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Gestion de l'hydroxyurée chez les enfants : stratégies de dosage intensif ou stable

3 juin 2021 mis à jour par: St. Jude Children's Research Hospital
Il s'agit d'une étude pilote, d'un essai clinique thérapeutique en simple aveugle, randomisé, multicentrique, conçu pour évaluer la faisabilité du recrutement de nourrissons et de tout-petits (9 mois à 36 mois) atteints d'anémie falciforme (ACS ; HbSS ou HbSβ^0thalassémie), indépendamment de gravité de la maladie, à un essai thérapeutique. Un essai clinique antérieur au St. Jude Children's Research Hospital (SJCRH) (BABYHUG, NCT01783990) a démontré qu'une dose fixe (20 mg/kg/jour) d'hydroxyurée était sûre et efficace pour réduire les complications liées à l'ACS chez les très jeunes enfants (9 -18 mois), et en grande partie en raison de ces résultats, il est recommandé d'offrir l'hydroxyurée à tous les enfants (≥ 9 mois) atteints d'ACS, indépendamment de la gravité de la maladie. Néanmoins, les enfants du bras de traitement de BABYHUG ont continué à présenter des symptômes vaso-occlusifs et à subir des lésions organiques. Dans les essais cliniques portant sur des enfants plus âgés atteints d'ACS, l'intensification de l'hydroxyurée jusqu'à une dose maximale tolérée (DMT), définie par une myélosuppression légère à modérée, peut être associée à une amélioration des paramètres de laboratoire par rapport à une dose fixe plus faible, mais les avantages cliniques tirés de l'intensification de la dose n'ont pas été décrites. Par conséquent, dans cet essai, les enfants du bras de traitement standard recevront une dose fixe d'hydroxyurée (20 mg/kg/jour) et les participants du bras expérimental recevront de l'hydroxyurée intensifiée jusqu'à la MTD, définie par un objectif de nombre absolu de neutrophiles (ANC ) de 1 500 à 3 000 cellules/µL. Cet essai vise à établir une infrastructure multicentrique qui identifiera, recrutera et randomisera de très jeunes enfants (9-36 mois) pour recevoir de l'hydroxyurée à dose fixe par rapport à une dose intensifiée en simple aveugle, et à obtenir des données pilotes prospectives comparant les résultats cliniques et de laboratoire. résultats entre les bras de traitement pour faciliter la conception d'un essai définitif de phase III.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Tous les participants recevront initialement de l'hydroxyurée à une dose d'environ 20 mg/kg/jour en mode ouvert pendant huit semaines (± 2 semaines) avant la randomisation. Les participants recevront des évaluations médicales mensuelles (toutes les 4 ± 2 semaines) où ils auront des mesures de taille et de poids, des antécédents médicaux, un examen physique et des évaluations de l'observance des médicaments. Au cours de ces visites mensuelles, des numérations globulaires complètes avec numération absolue des réticulocytes seront surveillées. L'électrophorèse de l'hémoglobine, les chimies sériques complètes, l'analyse d'urine, la lactate déshydrogénase et les mesures de la qualité de vie seront obtenues toutes les 20 (± 2) semaines. Les vitesses des ultrasons Doppler transcrâniens (TCD) seront obtenues à l'entrée de l'étude (chez les participants âgés de ≥ 2 ans) et à la sortie de l'étude. Les participants randomisés pour recevoir de l'hydroxyurée à MTD verront leur dose augmentée de 5 mg/kg/jour toutes les 8 semaines, en l'absence de toxicité, jusqu'à ce qu'un objectif ANC de 1500-3000 cellules/µL soit atteint, jusqu'à un maximum de 35 mg /kg/jour.

Les deux groupes recevront leur traitement assigné pendant 48 semaines (± 3 semaines). Les participants participeront à l'étude pendant un total de 56 semaines (± 3 semaines) et auront 14 visites à la clinique d'hématologie ambulatoire St. Jude pendant cette période. Après les 56 semaines, les participants seront suivis pendant 30 jours supplémentaires pour les effets secondaires et seront ensuite retirés de l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

58

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University/Children's Health Care of Atlanta
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390-9063
        • University Of Texas Southwestern Medical Center At Dallas

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

9 mois à 3 ans (ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Enfants atteints d'HbSS ou d'hémoglobine falciforme (HbS)/β^0thalassémie
  • ≥ 9 à ≤ 36 mois d'âge au début de l'étude
  • L'inscription aura lieu quelle que soit la gravité clinique

Critère d'exclusion:

Permanent:

  • Recevoir une thérapie transfusionnelle chronique de globules rouges.
  • Condition ou maladie chronique qui, de l'avis du PI, rend la participation dangereuse.

