Whartonin hyytelöperäinen mesenkymaalisten stroomasolujen hoito aikuispotilaille, joilla on diagnosoitu tyypin I diabetes
torstai 30. maaliskuuta 2023 päivittänyt: NextCell Pharma Ab
Kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus Whartonin hyytelöperäisillä allogeenisilla mesenkymaalisilla stroomasoluilla (WJMSC) endogeenisen insuliinin tuotannon säilyttämiseksi aikuispotilailla, joilla on diagnosoitu tyypin 1 diabetes
WJMSC-solujen turvallisuuden ja sietokyvyn tutkiminen suonensisäisen allogeenisen infuusion jälkeen aikuispotilailla, joilla on diagnosoitu tyypin 1 diabetes.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on yhdistetty vaiheen I ja vaiheen II tutkimus, jossa ensimmäinen osa on avoin, annosta nostava tutkimus, johon osallistui 6 miespotilasta, iältään 18-40 vuotta. Toinen osa on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen I/II tutkimus rinnakkaisessa suunnittelussa, jossa verrataan allogeenistä WJMSC-hoitoa lumelääkkeeseen aikuispotilailla, joilla on diagnosoitu tyypin 1 diabetes. Turvallisuuden lisäksi arvioidaan endogeenisen insuliinituotannon säilyminen (mitataan C-peptidipitoisuuksina) yhdessä aineenvaihdunnan hallinnan, diabeteshoidon tyytyväisyyden ja immunologisen profiilin kanssa.
Yhteensä 24 potilasta otetaan mukaan tutkimukseen, ja heitä seurataan vuoden ajan WJMSC/plasebo-hoidon jälkeen. Sopivia ovat 18–40-vuotiaat potilaat, sekä miehet että naiset, joilla on diagnosoitu tyypin 1 diabetes. Heidät satunnaistetaan kahden vuoden kuluessa diagnoosista, jos he saavat tietoon perustuvan suostumuksen ja täyttävät sisällyttämiskriteerit eikä poissulkemiskriteerejä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
24
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Stockholm, Ruotsi, 141 86
- Karolinska Trial Alliance, Fas 1 enheten, Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 40 vuotta (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kirjallinen tietoinen suostumus tutkimukseen osallistumiselle, joka on annettu ennen tutkimuskohtaisten toimenpiteiden suorittamista
- Kliininen historia, joka on yhteensopiva tyypin 1 diabeteksen kanssa, joka on diagnosoitu alle 2 vuotta ennen ilmoittautumista
- Tutkimuksen ensimmäisessä osassa potilaat 1-6 vain 18-40-vuotiaat miespotilaat. Tutkimuksen toisessa osassa otetaan mukaan 7-21-vuotiaat potilaat, sekä 18-40-vuotiaat mies- että naispotilaat (mukaan lukien molemmissa päissä).
- Henkisesti vakaa ja tutkijan mielestä kykenevä noudattamaan tutkimusprotokollan menettelyjä
- Plasman C-peptidipitoisuus paastotilassa > 0,12 nmol/l.
Hedelmällisessä iässä olevat naiset, määritellään kaikki naiset, jotka voivat fysiologisesti tulla raskaaksi, jos he käyttävät tehokkaita ehkäisymenetelmiä tutkimuksen aikana. Hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä ovat ne, joiden epäonnistumisprosentti on alle 1 % vuodessa, kun niitä käytetään johdonmukaisesti ja oikein. Tällaisia menetelmiä ovat ("Kliinisten tutkimusten ehkäisyyn ja raskaustestaukseen liittyvissä suosituksissa", toimitettu osoitteesta www.hma.eu/):
Yhdistelmä (estrogeenia ja progestiinia sisältävä hormonaalinen ehkäisy, joka liittyy ovulaation estoon.
- oraalinen
- intravaginaalinen
- ihon läpi
pelkkää progestiinia sisältävää hormonaalista ehkäisyä, joka liittyy ovulaation estoon
- oraalinen
- ruiskeena
- implantoitava
- kohdunsisäinen laite (IUD)
- kohdunsisäinen hormoneja vapauttava järjestelmä (IUS)
- kahdenvälinen munanjohtimien tukos
- täydellinen raittius tai vasektomoitu kumppani.
Poissulkemiskriteerit:
- Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus
- Potilaat, joiden painoindeksi (BMI) on > 30 tai paino > 100 kg
- Potilaat, joiden paino on alle 50 kg
- Potilaat, joilla on epävakaa kardiovaskulaarinen tila, mukaan lukien NYHA luokka III/IV
- Potilaat, joilla on aktiivinen infektio, elleivät tutkijat katso hoitoa tarpeelliseksi
- Potilaat, jotka ovat altistuneet tuberkuloosille tai matkustaneet alueilla, joilla on korkea riski saada tuberkuloosi tai mykoosi viimeisen 3 kuukauden aikana
- Potilaat, joilla on serologisia todisteita HIV-, Treponema pallidum-, hepatiitti B -antigeenin aiheuttamasta infektiosta (potilaat, joiden serologia vastaa aiempia rokotuksia ja joilla on aiemmat rokotukset, ovat hyväksyttäviä) tai hepatiitti C -infektiosta.
- Potilaat, jotka saavat mitä tahansa immuunivastetta heikentävää hoitoa
- Potilaat, joilla on tunnettu demyelinisoiva sairaus
- Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset, joissa raskaus määritellään naisen tilaksi hedelmöittymisen jälkeen ja tiineyden päättymiseen asti, vahvistettu positiivisella hCG-laboratoriotestillä
- Potilaat, joilla on tunnettu tai aiempi pahanlaatuinen kasvain.
- Suun kautta otettavien diabeteslääkkeiden tai muiden samanaikaisten lääkkeiden käyttö, jotka voivat häiritä glukoosin säätelyä, muut kuin insuliini
- Potilas, jolla on mikä tahansa sairaus tai olosuhde, joka tutkijan mielestä tekisi MSC-hoidon turvallisuudesta.
- Tunnettu yliherkkyys apuaineille, kuten dimetyylisulfoksidille (DMSO).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Allogeeninen transplantaatio WJMSC:llä
Yksi 200 miljoonan solun infuusio potilasta kohti.
|
Lääke on solususpensio, jossa on napanuorakudoksesta peräisin olevia allogeenisiä mesenkymaalisia stroomasoluja.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Valeelinsiirto (plasebo)
Yksi infuusio albumiinilla ja dmso:lla natriumkloridissa (samat pitoisuudet kuin aktiivisessa hoidossa)
|
Plasebohoito
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus; mitataan asetettujen turvallisuusparametrien avulla
Aikaikkuna: koko tutkimuksen ajan päivään 372 asti
|
mitataan rekisteröimällä haittatapahtumat ja muut turvallisuusparametrit, kuten hypoglykemia, allergiset reaktiot, oftalmologinen tutkimus, EKG, elintoiminnot ja laboratorioarviot.
|
koko tutkimuksen ajan päivään 372 asti
|
|
Tehokkuus; interventio vs. lumelääke 372. päivänä verrattuna hoidon alkuun
Aikaikkuna: Päivä 372
|
C-peptidin käyrän alla olevan alueen (AUC) deltamuutos (0-120 min) seka-ateriatoleranssitestissä (MMTT) päivänä 372 WJMSC/Placebo-infuusion jälkeen verrattuna ennen hoidon aloittamista tehtyyn testiin.
|
Päivä 372
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Insuliinista riippumattomien potilaiden määrä (ADA-kriteerit) päivinä 187 ja 372
Aikaikkuna: Päivät 187 ja 372 WJMSC/Placebo-infuusion jälkeen
|
Insuliiniannokset ja mitatut plasman glukoosiarvot kirjataan koehenkilön päiväkirjaan päivittäin.
Insuliinin määrä, tallennetut plasman glukoosiarvot, aika ja päivämäärä sisältyvät
|
Päivät 187 ja 372 WJMSC/Placebo-infuusion jälkeen
|
|
Potilaiden lukumäärä, joiden päivittäinen insuliinin tarve <0,25 U/kg päivinä 187 ja 372
Aikaikkuna: Päivät 187 ja 372 WJMSC/Placebo-infuusion jälkeen
|
Insuliiniannokset ja mitatut plasman glukoosiarvot kirjataan koehenkilön päiväkirjaan päivittäin.
Insuliinin määrä, tallennetut plasman glukoosiarvot, aika ja päivämäärä sisältyvät
|
Päivät 187 ja 372 WJMSC/Placebo-infuusion jälkeen
|
|
Insuliinin tarve/painokilo päivinä 187 ja 372
Aikaikkuna: Päivät 187 ja 372 WJMSC/Placebo-infuusion jälkeen
|
Insuliiniannokset ja mitatut plasman glukoosiarvot kirjataan koehenkilön päiväkirjaan päivittäin.
Insuliinin määrä, tallennetut plasman glukoosiarvot, aika ja päivämäärä sisältyvät
|
Päivät 187 ja 372 WJMSC/Placebo-infuusion jälkeen
|
|
HbA1c päivinä 187 ja 372.
Aikaikkuna: Päivät 187 ja 372 WJMSC/Placebo-infuusion jälkeen
|
HbA1c-mittaukset suoritetaan metabolisen kontrollin arvioimiseksi tutkimuksen aikana.
|
Päivät 187 ja 372 WJMSC/Placebo-infuusion jälkeen
|
|
Glukoosivaihtelu päivänä 372
Aikaikkuna: Päivä 372 WJMSC/Placebo-infuusion jälkeen
|
HbA1c-mittaukset suoritetaan metabolisen kontrollin arvioimiseksi tutkimuksen aikana.
|
Päivä 372 WJMSC/Placebo-infuusion jälkeen
|
|
Paasto-C-peptidin tasojen deltamuutos päivänä 372
Aikaikkuna: Päivä 372 WJMSC/Placebo-infuusion jälkeen
|
Mitattu päivänä 372 verrattuna ennen hoidon aloittamista
|
Päivä 372 WJMSC/Placebo-infuusion jälkeen
|
|
Potilaiden lukumäärä, joiden C-peptidin huippu oli > 0,20 nmol/l vasteena MMTT:lle päivänä 372
Aikaikkuna: Päivä 372 WJMSC/Placebo-infuusion jälkeen
|
Mitattu päivänä 372 verrattuna ennen hoidon aloittamista
|
Päivä 372 WJMSC/Placebo-infuusion jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Per-Ola Carlsson, MD, PhD, NextCell Pharma
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 28. marraskuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 4. syyskuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 27. marraskuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 15. tammikuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 23. tammikuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 3. huhtikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 30. maaliskuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ProTrans-T1D
- 2017-002766-50 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .