Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus krizanlitsumabin annoksen vahvistamisesta ja turvallisuudesta sirppisolutautipotilailla

keskiviikko 8. lokakuuta 2025 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Vaihe 2, monikeskus, avoin tutkimus sopivan annoksen arvioimiseksi ja krizanlitsumabin turvallisuuden arvioimiseksi hydroksiurean/hydroksikarbamidin kanssa tai ilman sitä peräkkäisissä, laskevassa ikäryhmissä lasten sirppisolusairauspotilailla, joilla on vaso-Ockluusio

Vaiheen 2 CSEG101B2201-tutkimuksen tarkoituksena on vahvistaa ja määrittää asianmukainen annostus ja arvioida turvallisuus 6 kuukauden–<18-vuotiailla lapsipotilailla, joilla on ollut VOC:ta HU/HC:n kanssa tai ilman niitä ja jotka saavat krizanlitsumabia 2 vuoden ajan. Krizanlitsumabin teho ja turvallisuus on jo osoitettu aikuisilla, joilla on sirppisolusairaus. Lähestymistapa on ekstrapoloida PK/farmakodynamiikasta (PD), joka on jo vahvistettu aikuisväestössä. Tutkimus on suunniteltu vaiheen II, monikeskustutkimukseksi, avoimeksi tutkimukseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä oli avoin, yhden käsivarren tutkimus Crizanlizumabista sirppisolujen sairauden (SCD) lasten osallistujissa.

Tämä tutkimus koostui kahdesta osasta A ja osassa B, osassa A, 3 ikäryhmän annos (ks. Alla olevat ryhmät), vahvistettiin ensin yhden ja useamman annoksen (vakaan tilan) PK -tietojen ja osallistujien alkuperäisen alaryhmän keskeisten turvallisuustietojen perusteella. Osassa B kerättiin turvallisuus ja tehokkuus ylimääräisiltä osallistujilta 6: sta <18 vuoteen (vain ryhmät 1 ja 2).

Ainakin 100 osallistujaa oli tarkoitus ilmoittautua tutkimukseen yhteensä, jaettiin kolmeen ikäryhmään:

  • Ryhmä 1 (ikä 12–18 vuotta): vähintään 26 osallistujaa (≥8 osassa A ja ≥ 18 osassa B),
  • Ryhmä 2 (ikä 6–12 vuotta): vähintään 26 osallistujaa (≥8 osassa A ja ≥ 18 osassa B),
  • Ryhmä 3 (ikä 2–6 vuotta): vähintään 8 osallistujaa (≥8 osa A). Krizanlitsumabia annettiin joka 4. viikko lastausannoksella 2 viikkoa ensimmäisen annostuksen jälkeen (ts. I.V. Infuusio) Viikolla 1 päivä 1, viikko 3 päivä 1 ja sitten jokaisen neljännen viikon päivä) enintään 2 vuoden ajan. Krizanlitsumabin alkuperäinen annos oli 5 mg/kg annos ryhmälle 1 ja ryhmälle 2, osa A. Sitä säädettiin myöhemmin arvoon 8,5 mg/kg ryhmille 2 ja 3 perustuen lopulliseen annoksen vahvistukseen nousevista PK -tietojen analysoinnista ja turvallisuusnäkökohdista, jotka on määritetty tutkimuksen osassa A.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

