Islanti seuloa, hoitaa tai ehkäisee multippelia myeloomaa (iStopMM)

Määrittämättömän merkityksen monoklonaalinen gammopatia (MGUS) on oireeton premaligni vaihe, joka melkein aina edeltää multippelia myeloomaa (MM) ja amyloidoosia. Se määritellään monoklonaalisella (M)-proteiinilla, joka havaitaan seerumiproteiinielektroforeesilla tai immunofiksaatioelektroforeesilla, ja se voidaan diagnosoida verinäytteestä. Noin neljällä prosentilla 50-vuotiaista tai sitä vanhemmista henkilöistä on MGUS, joka liittyy 1-2 prosentin vuotuiseen pahanlaatuisen transformaation riskiin, mutta on mahdotonta ennustaa, mitkä henkilöt, joilla on diagnosoitu MGUS, etenevät ja saavat pahanlaatuisen sairauden diagnoosin.

Toistaiseksi ei ole saatavilla näyttöä väestöpohjaisen MGUS-seulonnan hyödyistä ja haitoista, ja tiedot tulevaisuuden tutkimuksista, jotka arvioivat MGUS:n optimaalista seurantaa, puuttuvat.

Kaikki Islannissa asuvaksi rekisteröidyt ja vuonna 1975 tai aikaisemmin syntyneet henkilöt on kutsuttu osallistumaan tutkimukseen. Ilmoitetun suostumuksen allekirjoittamisen jälkeen osallistujien seerumi analysoidaan MGUS:n varalta. Osallistujiin ei oteta yhteyttä verinäytteitä varten. Sen sijaan otetaan käyttöön innovatiivinen lähestymistapa hyödyntämällä sitä, että useimmat 40-vuotiaat ja sitä vanhemmat tekevät verikokeen eri syistä kolmen vuoden aikana. Tutkimukseen osallistuneiden henkilöllisyystodistusten luettelo liitetään kaikkien islannin suurten laboratorioiden kanssa, ja se kattaa noin 90 % kaikista Islannin verinäytteestä. Kun osallistujalle tehdään verikoe, siitä otetaan pieni määrä (1 ml) seerumia, joka laitetaan tutkimukseen kuuluvaan erilliseen koeputkeen, jota käytetään MGUS-diagnoosissa.

Osallistujat, joilla on diagnosoitu MGUS, satunnaistetaan kolmeen eri haaraan, joista kaksi haaraa kutsutaan kliiniseen tutkimuskeskukseen kahta erilaista seurantaa varten. Käsissä yksi osallistujia pyydetään vastaamaan sähköiseen mielenterveys- ja elämänlaatukyselyyn vuosittain, mutta he eivät saa aktiivista seurantaa. Toisessa ja kolmannessa haarassa osallistujia pyydetään vastaamaan mielenterveys- ja elämänlaatukyselyyn, mutta he saavat myös seurantaa kansainvälisen myeloomatyöryhmän (IMWG) ohjeiden mukaisesti (haara kaksi) tai intensiivistä (käsi kolme) kliinistä seurantaa. Osallistujia, joilla ei ole MGUS:ta, pyydetään vastaamaan mielenterveys- ja elämänlaatukyselyyn vuosittain.

Tulokset kahdesta äskettäin tehdystä populaatiopohjaisesta tutkimuksesta osoittavat, että MM:n varhainen havaitseminen MGUS:n seurannan kautta liittyy harvempiin suuriin komplikaatioihin ja 13–14 % parempaan kokonaiseloonjäämiseen verrattuna henkilöihin, joilla on MM ilman aikaisempaa MGUS-diagnoosia.

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida väestöpohjaisen MGUS-seulonnan hyötyjä ja haittoja analysoimalla yleistä ja sairauskohtaista eloonjäämistä, seulontaan liittyviä komplikaatioita sekä seulonnan vaikutuksia mielenterveyteen ja elämänlaatuun. Lisäksi tutkimuksen tavoitteena on arvioida MGUS:n optimaalinen seurantastrategia ja MGUS-seulonnan kustannustehokkuus.