Island skjermer, behandler eller forebygger myelomatose (iStopMM)

Monoklonal gammopati av ubestemt betydning (MGUS) er et asymptomatisk premalignt stadium som nesten alltid går foran myelomatose (MM) og amyloidose. Det er definert av et monoklonalt-(M)-protein påvist ved serumproteinelektroforese eller immunfikseringselektroforese og kan diagnostiseres med en blodprøve. Omtrent fire prosent av individer 50 år eller eldre har MGUS som er assosiert med en 1-2 % årlig risiko for ondartet transformasjon, men det er umulig å forutsi hvilke individer som er diagnostisert med MGUS som vil utvikle seg og få en diagnose av ondartet sykdom.

Til dags dato er ingen bevis tilgjengelig for fordeler og skader ved populasjonsbasert screening for MGUS, og data fra prospektive studier som vurderer optimal oppfølging av MGUS mangler.

Alle individer som er registrert som innbyggere på Island og født i 1975 eller tidligere har blitt invitert til å delta i studien. Etter å ha signert informert samtykke, vil serum fra deltakerne bli analysert for MGUS. Deltakerne vil ikke bli kontaktet for blodprøvetaking. I stedet vil en nyskapende tilnærming brukes ved å utnytte det faktum at de fleste over 40 år tar en blodprøve av ulike årsaker i løpet av en treårsperiode. ID-listen over deltakere i studien vil være krysskoblet med alle større laboratorier på Island, og dekker omtrent 90 % av all blodprøvetaking på Island. Når en deltaker har tatt en blodprøve, vil en liten mengde (1 ml) serum bli tatt prøver av og lagt i et eget reagensglass som tilhører studien og brukes til diagnostisering av MGUS.

Deltakere diagnostisert med MGUS vil randomiseres til tre ulike armer, hvorav to armer vil bli kalt inn til et klinisk studiesenter for to separate typer oppfølging. I arm en vil deltakerne bli bedt om å svare på et elektronisk spørreskjema Mental helse og livskvalitet årlig, men får ingen aktiv oppfølging. I arm to og tre vil deltakerne bli bedt om å svare på spørreskjemaet Mental Health and QoL, men også få oppfølging i henhold til International Myeloma Working Group (IMWG) retningslinjer (arm to) eller intensiv (arm tre) klinisk oppfølging. Deltakere uten MGUS vil bli bedt om å svare på spørreskjemaet Mental Health og QoL årlig.

Resultater fra to nyere, populasjonsbaserte studier viser at tidlig påvisning av MM gjennom oppfølging av MGUS er assosiert med færre store komplikasjoner og 13-14 % bedre total overlevelse sammenlignet med individer som har MM uten tidligere diagnose av MGUS.

Denne studien tar sikte på å vurdere fordelene og skadene ved populasjonsbasert screening for MGUS ved å analysere total og sykdomsspesifikk overlevelse, komplikasjoner forbundet med screening og effektene screening har på mental helse og livskvalitet. Videre er målet med studien å evaluere den optimale oppfølgingsstrategien til MGUS og kostnadseffektiviteten av screening for MGUS.