Manejo de la hidroxiurea en niños: estrategias de dosificación intensiva versus estable
3 de junio de 2021 actualizado por: St. Jude Children's Research Hospital
Este es un ensayo clínico terapéutico, multicéntrico, aleatorizado, simple ciego, diseñado para evaluar la viabilidad de inscribir a bebés y niños pequeños (9 meses a 36 meses) con anemia de células falciformes (SCA; HbSS o HbSβ^0 talasemia), independientemente de gravedad de la enfermedad, a un ensayo terapéutico.
Un ensayo clínico anterior en St. Jude Children's Research Hospital (SJCRH) (BABYHUG, NCT01783990) demostró que una dosis fija (20 mg/kg/día) de hidroxiurea fue segura y eficaz para disminuir las complicaciones relacionadas con la PCS en niños muy pequeños (9 -18 meses), y en gran parte debido a estos hallazgos, se recomienda ofrecer hidroxiurea a todos los niños (≥9 meses) con PCS, independientemente de la gravedad de la enfermedad.
Sin embargo, los niños en el brazo de tratamiento de BABYHUG continuaron experimentando síntomas de oclusión vascular y sufrieron daños en los órganos.
En ensayos clínicos de niños mayores con SCA, la intensificación de la hidroxiurea a una dosis máxima tolerada (MTD), definida por mielosupresión de leve a moderada, puede estar asociada con mejores parámetros de laboratorio en comparación con dosis fijas más bajas, pero los beneficios clínicos obtenidos de la intensificación de la dosis no han sido descritos.
Por lo tanto, en este ensayo, los niños en el brazo de tratamiento estándar recibirán una dosis fija de hidroxiurea (20 mg/kg/día) y los participantes en el brazo experimental recibirán hidroxiurea intensificada hasta la DMT, definida por un recuento absoluto de neutrófilos objetivo (ANC). ) de 1500-3000 células/µL.
Este ensayo tiene como objetivo establecer una infraestructura multicéntrica que identifique, inscriba y aleatorice a niños muy pequeños (de 9 a 36 meses) para que reciban dosis fijas versus dosis intensificadas de hidroxiurea de manera simple ciega, y para obtener datos piloto prospectivos que comparen los resultados clínicos y de laboratorio. resultados entre los brazos de tratamiento para facilitar el diseño de un ensayo definitivo de fase III.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Todos los participantes recibirán inicialmente hidroxiurea a una dosis de ~20 mg/kg/día de forma abierta durante ocho semanas (± 2 semanas) antes de la aleatorización. Los participantes recibirán evaluaciones médicas mensuales (cada 4 ± 2 semanas) donde tendrán medidas de altura y peso, historial médico, examen físico y evaluaciones de adherencia a la medicación. Durante estas visitas mensuales se controlarán hemogramas completos con recuento absoluto de reticulocitos. Se obtendrán electroforesis de hemoglobina, química sérica completa, análisis de orina, lactato deshidrogenasa y mediciones de calidad de vida cada 20 (±2) semanas. Las velocidades de ultrasonido Doppler transcraneal (TCD) se obtendrán al ingreso al estudio (en participantes ≥2 años de edad) y al final del estudio. A los participantes aleatorizados para recibir hidroxiurea en MTD se les aumentará la dosis en 5 mg/kg/día cada 8 semanas, en ausencia de toxicidad, hasta que se logre un ANC objetivo de 1500-3000 células/µL, hasta un máximo de 35 mg /kg/día.
Ambos grupos recibirán su tratamiento asignado durante 48 semanas (± 3 semanas). Los participantes estarán en el estudio por un total de 56 semanas (± 3 semanas) y tendrán 14 visitas a la Clínica de Hematología para pacientes ambulatorios de St. Jude durante ese tiempo. Después de las 56 semanas, se hará un seguimiento de los participantes durante 30 días adicionales para detectar efectos secundarios y luego se retirará del estudio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
58
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University/Children's Health Care of Atlanta
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
- University of Mississippi Medical Center
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-9063
- University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
9 meses a 3 años (NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños con HbSS o hemoglobina falciforme (HbS)/talasemia β^0
- ≥9 a ≤ 36 meses de edad al inicio del estudio
- La inscripción ocurrirá independientemente de la gravedad clínica.
Criterio de exclusión:
Permanente:
- Recibir terapia de transfusión crónica de glóbulos rojos.
- Condición o enfermedad crónica, que a juicio del PI haga insegura la participación.
Transitorio (los participantes pueden ser reevaluados después de ≥14 días):
- Participación reciente (<30 días) en otro ensayo de intervención clínica que utiliza un agente de exención de dispositivo de investigación/medicamento nuevo en investigación (IND/IDE).
- Transfusión de eritrocitos en los últimos 2 meses.
Evaluaciones de laboratorio:
- Hemoglobina <6,0 g/dL
- Recuento absoluto de reticulocitos <80 * 10^3/µL si la hemoglobina <9,0 mg/dL
- Recuento absoluto de neutrófilos <1,5 * 10^3/µL
- Recuento de plaquetas <100 * 10^3/µL
- Creatinina sérica > dos veces el límite superior de lo normal para la edad
- Alanina aminotransferasa (ALT) > dos veces el límite superior de lo normal
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: SOLTERO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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COMPARADOR_ACTIVO: Dosificación estable
En las primeras 8 semanas (± 2 semanas) de este estudio, los participantes recibirán un tratamiento estándar [una dosis fija de 20 (± 2,5) mg/kg/día de hidroxiurea].
Después de 8 semanas (± 2 semanas) de tratamiento estándar, los participantes serán asignados aleatoriamente (como si se lanzara una moneda al aire) a uno de los dos grupos de tratamiento.
El grupo 1 (dosificación estable) continúa con el tratamiento estándar.
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Administrado por vía oral una vez al día.
Otros nombres:
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EXPERIMENTAL: Dosificación Intensiva
En las primeras 8 semanas (± 2 semanas) de este estudio, los participantes recibirán un tratamiento estándar [una dosis fija de 20 (± 2,5) mg/kg/día de hidroxiurea].
Después de 8 semanas (± 2 semanas) de tratamiento estándar, los participantes serán asignados aleatoriamente (como si se lanzara una moneda al aire) a uno de los dos grupos de tratamiento.
Grupo 2 (Dosificación Intensiva) aumentará su dosis de HU en 5 mg/kg/día cada 8 semanas hasta un máximo de 35 mg/kg/día.
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Administrado por vía oral una vez al día.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de pacientes inscritos.
Periodo de tiempo: en la línea de base
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Se proporcionará un recuento del número de pacientes inscritos.
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en la línea de base
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Número de pacientes aleatorizados
Periodo de tiempo: Ocho semanas (± 2 semanas) después de la inscripción en el estudio
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Se proporcionará un recuento del número de pacientes asignados al azar.
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Ocho semanas (± 2 semanas) después de la inscripción en el estudio
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Número de pacientes aleatorizados con ≥80 % de cumplimiento crónico de la medicación
Periodo de tiempo: Al finalizar la terapia, hasta 56 semanas después de la inscripción en el estudio
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El cumplimiento de la medicación crónica se define en función del índice de posesión de medicación (MPR), una medida del porcentaje de tiempo que un paciente tiene acceso a la medicación.
El MPR de cada participante se calcula como [(días de medicamento en posesión de la familia/días de medicamento recetado) * 100].
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Al finalizar la terapia, hasta 56 semanas después de la inscripción en el estudio
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Número de pacientes que tienen el % de hemoglobina fetal (%HbF) recolectado al inicio y al final del estudio
Periodo de tiempo: Al inicio y al finalizar el protocolo, hasta 56 semanas después de la inscripción en el estudio
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Se proporcionará el número de pacientes que han proporcionado con éxito el %HbF al inicio y al final del estudio.
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Al inicio y al finalizar el protocolo, hasta 56 semanas después de la inscripción en el estudio
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Frecuencia por motivo dado para la denegación de participación en el estudio
Periodo de tiempo: Una vez, en la inscripción
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Se proporcionarán estadísticas descriptivas de conteo y frecuencia para los participantes que fueron abordados pero se negaron a participar en el estudio.
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Una vez, en la inscripción
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Número de pacientes con hospitalizaciones por brazo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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El número de pacientes con hospitalizaciones será proporcionado por brazo.
Este enfoque de análisis es diferente de lo que se escribió en el protocolo debido a la pequeña cantidad de participantes con hospitalizaciones y la pequeña cantidad de eventos de hospitalización.
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Desde el inicio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Número acumulado de hospitalizaciones por brazos
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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El número total de eventos de hospitalización será proporcionado por brazos.
Este enfoque de análisis es diferente de lo que se escribió en el protocolo debido a la pequeña cantidad de participantes con hospitalizaciones y la pequeña cantidad de eventos de hospitalización.
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Desde el inicio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Cambio medio en la hemoglobina (g/dL)
Periodo de tiempo: Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Se proporcionarán estadísticas descriptivas del cambio entre el inicio y la finalización del estudio y se compararán entre dos brazos de tratamiento utilizando la prueba t de dos muestras o la prueba exacta de la suma de rangos de Wilcoxon, según la normalidad de los datos probados por la prueba de Shapiro-Wilk.
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Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Cambio medio en la hemoglobina (g/dL)
Periodo de tiempo: Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Se proporcionarán estadísticas descriptivas del cambio entre la línea de base y la finalización del estudio.
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Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Cambio medio en la hemoglobina fetal (%)
Periodo de tiempo: Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Se proporcionarán estadísticas descriptivas del cambio entre la línea de base y la finalización del estudio.
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Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Cambio mediano en la hemoglobina fetal (%)
Periodo de tiempo: Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Se proporcionarán estadísticas descriptivas del cambio entre el inicio y la finalización del estudio y se compararán entre dos brazos de tratamiento utilizando la prueba t de dos muestras o la prueba exacta de la suma de rangos de Wilcoxon, según la normalidad de los datos probados por la prueba de Shapiro-Wilk.
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Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Cambio medio en el volumen corpuscular medio (fL)
Periodo de tiempo: Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Se proporcionarán estadísticas descriptivas del cambio entre la línea de base y la finalización del estudio.
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Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Cambio mediano en el volumen corpuscular medio (fL)
Periodo de tiempo: Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Se proporcionarán estadísticas descriptivas del cambio entre el inicio y la finalización del estudio y se compararán entre dos brazos de tratamiento utilizando la prueba t de dos muestras o la prueba exacta de la suma de rangos de Wilcoxon, según la normalidad de los datos probados por la prueba de Shapiro-Wilk.
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Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Cambio medio en el recuento absoluto de reticulocitos (*10^3 reticulocitos/µL)
Periodo de tiempo: Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Se proporcionarán estadísticas descriptivas del cambio entre el inicio y la finalización del estudio y se compararán entre dos brazos de tratamiento utilizando la prueba t de dos muestras o la prueba exacta de la suma de rangos de Wilcoxon, según la normalidad de los datos probados por la prueba de Shapiro-Wilk.
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Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Cambio medio en el recuento absoluto de reticulocitos (*10^3 reticulocitos/µL)
Periodo de tiempo: Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Se proporcionarán estadísticas descriptivas del cambio entre la línea de base y la finalización del estudio.
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Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Cambio medio en el recuento de glóbulos blancos (*10^3 glóbulos blancos/µL)
Periodo de tiempo: Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Se proporcionarán estadísticas descriptivas del cambio entre la línea de base y la finalización del estudio.
