Island screenar, behandlar eller förebygger multipelt myelom (iStopMM)

Monoklonal gammopati av obestämd betydelse (MGUS) är ett asymtomatiskt premalignt stadium som nästan alltid föregår multipelt myelom (MM) och amyloidos. Det definieras av ett monoklonalt-(M)-protein detekterat på serumproteinelektrofores eller immunfixationselektrofores och kan diagnostiseras med ett blodprov. Ungefär fyra procent av individer 50 år eller äldre har MGUS som är förknippad med en 1-2% årlig risk för malign transformation men det är omöjligt att förutsäga vilka individer som diagnostiserats med MGUS som kommer att utvecklas och få en diagnos av malign sjukdom.

Hittills finns inga bevis tillgängliga på fördelarna och skadorna av populationsbaserad screening för MGUS och data från prospektiva studier som bedömer den optimala uppföljningen av MGUS saknas.

Alla individer som är registrerade som invånare på Island och födda 1975 eller tidigare har bjudits in att delta i studien. Efter att ha undertecknat informerat samtycke kommer serum från deltagarna att analyseras för MGUS. Deltagarna kommer inte att kontaktas för blodprovstagning. Istället kommer ett innovativt tillvägagångssätt att användas genom att ta vara på att de flesta 40 år eller äldre gör ett blodprov av olika anledningar under en treårsperiod. ID-listan över deltagare i studien kommer att korskopplas med alla större laboratorier på Island, som täcker cirka 90 % av alla blodprover på Island. När en deltagare genomgår ett blodprov, kommer en liten mängd (1 ml) serum att tas och läggas i ett separat provrör som hör till studien och används för diagnos av MGUS.

Deltagare som diagnostiseras med MGUS kommer att randomiseras till tre olika armar, varav två armar kommer att kallas till ett kliniskt studiecenter för två separata typer av uppföljning. I arm ett kommer deltagarna att ombes svara på ett elektroniskt frågeformulär för mental hälsa och livskvalitet årligen men får ingen aktiv uppföljning. I arm två och tre kommer deltagarna att ombes svara på frågeformuläret Mental Health and QoL men också få uppföljning enligt International Myeloma Working Group (IMWG) riktlinjer (arm två) eller intensiv (arm tre) klinisk uppföljning. Deltagare utan MGUS kommer att uppmanas att besvara enkäten Mental Health och QoL årligen.

Resultat från två färska, befolkningsbaserade studier visar att tidig upptäckt av MM genom uppföljning av MGUS är associerad med färre större komplikationer och 13-14% bättre total överlevnad jämfört med individer som uppvisar MM utan tidigare diagnos av MGUS.

Denna studie syftar till att bedöma fördelarna och skadorna av befolkningsbaserad screening för MGUS genom att analysera övergripande och sjukdomsspecifik överlevnad, komplikationer i samband med screening och effekterna screening har på mental hälsa och livskvalitet. Vidare är syftet med studien att utvärdera den optimala uppföljningsstrategin för MGUS och kostnadseffektiviteten av screening för MGUS.