Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hydroksiurean hoito lapsille: intensiivinen vs. vakaa annostusstrategia

torstai 3. kesäkuuta 2021 päivittänyt: St. Jude Children's Research Hospital
Tämä on pilottitutkimus, yksisokkoutettu, satunnaistettu, monikeskus, terapeuttinen kliininen tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida mahdollisuutta ottaa mukaan sirppisoluanemiaa (SCA; HbSS tai HbSβ^0-talassemia) sairastavia imeväisiä ja taaperoita (9 kk - 36 kk). taudin vakavuus, terapeuttiseen tutkimukseen. Edellinen kliininen tutkimus St. Jude Children's Research Hospitalissa (SJCRH) (BABYHUG, NCT01783990) osoitti, että kiinteä annos (20 mg/kg/vrk) hydroksiureaa oli turvallinen ja tehokas vähentämään SCA:han liittyviä komplikaatioita hyvin pienillä lapsilla (9). -18 kuukautta), ja suurelta osin näiden löydösten vuoksi, hydroksiureaa suositellaan tarjottavaksi kaikille lapsille (≥ 9 kuukauden ikäisille), joilla on SCA, sairauden vakavuudesta riippumatta. Siitä huolimatta BABYHUG-hoitoryhmän lapset kokivat edelleen vaso-okklusiivisia oireita ja elinvaurioita. Kliinisissä tutkimuksissa vanhemmilla lapsilla, joilla on SCA, hydroksiurean tehostaminen maksimaaliseen siedettyyn annokseen (MTD), joka määritellään lievällä tai keskivaikealla myelosuppressiolla, saattaa liittyä parantuneisiin laboratorioparametreihin verrattuna kiinteään pienempään annokseen, mutta annoksen tehostamisesta saadut kliiniset hyödyt. ei ole kuvattu. Siksi tässä tutkimuksessa normaalihoitoryhmän lapset saavat kiinteän annoksen hydroksiureaa (20 mg/kg/vrk), ja kokeellisen ryhmän osallistujat saavat hydroksiureaa, joka on tehostettu MTD:hen, joka määritellään absoluuttisen neutrofiilien määrän (ANC) mukaan. ) 1500-3000 solua/µl. Tämän kokeen tavoitteena on luoda monikeskusinfrastruktuuri, joka tunnistaa, rekisteröi ja satunnaisoi hyvin pienet lapset (9-36 kuukautta) saamaan kiinteän annoksen verrattuna tehostettuun annokseen hydroksiureaa yhdellä sokkomenetelmällä, ja hankkia mahdollisia pilottitietoja vertaamalla kliinistä ja laboratoriota. hoitoryhmien väliset tulokset lopullisen vaiheen III tutkimuksen suunnittelun helpottamiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kaikki osallistujat saavat aluksi hydroksiureaa annoksella ~20 mg/kg/vrk avoimella tavalla kahdeksan viikon (± 2 viikon) ajan ennen satunnaistamista. Osallistujat saavat kuukausittain lääketieteelliset arvioinnit (4 ± 2 viikon välein), joissa heillä on pituuden ja painon mittaukset, sairaushistoria, lääkärintarkastus ja lääkityksen noudattamisen arvioinnit. Näiden kuukausittaisten käyntien aikana tarkkaillaan täydellistä verenkuvaa absoluuttisella retikulosyyttimäärällä. Hemoglobiinielektroforeesi, täydelliset seerumikemiat, virtsaanalyysi, laktaattidehydrogenaasi ja elämänlaatumittaukset saadaan 20 (±2) viikon välein. Transkraniaalisen Dopplerin (TCD) ultraääninopeudet saadaan tutkimukseen saapuessa (> 2-vuotiailla osallistujilla) ja tutkimuksesta poistuttaessa. Osallistujien, jotka on satunnaistettu saamaan hydroksiureaa MTD:llä, annosta nostetaan 5 mg/kg/vrk joka 8. viikko ilman toksisuutta, kunnes saavutetaan tavoite ANC 1500-3000 solua/µl, enintään 35 mg. /kg/päivä.