Transitoire (les participants peuvent être réévalués après ≥ 14 jours) :

  • Participation récente (<30 jours) à un autre essai d'intervention clinique utilisant un agent expérimental d'exemption de nouveaux médicaments/dispositifs expérimentaux (IND/IDE).
  • Transfusion d'érythrocytes au cours des 2 derniers mois.

  • Évaluations de laboratoire :

    • Hémoglobine <6,0 g/dL
    • Nombre absolu de réticulocytes <80 * 10^3/µL si hémoglobine <9,0 mg/dL
    • Nombre absolu de neutrophiles <1,5 * 10^3/µL
    • Numération plaquettaire <100 * 10^3/µL
    • Créatinine sérique > deux fois la limite supérieure de la normale pour l'âge
    • Alanine aminotransférase (ALT) > deux fois la limite supérieure de la normale

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: SEUL

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
ACTIVE_COMPARATOR: Dosage stable
Au cours des 8 premières semaines (± 2 semaines) de cette étude, les participants recevront un traitement standard [une dose fixe de 20 (± 2,5) mg/kg/jour d'hydroxyurée]. Après 8 semaines (± 2 semaines) de traitement standard, les participants seront randomisés (comme lancer une pièce de monnaie) dans l'un des deux groupes de traitement. Le groupe 1 (dosage stable) continue le traitement standard.
Médicament: Hydroxyurée
Administré oralement une fois par jour.
Autres noms:
  • HU
EXPÉRIMENTAL: Dosage intensif
Au cours des 8 premières semaines (± 2 semaines) de cette étude, les participants recevront un traitement standard [une dose fixe de 20 (± 2,5) mg/kg/jour d'hydroxyurée]. Après 8 semaines (± 2 semaines) de traitement standard, les participants seront randomisés (comme lancer une pièce de monnaie) dans l'un des deux groupes de traitement. Le groupe 2 (dosage intensif) verra sa dose d'HU augmentée de 5 mg/kg/jour toutes les 8 semaines jusqu'à un maximum de 35 mg/kg/jour.
Médicament: Hydroxyurée
Administré oralement une fois par jour.
Autres noms:
  • HU

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de patients inscrits.
Délai: au départ
Un décompte du nombre de patients inscrits sera fourni.
au départ
Nombre de patients randomisés
Délai: Huit semaines (± 2 semaines) après l'inscription à l'étude
Un décompte du nombre de patients randomisés sera fourni.
Huit semaines (± 2 semaines) après l'inscription à l'étude
Nombre de patients randomisés avec ≥ 80 % d'observance chronique des médicaments
Délai: À la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines après l'inscription à l'étude
L'observance médicamenteuse chronique est définie en fonction du ratio de possession de médicaments (MPR), une mesure du pourcentage de temps pendant lequel un patient a accès à des médicaments. Le MPR de chaque participant est calculé comme [(jours de médicaments en possession de la famille/jours de médicaments prescrits) * 100].
À la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines après l'inscription à l'étude
Nombre de patientes dont le pourcentage d'hémoglobine fœtale (%HbF) a été recueilli au départ et à la sortie de l'étude
Délai: Au départ et à la fin du protocole, jusqu'à 56 semaines après l'inscription à l'étude
Le nombre de patients qui ont fourni avec succès %HbF au départ et à la sortie de l'étude sera fourni.
Au départ et à la fin du protocole, jusqu'à 56 semaines après l'inscription à l'étude

