Hydroxyurea Management bij kinderen: intensieve versus stabiele doseringsstrategieën
3 juni 2021 bijgewerkt door: St. Jude Children's Research Hospital
Dit is een pilotstudie, enkelblind, gerandomiseerd, multicenter, therapeutisch klinisch onderzoek, ontworpen om de haalbaarheid te evalueren van het inschrijven van baby's en peuters (9 maanden tot 36 maanden) met sikkelcelanemie (SCA; HbSS of HbSβ^0thalassemie), ongeacht de ernst van de ziekte, tot een therapeutische proef.
Een eerder klinisch onderzoek in het St. Jude Children's Research Hospital (SJCRH) (BABYHUG, NCT01783990) toonde aan dat een vaste dosis (20 mg/kg/dag) hydroxyurea veilig en effectief was bij het verminderen van SCA-gerelateerde complicaties bij zeer jonge kinderen (9 -18 maanden), en grotendeels vanwege deze bevindingen, wordt aanbevolen om hydroxyurea aan te bieden aan alle kinderen (≥9 maanden oud) met plotselinge hartstilstand, ongeacht de ernst van de ziekte.
Desalniettemin bleven kinderen in de behandelingsarm van BABYHUG vaso-occlusieve symptomen ervaren en orgaanschade oplopen.
In klinische onderzoeken bij oudere kinderen met SCA kan intensivering van hydroxyurea tot een maximaal getolereerde dosering (MTD), gedefinieerd door milde tot matige myelosuppressie, in verband worden gebracht met verbeterde laboratoriumparameters in vergelijking met een vaste lagere dosering, maar de klinische voordelen van dosisintensivering zijn niet beschreven.
Daarom krijgen kinderen in de standaardbehandelingsarm in deze studie een vaste dosis hydroxyurea (20 mg/kg/dag) en krijgen deelnemers in de experimentele arm hydroxyurea geïntensiveerd tot MTD, gedefinieerd door een doel absoluut aantal neutrofielen (ANC ) van 1500-3000 cellen/µL.
Deze studie heeft tot doel een multicenter-infrastructuur op te zetten die zeer jonge kinderen (9-36 maanden) zal identificeren, inschrijven en randomiseren om vaste dosis versus geïntensiveerde dosis hydroxyurea op een enkele geblindeerde manier te krijgen, en om prospectieve pilootgegevens te verkrijgen die de klinische en laboratoriumonderzoeken vergelijken. resultaten tussen de behandelingsarmen om het ontwerp van een definitieve fase III-studie te vergemakkelijken.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Alle deelnemers zullen aanvankelijk acht weken (± 2 weken) voorafgaand aan randomisatie hydroxyurea krijgen in een dosis van ~20 mg/kg/dag op een open-label manier. Deelnemers ontvangen maandelijkse medische evaluaties (elke 4 ± 2 weken) waarbij lengte- en gewichtsmetingen, medische geschiedenis, lichamelijk onderzoek en medicatietrouw worden beoordeeld. Tijdens deze maandelijkse bezoeken zal het volledige bloedbeeld met het absolute aantal reticulocyten worden gecontroleerd. Hemoglobine-elektroforese, volledige serumchemie, urineonderzoek, lactaatdehydrogenase en metingen van de kwaliteit van leven worden elke 20 (±2) weken uitgevoerd. Transcraniële Doppler (TCD) ultrasone snelheden worden verkregen bij aanvang van de studie (bij deelnemers ≥2 jaar oud) en bij het verlaten van de studie. Van deelnemers die gerandomiseerd zijn om hydroxyurea te krijgen bij MTD, wordt hun dosis elke 8 weken verhoogd met 5 mg/kg/dag, in afwezigheid van toxiciteit, totdat een ANC-doel van 1500-3000 cellen/µL is bereikt, tot een maximum van 35 mg /kg/dag.
Beide groepen krijgen gedurende 48 weken (± 3 weken) hun toegewezen behandeling. Deelnemers zullen in totaal 56 weken (± 3 weken) in de studie zijn en gedurende die tijd 14 kliniekbezoeken aan de St. Jude polikliniek Hematologie hebben. Na de 56 weken worden de deelnemers nog eens 30 dagen gevolgd op bijwerkingen en worden ze uit de studie gehaald.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
58
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Emory University/Children's Health Care of Atlanta
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390-9063
- University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
9 maanden tot 3 jaar (KIND)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Kinderen met HbSS of sikkelhemoglobine (HbS)/β^0thalassemie
- ≥9 tot ≤ 36 maanden oud bij aanvang van de studie
- Inschrijving vindt plaats ongeacht de klinische ernst
Uitsluitingscriteria:
permanent:
- Het ontvangen van chronische rode bloedceltransfusietherapie.
