Fase 2a-undersøgelse til evaluering af PRS-080 hos patienter med anæmisk kronisk nyresygdom

Inklusionskriterier:

• Patienter med stadium 5 CKD, der har været i hæmodialyse i mindst 90 dage;
• Mandlige og postmenopausale (ingen menstruation i mindst 12 måneder uden en alternativ medicinsk årsag) kvindelige patienter med en alder på ≥18 år og med en maksimal kropsvægt på 85 kg;
• Patienter, der har fået en stabil dosis af erytropoiesestimulerende middel i 4 uger før screening;
• Patienter, der har fået stabile orale eller intravenøse jerndoser i 4 uger før screening;
• Gennemsnit af 3 Hb-værdier under screeningsperioden, hver opnået med mindst 7 dages mellemrum, skal være ≤10,5 g/dL, med en forskel på ≤1,0 g/dL mellem den laveste og højeste værdi;
• Serumferritinkoncentration ≥300 ng/ml;
• Transferrinmætning ≤30%;
• Plasma hepcidinkoncentration mindst 5 nmol/L;
• Screening af serumfolat og vitamin B12 ≥nedre grænse for normal Hepcidin 5 - 50 nmol/L;
• Mandlige patienter med en kvindelig partner i den fødedygtige alder accepterer at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode (f.eks. kondomer, seksuel afholdenhed, vasektomi), ikke inklusive rytmemetoden i 30 dage efter administration af undersøgelsesmedicinen; og
• Patienten er juridisk kompetent, er blevet informeret om undersøgelsens art, omfang og relevans, accepterer frivilligt deltagelse og undersøgelsens bestemmelser og har behørigt underskrevet den informerede samtykkeformular (ICF). Patienten indvilliger i at overholde de protokolpålagte procedurer og besøg.

Ekskluderingskriterier:

• Anæmi på grund af andre årsager end kronisk nyresygdom, herunder hæmoglobinopatier, hæmolytisk anæmi, myelodysplasi eller malignitet;
• Blodtransfusion inden for 2 måneder før administration af undersøgelsesmedicin;
• Tidligere tilmelding til denne undersøgelse;
• Patienter behandlet med PRS-080#022-DP i en tidligere klinisk undersøgelse;
• Nuværende eller tidligere (inden for 60 dage eller 5 halveringstider før administration af studiemedicin) behandling med et andet forsøgslægemiddel og/eller medicinsk udstyr eller deltagelse i en anden klinisk undersøgelse;
• Ansatte hos sponsoren eller patienter, som er ansatte eller pårørende til investigator;
• Kendt allergi over for enhver komponent i PRS-080#022-DP-formuleringen;
• Positiv for hepatitis B-overfladeantigen (HBsAg), anti-hepatitis C-virus-antistof (anti-hepatitis C-virus Ab) eller human immundefektvirus (HIV), serologiske testresultater, der ikke er ældre end 3 måneder, accepteres;
• Planlagt operation i studieperioden;
• Kendt eller mistænkt aktiv infektion;
• Aktiv eller kronisk gastrointestinal blødning eller kendt koagulationsforstyrrelse;
• Uvillig eller ude af stand til at overholde protokollen, efter investigatorens vurdering;
• Ustabil angina, myokardieinfarkt, perkutan transluminal koronar angioplastik/stents, apopleksi (pludselige kredsløbsforstyrrelser i et organ eller en specifik region af kroppen) eller koronar bypasstransplantation
• Kongestiv hjertesvigt: New York Heart Association klasse III eller IV;
• Perifer arteriel sygdom med nekrose, stadium IV (Fontaine) eller grad III (kategori 5 og 6, Rutherford); og
• Enhver medicinsk tilstand, der efter investigators vurdering kan forstyrre undersøgelsesdeltagelsen eller bringe patientens sikkerhed i fare under undersøgelsen (f.eks. aktiv infektion).