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fréquence selon la raison donnée pour le refus de participer à l'étude
Délai: Une fois, à l'inscription
Des statistiques descriptives du nombre et de la fréquence seront fournies pour les participants qui ont été approchés mais ont refusé d'être inscrits à l'étude.
Une fois, à l'inscription
Nombre de patients hospitalisés par bras
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Le nombre de patients hospitalisés sera fourni par bras. Cette approche d'analyse est différente de ce qui a été écrit dans le protocole en raison du petit nombre de participants hospitalisés et du petit nombre d'événements d'hospitalisation.
De la ligne de base jusqu'à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Nombre cumulé d'hospitalisations par bras
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Le nombre total d'événements d'hospitalisation sera fourni par les bras. Cette approche d'analyse est différente de ce qui a été écrit dans le protocole en raison du petit nombre de participants hospitalisés et du petit nombre d'événements d'hospitalisation.
De la ligne de base jusqu'à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Changement moyen de l'hémoglobine (g/dL)
Délai: De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Des statistiques descriptives du changement entre la ligne de base et la fin de l'étude seront fournies et seront comparées entre deux bras de traitement à l'aide du test t de deux échantillons ou du test exact Wilcoxon Rank Sum en fonction de la normalité des données testées par le test de Shapiro-Wilk.
De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Changement médian de l'hémoglobine (g/dL)
Délai: De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Des statistiques descriptives du changement entre la ligne de base et la fin de l'étude seront fournies.
De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Changement moyen de l'hémoglobine fœtale (%)
Délai: De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Des statistiques descriptives du changement entre la ligne de base et la fin de l'étude seront fournies.
De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Changement médian de l'hémoglobine fœtale (%)
Délai: De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Des statistiques descriptives du changement entre la ligne de base et la fin de l'étude seront fournies et seront comparées entre deux bras de traitement à l'aide du test t de deux échantillons ou du test exact Wilcoxon Rank Sum en fonction de la normalité des données testées par le test de Shapiro-Wilk.
De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Changement moyen du volume corpusculaire moyen (fL)
Délai: De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Des statistiques descriptives du changement entre la ligne de base et la fin de l'étude seront fournies.
De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Changement médian du volume corpusculaire moyen (fL)
Délai: De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Des statistiques descriptives du changement entre la ligne de base et la fin de l'étude seront fournies et seront comparées entre deux bras de traitement à l'aide du test t de deux échantillons ou du test exact Wilcoxon Rank Sum en fonction de la normalité des données testées par le test de Shapiro-Wilk.
De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Changement moyen du nombre absolu de réticulocytes (*10^3 réticulocytes/µL)
Délai: De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Des statistiques descriptives du changement entre la ligne de base et la fin de l'étude seront fournies et seront comparées entre deux bras de traitement à l'aide du test t de deux échantillons ou du test exact Wilcoxon Rank Sum en fonction de la normalité des données testées par le test de Shapiro-Wilk.
De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Modification médiane du nombre absolu de réticulocytes (*10^3 réticulocytes/µL)
Délai: De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Des statistiques descriptives du changement entre la ligne de base et la fin de l'étude seront fournies.
De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Changement moyen du nombre de globules blancs (*10^3 globules blancs/µL)
Délai: De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Des statistiques descriptives du changement entre la ligne de base et la fin de l'étude seront fournies.
De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Modification médiane du nombre de globules blancs (*10^3 globules blancs/µL)
Délai: De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Des statistiques descriptives du changement entre la ligne de base et la fin de l'étude seront fournies et seront comparées entre deux bras de traitement à l'aide du test t de deux échantillons ou du test exact Wilcoxon Rank Sum en fonction de la normalité des données testées par le test de Shapiro-Wilk.
De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Changement moyen du nombre absolu de neutrophiles (*10^3 neutrophiles/µL)
Délai: De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Des statistiques descriptives du changement entre la ligne de base et la fin de l'étude seront fournies.
De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Modification médiane du nombre absolu de neutrophiles (*10^3 neutrophiles/µL)
Délai: De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Des statistiques descriptives du changement entre la ligne de base et la fin de l'étude seront fournies et seront comparées entre deux bras de traitement à l'aide du test t de deux échantillons ou du test exact Wilcoxon Rank Sum en fonction de la normalité des données testées par le test de Shapiro-Wilk.
De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Changement moyen du nombre de plaquettes (*10^3 plaquettes/µL)
Délai: De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Des statistiques descriptives du changement entre la ligne de base et la fin de l'étude seront fournies.
De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Modification médiane du nombre de plaquettes (*10^3 plaquettes/µL)
Délai: De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Des statistiques descriptives du changement entre la ligne de base et la fin de l'étude seront fournies et seront comparées entre deux bras de traitement à l'aide du test t de deux échantillons ou du test exact Wilcoxon Rank Sum en fonction de la normalité des données testées par le test de Shapiro-Wilk.
De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Changement moyen de la bilirubine (mg/dL)
Délai: De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Des statistiques descriptives du changement entre la ligne de base et la fin de l'étude seront fournies.
De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Modification médiane de la bilirubine (mg/dL)
Délai: De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Des statistiques descriptives du changement entre la ligne de base et la fin de l'étude seront fournies et seront comparées entre deux bras de traitement à l'aide du test t de deux échantillons ou du test exact Wilcoxon Rank Sum en fonction de la normalité des données testées par le test de Shapiro-Wilk.
De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Variation moyenne de la lactate déshydrogénase (unités/L)
Délai: De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Des statistiques descriptives du changement entre la ligne de base et la fin de l'étude seront fournies et seront comparées entre deux bras de traitement à l'aide du test t de deux échantillons ou du test exact Wilcoxon Rank Sum en fonction de la normalité des données testées par le test de Shapiro-Wilk.
De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Changement médian de la lactate déshydrogénase (unités/L)
Délai: De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Des statistiques descriptives du changement entre la ligne de base et la fin de l'étude seront fournies.
De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Nombre de participants qui n'ont pas des vitesses d'échographie Doppler transcrâniennes (TCD) normales
Délai: De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Les vitesses TCD normales seront définies comme des vitesses TCD <170 cm/s.
De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Nombre de participants qui subissent une intervention chirurgicale
Délai: Du début du traitement à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Toute procédure opératoire sera incluse.
Du début du traitement à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Nombre de participants ayant subi une transfusion
Délai: Du début du traitement à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
La transfusion sera définie comme la fourniture de globules rouges pour corriger l'anémie.
Du début du traitement à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Nombre de patients présentant des toxicités liées au dosage de l'hydroxyurée
Délai: Du début du traitement à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Nombre de patients présentant des toxicités à inclure : neutropénie (ANC <1000*/µL), réticulocytopénie (ARC <80*10^3/µL et anémie concomitante (hémoglobine <6 g/dL) et thrombocytopénie (plaquettes <100*10^ 3/µL).
Du début du traitement à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Nombre de toxicités liées au dosage de l'hydroxyurée
Délai: Du début du traitement à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Le nombre de toxicités signalées comprendra : neutropénie (ANC <1000*/µL), réticulocytopénie (ARC <80*10^3/µL et anémie concomitante (hémoglobine <6 g/dL) et thrombocytopénie (plaquettes <100*10 ^3/µL).
Du début du traitement à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Changement du score de douleur et de blessure
Délai: De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
La modification du score PedsQL 4.0 sera signalée. Les scores sont basés sur une échelle de 100 points, de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie. Nous prenons le score de la visite de sortie et soustrayons le score de base.
De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Changement du score d'impact de la douleur
Délai: De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
La modification du score PedsQL 4.0 sera signalée. Les scores sont basés sur une échelle de 100 points, de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie. Nous prenons le score de la visite de sortie et soustrayons le score de base.
De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Modification du score de gestion de la douleur
Délai: De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
La modification du score PedsQL 4.0 sera signalée. Les scores sont basés sur une échelle de 100 points, de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie. Nous prenons le score de la visite de sortie et soustrayons le score de base.
De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Changement du score d'inquiétude
Délai: De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
La modification du score PedsQL 4.0 sera signalée. Les scores sont basés sur une échelle de 100 points, de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie. Nous prenons le score de la visite de sortie et soustrayons le score de base.
De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Changement du score d'inquiétude II
Délai: De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
La modification du score PedsQL 4.0 sera signalée. Les scores sont basés sur une échelle de 100 points, de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie. Nous prenons le score de la visite de sortie et soustrayons le score de base.
De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Changement du score des émotions
Délai: De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
La modification du score PedsQL 4.0 sera signalée. Les scores sont basés sur une échelle de 100 points, de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie. Nous prenons le score de la visite de sortie et soustrayons le score de base.
De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Modification du score de traitement
Délai: De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
La modification du score PedsQL 4.0 sera signalée. Les scores sont basés sur une échelle de 100 points, de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie. Nous prenons le score de la visite de sortie et soustrayons le score de base.
De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Changement dans la communication I Score
Délai: De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
La modification du score PedsQL 4.0 sera signalée. Les scores sont basés sur une échelle de 100 points, de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie. Nous prenons le score de la visite de sortie et soustrayons le score de base.
De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
Changement du score de Communication II
Délai: De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines
La modification du score PedsQL 4.0 sera signalée. Les scores sont basés sur une échelle de 100 points, de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie. Nous prenons le score de la visite de sortie et soustrayons le score de base.
De la ligne de base à l'entrée dans l'étude à la fin du traitement, jusqu'à 56 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

St. Jude Children's Research Hospital

Collaborateurs

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

12 mai 2017

Achèvement primaire (RÉEL)

8 juin 2020

Achèvement de l'étude (RÉEL)

8 juin 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 janvier 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 janvier 2017

Première publication (ESTIMATION)

13 janvier 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

25 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 juin 2021

Dernière vérification

1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HUGKISS
  • R34HL127162 (NIH)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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