117

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1000
        • Novartis Investigative Site
      • Laken, Belgia, 1020
        • Novartis Investigative Site
      • Liège, Belgia, 4000
        • Novartis Investigative Site
  • Brasilia
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasilia, 41253-190
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilia, 14048-900
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilia, 01232-010
        • Novartis Investigative Site
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28009
        • Novartis Investigative Site
    • Balearic Islands
      • Palma de Mallorca, Balearic Islands, Espanja, 07120
        • Novartis Investigative Site
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Espanja, 08035
        • Novartis Investigative Site
  • Intia
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, Intia, 440009
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • PD
      • Padua, PD, Italia, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Italia, 10043
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Novartis Investigative Site
  • Kolumbia
      • Montería, Kolumbia, 230004
        • Novartis Investigative Site
    • Valle del Cauca Department
      • Santiago de Cali, Valle del Cauca Department, Kolumbia, 760012
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 1107 2020
        • Novartis Investigative Site
      • Tripoli, Libanon, 1434
        • Novartis Investigative Site
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75015
        • Novartis Investigative Site
  • Saksa
      • Heidelberg, Saksa, 69120
        • Novartis Investigative Site
  • Turkki (Türkiye)
      • Adana, Turkki (Türkiye), 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Mersin, Turkki (Türkiye), 33110
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Childrens National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida
      • Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33021
        • Joe DiMaggio Childrens Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
        • Childrens Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Childrens Hosp Boston Dept of Hematology
    • New York
      • The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Childrens Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
        • East Carolina University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104-4399
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical Uni of South Carolina
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Childrens Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 2–<18-vuotiaat mies- tai naispotilaat (ryhmää 3 laajennetaan siten, että 6–<24 kuukauden ikäiset (ja vähintään 7 kg) potilaat voidaan ottaa osaan B, kun sopiva annos on vahvistettu 2–<6-vuotiaille osallistujat).
  2. Vahvistettu SCD-diagnoosi (mikä tahansa genotyyppi, mukaan lukien HbSS, HbSC, HbSβ0-talassemia, HbSβ+-talassemiapotilaat ja muut) hemoglobiinielektroforeesilla ja/tai korkean suorituskyvyn nestekromatografialla (HPLC) [suoritetaan paikallisesti]. Diagnoosin vahvistamista kahdella hyväksytyllä menetelmällä suositellaan.
  3. Kokenut vähintään 1 VOC edellisen 12 kuukauden aikana ennen seulontaa sairaushistorian perusteella. Aiempien VOC-määrien on oltava hävinneet vähintään 7 päivää ennen ensimmäistä annosta tutkimuksessa, ja sen on sisällettävä kaikki seuraavat seikat: a. asianmukaisten oireiden esiintyminen (katso VOC-määritelmä kohdassa 7.2.1.1), b.joko käynti sairaanhoitolaitoksessa tai terveydenhuollon ammattilaisen luona, c.suun kautta annettavien/parenteraalisten opioidien tai parenteraalisten tulehduskipulääkkeiden vastaanottaminen
  4. Jos saat HU/HC:tä, L-glutamiinia tai erytropoietiinia stimuloivaa ainetta, sinun on täytynyt saada lääkettä jatkuvasti vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa ja aiot jatkaa sen ottamista samalla annoksella ja aikataululla tutkimuksen aikana. Potilaiden, jotka eivät ole saaneet tällaisia ​​lääkkeitä, on oltava poissa niistä vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa. . HU/HC:n, L-glutamiinin tai erytropoietiinia stimuloivan aineen annoksen muuttaminen osan A aikana ei ole sallittua, ja jos näin tapahtuu, osallistuja siirtyy suoraan osaan B.
  5. Sai normaalia ikään sopivaa SCD-hoitoa, mukaan lukien penisilliinien ehkäisy, pneumokokkirokotteet ja vanhempien koulutus.
  6. Suorituskykytila: Karnofsky ≥ 50 % yli 10-vuotiailla potilailla ja Lansky ≥ 50 ≤ 10-vuotiailla potilailla.
  7. Potilaan on täytettävä seuraavat laboratorioarvot ennen viikkoa 1 päivää 1: Absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥1,0 ​​x 109/l, verihiutaleet ≥75 x 109/l, hemoglobiini (Hgb) > 5,5 g/dl
  8. Potilaalla on oltava riittävä munuaisten ja maksan toiminta määritellyllä tavalla: Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) ≥ 75 ml/min/1,73 m2 Schwartzin kaavalla, suora (konjugoitu) bilirubiini ≤ 2,0 x ULN, alaniinitransaminaasi (ALT) ≤ 3,0 x ULN,
  9. Transkraniaalinen Doppler (TCD) seulontahetkellä 2–< 16-vuotiaille potilaille, joilla on HbSS, HbSβ0-talassemia ja HbSD-sairaus, jotka viittaavat alhaiseen aivohalvausriskiin (tutkijaa kohti). Katso lisätietoja kohdasta 7.2.2.6
  10. Potilaan ja/tai vanhempien tai laillisen huoltajan allekirjoittama kirjallinen tietoinen suostumus/suostumus paikallisten ohjeiden mukaisesti ennen tutkimukseen liittyvien seulontatoimenpiteiden suorittamista.
  11. Nainen, joka ei voi tulla raskaaksi tai jolla on negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnassa ja negatiivinen virtsaraskaustesti (mittatikku) ennen annostelua päivänä 1.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kantasolusiirron historia.
  2. Sai verivalmisteita 30 päivän sisällä ennen viikon 1 päivän 1 annostusta.
  3. Suunnittele osallistuvasi krooniseen verensiirto-ohjelmaan (ennalta suunniteltu verensiirtosarja profylaktisiin tarkoituksiin) tai käy läpi vaihtosiirrot/plasmafereesi tutkimuksen aikana. Potilaat, jotka tarvitsevat episodista verensiirtoa (yksinkertainen tai vaihto) anemian tai VOC:n pahenemisen vuoksi, ovat sallittuja.
  4. Potilaat, joilla on verenvuotohäiriöitä

