Vaiheen 2a tutkimus PRS-080:n arvioimiseksi aneemisilla kroonisilla munuaistautipotilailla

Sisällyttämiskriteerit:

• Potilaat, joilla on vaiheen 5 krooninen munuaistauti ja jotka ovat olleet hemodialyysissä vähintään 90 päivää;
• Mies- ja postmenopausaaliset potilaat (ei kuukautisia vähintään 12 kuukauteen ilman vaihtoehtoista lääketieteellistä syytä) naispotilaat, joiden ikä on ≥18 vuotta ja joiden paino on enintään 85 kg;
• Potilaat, jotka saavat stabiilia erytropoieesia stimuloivaa ainetta 4 viikon ajan ennen seulontaa;
• Potilaat, jotka saavat vakaita oraalisia tai suonensisäisiä rautaannoksia 4 viikon ajan ennen seulontaa;
• Seulontajakson aikana vähintään 7 päivän välein saatujen 3 Hb-arvojen keskiarvon on oltava ≤10,5 g/dl, ja alimman ja suurimman arvon eron on oltava ≤1,0 g/dl;
• Seerumin ferritiinipitoisuus ≥300 ng/ml;
• Transferriinikyllästys ≤30 %;
• Plasman hepsidiinipitoisuus vähintään 5 nmol/l;
• Seerumin folaatin ja B12-vitamiinin seulonta ≥normaalin hepsidiinin alaraja 5 - 50 nmol/L;
• Miespotilaat, joilla on hedelmällisessä iässä oleva naiskumppani, suostuvat käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää (esim. kondomia, seksuaalista pidättymistä, vasektomiaa), rytmimenetelmää lukuun ottamatta, 30 päivän ajan tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen; ja
• Potilas on laillisesti pätevä, hänelle on kerrottu tutkimuksen luonteesta, laajuudesta ja merkityksestä, hän suostuu vapaaehtoisesti osallistumiseen ja tutkimukseen ja on asianmukaisesti allekirjoittanut tietoisen suostumuslomakkeen (ICF). Potilas sitoutuu noudattamaan protokollan määräämiä toimenpiteitä ja käyntejä.

Poissulkemiskriteerit:

• Anemia, joka johtuu muista syistä kuin kroonisesta munuaissairaudesta, mukaan lukien hemoglobinopatiat, hemolyyttiset anemiat, myelodysplasia tai maligniteetti;
• Verensiirto 2 kuukauden sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista;
• Aikaisempi ilmoittautuminen tähän tutkimukseen;
• Potilaat, joita hoidettiin PRS-080#022-DP:llä edellisessä kliinisessä tutkimuksessa;
• Nykyinen tai aikaisempi (60 päivän tai 5 puoliintumisajan sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista) hoito toisella tutkimuslääkkeellä ja/tai lääketieteellisellä laitteella tai osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen;
• sponsorin työntekijät tai potilaat, jotka ovat tutkijan työntekijöitä tai sukulaisia;
• Tunnettu allergia jollekin PRS-080#022-DP-formulaation komponentille;
• Positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeenille (HBsAg), hepatiitti C -viruksen vasta-aineelle (anti-hepatiitti C virus Ab) tai ihmisen immuunikatovirukselle (HIV), serologiset testitulokset hyväksytään enintään 3 kuukautta;
• Suunniteltu leikkaus tutkimusjakson aikana;
• Tunnettu tai epäilty aktiivinen infektio;
• Aktiivinen tai krooninen maha-suolikanavan verenvuoto tai tunnettu hyytymishäiriö;
• Ei halua tai kykene noudattamaan protokollaa tutkijan arvion mukaan;
• Epästabiili angina pectoris, sydäninfarkti, perkutaaninen transluminaalinen sepelvaltimon angioplastia/stentit, apopleksia (äkilliset verenkiertohäiriöt elimessä tai tietyssä kehon alueella) tai sepelvaltimon ohitusleikkaus
• Kongestiivinen sydämen vajaatoiminta: New York Heart Associationin luokka III tai IV;
• Ääreisvaltimotauti, johon liittyy nekroosi, vaihe IV (Fontaine) tai aste III (luokka 5 ja 6, Rutherford); ja
• Mikä tahansa sairaus, joka tutkijan arvion mukaan saattaa häiritä tutkimukseen osallistumista tai vaarantaa potilaan turvallisuuden tutkimuksen aikana (esim. aktiivinen infektio).