2a. fázisú vizsgálat a PRS-080 értékelésére vérszegény, krónikus vesebetegségben szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

• 5. stádiumú CKD-ben szenvedő betegek, akik legalább 90 napig hemodialízisben részesültek;
• Férfi és posztmenopauzás (alternatív orvosi ok nélkül legalább 12 hónapig nincs menstruáció) 18 év feletti és legfeljebb 85 kg testtömegű nőbetegek;
• Azok a betegek, akik a szűrés előtt 4 hétig stabil eritropoézist stimuláló szert kaptak;
• A szűrés előtt 4 hétig stabil orális vagy intravénás vasadagokat kapó betegek;
• A szűrési időszak alatt legalább 7 napos különbséggel mért 3 Hb-érték átlagának ≤10,5 g/dL-nek kell lennie, a legalacsonyabb és a legmagasabb érték közötti különbség pedig ≤1,0 g/dl;
• A szérum ferritin koncentrációja ≥300 ng/ml;
• transzferrin telítettség ≤30%;
• A plazma hepcidin koncentrációja legalább 5 nmol/L;
• Szűrés szérum folsav és B12-vitamin ≥a normál alsó határa Hepcidin 5 - 50 nmol/L;
• Fogamzóképes nőpartnerrel rendelkező férfibetegek beleegyeznek abba, hogy a vizsgálati gyógyszer beadását követő 30 napig orvosilag elfogadható fogamzásgátlási módszert (például óvszer, szexuális absztinencia, vazektómia) alkalmaznak, ide nem értve a ritmusmódszert; és
• A beteg jogilag kompetens, tájékoztatták a vizsgálat természetéről, terjedelméről és relevanciájáról, önkéntesen beleegyezik a részvételbe és a vizsgálat feltételeibe, és megfelelően aláírta a tájékozott beleegyező nyilatkozatot (ICF). A beteg vállalja, hogy betartja a protokoll által előírt eljárásokat és látogatásokat.

Kizárási kritériumok:

• A krónikus vesebetegségtől eltérő okokból eredő vérszegénység, beleértve a hemoglobinopátiát, hemolitikus anémiát, myelodysplasiát vagy rosszindulatú daganatokat;
• Vérátömlesztés a vizsgálati gyógyszer beadása előtt 2 hónapon belül;
• Korábbi beiratkozás ebbe a tanulmányba;
• Egy korábbi klinikai vizsgálatban PRS-080#022-DP-vel kezelt betegek;
• Jelenlegi vagy korábbi (60 napon belül vagy 5 felezési időn belül a vizsgálati gyógyszer beadása előtt) más vizsgálati gyógyszerrel és/vagy orvostechnikai eszközzel végzett kezelés vagy más klinikai vizsgálatban való részvétel;
• A megbízó alkalmazottai vagy a vizsgáló alkalmazottai vagy hozzátartozói;
• Ismert allergia a PRS-080#022-DP készítmény bármely összetevőjére;
• Pozitív hepatitis B felületi antigénre (HBsAg), hepatitis C vírus elleni antitestre (anti-hepatitis C vírus Ab), vagy humán immunhiány vírusra (HIV), 3 hónapnál nem régebbi szerológiai vizsgálati eredményeket elfogadnak;
• Tervezett műtét a tanulmányi időszakban;
• Ismert vagy gyanított aktív fertőzés;
• Aktív vagy krónikus gyomor-bélrendszeri vérzés vagy ismert véralvadási zavar;
• A nyomozó megítélése szerint nem akarja vagy nem tudja betartani a jegyzőkönyvet;
• Instabil angina, szívinfarktus, perkután transzluminális szívkoszorúér angioplasztika/stentek, apoplexia (hirtelen keringési zavarok egy szervben vagy a test bizonyos régiójában) vagy koszorúér bypass graft
• Pangásos szívelégtelenség: New York Heart Association III. vagy IV. osztály;
• Perifériás artériás betegség nekrózissal, IV. stádium (Fontaine) vagy III. fokozat (5. és 6. kategória, Rutherford); és
• Minden olyan egészségügyi állapot, amely a vizsgáló megítélése szerint zavarhatja a vizsgálatban való részvételt vagy veszélyeztetheti a beteg biztonságát a vizsgálat során (pl. aktív fertőzés).