6. Vasta-aihe tai yliherkkyys mille tahansa lääkkeelle, joka on saman luokan kuin tutkimuslääke, tai jollekin tutkimuslääkeformulaation apuaineelle.

7. Aiempi vakava yliherkkyysreaktio muille monoklonaalisille vasta-aineille, jotka tutkijan mielestä voivat lisätä vakavan infuusioreaktion riskiä 8. saanut monoklonaalista vasta-ainetta tai immunoglobuliinipohjaista hoitoa 6 kuukauden sisällä seulonnasta tai on dokumentoitu immunogeenisyys aikaisempi monoklonaalinen vasta-aine.

9.Saanut aktiivisen hoidon toisessa tutkimustutkimuksessa 30 päivän sisällä (tai 5 kyseisen aineen puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi on suurempi) ennen seulontaa tai aikoo osallistua toiseen lääketutkimukseen.

10. Raskaana olevat naiset tai naiset, jotka ovat synnyttäneet viimeisen 90 päivän aikana tai jotka imettävät.

11. Mikä tahansa dokumentoitu kliinisen aivohalvauksen tai kallonsisäisen verenvuodon historia tai tutkimaton neurologinen löydös viimeisten 12 kuukauden aikana. Hiljaiset infarktit (jotka esiintyvät vain kuvantamisessa) eivät sulje potilaita tutkimukseen osallistumisen ulkopuolelle.

12. Kaikki epänormaalit TCD:t viimeisen 12 kuukauden aikana. 13. Terapeuttisen antikoagulantin (profylaktiset annokset sallittu) tai verihiutaleiden vastaisen hoidon (muu kuin aspiriini) käyttö 10 päivän aikana ennen viikon 1 päivän 1 annostusta.

14. Sairaalahoito 7 päivän sisällä ennen viikon 1 päivän 1 annostusta. 15. Suuren kirurgisen toimenpiteen suunnitteleminen tutkimuksen keston aikana.

16. HU/HC:n tai L-glutamiinin aloittamisen tai lopettamisen suunnitteleminen tutkimuksen aikana (paitsi jos se on lopetettava turvallisuussyistä).

17. Potilas, jolla on aktiivinen ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio (havaittavissa oleva viruskuorma).

18. Potilaat, joilla on tunnettu aktiivinen hepatiitti B -infektio. 19. Potilaat, joilla on tiedossa C-hepatiitti. 20. Merkittävä aktiivinen infektio tai immuunivajaus (mukaan lukien immunosuppressiivisten lääkkeiden krooninen käyttö) tutkijan mielestä.