- Aandoening of chronische ziekte die naar het oordeel van de PI deelname onveilig maakt.
Van voorbijgaande aard (deelnemers kunnen na ≥14 dagen opnieuw worden beoordeeld):
- Recente (<30 dagen) deelname aan een ander klinisch interventieonderzoek waarbij gebruik werd gemaakt van een IND/IDE-agent (experimenteel nieuw medicijn/onderzoeksapparaatvrijstelling).
- Erytrocytentransfusie in de afgelopen 2 maanden.
Laboratoriumbeoordelingen:
- Hemoglobine <6,0 g/dl
- Absoluut aantal reticulocyten <80 * 10^3/µL als hemoglobine <9,0 mg/dL
- Absoluut aantal neutrofielen <1,5 * 10^3/µL
- Aantal bloedplaatjes <100 * 10^3/µL
- Serumcreatinine > tweemaal de bovengrens van normaal voor leeftijd
- Alanine-aminotransferase (ALT) > tweemaal de bovengrens van normaal
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: GERANDOMISEERD
- Interventioneel model: PARALLEL
- Masker: ENKEL
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Stabiele dosering
In de eerste 8 weken (± 2 weken) van deze studie krijgen de deelnemers een standaardbehandeling [een vaste dosis van 20 (± 2,5) mg/kg/dag hydroxyurea].
Na 8 weken (± 2 weken) standaardbehandeling worden de deelnemers gerandomiseerd (zoals het opgooien van een munt) in een van de twee behandelingsgroepen.
Groep 1 (Stabiele dosering) zet de standaardbehandeling voort.
|
Eenmaal daags oraal toegediend.
Andere namen:
|
|
EXPERIMENTEEL: Intensieve dosering
In de eerste 8 weken (± 2 weken) van deze studie krijgen de deelnemers een standaardbehandeling [een vaste dosis van 20 (± 2,5) mg/kg/dag hydroxyurea].
Na 8 weken (± 2 weken) standaardbehandeling worden de deelnemers gerandomiseerd (zoals het opgooien van een munt) in een van de twee behandelingsgroepen.
Bij groep 2 (intensieve dosering) wordt de HU-dosis elke 8 weken verhoogd met 5 mg/kg/dag tot een maximum van 35 mg/kg/dag.
|
Eenmaal daags oraal toegediend.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal ingeschreven patiënten.
Tijdsspanne: bij basislijn
|
Er wordt een telling van het aantal ingeschreven patiënten verstrekt.
|
bij basislijn
|
|
Aantal gerandomiseerde patiënten
Tijdsspanne: Acht weken (± 2 weken) na inschrijving studie
|
Een telling van het aantal gerandomiseerde patiënten zal worden verstrekt.
|
Acht weken (± 2 weken) na inschrijving studie
|
|
Aantal gerandomiseerde patiënten met ≥80% chronische medicatietrouw
Tijdsspanne: Bij voltooiing van de therapie, tot 56 weken na inschrijving voor het onderzoek
|
Chronische medicatietrouw wordt gedefinieerd op basis van de medicatiebezitratio (MPR), een maat voor het percentage van de tijd dat een patiënt toegang heeft tot medicatie.
De MPR van elke deelnemer wordt berekend als [(dagen medicatie in familiebezit/dagen voorgeschreven medicatie) * 100].
|
Bij voltooiing van de therapie, tot 56 weken na inschrijving voor het onderzoek
|
|
Aantal patiënten met het % foetaal hemoglobine (%HbF) verzameld bij baseline en bij het beëindigen van de studie
Tijdsspanne: Bij baseline en bij voltooiing van het protocol, tot 56 weken na inschrijving in het onderzoek
|
Het aantal patiënten dat met succes %HbF heeft toegediend bij baseline en bij het verlaten van de studie zal worden verstrekt.
|
Bij baseline en bij voltooiing van het protocol, tot 56 weken na inschrijving in het onderzoek
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Frequentie op grond van opgegeven reden voor weigering van studiedeelname
Tijdsspanne: Eenmalig, bij inschrijving
|
Beschrijvende statistieken van aantal en frequentie zullen worden verstrekt voor deelnemers die werden benaderd maar weigerden deel te nemen aan het onderzoek.
|
Eenmalig, bij inschrijving
|
|
Aantal patiënten met ziekenhuisopnames per arm
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
Het aantal patiënten met ziekenhuisopnames wordt per arm verstrekt.
Deze analysebenadering verschilt van wat in het protocol is geschreven vanwege het kleine aantal deelnemers met ziekenhuisopnames en het kleine aantal ziekenhuisopnames.
|
Vanaf baseline tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
|
Cumulatief aantal ziekenhuisopnames per wapen
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
Het totale aantal ziekenhuisopnames wordt geleverd door wapens.
Deze analysebenadering verschilt van wat in het protocol is geschreven vanwege het kleine aantal deelnemers met ziekenhuisopnames en het kleine aantal ziekenhuisopnames.
|
Vanaf baseline tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
|
Gemiddelde verandering in hemoglobine (g/dl)
Tijdsspanne: Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
Beschrijvende statistieken van de verandering tussen baseline en voltooiing van het onderzoek zullen worden verstrekt en zullen worden vergeleken tussen twee behandelingsarmen met behulp van twee steekproeven t-test of exacte Wilcoxon Rank Sum-test, afhankelijk van de normaliteit van de gegevens getest door de Shapiro-Wilk-test.
|
Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
|
Mediane verandering in hemoglobine (g/dl)
Tijdsspanne: Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
Beschrijvende statistieken van de verandering tussen baseline en voltooiing van het onderzoek zullen worden verstrekt.
|
Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
|
Gemiddelde verandering in foetaal hemoglobine (%)
Tijdsspanne: Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
Beschrijvende statistieken van de verandering tussen baseline en voltooiing van het onderzoek zullen worden verstrekt.
|
Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
|
Mediane verandering in foetaal hemoglobine (%)
Tijdsspanne: Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
Beschrijvende statistieken van de verandering tussen baseline en voltooiing van het onderzoek zullen worden verstrekt en zullen worden vergeleken tussen twee behandelingsarmen met behulp van twee steekproeven t-test of exacte Wilcoxon Rank Sum-test, afhankelijk van de normaliteit van de gegevens getest door de Shapiro-Wilk-test.
|
Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
|
Gemiddelde verandering in gemiddeld corpusculair volume (fL)
Tijdsspanne: Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
Beschrijvende statistieken van de verandering tussen baseline en voltooiing van het onderzoek zullen worden verstrekt.
|
Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
|
Mediane verandering in gemiddeld corpusculair volume (fL)
Tijdsspanne: Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
Beschrijvende statistieken van de verandering tussen baseline en voltooiing van het onderzoek zullen worden verstrekt en zullen worden vergeleken tussen twee behandelingsarmen met behulp van twee steekproeven t-test of exacte Wilcoxon Rank Sum-test, afhankelijk van de normaliteit van de gegevens getest door de Shapiro-Wilk-test.
|
Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
|
Gemiddelde verandering in absoluut aantal reticulocyten (*10^3 reticulocyten/µL)
Tijdsspanne: Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
Beschrijvende statistieken van de verandering tussen baseline en voltooiing van het onderzoek zullen worden verstrekt en zullen worden vergeleken tussen twee behandelingsarmen met behulp van twee steekproeven t-test of exacte Wilcoxon Rank Sum-test, afhankelijk van de normaliteit van de gegevens getest door de Shapiro-Wilk-test.
|
Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
|
Mediane verandering in absoluut aantal reticulocyten (*10^3 reticulocyten/µl)
Tijdsspanne: Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
Beschrijvende statistieken van de verandering tussen baseline en voltooiing van het onderzoek zullen worden verstrekt.
|
Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
|
Gemiddelde verandering in het aantal witte bloedcellen (*10^3 witte bloedcellen/µL)
Tijdsspanne: Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
Beschrijvende statistieken van de verandering tussen baseline en voltooiing van het onderzoek zullen worden verstrekt.
|
Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
|
Mediane verandering in het aantal witte bloedcellen (*10^3 witte bloedcellen/µL)
Tijdsspanne: Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
Beschrijvende statistieken van de verandering tussen baseline en voltooiing van het onderzoek zullen worden verstrekt en zullen worden vergeleken tussen twee behandelingsarmen met behulp van twee steekproeven t-test of exacte Wilcoxon Rank Sum-test, afhankelijk van de normaliteit van de gegevens getest door de Shapiro-Wilk-test.
|
Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
|
Gemiddelde verandering in absoluut aantal neutrofielen (*10^3 neutrofielen/µL)
Tijdsspanne: Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
Beschrijvende statistieken van de verandering tussen baseline en voltooiing van het onderzoek zullen worden verstrekt.
|
Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
|
Mediane verandering in absoluut aantal neutrofielen (*10^3 neutrofielen/µl)
Tijdsspanne: Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
Beschrijvende statistieken van de verandering tussen baseline en voltooiing van het onderzoek zullen worden verstrekt en zullen worden vergeleken tussen twee behandelingsarmen met behulp van twee steekproeven t-test of exacte Wilcoxon Rank Sum-test, afhankelijk van de normaliteit van de gegevens getest door de Shapiro-Wilk-test.
|
Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
|
Gemiddelde verandering in het aantal bloedplaatjes (*10^3 bloedplaatjes/µL)
Tijdsspanne: Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
Beschrijvende statistieken van de verandering tussen baseline en voltooiing van het onderzoek zullen worden verstrekt.
|
Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
|
Mediane verandering in aantal bloedplaatjes (*10^3 bloedplaatjes/µL)
Tijdsspanne: Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
Beschrijvende statistieken van de verandering tussen baseline en voltooiing van het onderzoek zullen worden verstrekt en zullen worden vergeleken tussen twee behandelingsarmen met behulp van twee steekproeven t-test of exacte Wilcoxon Rank Sum-test, afhankelijk van de normaliteit van de gegevens getest door de Shapiro-Wilk-test.
|
Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
|
Gemiddelde verandering in bilirubine (mg/dL)
Tijdsspanne: Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
Beschrijvende statistieken van de verandering tussen baseline en voltooiing van het onderzoek zullen worden verstrekt.
|
Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
|
Mediane verandering in bilirubine (mg/dl)
Tijdsspanne: Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
Beschrijvende statistieken van de verandering tussen baseline en voltooiing van het onderzoek zullen worden verstrekt en zullen worden vergeleken tussen twee behandelingsarmen met behulp van twee steekproeven t-test of exacte Wilcoxon Rank Sum-test, afhankelijk van de normaliteit van de gegevens getest door de Shapiro-Wilk-test.
|
Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
|
Gemiddelde verandering in lactaatdehydrogenase (eenheden/l)
Tijdsspanne: Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
Beschrijvende statistieken van de verandering tussen baseline en voltooiing van het onderzoek zullen worden verstrekt en zullen worden vergeleken tussen twee behandelingsarmen met behulp van twee steekproeven t-test of exacte Wilcoxon Rank Sum-test, afhankelijk van de normaliteit van de gegevens getest door de Shapiro-Wilk-test.
|
Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
|
Mediane verandering in lactaatdehydrogenase (eenheden/l)
Tijdsspanne: Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
Beschrijvende statistieken van de verandering tussen baseline en voltooiing van het onderzoek zullen worden verstrekt.
|
Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
|
Aantal deelnemers dat geen normale transcraniële doppler (TCD) echografiesnelheden heeft
Tijdsspanne: Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
Normale TCD-snelheden worden gedefinieerd als TCD-snelheden <170 cm/s.
|
Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
|
Aantal deelnemers dat een operatie ondergaat
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de therapie tot aan het einde van de therapie, tot 56 weken
|
Elke operatieve procedure zal worden opgenomen.
|
Vanaf het begin van de therapie tot aan het einde van de therapie, tot 56 weken
|
|
Aantal deelnemers dat een transfusie ondergaat
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de therapie tot aan het einde van de therapie, tot 56 weken
|
Transfusie zal worden gedefinieerd als het verstrekken van rode bloedcellen om bloedarmoede te corrigeren.
|
Vanaf het begin van de therapie tot aan het einde van de therapie, tot 56 weken
|
|
Aantal patiënten met toxiciteit gerelateerd aan hydroxyurea-dosering
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de therapie tot aan het einde van de therapie, tot 56 weken
|
Aantal patiënten met toxiciteit waaronder: neutropenie (ANC <1000*/µL), reticulocytopenie (ARC <80*10^3/µL en bijkomende anemie (hemoglobine <6 g/dL) en trombocytopenie (bloedplaatjes <100*10^ 3/µL).
|
Vanaf het begin van de therapie tot aan het einde van de therapie, tot 56 weken
|
|
Aantal toxiciteiten gerelateerd aan hydroxyurea-dosering
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de therapie tot aan het einde van de therapie, tot 56 weken
|
Het aantal toxiciteiten zal worden gerapporteerd als: neutropenie (ANC <1000*/µL), reticulocytopenie (ARC <80*10^3/µL en bijkomende anemie (hemoglobine <6 g/dL) en trombocytopenie (bloedplaatjes <100*10 ^3/µL).
|
Vanaf het begin van de therapie tot aan het einde van de therapie, tot 56 weken
|
|
Verandering in pijn- en pijnscore
Tijdsspanne: Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
Wijzigingen in de PedsQL 4.0-score worden gerapporteerd.
Scores zijn gebaseerd op een schaal van 100 punten, 0-100, waarbij hogere scores duiden op een betere kwaliteit van leven.
We nemen de uitgangsbezoekscore en trekken de basisscore af.
|
Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
|
Verandering in pijnimpactscore
Tijdsspanne: Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
Wijzigingen in de PedsQL 4.0-score worden gerapporteerd.
Scores zijn gebaseerd op een schaal van 100 punten, 0-100, waarbij hogere scores duiden op een betere kwaliteit van leven.
We nemen de uitgangsbezoekscore en trekken de basisscore af.
|
Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
|
Verandering in pijnbeheersingsscore
Tijdsspanne: Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
Wijzigingen in de PedsQL 4.0-score worden gerapporteerd.
Scores zijn gebaseerd op een schaal van 100 punten, 0-100, waarbij hogere scores duiden op een betere kwaliteit van leven.
We nemen de uitgangsbezoekscore en trekken de basisscore af.
|
Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
|
Verandering in zorgen die ik scoor
Tijdsspanne: Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
Wijzigingen in de PedsQL 4.0-score worden gerapporteerd.
Scores zijn gebaseerd op een schaal van 100 punten, 0-100, waarbij hogere scores duiden op een betere kwaliteit van leven.
We nemen de uitgangsbezoekscore en trekken de basisscore af.
|
Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
|
Verandering in Zorg II-score
Tijdsspanne: Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
Wijzigingen in de PedsQL 4.0-score worden gerapporteerd.
Scores zijn gebaseerd op een schaal van 100 punten, 0-100, waarbij hogere scores duiden op een betere kwaliteit van leven.
We nemen de uitgangsbezoekscore en trekken de basisscore af.
|
Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
|
Verandering in emotiescore
Tijdsspanne: Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
Wijzigingen in de PedsQL 4.0-score worden gerapporteerd.
Scores zijn gebaseerd op een schaal van 100 punten, 0-100, waarbij hogere scores duiden op een betere kwaliteit van leven.
We nemen de uitgangsbezoekscore en trekken de basisscore af.
|
Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
|
Verandering in behandelingsscore
Tijdsspanne: Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
Wijzigingen in de PedsQL 4.0-score worden gerapporteerd.
Scores zijn gebaseerd op een schaal van 100 punten, 0-100, waarbij hogere scores duiden op een betere kwaliteit van leven.
We nemen de uitgangsbezoekscore en trekken de basisscore af.
|
Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
|
Verandering in communicatie scoor ik
Tijdsspanne: Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
Wijzigingen in de PedsQL 4.0-score worden gerapporteerd.
Scores zijn gebaseerd op een schaal van 100 punten, 0-100, waarbij hogere scores duiden op een betere kwaliteit van leven.
We nemen de uitgangsbezoekscore en trekken de basisscore af.
|
Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
|
Verandering in Communicatie II-score
Tijdsspanne: Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
Wijzigingen in de PedsQL 4.0-score worden gerapporteerd.
Scores zijn gebaseerd op een schaal van 100 punten, 0-100, waarbij hogere scores duiden op een betere kwaliteit van leven.
We nemen de uitgangsbezoekscore en trekken de basisscore af.
|
Vanaf baseline bij aanvang van de studie tot voltooiing van de therapie, tot 56 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
12 mei 2017
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
8 juni 2020
Studie voltooiing (WERKELIJK)
8 juni 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
11 januari 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
11 januari 2017
Eerst geplaatst (SCHATTING)
13 januari 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
25 juni 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
3 juni 2021
Laatst geverifieerd
1 mei 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hematologische ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Bloedarmoede
- Bloedarmoede, hemolytisch, aangeboren
- Bloedarmoede, hemolytisch
- Hemoglobinopathieën
- Bloedarmoede, sikkelcel
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Nucleïnezuursyntheseremmers
- Enzymremmers
- Antineoplastische middelen
- Antisikkelmiddelen
- Hydroxyureum
Andere studie-ID-nummers
- HUGKISS
- R34HL127162 (NIH)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .