- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT03404869
ORL-1M (D-mannoosi) -tutkimus potilailla, joilla on CDG-Ib
tiistai 22. tammikuuta 2019 päivittänyt: Orpha Labs
ORL-1M:n tutkimus potilailla, joilla on CDG-Ib
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
5
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Study Coordinator Study Coordinator
- Puhelinnumero: +90 537 763 6241
- Sähköposti: business.development@orphalabs.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Ankara, Turkki, 06100
- Rekrytointi
- Orpha Labs
-
Ottaa yhteyttä:
- Study Coordinator Study Coordinator
- Puhelinnumero: +905377636241
- Sähköposti: study.coordinator@orphalabs.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 18 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- CGD-1b:n diagnoosi.
- Alle 18-vuotias.
Poissulkemiskriteerit:
- Minkä tahansa muun sairauden diagnoosi, joka ei ole CGD-1b:n ilmentymä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
MUUTA: Käsittely ORL-1M - D-mannoosilla
|
Oraalinen ORL-1M
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Hypoglykemian, ripulin ja oksentelun paraneminen.
Aikaikkuna: 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Vähentynyt hypoglykeemisten jaksojen, ripulin ja oksentelun esiintymistiheys.
|
6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Seerumin transferriinin parannettu glykosylaatiokuvio.
Aikaikkuna: 30 päivää hoidon aloittamisen jälkeen
|
Seerumin transferriinin normalisoitu isoelektrinen fokusointikuvio.
|
30 päivää hoidon aloittamisen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Tiistai 31. maaliskuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)
Lauantai 1. kesäkuuta 2019
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Lauantai 1. kesäkuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Lauantai 13. tammikuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 13. tammikuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Perjantai 19. tammikuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Perjantai 25. tammikuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 22. tammikuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. tammikuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muut tutkimustunnusnumerot
- PMID-1
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset CDG Ib
-
Glycomine, Inc.RekrytointiPmm2-CDGEspanja, Australia, Yhdysvallat
-
Eva Morava-KoziczEi vielä rekrytointiaPGM1-CDG – fosfoglukomutaasi 1:een liittyvä synnynnäinen glykosylaatiohäiriöYhdysvallat
-
Eva Morava-KoziczEi vielä rekrytointiaSLC35A2-CDG - Solute Carrier Family 35 -jäseninen A2 synnynnäinen glykosylaatiohäiriöYhdysvallat
-
Mayo ClinicChildren's Hospital of Philadelphia; Seattle Children's HospitalLopetettu
-
Maggie's Pearl, LLCAktiivinen, ei rekrytointiPmm2-CDG | Fosfomannomutaasi 2:n puutos | Fosfomannomutasaasi 2 synnynnäinen glykosylaatiohäiriö | Fosfomannomutaasi II:n synnynnäinen glykosylaatiohäiriö | Fosfomannomutaasi II:n puutosYhdysvallat
-
Hospital Ruber InternacionalRekrytointiTulenkestävä epilepsia | SLC35A2-CDG - Solute Carrier Family 35 -jäseninen A2 synnynnäinen glykosylaatiohäiriöEspanja
-
AkesoRekrytointiPitkälle edenneet pahanlaatuiset kasvaimet (vaihe IA-IB)Kiina
-
NSABP Foundation IncNational Cancer Institute (NCI); Radiation Therapy Oncology GroupAktiivinen, ei rekrytointiVaiheen II rintasyöpä | Vaiheen IB rintasyöpäYhdysvallat, Kanada, Israel, Puerto Rico, Korean tasavalta, Japani, Irlanti
-
Gynecologic Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)TuntematonLymfaödeema | Vaiheen II kohdun syöpä | Vaihe IVB Epäsuorasyöpä | Vaiheen IA kohdun syöpä | Vaiheen IB kohdun syöpä | Vaiheen IA kohdunkaulan syöpä | Vaiheen IB kohdunkaulan syöpä | Vaiheen II ulkosynnyttäjäsyöpä | IIA-vaiheen kohdunkaulan syöpä | Vaiheen IA ulkosynnyttäjäsyöpä | Vaiheen IB hämäräsyöpä | Vaiheen IIIA... ja muut ehdotYhdysvallat
-
Northwestern UniversityBreast Cancer Research Foundation; Repros Therapeutics Inc.TuntematonVaiheen II rintasyöpä | Vaiheen IA rintasyöpä | Vaiheen IB rintasyöpäYhdysvallat
Kliiniset tutkimukset ORL-1M - D-mannoosi
-
Orpha LabsTuntematonGlykogeenin varastointisairaus, tyyppi 14Turkki