Fase 2a-studie for å evaluere PRS-080 hos pasienter med anemisk kronisk nyresykdom

Inklusjonskriterier:

• Pasienter med stadium 5 CKD som har vært på hemodialyse i minst 90 dager;
• Mannlige og postmenopausale (ingen menstruasjon i minst 12 måneder uten en alternativ medisinsk årsak) kvinnelige pasienter med en alder på ≥18 år og med en maksimal kroppsvekt på 85 kg;
• Pasienter som har fått stabil dose av erytropoesestimulerende middel i 4 uker før screening;
• Pasienter som har stabile orale eller intravenøse jerndoser i 4 uker før screening;
• Gjennomsnitt av 3 Hb-verdier i løpet av screeningsperioden, hver oppnådd med minst 7 dagers mellomrom må være ≤10,5 g/dL, med en forskjell på ≤1,0 g/dL mellom laveste og høyeste verdi;
• Serumferritinkonsentrasjon ≥300 ng/ml;
• Transferrinmetning ≤30%;
• Plasma hepcidinkonsentrasjon minst 5 nmol/L;
• Screening av serumfolat og vitamin B12 ≥nedre grense for normal Hepcidin 5 - 50 nmol/L;
• Mannlige pasienter med en kvinnelig partner i fertil alder godtar å bruke en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode (f.eks. kondomer, seksuell avholdenhet, vasektomi), ikke inkludert rytmemetoden i 30 dager etter administrering av studiemedisinen; og
• Pasienten er juridisk kompetent, har blitt informert om studiens art, omfang og relevans, samtykker frivillig til deltakelse og studiens bestemmelser, og har behørig signert skjemaet for informert samtykke (ICF). Pasienten godtar å overholde protokollpålagte prosedyrer og besøk.

Ekskluderingskriterier:

• Anemi på grunn av andre årsaker enn kronisk nyresykdom, inkludert hemoglobinopatier, hemolytiske anemier, myelodysplasi eller malignitet;
• Blodoverføring innen 2 måneder før administrering av studiemedisin;
• Tidligere påmelding i denne studien;
• Pasienter behandlet med PRS-080#022-DP i en tidligere klinisk studie;
• Nåværende eller tidligere (innen 60 dager eller 5 halveringstider før administrasjon av studiemedisin) behandling med et annet undersøkelsesmiddel og/eller medisinsk utstyr eller deltakelse i en annen klinisk studie;
• Ansatte hos sponsoren eller pasienter som er ansatte eller pårørende til etterforskeren;
• Kjent allergi mot enhver komponent i PRS-080#022-DP-formuleringen;
• Positiv for hepatitt B-overflateantigen (HBsAg), anti-hepatitt C-virusantistoff (anti-hepatitt C-virus Ab), eller humant immunsviktvirus (HIV), serologiske testresultater som ikke er eldre enn 3 måneder aksepteres;
• Planlagt operasjon i studieperioden;
• Kjent eller mistenkt aktiv infeksjon;
• Aktiv eller kronisk gastrointestinal blødning, eller kjent koagulasjonsforstyrrelse;
• Uvillig eller ute av stand til å overholde protokollen, etter etterforskerens vurdering;
• Ustabil angina, hjerteinfarkt, perkutan transluminal koronar angioplastikk/stents, apopleksi (plutselige sirkulasjonsforstyrrelser i et organ eller en bestemt del av kroppen) eller koronar bypasstransplantasjon
• Kongestiv hjertesvikt: New York Heart Association klasse III eller IV;
• Perifer arteriell sykdom med nekrose, stadium IV (Fontaine) eller grad III (kategori 5 og 6, Rutherford); og
• Enhver medisinsk tilstand som etter etterforskerens vurdering kan forstyrre studiedeltakelsen eller sette pasientens sikkerhet i fare under studien (f.eks. aktiv infeksjon).