Studio di fase 2a per valutare il PRS-080 nei pazienti con malattia renale cronica anemica

Criterio di inclusione:

• Pazienti con insufficienza renale cronica di stadio 5 che sono stati in emodialisi per almeno 90 giorni;
• Pazienti di sesso maschile e in post-menopausa (senza mestruazioni da almeno 12 mesi senza una causa medica alternativa) di età ≥18 anni e con un peso corporeo massimo di 85 kg;
• Pazienti sottoposti a una dose stabile di agente stimolante l'eritropoiesi per 4 settimane prima dello screening;
• Pazienti che assumono dosi stabili di ferro per via orale o endovenosa per 4 settimane prima dello screening;
• La media di 3 valori di Hb durante il periodo di screening, ciascuno ottenuto ad almeno 7 giorni di distanza deve essere ≤10,5 g/dL, con una differenza di ≤1,0 g/dL tra il valore più basso e quello più alto;
• Concentrazione di ferritina sierica ≥300 ng/mL;
• Saturazione della transferrina ≤30%;
• Concentrazione plasmatica di epcidina di almeno 5 nmol/L;
• Screening sierico di folati e vitamina B12 ≥limite inferiore del normale epcidina 5 - 50 nmol/L;
• I pazienti di sesso maschile con una partner femminile in età fertile accettano di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico (ad es. Preservativi, astinenza sessuale, vasectomia), escluso il metodo del ritmo per 30 giorni dopo la somministrazione del farmaco in studio; e
• Il paziente è legalmente competente, è stato informato della natura, della portata e della rilevanza dello studio, acconsente volontariamente alla partecipazione e alle disposizioni dello studio e ha debitamente firmato il modulo di consenso informato (ICF). Il paziente si impegna a rispettare le procedure e le visite previste dal protocollo.

Criteri di esclusione:

• Anemia dovuta a cause diverse dalla malattia renale cronica, incluse emoglobinopatie, anemie emolitiche, mielodisplasia o tumori maligni;
• Trasfusione di sangue entro 2 mesi prima della somministrazione del farmaco in studio;
• Precedente iscrizione a questo studio;
• Pazienti trattati con PRS-080#022-DP in uno studio clinico precedente;
• Trattamento in corso o precedente (entro 60 giorni o 5 emivite prima della somministrazione del farmaco in studio) con un altro farmaco sperimentale e/o dispositivo medico o partecipazione a un altro studio clinico;
• Dipendenti dello sponsor o pazienti che sono dipendenti o parenti dello sperimentatore;
• Allergia nota a qualsiasi componente della formulazione PRS-080#022-DP;
• Positivo per l'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg), per l'anticorpo anti-virus dell'epatite C (anti-virus dell'epatite C Ab) o per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV), sono accettati i risultati dei test sierologici non più vecchi di 3 mesi;
• Chirurgia pianificata durante il periodo di studio;
• Infezione attiva nota o sospetta;
• Sanguinamento gastrointestinale attivo o cronico o disturbo della coagulazione noto;
• Riluttante o incapace di rispettare il protocollo, a giudizio dell'investigatore;
• Angina instabile, infarto del miocardio, angioplastica/stent coronarici transluminali percutanei, apoplessia (disturbi circolatori improvvisi di un organo o di una regione specifica del corpo) o bypass coronarico
• Insufficienza cardiaca congestizia: New York Heart Association Classe III o IV;
• Arteriopatia periferica con necrosi, stadio IV (Fontaine) o grado III (categoria 5 e 6, Rutherford); e
• Qualsiasi condizione medica che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe interferire con la partecipazione allo studio o mettere a repentaglio la sicurezza del paziente durante lo studio (ad esempio, infezione attiva).