Island Screent, behandelt oder verhindert multiples Myelom (iStopMM)

Die monoklonale Gammopathie unbestimmter Signifikanz (MGUS) ist ein asymptomatisches prämalignes Stadium, das fast immer dem multiplen Myelom (MM) und der Amyloidose vorausgeht. Es wird durch ein monoklonales (M)-Protein definiert, das durch Serumproteinelektrophorese oder Immunfixationselektrophorese nachgewiesen wird, und kann mit einer Blutprobe diagnostiziert werden. Ungefähr vier Prozent der Personen ab 50 Jahren haben MGUS, was mit einem jährlichen Risiko von 1-2 % für eine maligne Transformation verbunden ist, aber es ist unmöglich vorherzusagen, welche Personen mit der Diagnose MGUS fortschreiten und die Diagnose einer bösartigen Erkrankung erhalten werden.

Bisher gibt es keine Evidenz zu Nutzen und Schaden eines populationsbasierten Screenings für MGUS und es fehlen Daten aus prospektiven Studien, die die optimale Nachsorge von MGUS bewerten.

Alle Personen, die als Einwohner Islands gemeldet und 1975 oder früher geboren sind, wurden zur Teilnahme an der Studie eingeladen. Nach Unterzeichnung der Einverständniserklärung wird das Serum der Teilnehmer auf MGUS analysiert. Die Teilnehmer werden nicht zur Blutentnahme kontaktiert. Stattdessen wird ein innovativer Ansatz verfolgt, der sich die Tatsache zunutze macht, dass die meisten Menschen ab 40 Jahren aus verschiedenen Gründen innerhalb von drei Jahren einen Bluttest durchführen. Die ID-Liste der Teilnehmer an der Studie wird mit allen großen Laboratorien in Island vernetzt und deckt etwa 90 % aller Blutentnahmen in Island ab. Wenn bei einem Teilnehmer ein Bluttest durchgeführt wird, wird eine kleine Menge (1 ml) Serum entnommen und in ein separates Reagenzglas gegeben, das zur Studie gehört und zur Diagnose von MGUS verwendet wird.

Teilnehmer, bei denen MGUS diagnostiziert wurde, werden randomisiert drei verschiedenen Armen zugeteilt, von denen zwei Arme für zwei verschiedene Arten der Nachsorge in ein klinisches Studienzentrum einberufen werden. Im ersten Arm werden die Teilnehmer gebeten, jährlich einen elektronischen Fragebogen zur psychischen Gesundheit und Lebensqualität zu beantworten, erhalten jedoch keine aktive Nachverfolgung. In Arm zwei und drei werden die Teilnehmer gebeten, den Fragebogen zur psychischen Gesundheit und Lebensqualität zu beantworten, erhalten aber auch eine Nachsorge gemäß den Richtlinien der International Myeloma Working Group (IMWG) (Arm zwei) oder eine intensive (Arm drei) klinische Nachsorge. Teilnehmer ohne MGUS werden gebeten, jährlich einen Fragebogen zur psychischen Gesundheit und Lebensqualität zu beantworten.

Die Ergebnisse zweier neuerer populationsbasierter Studien zeigen, dass die Früherkennung von MM durch Nachsorge von MGUS mit weniger schwerwiegenden Komplikationen und einem um 13-14 % besseren Gesamtüberleben im Vergleich zu Personen mit MM ohne vorherige MGUS-Diagnose verbunden ist.

Ziel dieser Studie ist es, den Nutzen und Schaden eines populationsbasierten Screenings auf MGUS zu bewerten, indem das Gesamtüberleben und das krankheitsspezifische Überleben, mit dem Screening verbundene Komplikationen und die Auswirkungen des Screenings auf die psychische Gesundheit und Lebensqualität analysiert werden. Darüber hinaus ist das Ziel der Studie, die optimale Nachsorgestrategie der MGUS und die Kosteneffektivität des MGUS-Screenings zu evaluieren.