Fase 2a-onderzoek ter evaluatie van PRS-080 bij patiënten met anemische chronische nierziekte

Inclusiecriteria:

• Patiënten met stadium 5 CKD die gedurende ten minste 90 dagen op hemodialyse zijn geweest;
• Mannelijke en postmenopauzale (minstens 12 maanden geen menstruatie zonder alternatieve medische oorzaak) vrouwelijke patiënten met een leeftijd van ≥18 jaar en met een maximaal lichaamsgewicht van 85 kg;
• Patiënten die gedurende 4 weken voorafgaand aan de screening een stabiele dosis erytropoësestimulerend middel kregen;
• Patiënten die gedurende 4 weken voorafgaand aan de screening stabiele orale of intraveneuze ijzerdoses gebruikten;
• Gemiddelde van 3 Hb-waarden tijdens de screeningsperiode, elk verkregen met een tussenpoos van minimaal 7 dagen, moet ≤10,5 g/dL zijn, met een verschil van ≤1,0 g/dL tussen de laagste en de hoogste waarde;
• Serumferritineconcentratie ≥300 ng/ml;
• Transferrineverzadiging ≤30%;
• Plasmaconcentratie van hepcidine minimaal 5 nmol/L;
• Screening serumfolaat en vitamine B12 ≥ondergrens van normaal Hepcidine 5 - 50 nmol/L;
• Mannelijke patiënten met een vrouwelijke partner in de vruchtbare leeftijd stemmen ermee in om gedurende 30 dagen na toediening van de onderzoeksmedicatie een medisch aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken (bijv. condooms, seksuele onthouding, vasectomie), met uitzondering van de ritmemethode; en
• De patiënt is handelingsbekwaam, is geïnformeerd over de aard, de reikwijdte en de relevantie van het onderzoek, stemt vrijwillig in met deelname en de bepalingen van het onderzoek en heeft het formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) naar behoren ondertekend. Patiënt stemt ermee in zich te houden aan de door het protocol opgelegde procedures en bezoeken.

Uitsluitingscriteria:

• Bloedarmoede door andere oorzaken dan chronische nierziekte, waaronder hemoglobinopathieën, hemolytische anemieën, myelodysplasie of maligniteit;
• Bloedtransfusie binnen 2 maanden voor toediening van studiemedicatie;
• Eerdere inschrijving voor deze studie;
• Patiënten behandeld met PRS-080#022-DP in een eerder klinisch onderzoek;
• Huidige of eerdere (binnen 60 dagen of 5 halfwaardetijden vóór toediening van onderzoeksmedicatie) behandeling met een ander onderzoeksgeneesmiddel en/of medisch hulpmiddel of deelname aan een andere klinische studie;
• Werknemers van de sponsor of patiënten die werknemers of familieleden zijn van de onderzoeker;
• Bekende allergie voor een van de bestanddelen van de PRS-080#022-DP-formulering;
• Positief voor hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg), anti-hepatitis C-virusantilichaam (anti-hepatitis C-virus Ab) of humaan immunodeficiëntievirus (HIV), serologische testresultaten niet ouder dan 3 maanden worden geaccepteerd;
• geplande operatie tijdens de studieperiode;
• Bekende of vermoede actieve infectie;
• Actieve of chronische gastro-intestinale bloeding, of bekende stollingsstoornis;
• Naar het oordeel van de onderzoeker het protocol niet willen of kunnen naleven;
• Instabiele angina pectoris, myocardinfarct, percutane transluminale coronaire angioplastiek/stents, apoplexie (plotselinge stoornissen in de bloedsomloop van een orgaan of specifiek deel van het lichaam) of coronaire bypassoperatie
• Congestief hartfalen: New York Heart Association klasse III of IV;
• Perifere arteriële ziekte met necrose, stadium IV (Fontaine) of graad III (categorie 5 en 6, Rutherford); en
• Elke medische aandoening die naar het oordeel van de onderzoeker de deelname aan het onderzoek kan belemmeren of de veiligheid van de patiënt tijdens het onderzoek in gevaar kan brengen (bijv. actieve infectie).