Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zarządzanie hydroksymocznikiem u dzieci: intensywne i stabilne strategie dawkowania

3 czerwca 2021 zaktualizowane przez: St. Jude Children's Research Hospital
Jest to pilotażowe, randomizowane, wieloośrodkowe, terapeutyczne badanie kliniczne z pojedynczą ślepą próbą, mające na celu ocenę wykonalności włączenia niemowląt i małych dzieci (od 9 do 36 miesięcy) z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (NZK; HbSS lub HbSβ^0 talasemia), niezależnie od ciężkości choroby, do próby terapeutycznej. Wcześniejsze badanie kliniczne w St. Jude Children's Research Hospital (SJCRH) (BABYHUG, NCT01783990) wykazało, że ustalona dawka (20 mg/kg mc./dobę) hydroksymocznika była bezpieczna i skuteczna w zmniejszaniu powikłań związanych z NZK u bardzo małych dzieci (9 -18 miesięcy) i głównie ze względu na te wyniki zaleca się podawanie hydroksymocznika wszystkim dzieciom (≥9 miesięcy) z NZK, niezależnie od ciężkości choroby. Niemniej jednak u dzieci w ramieniu BABYHUG nadal występowały objawy zatoru naczyń i dochodziło do uszkodzenia narządów. W badaniach klinicznych z udziałem starszych dzieci z NZK intensyfikacja podawania hydroksymocznika do maksymalnej tolerowanej dawki (MTD), definiowanej jako łagodna do umiarkowanej mielosupresja, może wiązać się z poprawą parametrów laboratoryjnych w porównaniu z ustalonymi niższymi dawkami, ale korzyści kliniczne uzyskane ze zwiększenia dawki nie zostały opisane. Dlatego w tym badaniu dzieci w ramieniu standardowego leczenia otrzymają ustaloną dawkę hydroksymocznika (20 mg/kg mc./dobę), a uczestnicy ramienia eksperymentalnego otrzymają hydroksymocznik zintensyfikowany do MTD, określonej przez docelową bezwzględną liczbę neutrofili (ANC ) 1500-3000 komórek/µl. To badanie ma na celu ustanowienie wieloośrodkowej infrastruktury, która będzie identyfikować, rejestrować i losowo przydzielać bardzo małe dzieci (9-36 miesięcy) do otrzymywania stałej dawki hydroksymocznika w porównaniu ze zwiększoną dawką w sposób z pojedynczą ślepą próbą oraz aby uzyskać prospektywne dane pilotażowe porównujące kliniczne i laboratoryjne wyniki między ramionami leczenia, aby ułatwić zaprojektowanie ostatecznego badania III fazy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wszyscy uczestnicy otrzymają początkowo hydroksymocznik w dawce ~20 mg/kg/dzień w sposób otwarty przez osiem tygodni (± 2 tygodnie) przed randomizacją. Uczestnicy będą otrzymywać comiesięczne oceny medyczne (co 4 ± 2 tygodnie), podczas których będą mieli pomiary wzrostu i masy ciała, historię medyczną, badanie fizykalne i ocenę przestrzegania zaleceń lekarskich. Podczas tych comiesięcznych wizyt monitorowana będzie pełna morfologia krwi z bezwzględną liczbą retikulocytów. Elektroforeza hemoglobiny, pełne badania biochemiczne surowicy, analiza moczu, dehydrogenaza mleczanowa i pomiary jakości życia będą wykonywane co 20 (±2) tygodni. Prędkości ultradźwięków przezczaszkowego dopplera (TCD) zostaną uzyskane na początku badania (u uczestników w wieku ≥2 lat) i na końcu badania. Uczestnicy losowo przydzieleni do przyjmowania hydroksymocznika w MTD będą otrzymywać dawkę zwiększaną o 5 mg/kg/dzień co 8 tygodni, przy braku toksyczności, aż do osiągnięcia docelowej ANC 1500-3000 komórek/µl, maksymalnie do 35 mg /kg/dzień.

Obie grupy otrzymają przypisane im leczenie przez 48 tygodni (± 3 tygodnie). Uczestnicy będą uczestniczyć w badaniu łącznie przez 56 tygodni (± 3 tygodnie) i odwiedzą w tym czasie 14 wizyt w ambulatoryjnej klinice hematologicznej St. Jude. Po 56 tygodniach uczestnicy będą obserwowani przez dodatkowe 30 dni pod kątem skutków ubocznych, po czym zostaną wycofani z badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

58

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University/Children's Health Care of Atlanta
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390-9063
        • University Of Texas Southwestern Medical Center At Dallas

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

9 miesięcy do 3 lata (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dzieci z HbSS lub sierpowatą hemoglobiną (HbS)/β^0 talasemią
  • ≥9 do ≤ 36 miesięcy w chwili rozpoczęcia badania
  • Rejestracja nastąpi niezależnie od ciężkości klinicznej

Kryteria wyłączenia:

Stały:

  • Przewlekła terapia transfuzją krwinek czerwonych.
  • Stan lub przewlekła choroba, która w ocenie PI czyni udział niebezpiecznym.

Przejściowe (uczestnicy mogą zostać poddani ponownej ocenie po ≥14 dniach):

  • Niedawny (<30 dni) udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym, w którym wykorzystano nowy eksperymentalny lek/wyrób badawczy (IND/IDE).
  • Transfuzja erytrocytów w ciągu ostatnich 2 miesięcy.

  • Oceny laboratoryjne:

    • Hemoglobina <6,0 g/dl
    • Bezwzględna liczba retikulocytów <80 * 10^3/µL, jeśli hemoglobina <9,0 mg/dL
    • Bezwzględna liczba neutrofili <1,5 * 10^3/µL
    • Liczba płytek krwi <100 * 10^3/µl
    • Kreatynina w surowicy > dwukrotnie górna granica normy dla wieku
    • Aminotransferaza alaninowa (ALT) > dwukrotnie powyżej górnej granicy normy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POJEDYNCZY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
ACTIVE_COMPARATOR: Stabilne dawkowanie
W ciągu pierwszych 8 tygodni (± 2 tygodnie) tego badania uczestnicy otrzymają standardowe leczenie [stała dawka 20 (± 2,5) mg/kg/dzień hydroksymocznika]. Po 8 tygodniach (± 2 tygodnie) standardowego leczenia uczestnicy zostaną losowo przydzieleni (jak rzut monetą) do jednej z dwóch grup terapeutycznych. Grupa 1 (stabilne dawkowanie) kontynuuje standardowe leczenie.
Lek: Hydroksymocznik
Podawany doustnie raz dziennie.
Inne nazwy:
  • HU
EKSPERYMENTALNY: Intensywne dozowanie
W ciągu pierwszych 8 tygodni (± 2 tygodnie) tego badania uczestnicy otrzymają standardowe leczenie [stała dawka 20 (± 2,5) mg/kg/dzień hydroksymocznika]. Po 8 tygodniach (± 2 tygodnie) standardowego leczenia uczestnicy zostaną losowo przydzieleni (jak rzut monetą) do jednej z dwóch grup terapeutycznych. Grupa 2 (intensywne dawkowanie) będzie miała zwiększoną dawkę HU o 5 mg/kg/dzień co 8 tygodni do maksymalnie 35 mg/kg/dzień.
Lek: Hydroksymocznik
Podawany doustnie raz dziennie.
Inne nazwy:
  • HU

