アイスランド 多発性骨髄腫のスクリーニング、治療または予防 (iStopMM)

意義不明の単クローン性免疫グロブリン血症 (MGUS) は、多発性骨髄腫 (MM) およびアミロイドーシスにほぼ常に先行する無症候性の前癌段階です。 これは、血清タンパク質電気泳動または免疫固定電気泳動で検出されるモノクローナル (M) タンパク質によって定義され、血液サンプルで診断できます。 50 歳以上の個人の約 4% が MGUS を患っており、これは年間 1 ～ 2% の悪性転換リスクと関連していますが、MGUS と診断されたどの個人が進行し、悪性疾患の診断を受けるかを予測することは不可能です。

今日まで、MGUS の集団ベースのスクリーニングの利益と害に関する証拠は入手できず、MGUS の最適なフォローアップを評価する前向き研究のデータも不足しています。

アイスランドの住民として登録されていて、1975 年以前に生まれたすべての個人は、調査に参加するよう招待されています。 インフォームドコンセントに署名した後、参加者からの血清はMGUSについて分析されます。 参加者には、採血のための連絡はありません。 代わりに、40 歳以上のほとんどの人がさまざまな理由で 3 年間に血液検査を行うという事実を利用して、革新的なアプローチが使用されます。 この研究の参加者のIDリストは、アイスランドのすべての主要な研究所と相互リンクされ、アイスランドのすべての採血の約90％をカバーしています。 参加者が血液検査を受けると、少量（1 ml）の血清がサンプリングされ、研究に属する別の試験管に入れられ、MGUSの診断に使用されます。

MGUS と診断された参加者は、3 つの異なるアームに無作為に割り付けられます。そのうちの 2 つのアームは、2 つの異なるタイプのフォローアップのために臨床研究センターに呼び出されます。 アーム 1 では、参加者は毎年、メンタルヘルスと生活の質に関する電子アンケートに回答するよう求められますが、積極的なフォローアップは受けません。 アーム 2 と 3 では、参加者はメンタルヘルスと QoL のアンケートに回答するよう求められますが、国際骨髄腫ワーキング グループ (IMWG) のガイドライン (アーム 2) または集中的な (アーム 3) 臨床フォローアップに従ってフォローアップも受けます。 MGUS のない参加者は、メンタルヘルスと QoL アンケートに毎年回答するよう求められます。

最近の 2 つの集団ベースの研究の結果は、MGUS のフォローアップによる MM の早期発見は、以前に MGUS の診断を受けていない MM を呈している個人と比較して、主要な合併症が少なく、全生存率が 13 ～ 14% 優れていることと関連していることを示しています。

この研究は、集団ベースの MGUS スクリーニングの利点と害を評価することを目的としており、全生存期間および疾患別生存期間、スクリーニングに関連する合併症、およびスクリーニングがメンタルヘルスと生活の質に及ぼす影響を分析することによって行われます。 さらに、この研究の目的は、MGUS の最適なフォローアップ戦略と MGUS のスクリーニングの費用対効果を評価することです。