Molemmat ryhmät saavat heille määrättyä hoitoa 48 viikon ajan (± 3 viikkoa). Osallistujat ovat tutkimuksessa yhteensä 56 viikkoa (± 3 viikkoa), ja heillä on tänä aikana 14 klinikkakäyntiä St. Jude -poliklinikalla. 56 viikon jälkeen osallistujia seurataan vielä 30 päivän ajan sivuvaikutusten varalta, minkä jälkeen heidät poistetaan tutkimuksesta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

58

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University/Children's Health Care of Atlanta
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390-9063
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

9 kuukautta - 3 vuotta (LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Lapset, joilla on HbSS tai sirppihemoglobiini (HbS)/β^0-talassemia
  • ≥9 - ≤ 36 kuukauden ikäinen tutkimuksen alussa
  • Ilmoittautuminen tapahtuu kliinisestä vakavuudesta riippumatta

Poissulkemiskriteerit:

Pysyvä:

  • Kroonisen punasolusiirtohoidon saaminen.
  • Tila tai krooninen sairaus, joka PI:n mielestä tekee osallistumisesta vaarallista.

Ohimenevä (osallistujat voidaan arvioida uudelleen ≥14 päivän kuluttua):

  • Äskettäinen (< 30 päivää) osallistuminen toiseen kliiniseen interventiotutkimukseen, jossa hyödynnettiin uutta tutkittavaa lääkettä/tutkimuslaitetta vapauttavaa ainetta (IND/IDE).
  • Punasolujen siirto viimeisen 2 kuukauden aikana.

  • Laboratorioarvioinnit:

    • Hemoglobiini <6,0 g/dl
    • Absoluuttinen retikulosyyttien määrä <80 * 10^3/µL, jos hemoglobiini <9,0 mg/dl
    • Absoluuttinen neutrofiilien määrä <1,5 * 10^3/µl
    • Verihiutalemäärä <100 * 10^3/µl
    • Seerumin kreatiniini > kaksi kertaa normaalin ylärajan ikään nähden
    • Alaniiniaminotransferaasi (ALT) > kaksi kertaa normaalin yläraja

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: YKSITTÄINEN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
ACTIVE_COMPARATOR: Vakaa annostelu
Tämän tutkimuksen ensimmäisten 8 viikon (± 2 viikkoa) aikana osallistujat saavat standardihoitoa [kiinteä annos 20 (± 2,5) mg/kg/vrk hydroksiureaa]. 8 viikon (± 2 viikkoa) normaalihoidon jälkeen osallistujat satunnaistetaan (kuten kolikon heittäminen) toiseen kahdesta hoitoryhmästä. Ryhmä 1 (Stable Dosing) jatkaa standardihoitoa.
Lääke: Hydroksiurea
Annetaan suun kautta kerran päivässä.
Muut nimet:
  • HU
KOKEELLISTA: Intensiivinen annostelu
Tämän tutkimuksen ensimmäisten 8 viikon (± 2 viikkoa) aikana osallistujat saavat standardihoitoa [kiinteä annos 20 (± 2,5) mg/kg/vrk hydroksiureaa]. 8 viikon (± 2 viikkoa) normaalihoidon jälkeen osallistujat satunnaistetaan (kuten kolikon heittäminen) toiseen kahdesta hoitoryhmästä. Ryhmän 2 (intensiivinen annostelu) HU-annosta nostetaan 5 mg/kg/vrk joka 8. viikko korkeintaan 35 mg/kg/vrk.
Lääke: Hydroksiurea
Annetaan suun kautta kerran päivässä.
Muut nimet:
  • HU