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Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Cambio medio en el recuento de glóbulos blancos (*10^3 glóbulos blancos/µL)
Periodo de tiempo: Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Se proporcionarán estadísticas descriptivas del cambio entre el inicio y la finalización del estudio y se compararán entre dos brazos de tratamiento utilizando la prueba t de dos muestras o la prueba exacta de la suma de rangos de Wilcoxon, según la normalidad de los datos probados por la prueba de Shapiro-Wilk.
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Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Cambio medio en el recuento absoluto de neutrófilos (*10^3 neutrófilos/µL)
Periodo de tiempo: Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Se proporcionarán estadísticas descriptivas del cambio entre la línea de base y la finalización del estudio.
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Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Cambio medio en el recuento absoluto de neutrófilos (*10^3 neutrófilos/µL)
Periodo de tiempo: Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Se proporcionarán estadísticas descriptivas del cambio entre el inicio y la finalización del estudio y se compararán entre dos brazos de tratamiento utilizando la prueba t de dos muestras o la prueba exacta de la suma de rangos de Wilcoxon, según la normalidad de los datos probados por la prueba de Shapiro-Wilk.
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Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Cambio medio en el recuento de plaquetas (*10^3 plaquetas/µL)
Periodo de tiempo: Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Se proporcionarán estadísticas descriptivas del cambio entre la línea de base y la finalización del estudio.
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Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Cambio medio en el recuento de plaquetas (*10^3 plaquetas/µL)
Periodo de tiempo: Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Se proporcionarán estadísticas descriptivas del cambio entre el inicio y la finalización del estudio y se compararán entre dos brazos de tratamiento utilizando la prueba t de dos muestras o la prueba exacta de la suma de rangos de Wilcoxon, según la normalidad de los datos probados por la prueba de Shapiro-Wilk.
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Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Cambio medio en la bilirrubina (mg/dL)
Periodo de tiempo: Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Se proporcionarán estadísticas descriptivas del cambio entre la línea de base y la finalización del estudio.
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Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Cambio medio en la bilirrubina (mg/dL)
Periodo de tiempo: Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Se proporcionarán estadísticas descriptivas del cambio entre el inicio y la finalización del estudio y se compararán entre dos brazos de tratamiento utilizando la prueba t de dos muestras o la prueba exacta de la suma de rangos de Wilcoxon, según la normalidad de los datos probados por la prueba de Shapiro-Wilk.
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Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Cambio medio en lactato deshidrogenasa (Unidades/L)
Periodo de tiempo: Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Se proporcionarán estadísticas descriptivas del cambio entre el inicio y la finalización del estudio y se compararán entre dos brazos de tratamiento utilizando la prueba t de dos muestras o la prueba exacta de la suma de rangos de Wilcoxon, según la normalidad de los datos probados por la prueba de Shapiro-Wilk.
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Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Cambio medio en lactato deshidrogenasa (Unidades/L)
Periodo de tiempo: Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Se proporcionarán estadísticas descriptivas del cambio entre la línea de base y la finalización del estudio.
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Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Número de participantes que no tienen velocidades normales de ultrasonido Doppler transcraneal (TCD)
Periodo de tiempo: Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Las velocidades TCD normales se definirán como velocidades TCD <170 cm/s.
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Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Número de participantes que se someten a cirugía
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la terapia hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Cualquier procedimiento operatorio será incluido.
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Desde el inicio de la terapia hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Número de participantes que se someten a una transfusión
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la terapia hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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La transfusión se definirá como la provisión de glóbulos rojos para corregir la anemia.
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Desde el inicio de la terapia hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Número de pacientes con toxicidades relacionadas con la dosificación de hidroxiurea
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la terapia hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Número de pacientes con toxicidades para incluir: neutropenia (RAN <1000*/µL), reticulocitopenia (ARC <80*10^3/µL y anemia concomitante (hemoglobina <6 g/dL) y trombocitopenia (plaquetas <100*10^ 3/µL).
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Desde el inicio de la terapia hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Número de toxicidades relacionadas con la dosificación de hidroxiurea
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la terapia hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Se informará que el número de toxicidades incluye: neutropenia (RAN <1000*/µL), reticulocitopenia (ARC <80*10^3/µL y anemia concomitante (hemoglobina <6 g/dL) y trombocitopenia (plaquetas <100*10 ^3/µL).
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Desde el inicio de la terapia hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Cambio en la puntuación de dolor y daño
Periodo de tiempo: Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Se informará el cambio en la puntuación de PedsQL 4.0.
Las puntuaciones se basan en una escala de 100 puntos, de 0 a 100; las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida.
Estamos tomando el puntaje de la visita de salida y restando el puntaje de referencia.
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Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Cambio en la puntuación del impacto del dolor
Periodo de tiempo: Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Se informará el cambio en la puntuación de PedsQL 4.0.
Las puntuaciones se basan en una escala de 100 puntos, de 0 a 100; las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida.
Estamos tomando el puntaje de la visita de salida y restando el puntaje de referencia.
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Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Cambio en la puntuación de manejo del dolor
Periodo de tiempo: Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Se informará el cambio en la puntuación de PedsQL 4.0.
Las puntuaciones se basan en una escala de 100 puntos, de 0 a 100; las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida.
Estamos tomando el puntaje de la visita de salida y restando el puntaje de referencia.
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Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Cambio en la puntuación de Preocupación I
Periodo de tiempo: Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Se informará el cambio en la puntuación de PedsQL 4.0.
Las puntuaciones se basan en una escala de 100 puntos, de 0 a 100; las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida.
Estamos tomando el puntaje de la visita de salida y restando el puntaje de referencia.
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Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Cambio en la puntuación de Worry II
Periodo de tiempo: Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Se informará el cambio en la puntuación de PedsQL 4.0.
Las puntuaciones se basan en una escala de 100 puntos, de 0 a 100; las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida.
Estamos tomando el puntaje de la visita de salida y restando el puntaje de referencia.
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Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Cambio en la puntuación de las emociones
Periodo de tiempo: Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Se informará el cambio en la puntuación de PedsQL 4.0.
Las puntuaciones se basan en una escala de 100 puntos, de 0 a 100; las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida.
Estamos tomando el puntaje de la visita de salida y restando el puntaje de referencia.
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Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Cambio en la puntuación del tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Se informará el cambio en la puntuación de PedsQL 4.0.
Las puntuaciones se basan en una escala de 100 puntos, de 0 a 100; las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida.
Estamos tomando el puntaje de la visita de salida y restando el puntaje de referencia.
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Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Cambio en la puntuación de la comunicación I
Periodo de tiempo: Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Se informará el cambio en la puntuación de PedsQL 4.0.
Las puntuaciones se basan en una escala de 100 puntos, de 0 a 100; las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida.
Estamos tomando el puntaje de la visita de salida y restando el puntaje de referencia.
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Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Cambio en la puntuación de Comunicación II
Periodo de tiempo: Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Se informará el cambio en la puntuación de PedsQL 4.0.
Las puntuaciones se basan en una escala de 100 puntos, de 0 a 100; las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida.
Estamos tomando el puntaje de la visita de salida y restando el puntaje de referencia.
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Desde el inicio al ingreso al estudio hasta la finalización de la terapia, hasta 56 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
12 de mayo de 2017
Finalización primaria (ACTUAL)
8 de junio de 2020
Finalización del estudio (ACTUAL)
8 de junio de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de enero de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de enero de 2017
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
13 de enero de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
25 de junio de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de junio de 2021
Última verificación
1 de mayo de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Anemia de células falciformes
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de la síntesis de ácidos nucleicos
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antineoplásicos
- Agentes antidrepanocíticas
- Hidroxiurea
Otros números de identificación del estudio
- HUGKISS
- R34HL127162 (NIH)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .