszakos, alacsony dózisú kortikoszteroid kezelést).
- Olyan egyéb betegségekben szenvedő betegek, akik korlátozzák a betegek együttműködését és biztonságát, vagy befolyásolják a kísérleti eredményeket.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: fRPE sejtek
FRPE sejtek szubretinális transzplantációja kísérleti szemen
|
fRPE sejtek transzplantációja közvetlenül az egyik szem subretinális terébe (kísérleti szem) egyetlen transzplantációs eljárásban
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nemkívánatos eseményekkel járó alanyok száma
Időkeret: Két évvel az átültetés után
|
Az egyes alanyok által a vizsgálati időszak során tapasztalt nemkívánatos események gyakoriságának és típusainak leíró elemzése.
|
Két évvel az átültetés után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Standardizált ETDRS élességvizsgálat értékelése
Időkeret: Két évvel az átültetés után
|
Az ETDRS az Early Treatment Diabetic Retinopathy Study rövidítése, amely a látásélesség pontos mérésére szolgál az ETDRS pontozással.
|
Két évvel az átültetés után
|
|
A vizuális funkciók változásainak értékelése
Időkeret: Két évvel az átültetés után
|
Az értékelések magukban foglalják a fluoreszcein angiográfiát, a szemfenéki fényképezést, a spektrális domén szemkoherencia tomográfiát (SD-OCT), a mikroperimetriát és a multifokális elektroretinográfiát.
|
Két évvel az átültetés után
|
|
A szisztémás állapot felmérése
Időkeret: Két évvel az átültetés után
|
A tételek közé tartoznak az életjelek, az elektrokardiogram, a vér és a vizelet rutinvizsgálata, a tumormarker.
|
Két évvel az átültetés után
|
Együttműködők és nyomozók
Nyomozók
- Kutatásvezető: Qinghuai Liu, M.D., The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Várható)
A tanulmány befejezése (Várható)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- JSPH-fRPE-001
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .