Island screener, behandler eller forebygger myelomatose (iStopMM)

Monoklonal gammopati af ubestemt betydning (MGUS) er et asymptomatisk præmalignt stadium, der næsten altid går forud for myelomatose (MM) og amyloidose. Det er defineret af et monoklonalt-(M)-protein påvist ved serumproteinelektroforese eller immunfikseringselektroforese og kan diagnosticeres med en blodprøve. Cirka fire procent af individer 50 år eller ældre har MGUS, som er forbundet med en 1-2% årlig risiko for malign transformation, men det er umuligt at forudsige, hvilke individer, der er diagnosticeret med MGUS, der vil udvikle sig og få en diagnose af malign sygdom.

Til dato er der ingen evidens tilgængelig for fordele og skader ved befolkningsbaseret screening for MGUS, og data fra prospektive undersøgelser, der vurderer den optimale opfølgning af MGUS, mangler.

Alle personer, der er registreret som indbyggere i Island og født i 1975 eller tidligere, er blevet inviteret til at deltage i undersøgelsen. Efter at have underskrevet informeret samtykke, vil serum fra deltagerne blive analyseret for MGUS. Deltagerne vil ikke blive kontaktet for blodprøvetagning. I stedet vil en innovativ tilgang blive brugt ved at udnytte det faktum, at de fleste mennesker på 40 år eller ældre laver en blodprøve af forskellige årsager i løbet af en treårig periode. ID-listen over deltagere i undersøgelsen vil blive krydsbundet med alle større laboratorier i Island, der dækker cirka 90% af al blodprøvetagning i Island. Når en deltager får taget en blodprøve, udtages en lille mængde (1 ml) serum og puttes i et separat reagensglas tilhørende undersøgelsen og bruges til diagnosticering af MGUS.

Deltagere diagnosticeret med MGUS vil blive randomiseret til tre forskellige arme, hvoraf to arme vil blive kaldt ind i et klinisk studiecenter for to separate typer opfølgning. I arm et vil deltagerne blive bedt om at besvare et elektronisk Spørgeskema Mental Health and Quality of Life årligt, men får ingen aktiv opfølgning. I arm to og tre vil deltagerne blive bedt om at besvare spørgeskemaet Mental Health and QoL, men også modtage opfølgning i henhold til International Myeloma Working Group (IMWG) retningslinjer (arm to) eller intensiv (arm tre) klinisk opfølgning. Deltagere uden MGUS vil blive bedt om at besvare spørgeskemaet Mental Health og QoL årligt.

Resultater fra to nyere, befolkningsbaserede undersøgelser viser, at tidlig påvisning af MM gennem opfølgning af MGUS er forbundet med færre større komplikationer og 13-14 % bedre samlet overlevelse sammenlignet med personer, der præsenterer MM uden tidligere diagnose af MGUS.

Denne undersøgelse har til formål at vurdere fordele og skader ved befolkningsbaseret screening for MGUS ved at analysere overordnet og sygdomsspecifik overlevelse, komplikationer forbundet med screening og virkningerne screening har på mental sundhed og livskvalitet. Endvidere er formålet med undersøgelsen at evaluere den optimale opfølgningsstrategi for MGUS og omkostningseffektiviteten af ​​screening for MGUS.