iCare4: Genomikus aláírások midostaurinnal akut myeloid leukémiában (UF-HEM-004)

Bevételi kritériumok:

• A vizsgálati alanytól a vizsgálatba való regisztrációt megelőzően kapott írásos beleegyezés, valamint az alany azon képessége, hogy betartsa a tanulmányút ütemtervét és a tanulmányokkal kapcsolatos összes eljárást.
• Kiújult vagy refrakter AML diagnózisa. Ebben a vizsgálatban a refrakter AML úgy definiálható, mint ha egy indukciós kemoterápia ciklus után nem sikerül elérni a CR-t, a relapszusos AML pedig a betegség kiújulásának bármely bizonyítéka, bármilyen időtartamú CR elérése után.
• Férfiak és nők egyaránt ≥ tizennyolc évesek
• Karnofsky Performance Status ≥ 70%, vagy az Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) teljesítőképességi státusza < 2 (kivéve, ha a rossz teljesítmény állapota a betegséggel kapcsolatos).
• A megfelelő szervi működés a következőképpen definiálható:
• AST és ALT a normálérték felső határának (ULN) 2,5-szerese,
• Szérum bilirubin < 2,5 x ULN, és
• A szérum kreatinin < 1,5 mg/dl vagy a kreatinin clearance > 50 ml/perc.
• A laboratóriumi értékek ezen a tartományon kívül eshetnek, ha másodlagos az AML-betegség.
• 45%-nál nagyobb ejekciós frakciót echokardiogram igazol.
• A várható élettartam több mint egy hónap.
• Azok az alanyok, akik korábban midostaurint kaptak, akkor engedélyezettek, ha a midostaurin utolsó adagját legalább hat hónappal a betegség kiújulása előtt adták.
• Nem terhes és nem szoptató nőstények.
• A reproduktív korú nőstényeknek és a hímeknek meg kell állapodniuk abban, hogy a terápia alatt és az utolsó adag kemoterápia után öt hónapig elkerülik a teherbeesést vagy a gyermeknemzést.
• A fogamzóképes nőknek (WOCBP) vagy bele kell egyezniük abba, hogy továbbra is tartózkodjanak a heteroszexuális érintkezéstől, vagy el kell kezdeniük a következő elfogadható fogamzásgátlási módszerek valamelyikét: IUD, petevezeték lekötés, vagy a partnernek latex óvszert kell használnia bármilyen szexuális kapcsolat során, még akkor is, ha partnere sikeres vasectomián esett át. A hormonális fogamzásgátlás nem megfelelő fogamzásgátlási módszer.
• A férfiaknak latex óvszert kell használniuk a WOCBP-vel való szexuális érintkezés során, még akkor is, ha sikeres vazektómián estek át (a kezelés alatt és az utolsó kemoterápia adagját követő 5 hónapig).

Kizárási kritériumok:

• Életkor ≥ hetvenhat év.
• Olyan személyek, akik nem képesek lenyelni az orális gyógyszereket.
• Aktív központi idegrendszeri leukémia klinikai bizonyítékai.
• Allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) kórtörténete.
• Az alanyoknak nem lehetnek kontrollálatlan vagy interkurrens betegségei, beleértve, de nem kizárólagosan:
• folyamatos vagy aktív fertőzés,
• tünetekkel járó pangásos szívelégtelenség,
• instabil angina pectoris,
• szívritmus zavar,
• szívinfarktus három hónapon belül,
• rosszul kontrollált magas vérnyomás,
• kontrollálatlan cukorbetegség vagy pszichiátriai betegség/társadalmi helyzet, amely korlátozza a protokoll követelményeinek való megfelelést.
• Fogamzóképes korú nők vagy férfiak, akik nem hajlandók vagy nem tudnak elfogadható módszert alkalmazni a terhesség elkerülésére a teljes vizsgálati időszak alatt és legalább öt hónapig az utolsó kemoterápia adagját követően.
• A gasztrointesztinális (GI) funkció károsodása vagy GI-betegség, amely jelentősen megváltoztathatja a PKC412 felszívódását.
• Korábbi midostaurin-terápia a visszaesést megelőző hat hónapon belül.
• Bármilyen más betegség, anyagcserezavar, fizikális vizsgálat vagy klinikai laboratóriumi lelet anamnézisében, amely olyan betegség vagy állapot alapos gyanúját veti fel, amely ellenjavallta a protokollterápia alkalmazását, vagy amely befolyásolhatja a vizsgálat eredményeinek értelmezését, vagy amely a vizsgálati alanyot megkérdőjelezi. a kezelési szövődmények magas kockázata a kezelőorvos véleménye szerint.
• Foglyok vagy alattvalók, akiket önkéntelenül bebörtönöznek.
• Azok az alanyok, akiket pszichiátriai vagy fizikai betegség kezelése miatt kötelezően fogva tartják.
• Azok az alanyok, akik nem képesek megfelelni a vizsgálati és/vagy nyomon követési eljárásoknak.