iCare4: genomische handtekeningen met midostaurine bij acute myeloïde leukemie (UF-HEM-004)

Inclusiecriteria:

• Schriftelijke geïnformeerde toestemming verkregen van de proefpersoon voorafgaand aan registratie voor het onderzoek en de mogelijkheid voor de proefpersoon om zich te houden aan het studiebezoekschema en alle studiegerelateerde procedures.
• Een diagnose van recidiverende of refractaire AML. Voor het doel van deze studie wordt refractaire AML gedefinieerd als het niet bereiken van CR na één cyclus van inductiechemotherapie en recidiverende AML wordt gedefinieerd als elk bewijs van terugkeer van de ziekte na het bereiken van CR van welke duur dan ook.
• Zowel mannen als vrouwen ≥ achttien jaar
• Karnofsky Performance Status van ≥ 70% of Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status < 2 (tenzij de slechte performance status verband houdt met de ziekte).
• Adequate orgaanfunctie gedefinieerd als:
• ASAT en ALAT < 2,5 keer de bovengrens van normaal (ULN),
• Serumbilirubine < 2,5 x ULN, en
• Serumcreatinine < 1,5 mg/dL of creatinineklaring > 50 ml/min.
• Laboratoriumwaarden kunnen buiten dit bereik liggen als ze secundair zijn aan de ziekte van AML.
• Een ejectiefractie van > 45% bevestigd door echocardiogram.
• Levensverwachting van meer dan een maand.
• Proefpersonen die eerder midostaurine kregen, zijn toegestaan ​​als de laatste dosis midostaurine ≥ zes maanden vóór de terugval van de ziekte werd gegeven.
• Vrouwen die niet zwanger zijn en geen borstvoeding geven.
• Vrouwen in de vruchtbare leeftijd en mannen moeten ermee instemmen om tijdens de therapie en gedurende vijf maanden na de laatste dosis chemotherapie te voorkomen dat ze zwanger worden of een kind verwekken.
• Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) moeten ofwel instemmen met voortdurende onthouding van heteroseksuele gemeenschap of beginnen met een van de volgende aanvaardbare anticonceptiemethoden: spiraaltje, afbinden van de eileiders of partner moet een latexcondoom gebruiken tijdens elk seksueel contact, zelfs als de partner een succesvolle vasectomie heeft ondergaan. Hormonale anticonceptie is een ontoereikende methode van anticonceptie.
• Mannen moeten een latex condoom gebruiken tijdens elk seksueel contact met WOCBP, zelfs als ze een succesvolle vasectomie hebben ondergaan (tijdens de therapie en gedurende vijf maanden na de laatste dosis chemotherapie).

Uitsluitingscriteria:

• Leeftijd ≥ zesenzeventig jaar.
• Proefpersonen met het onvermogen om orale medicatie in te slikken.
• Klinisch bewijs van actieve CZS-leukemie.
• Een medische geschiedenis van het ontvangen van een allogene hematopoietische stamceltransplantatie (HSCT).
• Proefpersonen mogen geen ongecontroleerde of bijkomende ziekte hebben, inclusief, maar niet beperkt tot,
• aanhoudende of actieve infectie,
• symptomatisch congestief hartfalen,
• onstabiele angina pectoris,
• hartritmestoornissen,
• hartinfarct binnen drie maanden,
• slecht gecontroleerde hypertensie,
• ongecontroleerde diabetes, of psychiatrische ziekte/sociale situatie die de naleving van protocolvereisten zou beperken.
• Vrouwen of mannen in de vruchtbare leeftijd die niet bereid of niet in staat zijn een aanvaardbare methode te gebruiken om zwangerschap te voorkomen gedurende de gehele onderzoeksperiode en gedurende ten minste vijf maanden na de laatste dosis chemotherapie.
• Aantasting van de gastro-intestinale (GI) functie of gastro-intestinale ziekte die de absorptie van PKC412 aanzienlijk kan veranderen.
• Eerdere therapie met midostaurine binnen zes maanden voorafgaand aan terugval.
• Voorgeschiedenis van enige andere ziekte, metabole disfunctie, bevindingen bij lichamelijk onderzoek of klinische laboratoriumresultaten die een redelijk vermoeden geven van een ziekte of aandoening die het gebruik van protocoltherapie contra-indiceert of die de interpretatie van de resultaten van het onderzoek kan beïnvloeden of die de proefpersoon in gevaar brengt. hoog risico op behandelingscomplicaties, naar het oordeel van de behandelend arts.
• Gevangenen of onderdanen die onvrijwillig zijn opgesloten.
• Onderwerpen die gedwongen worden vastgehouden voor behandeling van een psychiatrische of lichamelijke ziekte.
• Proefpersonen die aantonen niet in staat te zijn om te voldoen aan de studie- en/of follow-upprocedures.