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ilmoittautuneiden potilaiden määrä.
Aikaikkuna: lähtötasolla
Ilmoittautuneiden potilaiden lukumäärä ilmoitetaan.
lähtötasolla
Satunnaistettujen potilaiden määrä
Aikaikkuna: Kahdeksan viikkoa (± 2 viikkoa) tutkimukseen ilmoittautumisen jälkeen
Satunnaistettujen potilaiden lukumäärä ilmoitetaan.
Kahdeksan viikkoa (± 2 viikkoa) tutkimukseen ilmoittautumisen jälkeen
Satunnaistettujen potilaiden määrä, joiden krooninen lääkitys on ≥ 80 %
Aikaikkuna: Hoidon päätyttyä, enintään 56 viikkoa tutkimukseen ilmoittautumisen jälkeen
Krooninen lääkitysmyöntyvyys määritellään lääkityksen hallussapitosuhteen (MPR) perusteella. Se on prosenttiosuus ajasta, jonka potilaalla on mahdollisuus saada lääkitystä. Jokaisen osallistujan MPR lasketaan [(päivät perheen hallussa olevaa lääkitystä / päivät määrätty lääkitys) * 100].
Hoidon päätyttyä, enintään 56 viikkoa tutkimukseen ilmoittautumisen jälkeen
Niiden potilaiden määrä, joilla on % sikiön hemoglobiini (%HbF) kerätty lähtötilanteessa ja tutkimuksen lopettamisen yhteydessä
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja protokollan päätyttyä, enintään 56 viikkoa tutkimukseen ilmoittautumisen jälkeen
Niiden potilaiden lukumäärä, jotka ovat onnistuneesti tuottaneet %HbF:n lähtötilanteessa ja tutkimuksen päättyessä, ilmoitetaan.
Lähtötilanteessa ja protokollan päätyttyä, enintään 56 viikkoa tutkimukseen ilmoittautumisen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Toistuvuus tutkimukseen osallistumisen kieltäytymisen syyn mukaan
Aikaikkuna: Kerran ilmoittautumisen yhteydessä
Kuvaavia tilastoja lukumäärästä ja esiintymistiheydestä tarjotaan osallistujille, joita lähestyttiin, mutta jotka kieltäytyivät osallistumasta tutkimukseen.
Kerran ilmoittautumisen yhteydessä
Sairaalahoitoon joutuneiden potilaiden määrä aseiden mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta hoidon loppuun asti, jopa 56 viikkoa
Sairaalahoidossa olevien potilaiden määrä hoidetaan käsivarrella. Tämä analyysitapa poikkeaa pöytäkirjaan kirjoitetusta pienestä sairaalahoitoa saaneiden osallistujien määrästä ja sairaalatapahtumien pienestä määrästä.
Lähtötilanteesta hoidon loppuun asti, jopa 56 viikkoa
Sairaalahoitojen kumulatiivinen määrä aseiden mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta hoidon loppuun asti, jopa 56 viikkoa
Sairaalatapahtumien kokonaismäärä hoidetaan aseiden kautta. Tämä analyysitapa poikkeaa pöytäkirjaan kirjoitetusta pienestä sairaalahoitoa saaneiden osallistujien määrästä ja sairaalatapahtumien pienestä määrästä.
Lähtötilanteesta hoidon loppuun asti, jopa 56 viikkoa
Hemoglobiinin keskimääräinen muutos (g/dl)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Kuvaavat tilastot lähtötilanteen ja tutkimuksen loppuunsaattamisen välisestä muutoksesta toimitetaan, ja niitä verrataan kahden hoitohaaran välillä käyttämällä kahta näyte-t-testiä tai tarkkaa Wilcoxon Rank Sum -testiä riippuen Shapiro-Wilk-testillä testattujen tietojen normaalista.
Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Hemoglobiinin mediaanimuutos (g/dl)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Kuvaavat tilastot lähtötilanteen ja tutkimuksen valmistumisen välisestä muutoksesta toimitetaan.
Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Sikiön hemoglobiinin keskimääräinen muutos (%)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Kuvaavat tilastot lähtötilanteen ja tutkimuksen valmistumisen välisestä muutoksesta toimitetaan.
Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Mediaanimuutos sikiön hemoglobiinissa (%)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Kuvaavat tilastot lähtötilanteen ja tutkimuksen loppuunsaattamisen välisestä muutoksesta toimitetaan, ja niitä verrataan kahden hoitohaaran välillä käyttämällä kahta näyte-t-testiä tai tarkkaa Wilcoxon Rank Sum -testiä riippuen Shapiro-Wilk-testillä testattujen tietojen normaalista.
Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Keskimääräisen korpuskulaarisen tilavuuden (fL) keskimääräinen muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Kuvaavat tilastot lähtötilanteen ja tutkimuksen valmistumisen välisestä muutoksesta toimitetaan.
Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Keskimääräisen kehon tilavuuden (fL) muutoksen mediaani
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Kuvaavat tilastot lähtötilanteen ja tutkimuksen loppuunsaattamisen välisestä muutoksesta toimitetaan, ja niitä verrataan kahden hoitohaaran välillä käyttämällä kahta näyte-t-testiä tai tarkkaa Wilcoxon Rank Sum -testiä riippuen Shapiro-Wilk-testillä testattujen tietojen normaalista.
Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Keskimääräinen muutos absoluuttisessa retikulosyyttimäärässä (*10^3 retikulosyyttiä/µl)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Kuvaavat tilastot lähtötilanteen ja tutkimuksen loppuunsaattamisen välisestä muutoksesta toimitetaan, ja niitä verrataan kahden hoitohaaran välillä käyttämällä kahta näyte-t-testiä tai tarkkaa Wilcoxon Rank Sum -testiä riippuen Shapiro-Wilk-testillä testattujen tietojen normaalista.
Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Mediaanimuutos absoluuttisessa retikulosyyttimäärässä (*10^3 retikulosyyttiä/µl)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Kuvaavat tilastot lähtötilanteen ja tutkimuksen valmistumisen välisestä muutoksesta toimitetaan.
Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Keskimääräinen muutos valkosolujen määrässä (*10^3 valkosolua/µl)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Kuvaavat tilastot lähtötilanteen ja tutkimuksen valmistumisen välisestä muutoksesta toimitetaan.
Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Mediaanimuutos valkosolujen määrässä (*10^3 valkosolua/µl)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Kuvaavat tilastot lähtötilanteen ja tutkimuksen loppuunsaattamisen välisestä muutoksesta toimitetaan, ja niitä verrataan kahden hoitohaaran välillä käyttämällä kahta näyte-t-testiä tai tarkkaa Wilcoxon Rank Sum -testiä riippuen Shapiro-Wilk-testillä testattujen tietojen normaalista.
Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Keskimääräinen muutos absoluuttisessa neutrofiilimäärässä (*10^3 neutrofiiliä/µl)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Kuvaavat tilastot lähtötilanteen ja tutkimuksen valmistumisen välisestä muutoksesta toimitetaan.
Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Mediaanimuutos absoluuttisessa neutrofiilimäärässä (*10^3 neutrofiiliä/µl)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Kuvaavat tilastot lähtötilanteen ja tutkimuksen loppuunsaattamisen välisestä muutoksesta toimitetaan, ja niitä verrataan kahden hoitohaaran välillä käyttämällä kahta näyte-t-testiä tai tarkkaa Wilcoxon Rank Sum -testiä riippuen Shapiro-Wilk-testillä testattujen tietojen normaalista.
Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Keskimääräinen muutos verihiutalemäärässä (*10^3 verihiutaletta/µl)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Kuvaavat tilastot lähtötilanteen ja tutkimuksen valmistumisen välisestä muutoksesta toimitetaan.
Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Verihiutaleiden määrän mediaanimuutos (*10^3 verihiutaletta/µl)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Kuvaavat tilastot lähtötilanteen ja tutkimuksen loppuunsaattamisen välisestä muutoksesta toimitetaan, ja niitä verrataan kahden hoitohaaran välillä käyttämällä kahta näyte-t-testiä tai tarkkaa Wilcoxon Rank Sum -testiä riippuen Shapiro-Wilk-testillä testattujen tietojen normaalista.
Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Bilirubiinin keskimääräinen muutos (mg/dl)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Kuvaavat tilastot lähtötilanteen ja tutkimuksen valmistumisen välisestä muutoksesta toimitetaan.
Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Bilirubiinin mediaanimuutos (mg/dl)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Kuvaavat tilastot lähtötilanteen ja tutkimuksen loppuunsaattamisen välisestä muutoksesta toimitetaan, ja niitä verrataan kahden hoitohaaran välillä käyttämällä kahta näyte-t-testiä tai tarkkaa Wilcoxon Rank Sum -testiä riippuen Shapiro-Wilk-testillä testattujen tietojen normaalista.
Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Laktaattidehydrogenaasin keskimääräinen muutos (yksikköä/l)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Kuvaavat tilastot lähtötilanteen ja tutkimuksen loppuunsaattamisen välisestä muutoksesta toimitetaan, ja niitä verrataan kahden hoitohaaran välillä käyttämällä kahta näyte-t-testiä tai tarkkaa Wilcoxon Rank Sum -testiä riippuen Shapiro-Wilk-testillä testattujen tietojen normaalista.
Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Laktaattidehydrogenaasin mediaanimuutos (yksikköä/l)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Kuvaavat tilastot lähtötilanteen ja tutkimuksen valmistumisen välisestä muutoksesta toimitetaan.
Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Niiden osallistujien määrä, joilla ei ole normaaleja transkraniaalisen Dopplerin (TCD) ultraäänenopeuksia
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Normaalit TCD-nopeudet määritellään TCD-nopeuksiksi <170 cm/s.
Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Leikkauksen saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Hoidon alusta hoidon päättymiseen asti, 56 viikkoa
Kaikki operatiiviset toimenpiteet sisältyvät.
Hoidon alusta hoidon päättymiseen asti, 56 viikkoa
Verensiirron saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Hoidon alusta hoidon päättymiseen asti, 56 viikkoa
Verensiirto määritellään punasolujen tarjoamiseksi anemian korjaamiseksi.
Hoidon alusta hoidon päättymiseen asti, 56 viikkoa
Potilaiden määrä, joilla on hydroksiurean annostukseen liittyviä toksisuutta
Aikaikkuna: Hoidon alusta hoidon päättymiseen asti, 56 viikkoa
Potilaiden lukumäärä, joilla on toksisuutta, mukaan lukien: neutropenia (ANC <1000*/µL), retikulosytopenia (ARC <80*10^3/µL ja samanaikainen anemia (hemoglobiini <6 g/dl) ja trombosytopenia (verihiutaleet <100*10^) 3/µl).
Hoidon alusta hoidon päättymiseen asti, 56 viikkoa
Hydroksiurean annostukseen liittyvien toksisuuksien lukumäärä
Aikaikkuna: Hoidon alusta hoidon päättymiseen asti, 56 viikkoa
Toksisuuksien lukumäärään raportoidaan sisältyvän: neutropenia (ANC <1000*/µL), retikulosytopenia (ARC <80*10^3/µL ja samanaikainen anemia (hemoglobiini <6 g/dl) ja trombosytopenia (verihiutaleet <100*10) ^3/µl).
Hoidon alusta hoidon päättymiseen asti, 56 viikkoa
Muutos kipu- ja kipupisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Muutos PedsQL 4.0 -pisteissä raportoidaan. Pisteet perustuvat 100 pisteen asteikkoon, 0-100 korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua. Otamme poistumiskäynnin pisteet ja vähennämme peruspisteet.
Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Muutos kivun vaikutuspisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Muutos PedsQL 4.0 -pisteissä raportoidaan. Pisteet perustuvat 100 pisteen asteikkoon, 0-100 korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua. Otamme poistumiskäynnin pisteet ja vähennämme peruspisteet.
Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Muutos kivunhallintapisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Muutos PedsQL 4.0 -pisteissä raportoidaan. Pisteet perustuvat 100 pisteen asteikkoon, 0-100 korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua. Otamme poistumiskäynnin pisteet ja vähennämme peruspisteet.
Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Muutos Worry I -pisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Muutos PedsQL 4.0 -pisteissä raportoidaan. Pisteet perustuvat 100 pisteen asteikkoon, 0-100 korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua. Otamme poistumiskäynnin pisteet ja vähennämme peruspisteet.
Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Muutos Worry II -pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Muutos PedsQL 4.0 -pisteissä raportoidaan. Pisteet perustuvat 100 pisteen asteikkoon, 0-100 korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua. Otamme poistumiskäynnin pisteet ja vähennämme peruspisteet.
Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Muutos tunnepisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Muutos PedsQL 4.0 -pisteissä raportoidaan. Pisteet perustuvat 100 pisteen asteikkoon, 0-100 korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua. Otamme poistumiskäynnin pisteet ja vähennämme peruspisteet.
Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Muutos hoitopisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Muutos PedsQL 4.0 -pisteissä raportoidaan. Pisteet perustuvat 100 pisteen asteikkoon, 0-100 korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua. Otamme poistumiskäynnin pisteet ja vähennämme peruspisteet.
Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Muutos viestinnässä I pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Muutos PedsQL 4.0 -pisteissä raportoidaan. Pisteet perustuvat 100 pisteen asteikkoon, 0-100 korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua. Otamme poistumiskäynnin pisteet ja vähennämme peruspisteet.
Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Muutos viestinnässä II Pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa
Muutos PedsQL 4.0 -pisteissä raportoidaan. Pisteet perustuvat 100 pisteen asteikkoon, 0-100 korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua. Otamme poistumiskäynnin pisteet ja vähennämme peruspisteet.
Lähtötilanteesta tutkimuksen alkaessa hoidon päättymiseen, jopa 56 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

St. Jude Children's Research Hospital

Yhteistyökumppanit

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Perjantai 12. toukokuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 8. kesäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 8. kesäkuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 11. tammikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 11. tammikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 13. tammikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Perjantai 25. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 3. kesäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HUGKISS
  • R34HL127162 (NIH)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa