iCare4: Midostauriinin genomiset allekirjoitukset akuutissa myelooisessa leukemiassa (UF-HEM-004)

Sisällyttämiskriteerit:

• Tutkittavalta ennen tutkimukseen ilmoittautumista saatu kirjallinen tietoinen suostumus ja tutkittavan kyky noudattaa opintovierailuaikataulua ja kaikkia tutkimukseen liittyviä menettelyjä.
• Relapsoituneen tai refraktorisen AML:n diagnoosi. Tässä tutkimuksessa refraktaarinen AML määritellään epäonnistumiseksi saavuttaa CR:n yhden induktiokemoterapiasyklin jälkeen, ja uusiutunut AML määritellään mille tahansa todisteeksi taudin uusiutumisesta minkä tahansa kestoisen CR:n saavuttamisen jälkeen.
• Sekä miehet että naiset ≥ 18-vuotiaat
• Karnofsky Performance Status ≥ 70 % tai Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) suorituskykytila ​​< 2 (ellei huono suorituskykytila ​​liity sairauteen).
• Riittävä elimen toiminta määritellään seuraavasti:
• AST ja ALT < 2,5 kertaa normaalin yläraja (ULN),
• Seerumin bilirubiini < 2,5 x ULN ja
• Seerumin kreatiniini < 1,5 mg/dl tai kreatiniinipuhdistuma > 50 ml/min.
• Laboratorioarvot voivat olla tämän alueen ulkopuolella, jos se johtuu AML-taudista.
• Yli 45 %:n ejektiofraktio vahvistettu kaikukardiografialla.
• Elinajanodote yli kuukauden.
• Koehenkilöt, jotka ovat aiemmin saaneet midostauriinia, ovat sallittuja, jos viimeinen midostauriiniannos annettiin ≥ kuusi kuukautta ennen taudin uusiutumista.
• Naiset, jotka eivät ole raskaana ja eivät imetä.
• Lisääntymisiässä olevien naisten ja miesten on suostuttava välttämään raskaaksi tulemista tai lapsen hankkimista hoidon aikana ja viiden kuukauden ajan viimeisen kemoterapiaannoksen jälkeen.
• Hedelmällisessä iässä olevien naisten (WOCBP) on joko suostuttava jatkuvaan pidättymiseen heteroseksuaalisesta yhdynnästä tai aloitettava jokin seuraavista hyväksyttävistä ehkäisymenetelmistä: IUD, munanjohtimien sidonta tai kumppanin on käytettävä lateksikondomia kaikissa seksuaalisissa kontakteissa, vaikka kumppanille on tehty onnistunut vasektomia. Hormonaalinen ehkäisy on riittämätön ehkäisymenetelmä.
• Miesten on käytettävä lateksikondomia kaikissa seksuaalisissa kontakteissa WOCBP:n kanssa, vaikka heille olisi tehty onnistunut vasektomia (hoidon aikana ja viiden kuukauden ajan viimeisen kemoterapiaannoksen jälkeen)

Poissulkemiskriteerit:

• Ikä ≥ seitsemänkymmentäkuusi vuotta.
• Potilaat, jotka eivät pysty nielemään suun kautta otettavia lääkkeitä.
• Kliiniset todisteet aktiivisesta keskushermoston leukemiasta.
• Lääketieteellinen historia allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) vastaanottamisesta.
• Koehenkilöillä ei saa olla hallitsemattomia tai toistuvia sairauksia, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen,
• jatkuva tai aktiivinen infektio,
• oireinen kongestiivinen sydämen vajaatoiminta,
• epästabiili angina pectoris,
• sydämen rytmihäiriö,
• sydäninfarkti kolmen kuukauden kuluessa,
• huonosti hallittu verenpainetauti,
• hallitsematon diabetes tai psykiatrinen sairaus/sosiaalinen tilanne, joka rajoittaisi protokollavaatimusten noudattamista.
• Naiset tai miehet, jotka voivat tulla raskaaksi ja jotka eivät halua tai pysty käyttämään hyväksyttävää menetelmää raskauden välttämiseksi koko tutkimusjakson ajan ja vähintään viiden kuukauden ajan viimeisen kemoterapiaannoksen jälkeen.
• Maha-suolikanavan (GI) toiminnan heikkeneminen tai GI-sairaus, joka voi merkittävästi muuttaa PKC412:n imeytymistä.
• Aiempi hoito midostauriinilla kuuden kuukauden sisällä ennen uusiutumista.
• Aiemmat muut sairaudet, aineenvaihduntahäiriöt, fyysisen tutkimuksen löydökset tai kliiniset laboratoriolöydökset, jotka antavat aihetta epäillä sairautta tai tilaa, joka on vasta-aiheinen protokollahoidon käyttämiselle tai joka saattaa vaikuttaa tutkimuksen tulosten tulkintaan tai joka saa tutkittavan suuri riski hoidon komplikaatioille, hoitavan lääkärin mielestä.
• Vangit tai kohteet, jotka on vangittu tahattomasti.
• Koehenkilöt, jotka on pakollisesti vangittu joko psykiatrisen tai fyysisen sairauden hoitoon.
• Koehenkilöt, jotka osoittavat kyvyttömyyttä noudattaa tutkimus- ja/tai seurantamenettelyjä.