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba zarejestrowanych pacjentów.
Ramy czasowe: na linii bazowej
Zostanie podana liczba zarejestrowanych pacjentów.
na linii bazowej
Liczba pacjentów poddanych randomizacji
Ramy czasowe: Osiem tygodni (± 2 tygodnie) po włączeniu do badania
Zostanie podana liczba pacjentów poddanych randomizacji.
Osiem tygodni (± 2 tygodnie) po włączeniu do badania
Liczba pacjentów zrandomizowanych, u których ≥80% przestrzegało zasad przyjmowania leków przewlekle
Ramy czasowe: Po zakończeniu terapii, do 56 tygodni po włączeniu do badania
Przewlekłe stosowanie się do zaleceń lekarskich jest definiowane na podstawie wskaźnika posiadania leków (MPR), będącego miarą procentowego czasu, przez jaki pacjent ma dostęp do leków. MPR każdego uczestnika oblicza się jako [(dni leków będących w posiadaniu rodziny/dni przepisanych leków) * 100].
Po zakończeniu terapii, do 56 tygodni po włączeniu do badania
Liczba pacjentek, u których uzyskano % hemoglobiny płodowej (%HbF) na początku badania i na końcu badania
Ramy czasowe: Na początku i po zakończeniu protokołu, do 56 tygodni po włączeniu do badania
Zostanie podana liczba pacjentów, którym z powodzeniem zapewniono %HbF na początku badania i po zakończeniu badania.
Na początku i po zakończeniu protokołu, do 56 tygodni po włączeniu do badania

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstotliwość według podanego powodu odmowy udziału w badaniu
Ramy czasowe: Raz, przy rejestracji
Dla uczestników, do których zwrócono się, ale odmówili włączenia do badania, zostaną dostarczone opisowe statystyki liczby i częstotliwości.
Raz, przy rejestracji
Liczba pacjentów hospitalizowanych według ramienia
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Liczbę pacjentów z hospitalizacjami poda ramię. Takie podejście do analizy różni się od tego, co zostało zapisane w protokole ze względu na małą liczbę uczestników hospitalizowanych i małą liczbę zdarzeń hospitalizacyjnych.
Od punktu początkowego do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Skumulowana liczba hospitalizacji według broni
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Łączna liczba zdarzeń hospitalizacyjnych zostanie zapewniona przez broń. Takie podejście do analizy różni się od tego, co zostało zapisane w protokole ze względu na małą liczbę uczestników hospitalizowanych i małą liczbę zdarzeń hospitalizacyjnych.
Od punktu początkowego do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Średnia zmiana stężenia hemoglobiny (g/dl)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Przedstawione zostaną statystyki opisowe zmiany między punktem wyjściowym a zakończeniem badania, które zostaną porównane między dwiema grupami leczenia przy użyciu testu t dla dwóch próbek lub dokładnego testu sumy rang Wilcoxona, w zależności od normalności danych testowanych za pomocą testu Shapiro-Wilka.
Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Mediana zmiany stężenia hemoglobiny (g/dl)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Przedstawione zostaną opisowe statystyki zmiany między punktem wyjściowym a zakończeniem badania.
Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Średnia zmiana hemoglobiny płodowej (%)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Przedstawione zostaną opisowe statystyki zmiany między punktem wyjściowym a zakończeniem badania.
Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Mediana zmiany hemoglobiny płodowej (%)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Przedstawione zostaną statystyki opisowe zmiany między punktem wyjściowym a zakończeniem badania, które zostaną porównane między dwiema grupami leczenia przy użyciu testu t dla dwóch próbek lub dokładnego testu sumy rang Wilcoxona, w zależności od normalności danych testowanych za pomocą testu Shapiro-Wilka.
Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Średnia zmiana średniej objętości krwinek (fL)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Przedstawione zostaną opisowe statystyki zmiany między punktem wyjściowym a zakończeniem badania.
Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Mediana zmiany średniej objętości krwinek (fL)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Przedstawione zostaną statystyki opisowe zmiany między punktem wyjściowym a zakończeniem badania, które zostaną porównane między dwiema grupami leczenia przy użyciu testu t dla dwóch próbek lub dokładnego testu sumy rang Wilcoxona, w zależności od normalności danych testowanych za pomocą testu Shapiro-Wilka.
Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Średnia zmiana bezwzględnej liczby retikulocytów (*10^3 retikulocytów/µl)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Przedstawione zostaną statystyki opisowe zmiany między punktem wyjściowym a zakończeniem badania, które zostaną porównane między dwiema grupami leczenia przy użyciu testu t dla dwóch próbek lub dokładnego testu sumy rang Wilcoxona, w zależności od normalności danych testowanych za pomocą testu Shapiro-Wilka.
Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Mediana zmiany bezwzględnej liczby retikulocytów (*10^3 retikulocytów/µl)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Przedstawione zostaną opisowe statystyki zmiany między punktem wyjściowym a zakończeniem badania.
Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Średnia zmiana liczby krwinek białych (*10^3 krwinek białych/µl)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Przedstawione zostaną opisowe statystyki zmiany między punktem wyjściowym a zakończeniem badania.
Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Mediana zmiany liczby krwinek białych (*10^3 krwinek białych/µl)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Przedstawione zostaną statystyki opisowe zmiany między punktem wyjściowym a zakończeniem badania, które zostaną porównane między dwiema grupami leczenia przy użyciu testu t dla dwóch próbek lub dokładnego testu sumy rang Wilcoxona, w zależności od normalności danych testowanych za pomocą testu Shapiro-Wilka.
Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Średnia zmiana bezwzględnej liczby neutrofili (*10^3 neutrofili/µl)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Przedstawione zostaną opisowe statystyki zmiany między punktem wyjściowym a zakończeniem badania.
Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Mediana zmiany bezwzględnej liczby neutrofili (*10^3 neutrofili/µl)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Przedstawione zostaną statystyki opisowe zmiany między punktem wyjściowym a zakończeniem badania, które zostaną porównane między dwiema grupami leczenia przy użyciu testu t dla dwóch próbek lub dokładnego testu sumy rang Wilcoxona, w zależności od normalności danych testowanych za pomocą testu Shapiro-Wilka.
Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Średnia zmiana liczby płytek krwi (*10^3 płytek krwi/µl)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Przedstawione zostaną opisowe statystyki zmiany między punktem wyjściowym a zakończeniem badania.
Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Mediana zmiany liczby płytek krwi (*10^3 płytek krwi/µl)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Przedstawione zostaną statystyki opisowe zmiany między punktem wyjściowym a zakończeniem badania, które zostaną porównane między dwiema grupami leczenia przy użyciu testu t dla dwóch próbek lub dokładnego testu sumy rang Wilcoxona, w zależności od normalności danych testowanych za pomocą testu Shapiro-Wilka.
Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Średnia zmiana stężenia bilirubiny (mg/dl)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Przedstawione zostaną opisowe statystyki zmiany między punktem wyjściowym a zakończeniem badania.
Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Mediana zmiany stężenia bilirubiny (mg/dl)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Przedstawione zostaną statystyki opisowe zmiany między punktem wyjściowym a zakończeniem badania, które zostaną porównane między dwiema grupami leczenia przy użyciu testu t dla dwóch próbek lub dokładnego testu sumy rang Wilcoxona, w zależności od normalności danych testowanych za pomocą testu Shapiro-Wilka.
Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Średnia zmiana dehydrogenazy mleczanowej (jednostki/l)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Przedstawione zostaną statystyki opisowe zmiany między punktem wyjściowym a zakończeniem badania, które zostaną porównane między dwiema grupami leczenia przy użyciu testu t dla dwóch próbek lub dokładnego testu sumy rang Wilcoxona, w zależności od normalności danych testowanych za pomocą testu Shapiro-Wilka.
Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Mediana zmiany dehydrogenazy mleczanowej (jednostki/l)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Przedstawione zostaną opisowe statystyki zmiany między punktem wyjściowym a zakończeniem badania.
Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Liczba uczestników, którzy nie mają normalnych prędkości ultrasonograficznych przezczaszkowego dopplera (TCD).
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Normalne prędkości TCD będą zdefiniowane jako prędkości TCD <170 cm/s.
Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Liczba uczestników, którzy przeszli operację
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia terapii do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Każda procedura operacyjna zostanie uwzględniona.
Od rozpoczęcia terapii do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Liczba uczestników poddanych transfuzji
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia terapii do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Transfuzja będzie definiowana jako dostarczanie krwinek czerwonych w celu skorygowania niedokrwistości.
Od rozpoczęcia terapii do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Liczba pacjentów z toksycznością związaną z dawkowaniem hydroksymocznika
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia terapii do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Liczba pacjentów z toksycznością obejmującą: neutropenię (ANC <1000*/µl), retikulocytopenię (ARC <80*10^3/µl i współistniejącą niedokrwistość (hemoglobina <6 g/dl) oraz trombocytopenię (płytki krwi <100*10^ 3/µl).
Od rozpoczęcia terapii do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Liczba toksyczności związanych z dawkowaniem hydroksymocznika
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia terapii do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Zgłaszana liczba toksyczności obejmuje: neutropenię (ANC <1000*/µl), retikulocytopenię (ARC <80*10^3/µl i współistniejącą niedokrwistość (hemoglobina <6 g/dl) oraz małopłytkowość (płytki krwi <100*10 ^3/µL).
Od rozpoczęcia terapii do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Zmiana w skali bólu i zranienia
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Zmiana wyniku PedsQL 4.0 zostanie zgłoszona. Wyniki oparte są na 100-punktowej skali, od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia. Bierzemy wynik wizyty wyjściowej i odejmujemy wynik bazowy.
Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Zmiana w skali wpływu bólu
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Zmiana wyniku PedsQL 4.0 zostanie zgłoszona. Wyniki oparte są na 100-punktowej skali, od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia. Bierzemy wynik wizyty wyjściowej i odejmujemy wynik bazowy.
Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Zmiana wyniku leczenia bólu
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Zmiana wyniku PedsQL 4.0 zostanie zgłoszona. Wyniki oparte są na 100-punktowej skali, od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia. Bierzemy wynik wizyty wyjściowej i odejmujemy wynik bazowy.
Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Zmiana wyniku martwienia się
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Zmiana wyniku PedsQL 4.0 zostanie zgłoszona. Wyniki oparte są na 100-punktowej skali, od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia. Bierzemy wynik wizyty wyjściowej i odejmujemy wynik bazowy.
Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Zmiana wyniku Martwienia się II
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Zmiana wyniku PedsQL 4.0 zostanie zgłoszona. Wyniki oparte są na 100-punktowej skali, od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia. Bierzemy wynik wizyty wyjściowej i odejmujemy wynik bazowy.
Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Zmiana wyniku emocji
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Zmiana wyniku PedsQL 4.0 zostanie zgłoszona. Wyniki oparte są na 100-punktowej skali, od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia. Bierzemy wynik wizyty wyjściowej i odejmujemy wynik bazowy.
Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Zmiana wyniku leczenia
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Zmiana wyniku PedsQL 4.0 zostanie zgłoszona. Wyniki oparte są na 100-punktowej skali, od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia. Bierzemy wynik wizyty wyjściowej i odejmujemy wynik bazowy.
Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Zmiana w komunikacji I Wynik
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Zmiana wyniku PedsQL 4.0 zostanie zgłoszona. Wyniki oparte są na 100-punktowej skali, od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia. Bierzemy wynik wizyty wyjściowej i odejmujemy wynik bazowy.
Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Zmiana wyniku w Komunikacji II
Ramy czasowe: Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni
Zmiana wyniku PedsQL 4.0 zostanie zgłoszona. Wyniki oparte są na 100-punktowej skali, od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia. Bierzemy wynik wizyty wyjściowej i odejmujemy wynik bazowy.
Od punktu początkowego w chwili rozpoczęcia badania do zakończenia terapii, do 56 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Współpracownicy

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

12 maja 2017

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

8 czerwca 2020

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

8 czerwca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 stycznia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 stycznia 2017

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

13 stycznia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

25 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 czerwca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HUGKISS
  • R34HL127162 (NIH)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na Hydroksymocznik

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kuwait

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj