Behandling av åldersrelaterad makuladegeneration genom transplantation av fetala retinala pigmentepitelceller
Tidig fas I-studie av säkerheten och preliminär effektivitet hos mänskliga fetala retinala pigmentepitelceller (fRPE) subretinal transplantation hos patienter med åldersrelaterad makuladegeneration (AMD)
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna studie är en perspektivisk, enarmad och öppen undersökning av säkerheten och preliminär effekt av unilateral subretinal transplantation av fRPE-celler hos personer med torr åldersrelaterad makuladegeneration och icke-exsudativ AMD. Utredarna kommer att rekrytera och rekrytera 6 patienter baserat på specifika inkluderande/exklusiva kriterier. Experimentellt och självkontrollerat öga kommer att bestämmas baserat på bäst korrigerad synskärpa (BCVA). Ögat med BCVA på högst 20/400 kommer att bestämmas som experimentellt öga, som kommer att delas in i 3 grupper och genomgå subretinal injektion av 3 olika doser av fRPE-celler (100.000, 200 000 respektive 500 000), medan den andra (BCVA på mer än eller lika med 20/400) som kontrollöga, inte kommer att få operationen.
fRPE-celler kommer att erhållas från foster som aborterats på avdelningen för obstetrik och gynekologi på Jiangsu-provinsens sjukhus från 2015 till 2018. De erhållna fRPE-cellerna kommer att uppfylla specifika inkluderande/exklusiva kriterier och överensstämma med Good Manufacturing Practice (GMP). fRPE kommer att transplanteras av en styrelsecertifierad vitreoretinal kirurg, som kommer att administreras i det subretinala utrymmet i experimentögat genom en standardkirurgisk metod.
Immunsuppressiva medel kommer att administreras oralt till alla patienter efter transplantation. Dosering och varaktighet av immunsuppressiva medel kommer att regleras strikt beroende på tillståndet av immunavstötning. Försökspersoner kommer att övervakas med oftalmologiska och systemiska undersökningar ofta med regelbundna intervall efter transplantation efter fRPE-celltransplantation.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Tidig fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Kina, 210029
- The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av torr AMD eller icke-exsudativ AMD (geografisk atrofi>250 μm, involverande central fovea av macular; eller AMD med fibröst disciformt ärr och hålls stationärt i minst 3 månader)
- Experimentellt öga med bäst korrigerad synskärpa (BCVA) på högst 20/400 och kontrollöga med BCVA på mer än eller lika med 20/400
- Patienterna mår bra
- Patienten förstår och undertecknar samtyckesformuläret.
Exklusions kriterier:
- Rutinundersökning av blod är onormal (hemoglobin<10gm/dL; blodplättsantal <100k/mm³; neutrofilantal<1000/mm³)
- Blodets biokemi är onormal (ALT／AST>1,5; kreatinin>1,3 mg/dL)
- Experimentellt öga har optisk nervatrofi orsakad av glaukom
- Patienter behöver operation för grå starr inom ett år
- Patienter har genomgått kataraktoperationer och annan ögonkirurgi under de senaste 3 månaderna
- Experimentellt öga har näthinneavlossning, eller har genomgått näthinneavlossning.
- Patienter med uveit och annan endoftalmit
- Patienter med annan ögonsjukdom som påverkar synen.
- Patienter har deltagit i kliniska studier av okulär eller systemisk läkemedelsanvändning under de senaste 6 månaderna.
- Patienter med sjukdomshistoria av malign cancer (förutom resekerat basalcellscancer och skivepitelcancer).
- Patienter med medicinsk historia av hjärtinfarkt
- Patient med diabetes
- Patient med Parkinsons sjukdom eller Alzheimers sjukdom
- Patienter behandlas med immunsuppressivt medel (förutom intermittent, lågdos kortikosteroidbehandling).
- Patienter med andra medicinska tillstånd som begränsar patienternas följsamhet och säkerhet, eller påverkar experimentella resultat.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: fRPE-celler
Subretinal transplantation av fRPE-celler i experimentöga
|
fRPE-celltransplantation direkt in i det subretinala utrymmet i ett öga (experimentellt öga) i ett enda transplantationsförfarande
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal försökspersoner med biverkningar
Tidsram: Två år efter transplantationen
|
Beskrivande analys av frekvens och typer av biverkningar som upplevts av varje försöksperson under studieperioden.
|
Två år efter transplantationen
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Bedömning av standardiserad ETDRS skärpa testning
Tidsram: Två år efter transplantationen
|
ETDRS står för Early Treatment Diabetic Retinopathy Study som är utformad för att noggrant mäta synskärpan via ETDRS Scoring.
|
Två år efter transplantationen
|
|
Bedömning av visuella funktionsförändringar
Tidsram: Två år efter transplantationen
|
Bedömningar kommer att omfatta fluoresceinangiografi, ögonbottenfotografering, spektral domän okulär koherenstomografi (SD-OCT), mikroperimetri och multifokal elektroretinografi.
|
Två år efter transplantationen
|
|
Bedömning av systemiskt tillstånd
Tidsram: Två år efter transplantationen
|
Föremål kommer att inkludera vitala tecken, elektrokardiogram, rutinundersökning av blod och urin, tumörmarkör.
|
Två år efter transplantationen
|
Samarbetspartners och utredare
Utredare
- Huvudutredare: Qinghuai Liu, M.D., The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Förväntat)
Avslutad studie (Förväntat)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- JSPH-fRPE-001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .