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Hydroxyharnstoff-Management bei Kindern: Intensive versus stabile Dosierungsstrategien

3. Juni 2021 aktualisiert von: St. Jude Children's Research Hospital
Dies ist eine Pilotstudie, eine einfach verblindete, randomisierte, multizentrische, therapeutische klinische Studie zur Bewertung der Machbarkeit der Aufnahme von Säuglingen und Kleinkindern (9 Monate bis 36 Monate) mit Sichelzellenanämie (SCA; HbSS oder HbSβ^0-Thalassämie), unabhängig davon Krankheitsschwere, zu einem therapeutischen Versuch. Eine frühere klinische Studie am St. Jude Children's Research Hospital (SJCRH) (BABYHUG, NCT01783990) zeigte, dass eine feste Dosis (20 mg/kg/Tag) von Hydroxyharnstoff sicher und wirksam bei der Verringerung von SCA-bedingten Komplikationen bei sehr kleinen Kindern war (9 -18 Monate) und hauptsächlich aufgrund dieser Befunde wird empfohlen, allen Kindern (≥ 9 Monate alt) mit SCA unabhängig von der Schwere der Erkrankung Hydroxyharnstoff anzubieten. Dennoch traten bei Kindern im Behandlungsarm von BABYHUG weiterhin vasookklusive Symptome und Organschäden auf. In klinischen Studien mit älteren Kindern mit SCA kann die Intensivierung von Hydroxyharnstoff auf eine maximal tolerierte Dosis (MTD), definiert durch leichte bis mittelschwere Myelosuppression, mit verbesserten Laborparametern im Vergleich zu einer festen niedrigeren Dosierung verbunden sein, aber der klinische Nutzen aus der Dosisintensivierung gewinnt wurden nicht beschrieben. Daher erhalten in dieser Studie Kinder im Standardbehandlungsarm eine feste Dosis Hydroxyharnstoff (20 mg/kg/Tag), und die Teilnehmer im Versuchsarm erhalten Hydroxyharnstoff intensiviert auf MTD, definiert durch eine absolute Neutrophilenzielzahl (ANC ) von 1500-3000 Zellen/µl. Diese Studie zielt darauf ab, eine multizentrische Infrastruktur aufzubauen, die sehr kleine Kinder (9-36 Monate) identifizieren, einschreiben und randomisieren wird, um Hydroxyharnstoff in fester Dosis versus intensivierter Dosis in einer einfach verblindeten Weise zu erhalten, und um prospektive Pilotdaten zum Vergleich von klinischen und Labordaten zu erhalten Ergebnisse zwischen den Behandlungsarmen, um das Design einer endgültigen Phase-III-Studie zu erleichtern.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Alle Teilnehmer erhalten zunächst acht Wochen (± 2 Wochen) vor der Randomisierung Hydroxyharnstoff in einer Dosis von ~ 20 mg / kg / Tag offen. Die Teilnehmer erhalten monatliche medizinische Untersuchungen (alle 4 ± 2 Wochen), bei denen sie Größen- und Gewichtsmessungen, Anamnese, körperliche Untersuchung und Bewertungen der Medikamenteneinhaltung erhalten. Während dieser monatlichen Besuche wird ein großes Blutbild mit absoluter Retikulozytenzahl überwacht. Hämoglobinelektrophorese, vollständige Serumchemie, Urinanalyse, Laktatdehydrogenase und Lebensqualitätsmessungen werden alle 20 (±2) Wochen durchgeführt. Transkranielle Doppler (TCD)-Ultraschallgeschwindigkeiten werden bei Studieneintritt (bei Teilnehmern im Alter von ≥ 2 Jahren) und Studienende erhalten. Bei Teilnehmern, die randomisiert Hydroxyharnstoff bei MTD erhalten, wird ihre Dosis ohne Toxizität alle 8 Wochen um 5 mg/kg/Tag erhöht, bis ein Ziel-ANC von 1500-3000 Zellen/µl erreicht ist, bis zu einem Maximum von 35 mg /kg/Tag.

Beide Gruppen erhalten ihre zugewiesene Behandlung für 48 Wochen (± 3 Wochen). Die Teilnehmer werden insgesamt 56 Wochen (± 3 Wochen) an der Studie teilnehmen und während dieser Zeit 14 Klinikbesuche in der ambulanten Hämatologie-Klinik St. Jude haben. Nach Ablauf der 56 Wochen werden die Teilnehmer weitere 30 Tage auf Nebenwirkungen beobachtet und dann aus der Studie genommen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

58

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University/Children's Health Care of Atlanta
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390-9063
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

9 Monate bis 3 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Kinder mit HbSS oder Sichelhämoglobin (HbS)/β^0-Thalassämie
  • ≥ 9 bis ≤ 36 Monate alt bei Studienbeginn
  • Die Aufnahme erfolgt unabhängig vom klinischen Schweregrad

Ausschlusskriterien:

Dauerhaft:

  • Erhalten einer chronischen Transfusionstherapie mit roten Blutkörperchen.
  • Zustand oder chronische Krankheit, die nach Meinung des PI die Teilnahme unsicher macht.

Vorübergehend (Teilnehmer können nach ≥14 Tagen neu bewertet werden):

  • Kürzliche (< 30 Tage) Teilnahme an einer anderen klinischen Interventionsstudie unter Verwendung eines Prüfmittels für die Ausnahme von einem neuen Arzneimittel / Prüfgerät (IND / IDE).
  • Erythrozytentransfusion in den letzten 2 Monaten.

  • Laborbewertungen:

    • Hämoglobin < 6,0 g/dl
    • Absolute Retikulozytenzahl <80 * 10^3/µL, wenn Hämoglobin <9,0 mg/dL
    • Absolute Neutrophilenzahl <1,5 * 10^3/µL
    • Thrombozytenzahl <100 * 10^3/µL
    • Serumkreatinin > doppelt so hoch wie die altersübliche Obergrenze
    • Alanin-Aminotransferase (ALT) > doppelt so hoch wie die Obergrenze des Normalwerts

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: EINZEL

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
ACTIVE_COMPARATOR: Stabile Dosierung
In den ersten 8 Wochen (± 2 Wochen) dieser Studie erhalten die Teilnehmer eine Standardbehandlung [eine feste Dosis von 20 (± 2,5) mg/kg/Tag Hydroxyharnstoff]. Nach 8 Wochen (± 2 Wochen) der Standardbehandlung werden die Teilnehmer randomisiert (wie beim Werfen einer Münze) einer von zwei Behandlungsgruppen zugeteilt. Gruppe 1 (stabile Dosierung) setzt die Standardbehandlung fort.
Arzneimittel: Hydroxyharnstoff
Einmal täglich oral verabreicht.
Andere Namen:
  • HU
EXPERIMENTAL: Intensive Dosierung
In den ersten 8 Wochen (± 2 Wochen) dieser Studie erhalten die Teilnehmer eine Standardbehandlung [eine feste Dosis von 20 (± 2,5) mg/kg/Tag Hydroxyharnstoff]. Nach 8 Wochen (± 2 Wochen) der Standardbehandlung werden die Teilnehmer randomisiert (wie beim Werfen einer Münze) einer von zwei Behandlungsgruppen zugeteilt. Bei Gruppe 2 (Intensivdosierung) wird die HU-Dosis alle 8 Wochen um 5 mg/kg/Tag bis zu einem Maximum von 35 mg/kg/Tag erhöht.
Arzneimittel: Hydroxyharnstoff
Einmal täglich oral verabreicht.
Andere Namen:
  • HU

