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Gestione dell'idrossiurea nei bambini: strategie di dosaggio intensivo e stabile

3 giugno 2021 aggiornato da: St. Jude Children's Research Hospital
Questo è uno studio clinico pilota, in singolo cieco, randomizzato, multicentrico, terapeutico progettato per valutare la fattibilità dell'arruolamento di neonati e bambini piccoli (da 9 mesi a 36 mesi) con anemia falciforme (SCA; HbSS o HbSβ^0 talassemia), indipendentemente da gravità della malattia, ad una sperimentazione terapeutica. Un precedente studio clinico presso il St. Jude Children's Research Hospital (SJCRH) (BABYHUG, NCT01783990) ha dimostrato che una dose fissa (20 mg/kg/giorno) di idrossiurea era sicura ed efficace nel ridurre le complicanze correlate all'SCA nei bambini molto piccoli (9 -18 mesi), e in gran parte a causa di questi risultati, si raccomanda di somministrare l'idrossiurea a tutti i bambini (≥9 mesi di età) con SCA, indipendentemente dalla gravità della malattia. Tuttavia, i bambini nel braccio di trattamento di BABYHUG hanno continuato a manifestare sintomi vaso-occlusivi e a subire danni agli organi. Negli studi clinici su bambini più grandi con SCA, l'intensificazione dell'idrossiurea a un dosaggio massimo tollerato (MTD), definito da mielosoppressione da lieve a moderata, può essere associata a parametri di laboratorio migliorati rispetto al dosaggio fisso più basso, ma i benefici clinici ottenuti dall'intensificazione della dose non sono stati descritti. Pertanto, in questo studio, i bambini nel braccio di trattamento standard riceveranno una dose fissa di idrossiurea (20 mg/kg/giorno) e i partecipanti al braccio sperimentale riceveranno idrossiurea intensificata a MTD, definita da un obiettivo di conta assoluta dei neutrofili (ANC ) di 1500-3000 cellule/µL. Questo studio mira a stabilire un'infrastruttura multicentrica che identificherà, arruolerà e randomizzerà i bambini molto piccoli (9-36 mesi) per ricevere una dose fissa rispetto a una dose intensificata di idrossiurea in un unico modo in cieco e per ottenere dati pilota prospettici che confrontino il clinico e laboratorio risultati tra i bracci di trattamento per facilitare la progettazione di uno studio definitivo di fase III.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Tutti i partecipanti riceveranno inizialmente idrossiurea a una dose di ~ 20 mg/kg/die in modalità open label per otto settimane (± 2 settimane) prima della randomizzazione. I partecipanti riceveranno valutazioni mediche mensili (ogni 4 ± 2 settimane) in cui avranno misurazioni di altezza e peso, anamnesi, esame fisico e valutazioni di aderenza ai farmaci. Durante queste visite mensili verrà monitorato l'emocromo completo con conta assoluta dei reticolociti. L'elettroforesi dell'emoglobina, le analisi chimiche complete del siero, l'analisi delle urine, la lattato deidrogenasi e le misurazioni della qualità della vita saranno ottenute ogni 20 (±2) settimane. Le velocità degli ultrasuoni Doppler transcranico (TCD) saranno ottenute all'ingresso nello studio (nei partecipanti di età ≥2 anni) e all'uscita dallo studio. I partecipanti randomizzati a ricevere idrossiurea a MTD avranno la loro dose aumentata di 5 mg/kg/giorno ogni 8 settimane, in assenza di tossicità, fino al raggiungimento di un obiettivo ANC di 1500-3000 cellule/µL, fino a un massimo di 35 mg /kg/giorno.

Entrambi i gruppi riceveranno il trattamento assegnato per 48 settimane (± 3 settimane). I partecipanti parteciperanno allo studio per un totale di 56 settimane (± 3 settimane) e durante tale periodo avranno 14 visite cliniche presso la clinica ematologica ambulatoriale di St. Jude. Dopo le 56 settimane, i partecipanti saranno seguiti per altri 30 giorni per gli effetti collaterali e verranno quindi tolti dallo studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

58

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University/Children's Health Care of Atlanta
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-9063
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 9 mesi a 3 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Bambini con HbSS o emoglobina falciforme (HbS)/β^0 talassemia
  • ≥9 a ≤ 36 mesi di età all'inizio dello studio
  • L'arruolamento avverrà indipendentemente dalla gravità clinica

Criteri di esclusione:

Permanente:

  • Ricevere una terapia trasfusionale cronica di globuli rossi.
  • Condizione o malattia cronica, che a parere del PI rende la partecipazione non sicura.

Transitorio (i partecipanti possono essere rivalutati dopo ≥14 giorni):

  • Partecipazione recente (<30 giorni) a un altro studio di intervento clinico che utilizza un nuovo agente sperimentale di esenzione da farmaci/dispositivi sperimentali (IND/IDE).
  • Trasfusione di eritrociti negli ultimi 2 mesi.

  • Valutazioni di laboratorio:

    • Emoglobina <6,0 g/dL
    • Conta assoluta dei reticolociti <80 * 10^3/µL se emoglobina <9,0 mg/dL
    • Conta assoluta dei neutrofili <1,5 * 10^3/µL
    • Conta piastrinica <100 * 10^3/µL
    • Creatinina sierica > due volte il limite superiore della norma per l'età
    • Alanina aminotransferasi (ALT) > due volte il limite superiore della norma

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: SEPARARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
ACTIVE_COMPARATORE: Dosaggio stabile
Nelle prime 8 settimane (± 2 settimane) di questo studio, i partecipanti riceveranno un trattamento standard [una dose fissa di 20 (± 2,5) mg/kg/die di idrossiurea]. Dopo 8 settimane (± 2 settimane) di trattamento standard, i partecipanti verranno randomizzati (come lanciare una moneta) a uno dei due gruppi di trattamento. Il gruppo 1 (dosaggio stabile) continua il trattamento standard.
Droga: Idrossiurea
Dato per via orale una volta al giorno.
Altri nomi:
  • HU
SPERIMENTALE: Dosaggio intensivo
Nelle prime 8 settimane (± 2 settimane) di questo studio, i partecipanti riceveranno un trattamento standard [una dose fissa di 20 (± 2,5) mg/kg/die di idrossiurea]. Dopo 8 settimane (± 2 settimane) di trattamento standard, i partecipanti verranno randomizzati (come lanciare una moneta) a uno dei due gruppi di trattamento. Il gruppo 2 (dosaggio intensivo) avrà la dose HU aumentata di 5 mg/kg/giorno ogni 8 settimane fino a un massimo di 35 mg/kg/giorno.
Droga: Idrossiurea
Dato per via orale una volta al giorno.
Altri nomi:
  • HU

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti arruolati.
Lasso di tempo: alla base
Verrà fornito un conteggio del numero di pazienti arruolati.
alla base
Numero di pazienti randomizzati
Lasso di tempo: Otto settimane (± 2 settimane) dopo l'arruolamento nello studio
Verrà fornito un conteggio del numero di pazienti randomizzati.
Otto settimane (± 2 settimane) dopo l'arruolamento nello studio
Numero di pazienti randomizzati con adesione cronica ai farmaci ≥80%.
Lasso di tempo: Al completamento della terapia, fino a 56 settimane dopo l'arruolamento nello studio
La compliance cronica ai farmaci è definita in base al rapporto di possesso di farmaci (MPR), una misura della percentuale di tempo in cui un paziente ha accesso ai farmaci. L'MPR di ciascun partecipante è calcolato come [(giorni farmaci in possesso della famiglia/giorni farmaci prescritti) * 100].
Al completamento della terapia, fino a 56 settimane dopo l'arruolamento nello studio
Numero di pazienti che hanno la % di emoglobina fetale (%HbF) raccolta al basale e all'uscita dallo studio
Lasso di tempo: Al basale e al completamento del protocollo, fino a 56 settimane dopo l'arruolamento nello studio
Verrà fornito il numero di pazienti che hanno fornito con successo %HbF al basale e all'uscita dallo studio.
Al basale e al completamento del protocollo, fino a 56 settimane dopo l'arruolamento nello studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza per motivazione addotta per il rifiuto alla partecipazione agli studi
Lasso di tempo: Una volta, al momento dell'iscrizione
Saranno fornite statistiche descrittive di conteggio e frequenza per i partecipanti che sono stati contattati ma hanno rifiutato di essere arruolati nello studio.
Una volta, al momento dell'iscrizione
Numero di pazienti con ricoveri per braccio
Lasso di tempo: Dal basale fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Il numero di pazienti con ricoveri sarà fornito dal braccio. Questo approccio di analisi è diverso da quanto scritto nel protocollo a causa del numero limitato di partecipanti con ricoveri e del numero ridotto di eventi di ricovero.
Dal basale fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Numero cumulativo di ricoveri per armi
Lasso di tempo: Dal basale fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Il numero totale di eventi di ricovero sarà fornito dalle armi. Questo approccio di analisi è diverso da quanto scritto nel protocollo a causa del numero limitato di partecipanti con ricoveri e del numero ridotto di eventi di ricovero.
Dal basale fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Variazione media dell'emoglobina (g/dL)
Lasso di tempo: Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Saranno fornite statistiche descrittive della variazione tra il basale e il completamento dello studio e saranno confrontate tra due bracci di trattamento utilizzando due campioni t- test o il test Wilcoxon Rank Sum esatto a seconda della normalità dei dati testati dal test di Shapiro-Wilk.
Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Variazione mediana dell'emoglobina (g/dL)
Lasso di tempo: Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Verranno fornite statistiche descrittive del cambiamento tra il basale e il completamento dello studio.
Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Variazione media dell'emoglobina fetale (%)
Lasso di tempo: Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Verranno fornite statistiche descrittive del cambiamento tra il basale e il completamento dello studio.
Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Variazione mediana dell'emoglobina fetale (%)
Lasso di tempo: Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Saranno fornite statistiche descrittive della variazione tra il basale e il completamento dello studio e saranno confrontate tra due bracci di trattamento utilizzando due campioni t- test o il test Wilcoxon Rank Sum esatto a seconda della normalità dei dati testati dal test di Shapiro-Wilk.
Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Variazione media del volume corpuscolare medio (fL)
Lasso di tempo: Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Verranno fornite statistiche descrittive del cambiamento tra il basale e il completamento dello studio.
Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Variazione mediana del volume corpuscolare medio (fL)
Lasso di tempo: Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Saranno fornite statistiche descrittive della variazione tra il basale e il completamento dello studio e saranno confrontate tra due bracci di trattamento utilizzando due campioni t- test o il test Wilcoxon Rank Sum esatto a seconda della normalità dei dati testati dal test di Shapiro-Wilk.
Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Variazione media nella conta assoluta dei reticolociti (*10^3 reticolociti/µL)
Lasso di tempo: Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Saranno fornite statistiche descrittive della variazione tra il basale e il completamento dello studio e saranno confrontate tra due bracci di trattamento utilizzando due campioni t- test o il test Wilcoxon Rank Sum esatto a seconda della normalità dei dati testati dal test di Shapiro-Wilk.
Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Variazione mediana nella conta assoluta dei reticolociti (*10^3 reticolociti/µL)
Lasso di tempo: Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Verranno fornite statistiche descrittive del cambiamento tra il basale e il completamento dello studio.
Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Variazione media della conta dei globuli bianchi (*10^3 globuli bianchi/µL)
Lasso di tempo: Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Verranno fornite statistiche descrittive del cambiamento tra il basale e il completamento dello studio.
Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Variazione mediana della conta dei globuli bianchi (*10^3 globuli bianchi/µL)
Lasso di tempo: Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Saranno fornite statistiche descrittive della variazione tra il basale e il completamento dello studio e saranno confrontate tra due bracci di trattamento utilizzando due campioni t- test o il test Wilcoxon Rank Sum esatto a seconda della normalità dei dati testati dal test di Shapiro-Wilk.
Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Variazione media nella conta assoluta dei neutrofili (*10^3 neutrofili/µL)
Lasso di tempo: Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Verranno fornite statistiche descrittive del cambiamento tra il basale e il completamento dello studio.
Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Variazione mediana nella conta assoluta dei neutrofili (*10^3 neutrofili/µL)
Lasso di tempo: Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Saranno fornite statistiche descrittive della variazione tra il basale e il completamento dello studio e saranno confrontate tra due bracci di trattamento utilizzando due campioni t- test o il test Wilcoxon Rank Sum esatto a seconda della normalità dei dati testati dal test di Shapiro-Wilk.
Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Variazione media della conta piastrinica (*10^3 piastrine/µL)
Lasso di tempo: Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Verranno fornite statistiche descrittive del cambiamento tra il basale e il completamento dello studio.
Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Variazione mediana della conta piastrinica (*10^3 piastrine/µL)
Lasso di tempo: Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Saranno fornite statistiche descrittive della variazione tra il basale e il completamento dello studio e saranno confrontate tra due bracci di trattamento utilizzando due campioni t- test o il test Wilcoxon Rank Sum esatto a seconda della normalità dei dati testati dal test di Shapiro-Wilk.
Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Variazione media della bilirubina (mg/dL)
Lasso di tempo: Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Verranno fornite statistiche descrittive del cambiamento tra il basale e il completamento dello studio.
Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Variazione mediana della bilirubina (mg/dL)
Lasso di tempo: Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Saranno fornite statistiche descrittive della variazione tra il basale e il completamento dello studio e saranno confrontate tra due bracci di trattamento utilizzando due campioni t- test o il test Wilcoxon Rank Sum esatto a seconda della normalità dei dati testati dal test di Shapiro-Wilk.
Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Variazione media della lattato deidrogenasi (Unità/L)
Lasso di tempo: Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Saranno fornite statistiche descrittive della variazione tra il basale e il completamento dello studio e saranno confrontate tra due bracci di trattamento utilizzando due campioni t- test o il test Wilcoxon Rank Sum esatto a seconda della normalità dei dati testati dal test di Shapiro-Wilk.
Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Variazione mediana della lattato deidrogenasi (Unità/L)
Lasso di tempo: Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Verranno fornite statistiche descrittive del cambiamento tra il basale e il completamento dello studio.
Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Numero di partecipanti che non hanno velocità ecografiche transcraniche normali (TCD).
Lasso di tempo: Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Le normali velocità TCD saranno definite come velocità TCD <170 cm/s.
Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Numero di partecipanti sottoposti a intervento chirurgico
Lasso di tempo: Dall'inizio della terapia fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Qualsiasi procedura operativa sarà inclusa.
Dall'inizio della terapia fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Numero di partecipanti sottoposti a trasfusione
Lasso di tempo: Dall'inizio della terapia fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
La trasfusione sarà definita come la fornitura di globuli rossi per correggere l'anemia.
Dall'inizio della terapia fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Numero di pazienti con tossicità correlate al dosaggio di idrossiurea
Lasso di tempo: Dall'inizio della terapia fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Numero di pazienti con tossicità da includere: neutropenia (ANC <1000*/µL), reticolocitopenia (ARC <80*10^3/µL e concomitante anemia (emoglobina <6 g/dL) e trombocitopenia (piastrine <100*10^ 3/ml).
Dall'inizio della terapia fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Numero di tossicità correlate al dosaggio di idrossiurea
Lasso di tempo: Dall'inizio della terapia fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Il numero di tossicità riportato includerà: neutropenia (ANC <1000*/µL), reticolocitopenia (ARC <80*10^3/µL e concomitante anemia (emoglobina <6 g/dL) e trombocitopenia (piastrine <100*10 ^3/ml).
Dall'inizio della terapia fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Variazione del punteggio del dolore e del dolore
Lasso di tempo: Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Verrà segnalata la modifica del punteggio PedsQL 4.0. I punteggi sono basati su una scala di 100 punti, 0-100 con punteggi più alti che indicano una migliore qualità della vita. Prendiamo il punteggio della visita di uscita e sottraiamo il punteggio di base.
Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Modifica del punteggio di impatto del dolore
Lasso di tempo: Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Verrà segnalata la modifica del punteggio PedsQL 4.0. I punteggi sono basati su una scala di 100 punti, 0-100 con punteggi più alti che indicano una migliore qualità della vita. Prendiamo il punteggio della visita di uscita e sottraiamo il punteggio di base.
Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Modifica del punteggio di gestione del dolore
Lasso di tempo: Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Verrà segnalata la modifica del punteggio PedsQL 4.0. I punteggi sono basati su una scala di 100 punti, 0-100 con punteggi più alti che indicano una migliore qualità della vita. Prendiamo il punteggio della visita di uscita e sottraiamo il punteggio di base.
Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Modifica nel punteggio Preoccupazione
Lasso di tempo: Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Verrà segnalata la modifica del punteggio PedsQL 4.0. I punteggi sono basati su una scala di 100 punti, 0-100 con punteggi più alti che indicano una migliore qualità della vita. Prendiamo il punteggio della visita di uscita e sottraiamo il punteggio di base.
Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Modifica del punteggio Preoccupazione II
Lasso di tempo: Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Verrà segnalata la modifica del punteggio PedsQL 4.0. I punteggi sono basati su una scala di 100 punti, 0-100 con punteggi più alti che indicano una migliore qualità della vita. Prendiamo il punteggio della visita di uscita e sottraiamo il punteggio di base.
Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Cambiamento nel punteggio delle emozioni
Lasso di tempo: Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Verrà segnalata la modifica del punteggio PedsQL 4.0. I punteggi sono basati su una scala di 100 punti, 0-100 con punteggi più alti che indicano una migliore qualità della vita. Prendiamo il punteggio della visita di uscita e sottraiamo il punteggio di base.
Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Modifica del punteggio del trattamento
Lasso di tempo: Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Verrà segnalata la modifica del punteggio PedsQL 4.0. I punteggi sono basati su una scala di 100 punti, 0-100 con punteggi più alti che indicano una migliore qualità della vita. Prendiamo il punteggio della visita di uscita e sottraiamo il punteggio di base.
Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Cambiamento nella comunicazione I Punteggio
Lasso di tempo: Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Verrà segnalata la modifica del punteggio PedsQL 4.0. I punteggi sono basati su una scala di 100 punti, 0-100 con punteggi più alti che indicano una migliore qualità della vita. Prendiamo il punteggio della visita di uscita e sottraiamo il punteggio di base.
Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Variazione del punteggio di Comunicazione II
Lasso di tempo: Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane
Verrà segnalata la modifica del punteggio PedsQL 4.0. I punteggi sono basati su una scala di 100 punti, 0-100 con punteggi più alti che indicano una migliore qualità della vita. Prendiamo il punteggio della visita di uscita e sottraiamo il punteggio di base.
Dal basale all'ingresso nello studio fino al completamento della terapia, fino a 56 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

12 maggio 2017

Completamento primario (EFFETTIVO)

8 giugno 2020

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

8 giugno 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 gennaio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 gennaio 2017

Primo Inserito (STIMA)

13 gennaio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

25 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 giugno 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HUGKISS
  • R34HL127162 (NIH)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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