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der eingeschriebenen Patienten.
Zeitfenster: an der Grundlinie
Eine Zählung der Anzahl der aufgenommenen Patienten wird bereitgestellt.
an der Grundlinie
Anzahl der randomisierten Patienten
Zeitfenster: Acht Wochen (± 2 Wochen) nach Studieneinschreibung
Eine Zählung der Anzahl der randomisierten Patienten wird bereitgestellt.
Acht Wochen (± 2 Wochen) nach Studieneinschreibung
Anzahl randomisierter Patienten mit chronischer Medikations-Compliance von ≥80 %
Zeitfenster: Nach Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen nach Aufnahme in die Studie
Die chronische Medikationscompliance wird auf der Grundlage des Medikationsbesitzverhältnisses (MPR) definiert, einem Maß für den Prozentsatz der Zeit, in der ein Patient Zugang zu Medikamenten hat. Die MPR jedes Teilnehmers wird berechnet als [(Tage Medikamente im Besitz der Familie/Tage verschriebene Medikamente) * 100].
Nach Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen nach Aufnahme in die Studie
Anzahl der Patienten, bei denen der Prozentsatz an fötalem Hämoglobin (% HbF) zu Studienbeginn und bei Studienende gemessen wurde
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und nach Abschluss des Protokolls bis zu 56 Wochen nach Aufnahme in die Studie
Die Anzahl der Patienten, die zu Studienbeginn und Studienende erfolgreich %HbF geliefert haben, wird angegeben.
Zu Studienbeginn und nach Abschluss des Protokolls bis zu 56 Wochen nach Aufnahme in die Studie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit nach Angabe der Gründe für die Ablehnung der Studienteilnahme
Zeitfenster: Einmal bei der Immatrikulation
Beschreibende Statistiken zu Anzahl und Häufigkeit werden für Teilnehmer bereitgestellt, die angesprochen wurden, sich aber weigerten, sich für die Studie anzumelden.
Einmal bei der Immatrikulation
Anzahl der Patienten mit Krankenhausaufenthalten nach Arm
Zeitfenster: Vom Studienbeginn bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Die Anzahl der Patienten mit Krankenhausaufenthalten wird nach Arm angegeben. Dieser Analyseansatz unterscheidet sich von dem, was im Protokoll geschrieben wurde, aufgrund der geringen Anzahl von Teilnehmern mit Krankenhausaufenthalten und der geringen Anzahl von Krankenhausaufenthalten.
Vom Studienbeginn bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Kumulative Zahl der Krankenhauseinweisungen nach Waffen
Zeitfenster: Vom Studienbeginn bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Die Gesamtzahl der Krankenhausaufenthalte wird von Waffen bereitgestellt. Dieser Analyseansatz unterscheidet sich von dem, was im Protokoll geschrieben wurde, aufgrund der geringen Anzahl von Teilnehmern mit Krankenhausaufenthalten und der geringen Anzahl von Krankenhausaufenthalten.
Vom Studienbeginn bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Mittlere Veränderung des Hämoglobins (g/dL)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Deskriptive Statistiken der Veränderung zwischen Ausgangswert und Abschluss der Studie werden bereitgestellt und zwischen zwei Behandlungsarmen unter Verwendung des t-Tests mit zwei Stichproben oder des exakten Wilcoxon-Rangsummentests verglichen, abhängig von der Normalität der durch den Shapiro-Wilk-Test getesteten Daten.
Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Mittlere Veränderung des Hämoglobins (g/dl)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Deskriptive Statistiken der Veränderung zwischen Studienbeginn und Abschluss der Studie werden bereitgestellt.
Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Mittlere Veränderung des fötalen Hämoglobins (%)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Deskriptive Statistiken der Veränderung zwischen Studienbeginn und Abschluss der Studie werden bereitgestellt.
Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Mittlere Veränderung des fötalen Hämoglobins (%)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Deskriptive Statistiken der Veränderung zwischen Ausgangswert und Abschluss der Studie werden bereitgestellt und zwischen zwei Behandlungsarmen unter Verwendung des t-Tests mit zwei Stichproben oder des exakten Wilcoxon-Rangsummentests verglichen, abhängig von der Normalität der durch den Shapiro-Wilk-Test getesteten Daten.
Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Mittlere Änderung des mittleren Korpuskularvolumens (fL)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Deskriptive Statistiken der Veränderung zwischen Studienbeginn und Abschluss der Studie werden bereitgestellt.
Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Mediane Änderung des mittleren Korpuskularvolumens (fL)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Deskriptive Statistiken der Veränderung zwischen Ausgangswert und Abschluss der Studie werden bereitgestellt und zwischen zwei Behandlungsarmen unter Verwendung des t-Tests mit zwei Stichproben oder des exakten Wilcoxon-Rangsummentests verglichen, abhängig von der Normalität der durch den Shapiro-Wilk-Test getesteten Daten.
Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Mittlere Änderung der absoluten Retikulozytenzahl (*10^3 Retikulozyten/µl)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Deskriptive Statistiken der Veränderung zwischen Ausgangswert und Abschluss der Studie werden bereitgestellt und zwischen zwei Behandlungsarmen unter Verwendung des t-Tests mit zwei Stichproben oder des exakten Wilcoxon-Rangsummentests verglichen, abhängig von der Normalität der durch den Shapiro-Wilk-Test getesteten Daten.
Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Mittlere Veränderung der absoluten Retikulozytenzahl (*10^3 Retikulozyten/µl)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Deskriptive Statistiken der Veränderung zwischen Studienbeginn und Abschluss der Studie werden bereitgestellt.
Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Mittlere Veränderung der Anzahl weißer Blutkörperchen (*10^3 weiße Blutkörperchen/µL)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Deskriptive Statistiken der Veränderung zwischen Studienbeginn und Abschluss der Studie werden bereitgestellt.
Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Mittlere Veränderung der Anzahl weißer Blutkörperchen (*10^3 weiße Blutkörperchen/µl)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Deskriptive Statistiken der Veränderung zwischen Ausgangswert und Abschluss der Studie werden bereitgestellt und zwischen zwei Behandlungsarmen unter Verwendung des t-Tests mit zwei Stichproben oder des exakten Wilcoxon-Rangsummentests verglichen, abhängig von der Normalität der durch den Shapiro-Wilk-Test getesteten Daten.
Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Mittlere Änderung der absoluten Neutrophilenzahl (*10^3 Neutrophile/µL)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Deskriptive Statistiken der Veränderung zwischen Studienbeginn und Abschluss der Studie werden bereitgestellt.
Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Mittlere Veränderung der absoluten Neutrophilenzahl (*10^3 Neutrophile/µl)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Deskriptive Statistiken der Veränderung zwischen Ausgangswert und Abschluss der Studie werden bereitgestellt und zwischen zwei Behandlungsarmen unter Verwendung des t-Tests mit zwei Stichproben oder des exakten Wilcoxon-Rangsummentests verglichen, abhängig von der Normalität der durch den Shapiro-Wilk-Test getesteten Daten.
Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Mittlere Veränderung der Thrombozytenzahl (*10^3 Thrombozyten/µl)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Deskriptive Statistiken der Veränderung zwischen Studienbeginn und Abschluss der Studie werden bereitgestellt.
Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Mittlere Veränderung der Thrombozytenzahl (*10^3 Thrombozyten/µL)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Deskriptive Statistiken der Veränderung zwischen Ausgangswert und Abschluss der Studie werden bereitgestellt und zwischen zwei Behandlungsarmen unter Verwendung des t-Tests mit zwei Stichproben oder des exakten Wilcoxon-Rangsummentests verglichen, abhängig von der Normalität der durch den Shapiro-Wilk-Test getesteten Daten.
Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Mittlere Veränderung des Bilirubins (mg/dL)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Deskriptive Statistiken der Veränderung zwischen Studienbeginn und Abschluss der Studie werden bereitgestellt.
Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Mittlere Veränderung des Bilirubins (mg/dl)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Deskriptive Statistiken der Veränderung zwischen Ausgangswert und Abschluss der Studie werden bereitgestellt und zwischen zwei Behandlungsarmen unter Verwendung des t-Tests mit zwei Stichproben oder des exakten Wilcoxon-Rangsummentests verglichen, abhängig von der Normalität der durch den Shapiro-Wilk-Test getesteten Daten.
Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Mittlere Veränderung der Laktatdehydrogenase (Einheiten/l)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Deskriptive Statistiken der Veränderung zwischen Ausgangswert und Abschluss der Studie werden bereitgestellt und zwischen zwei Behandlungsarmen unter Verwendung des t-Tests mit zwei Stichproben oder des exakten Wilcoxon-Rangsummentests verglichen, abhängig von der Normalität der durch den Shapiro-Wilk-Test getesteten Daten.
Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Mittlere Veränderung der Laktatdehydrogenase (Einheiten/l)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Deskriptive Statistiken der Veränderung zwischen Studienbeginn und Abschluss der Studie werden bereitgestellt.
Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Anzahl der Teilnehmer, die keine normalen transkraniellen Doppler (TCD)-Ultraschallgeschwindigkeiten haben
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Normale TCD-Geschwindigkeiten werden als TCD-Geschwindigkeiten < 170 cm/s definiert.
Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Anzahl der Teilnehmer, die sich einer Operation unterziehen
Zeitfenster: Vom Beginn der Therapie bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Jeder operative Eingriff wird eingeschlossen.
Vom Beginn der Therapie bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Anzahl der Teilnehmer, die sich einer Transfusion unterziehen
Zeitfenster: Vom Beginn der Therapie bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Transfusion wird als Bereitstellung von roten Blutkörperchen zur Korrektur von Anämie definiert.
Vom Beginn der Therapie bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Anzahl der Patienten mit Toxizitäten im Zusammenhang mit der Hydroxyurea-Dosierung
Zeitfenster: Vom Beginn der Therapie bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Anzahl der Patienten mit Toxizitäten, darunter: Neutropenie (ANC <1000*/µL), Retikulozytopenie (ARC <80*10^3/µL und begleitende Anämie (Hämoglobin <6 g/dL) und Thrombozytopenie (Blutplättchen <100*10^ 3/µl).
Vom Beginn der Therapie bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Anzahl der Toxizitäten im Zusammenhang mit der Hydroxyurea-Dosierung
Zeitfenster: Vom Beginn der Therapie bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Zu den Toxizitäten, die berichtet werden, gehören: Neutropenie (ANC <1000*/µL), Retikulozytopenie (ARC <80*10^3/µL und begleitende Anämie (Hämoglobin <6 g/dL) und Thrombozytopenie (Blutplättchen <100*10 ^3/µL).
Vom Beginn der Therapie bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Änderung des Schmerz- und Verletzungs-Scores
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Die Änderung des PedsQL 4.0-Scores wird gemeldet. Die Bewertungen basieren auf einer 100-Punkte-Skala von 0 bis 100, wobei höhere Bewertungen eine bessere Lebensqualität anzeigen. Wir nehmen den Exit-Visit-Score und subtrahieren den Baseline-Score.
Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Änderung des Schmerzwirkungs-Scores
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Die Änderung des PedsQL 4.0-Scores wird gemeldet. Die Bewertungen basieren auf einer 100-Punkte-Skala von 0 bis 100, wobei höhere Bewertungen eine bessere Lebensqualität anzeigen. Wir nehmen den Exit-Visit-Score und subtrahieren den Baseline-Score.
Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Änderung des Schmerzmanagement-Scores
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Die Änderung des PedsQL 4.0-Scores wird gemeldet. Die Bewertungen basieren auf einer 100-Punkte-Skala von 0 bis 100, wobei höhere Bewertungen eine bessere Lebensqualität anzeigen. Wir nehmen den Exit-Visit-Score und subtrahieren den Baseline-Score.
Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Änderung des Worry I-Scores
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Die Änderung des PedsQL 4.0-Scores wird gemeldet. Die Bewertungen basieren auf einer 100-Punkte-Skala von 0 bis 100, wobei höhere Bewertungen eine bessere Lebensqualität anzeigen. Wir nehmen den Exit-Visit-Score und subtrahieren den Baseline-Score.
Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Änderung des Worry II-Scores
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Die Änderung des PedsQL 4.0-Scores wird gemeldet. Die Bewertungen basieren auf einer 100-Punkte-Skala von 0 bis 100, wobei höhere Bewertungen eine bessere Lebensqualität anzeigen. Wir nehmen den Exit-Visit-Score und subtrahieren den Baseline-Score.
Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Veränderung des Emotions-Scores
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Die Änderung des PedsQL 4.0-Scores wird gemeldet. Die Bewertungen basieren auf einer 100-Punkte-Skala von 0 bis 100, wobei höhere Bewertungen eine bessere Lebensqualität anzeigen. Wir nehmen den Exit-Visit-Score und subtrahieren den Baseline-Score.
Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Änderung des Behandlungsergebnisses
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Die Änderung des PedsQL 4.0-Scores wird gemeldet. Die Bewertungen basieren auf einer 100-Punkte-Skala von 0 bis 100, wobei höhere Bewertungen eine bessere Lebensqualität anzeigen. Wir nehmen den Exit-Visit-Score und subtrahieren den Baseline-Score.
Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Veränderung in der Kommunikation I Score
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Die Änderung des PedsQL 4.0-Scores wird gemeldet. Die Bewertungen basieren auf einer 100-Punkte-Skala von 0 bis 100, wobei höhere Bewertungen eine bessere Lebensqualität anzeigen. Wir nehmen den Exit-Visit-Score und subtrahieren den Baseline-Score.
Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Änderung der Punktzahl Kommunikation II
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen
Die Änderung des PedsQL 4.0-Scores wird gemeldet. Die Bewertungen basieren auf einer 100-Punkte-Skala von 0 bis 100, wobei höhere Bewertungen eine bessere Lebensqualität anzeigen. Wir nehmen den Exit-Visit-Score und subtrahieren den Baseline-Score.
Vom Ausgangswert bei Studieneintritt bis zum Abschluss der Therapie bis zu 56 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Mitarbeiter

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

12. Mai 2017

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

8. Juni 2020

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

8. Juni 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Januar 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Januar 2017

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

13. Januar 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

25. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Juni 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HUGKISS
  • R34HL127162 (NIH)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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