21. Pahanlaatuinen sairaus. Poikkeuksia tähän poissulkemiseen ovat seuraavat: pahanlaatuiset kasvaimet, joita hoidettiin parantavasti ja jotka eivät ole uusiutuneet 2 vuoden aikana ennen tutkimushoitoa; mikä tahansa täysin resektoitu karsinooma in situ.

22. Onko hänellä vakava henkinen tai fyysinen sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan vaarantaisi tutkimukseen osallistumisen.

23. Mikä tahansa tila, joka tutkijan mielestä todennäköisesti häiritsee tutkimuksessa tarvittavien mittausten onnistunutta keräämistä. 24. Lepo-QTcF ≥450 ms hoidon aikana (perustilanne) alle 12-vuotiailla potilailla ja ≥450 msek miehillä ja ≥460 ms naispotilailla, jotka ovat vähintään 12-vuotiaita.

25.Sydämen tai sydämen repolarisaatiopoikkeavuus, mukaan lukien jokin seuraavista: a. Aiempi sydäninfarkti (MI), hallitsematon sydämen vajaatoiminta, epästabiili angina pectoris tai sepelvaltimon ohitussiirre (CABG) 6 kuukauden sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista, b. Kliinisesti merkittävät sydämen rytmihäiriöt (esim. kammiotakykardia), täydellinen vasemman nipun haarakatkos, korkealaatuinen AV-katkos (kaksifaskikulaarinen katkos, Mobitz Type II ja kolmannen asteen AV-katkos), c. Pitkä QT-oireyhtymä, suvussa esiintynyt idiopaattinen äkillinen kuolema tai synnynnäinen pitkä QT-oireyhtymä (TdP:n riskitekijät, mukaan lukien korjaamaton hypokalemia tai hypomagnesemia, sydämen vajaatoiminta historiassa tai kliinisesti merkittävä/oireinen bradykardia, kyvyttömyys määrittää QTcF).

26. Seksuaalisesti aktiiviset naiset, jotka eivät ole halukkaita noudattamaan luotettavaa ehkäisymenetelmää ennen kuin 15 viikkoa viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.

28.Ei kykene ymmärtämään ja noudattamaan opinto-ohjeita ja -vaatimuksia.

29. Potilaat, jotka ovat toimeksiantajan tai tutkijan työntekijöitä tai muuten heistä riippuvaisia.

30. Potilaat, jotka ovat sitoutuneet laitokseen joko oikeus- tai hallintoviranomaisten määräyksen perusteella.

31. Potilaat, jotka ovat saaneet aiempaa krizanlitsumabihoitoa ja/tai muita selektiivisiä kohdentavia aineita, eivät ole sallittuja. 32. Potilaita, jotka ovat ottaneet vokselotoria vähemmän kuin 30 päivää ennen seulontaa tai jotka aikovat ottaa vokselotoria tutkimuksen aikana, ei sallita.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Krizanlitsumabi
SEG101 (crizanlizumab) 5 mg/kg tai 8 mg/kg i.v. Annetaan viikolla 1 päivä 1, viikko 3 päivä 1 ja 1 päivä jokaisesta 4 viikon jaksosta enintään 2 vuotta. Krizanlitsumabin alkuperäinen annos oli 5 mg/kg annos ryhmälle 1 ja ryhmälle 2, osa A. Sitä säädettiin myöhemmin arvoon 8,5 mg/kg ryhmille 2 ja 3 perustuen lopulliseen annoksen vahvistukseen nousevista PK -tietojen analysoinnista ja turvallisuusnäkökohdista, jotka on määritetty tutkimuksen osassa A.
Lääke: Krizanlitsumabi
Krizanlitsumabi (SEG101) on infuusiokonsentraatti liuosta varten, i.v. käyttää. Toimitetaan kertakäyttöisissä 10 ml:n injektiopulloissa pitoisuudella 10 mg/ml. Yksi injektiopullo sisältää 100 mg krizanlitsumabia.
Muut nimet:
  • SEG101

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakokinetiikka (PK): Krizanlitsumabin AUCD15 ensimmäisen annoksen jälkeen - osa A
Aikaikkuna: Päivä 1 päivä 15
Käyrän alla oleva alue (AUC) ajankohdasta viimeiseen mitattavissa olevaan konsentraatioon otoksenaikaan (TLAST) (massa x-aika x tilavuus-1) ensimmäisen annoksen jälkeen. AUCD15 laskettiin crizanlitsumabin seerumipitoisuuksien perusteella.
Päivä 1 päivä 15
Farmakokinetiikka (PK) - Auctau seerumin krizanlitsumabille useiden annosten jälkeen - Osa A - vakaa tila
Aikaikkuna: Viikko 15 - Vakaa tila
AUC laskettu annosvälin (TAU) loppuun vakaan tilan (määrä x aika x tilavuus-1).
Viikko 15 - Vakaa tila
Farmakokinetiikka (PK) - CMAX Crizanlizumabille ensimmäisen annoksen ja useita annoksia - Osa A - Vakaan tila
Aikaikkuna: Viikko 1 (ensimmäisen annoksen jälkeen) ja viikko 15 (vakaa tila)
Havaittu suurin (piikki), seerumi, lääkekonsentraatio yhden tai useamman annoksen antamisen jälkeen (massa x tilavuus-1)
Viikko 1 (ensimmäisen annoksen jälkeen) ja viikko 15 (vakaa tila)
Farmakodynamiikka (PD) - P -selektiinin estoparametrit krizanlitsumabille ensimmäisen annoksen jälkeen - osa A - AUCD15
Aikaikkuna: Päivä 1 päivä 15
AIC: n ajan nollasta viimeiseen mitattavissa olevaan konsentraationäytteenaikaan (TLAST) (massa x-aika x tilavuus-1) ensimmäisen annoksen jälkeen. AUCD15 laskettiin P-selektiinin estämiskäyrien perusteella.
Päivä 1 päivä 15
Farmakodynamiikka (PD) - P -selektiinin estämisparametrit krizanlitsumabille - osa A - AuCuCAU useita annoksen jälkeen - vakaan tilan jälkeen
Aikaikkuna: Viikko 15 - Vakaa tila
Annosteluvälin (TAU) lopuksi laskettu prosenttien esto AUC useita annoksen jälkeen. AuCuCAU laskettiin P-selektiinin estokäyrän perusteella.
Viikko 15 - Vakaa tila
Kaikkien haittavaikutusten (AES) taajuus turvallisuuden ja siedettävyyden mittana
Aikaikkuna: Haittavaikutukset ilmoitetaan ensimmäisestä tutkimuksen hoidon annoksesta tutkimuksen hoidon loppuun viikkoon 103 plus 105 päivää hoidon jälkeiseen seurantaan, enimmäismäärään, joka on noin 2 vuotta ja 3,25 kuukautta.
Haittavaikutus (AE) on epätoivoton lääketieteellinen tapahtuma (esim. Mahdolliset epäsuotuisat ja tahattomat merkit [mukaan lukien epänormaalit laboratorion havainnot], oire tai sairaus) kohteen tai kliinisen tutkimuksen kohteena
Haittavaikutukset ilmoitetaan ensimmäisestä tutkimuksen hoidon annoksesta tutkimuksen hoidon loppuun viikkoon 103 plus 105 päivää hoidon jälkeiseen seurantaan, enimmäismäärään, joka on noin 2 vuotta ja 3,25 kuukautta.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vuosittaiset hinnat Vaso occlusive Crisis (VOC) -tapahtumat, jotka johtavat terveydenhuollon vierailuun klinikalla / päivystysosastossa / sairaalassa / sairaalassa
Aikaikkuna: Lähtötaso, vuosi 1 ja vuosi 2

VOC on määritelty kipukriiseiksi sekä muiksi monimutkaisiksi kriiseiksi, kuten akuutti rinta -oireyhtymä (ACS), priapismi ja maksa- tai pernan sekvestointi.

VUOD: n perustasoinen vuotuinen VOC -lukumäärä määritettiin VOC -yhdisteiden lukumäärään, joka johti terveydenhuollon vierailuun viimeisen 12 kuukauden aikana ennen seulontaa ensimmäiseen annokseen saakka.

Tämä vuosittainen VOC -arvo laskettiin kertomalla VOC -yhdisteiden lukumäärä 365: llä ja jakamalla tarkkailujakson päivien lukumäärä. (Osat a ja b)
Lähtötaso, vuosi 1 ja vuosi 2
Vuosittain kodissa hoidetut VASO -okklusive -kriisitapahtumat (perustuen terveydenhuollon tarjoajan asiakirjoihin puhelinyhteyden jälkeen potilaan kanssa)
Aikaikkuna: Jopa vuoteen 2 saakka

VOC on määritelty kipukriiseiksi sekä muiksi monimutkaisiksi kriiseiksi, kuten akuutti rinta -oireyhtymä (ACS), priapismi ja maksa- tai pernan sekvestointi.

Tämä vuosittainen VOC -arvo laskettiin kertomalla VOC -yhdisteiden lukumäärä 365: llä ja jakamalla tarkkailujakson päivien lukumäärä. (Osat a ja b)
Jopa vuoteen 2 saakka
Vuosittaiset hinnat Vaso occlusive -kriisi (VOC) -tapahtumat, jotka johtavat terveydenhuollon vierailuun - mutkattomat kipukriisi
Aikaikkuna: Jopa vuoteen 2 saakka

VOC on määritelty kipukriiseiksi sekä muiksi monimutkaisiksi kriiseiksi, kuten akuutti rinta -oireyhtymä (ACS), priapismi ja maksa- tai pernan sekvestointi.

Tämä vuosittainen VOC -arvo laskettiin kertomalla VOC -yhdisteiden lukumäärä 365: llä ja jakamalla tarkkailujakson päivien lukumäärä. (Osat a ja b)

Vaihistamaton kipukriisi määritellään akuutiksi kipujaksoksi, jolla ei ole tunnettua syytä kipulle kuin vaso-occlusive-tapahtuma; ja vaaditaan hoitoa parenteraalisilla tai oraalisilla opioideilla tai muilla parenteraalisilla kipulääkkeillä; mutta sitä ei ole luokiteltu akuutiksi rinta -oireyhtymäksi, maksan sekvestoinniksi, pernan sekvestoinniksi tai priapismiksi. Vaikuttamattoman kipukriisin loppua pidetään akuutin kivun resoluutiona siten, että jäännöskipuja (tai minkä tahansa kivun puuttumista) pidetään kroonisena ja nykyisen kivun lääkitysohjelman katsotaan olevan tälle krooniselle kipulle.
Jopa vuoteen 2 saakka
Vuosittainen korko Vaso Occlusive Crisis (VOC) -tapahtumat, jotka johtavat terveydenhuollon vierailuun - akuutti rinta -oireyhtymä
Aikaikkuna: Jopa vuoteen 2 saakka

VOC on määritelty kipukriiseiksi sekä muiksi monimutkaisiksi kriiseiksi, kuten akuutti rinta -oireyhtymä (ACS), priapismi ja maksa- tai pernan sekvestointi.

Tämä vuosittainen VOC -arvo laskettiin kertomalla VOC -yhdisteiden lukumäärä 365: llä ja jakamalla tarkkailujakson päivien lukumäärä. (Osat a ja b)

Akuutti rinta-oireyhtymä (ACS) määritellään uuden keuhkojen tunkeutumisen löytämisen perusteella, joka sisältää ainakin yhden täydellisen keuhkosegmentin, joka oli yhdenmukainen alveolaarisen konsolidoinnin kanssa, mutta sulkemalla pois atelektaasi (kuten rintakehän röntgenkuvaus osoittaa). Ainakin yhden seuraavista lisämerkeistä tai oireista on oltava myös: rintakipu, yli 38,5 ° C: n lämpötila, takypnea, vinkuminen tai yskä. ACS: ää pidetään ratkaistuna, kun potilas ei enää ole sairaalahoidossa (ellei muusta syystä kuin ACS -jakso) eikä mitään yllä olevista ylimääräisistä oireista tai oireista (ellei muusta syystä kuin ACS).
Jopa vuoteen 2 saakka
Vuosittaiset korkot VASO occlusive -kriisi (VOC) -tapahtumat (terveydenhuollon tarjoajan asiakirjat perustuvat puhelinyhteyteen potilaan kanssa) - Maksan sekvestointi
Aikaikkuna: Jopa vuoteen 2 saakka

VOC on määritelty kipukriiseiksi sekä muiksi monimutkaisiksi kriiseiksi, kuten akuutti rinta -oireyhtymä (ACS), priapismi ja maksa- tai pernan sekvestointi.

Tämä vuosittainen VOC -arvo laskettiin kertomalla VOC -yhdisteiden lukumäärä 365: llä ja jakamalla tarkkailujakson päivien lukumäärä. (Osat a ja b)

Maksan sekvestointi määritetään oikean yläosan kvadranttikivun, suurentuneiden maksan ja hemoglobiinipitoisuuden akuutin vähentymisen perusteella (esim. Hemoglobiinin väheneminen ~ 2 g/dl). Akuuttia maksan sekvestointia pidetään ratkaistuna, kun oikea ylempi kvadranttikipu on palannut lähtötason (edeltävän) tasolle ja hemoglobiini on ollut stabiili 24 tunnin ajan.

Ei ollut potilaita, joilla oli kotona hoidettu maksan sekvestointi. Siksi ei ollut havaintoja, jotka täyttivät raportin kriteerit.
Jopa vuoteen 2 saakka
Vuosittainen korko Vaso Occlusive Crisis (VOC) -tapahtumat, jotka johtavat terveydenhuollon vierailuun - pernan sekvestointi
Aikaikkuna: Jopa vuoteen 2 saakka

VOC on määritelty kipukriiseiksi sekä muiksi monimutkaisiksi kriiseiksi, kuten akuutti rinta -oireyhtymä (ACS), priapismi ja maksa- tai pernan sekvestointi.

Tämä vuosittainen VOC -arvo laskettiin kertomalla VOC -yhdisteiden lukumäärä 365: llä ja jakamalla tarkkailujakson päivien lukumäärä. (Osat a ja b)

Pernan sekvestointi, jos se on määritelty vasemman ylemmän kvadranttikivun, laajentuneen pernan ja hemoglobiinipitoisuuden akuutin vähentymisen perusteella (esim. Hemoglobiinin väheneminen ~ 2 g/dl). Akuuttia pernan sekvestointia pidetään ratkaistuna, kun vasen ylempi kvadranttikipu on palannut lähtötilanteen (edeltävän) tasolle ja hemoglobiini on ollut stabiili 24 tunnin ajan.
Jopa vuoteen 2 saakka
Vuosittaiset korko Vaso Occlusive Crisis (VOC) -tapahtumat, jotka johtavat terveydenhuollon vierailuun - priapismi
Aikaikkuna: Jopa vuoteen 2 saakka

VOC on määritelty kipukriiseiksi sekä muiksi monimutkaisiksi kriiseiksi, kuten akuutti rinta -oireyhtymä (ACS), priapismi ja maksa- tai pernan sekvestointi.

Tämä vuosittainen VOC -arvo laskettiin kertomalla VOC -yhdisteiden lukumäärä 365: llä ja jakamalla tarkkailujakson päivien lukumäärä. (Osat a ja b)

Priapismi määritellään ei -toivottuksi tai tuskalliseksi peniksen erektioksi, joka kestää vähintään 30 minuuttia. Akuutin priapismitapahtuman loppu on, kun ei -toivottu erektio on ratkaistu vähintään 2 tunnin ajan.
Jopa vuoteen 2 saakka
Vuotuinen sairaalahoito- ja päivystysosaston (ER) vierailut (VOC-liittyvät)
Aikaikkuna: Jopa vuoteen 2 saakka

VOC on määritelty kipukriiseiksi sekä muiksi monimutkaisiksi kriiseiksi, kuten akuutti rinta -oireyhtymä (ACS), priapismi ja maksa- tai pernan sekvestointi.

Tämä nopeus laskettiin kertomalla sairaalahoitojen ja ER-vierailujen lukumäärä (VOC-liittyvät) 365: llä ja jakamalla päivien lukumäärä tarkkailujaksolla.

Yksiköt olisivat jotain: sairaalahoidot ja ER -vierailut vuodessa. (Osat a ja b)
Jopa vuoteen 2 saakka
Vuotuinen sairaalahoito- ja päivystysosaston (ER) vierailut (yhteensä)
Aikaikkuna: Jopa vuoteen 2 saakka

VOC on määritelty kipukriiseiksi sekä muiksi monimutkaisiksi kriiseiksi, kuten akuutti rinta -oireyhtymä (ACS), priapismi ja maksa- tai pernan sekvestointi.

VUOD: n perustasoinen vuotuinen VOC -lukumäärä määritettiin VOC -yhdisteiden lukumäärään, joka johti terveydenhuollon vierailuun viimeisen 12 kuukauden aikana ennen seulontaa ensimmäiseen annokseen saakka.

Tämä nopeus laskettiin kertomalla sairaalahoitojen ja ER-vierailujen lukumäärä (VOC-liittyvät) 365: llä ja jakamalla päivien lukumäärä tarkkailujaksolla.

Yksiköt olisivat jotain: sairaalahoidot ja ER -vierailut vuodessa. (Osat a ja b)
Jopa vuoteen 2 saakka
Vuotuiset päivinä päivät (ER) / sairaalahoito (sekä yleinen että VOC-liittyvä)
Aikaikkuna: Vuodet 1 ja 2

VOC on määritelty kipukriiseiksi sekä muiksi monimutkaisiksi kriiseiksi, kuten akuutti rinta -oireyhtymä (ACS), priapismi ja maksa- tai pernan sekvestointi.

VUOD: n perustasoinen vuotuinen VOC -lukumäärä määritettiin VOC -yhdisteiden lukumäärään, joka johti terveydenhuollon vierailuun viimeisen 12 kuukauden aikana ennen seulontaa ensimmäiseen annokseen saakka.

Tämä nopeus laskettiin kertomalla ER/sairaalahoitosten (sekä kokonais- että VOC: n) päivien lukumäärä 365: llä ja jakamalla päivien lukumäärä tarkkailujaksolla. (Osat a ja b)
Vuodet 1 ja 2
Daktylitis -tapahtumien vuosittainen määrä
Aikaikkuna: Hoidossa, jopa vuoteen 2 saakka

Dactyliitti, joka tunnetaan myös nimellä 'käsin jalan oireyhtymä', on akuutin vasoloklusiivisen taudin komplikaatio, jolle on ominaista kappaleiden kipu ja turvotus sekä käsien tai jalkojen selkä tai molemmat, usein lisääntynyt paikallinen lämpötila ja punoitus.

Ei ollut potilaita, joilla oli daktyliittitapahtumia. Siksi ei ollut havaintoja, jotka täyttivät raportin kriteerit.
Hoidossa, jopa vuoteen 2 saakka
Absoluuttinen muutos lähtötasosta hemoglobiinissa
Aikaikkuna: Baseline, viikko 27, vuosi 2
Hemoglobiini on proteiini, joka kuljettaa happea kehon läpi. Se kiinnittyy punasoluihin, toimittaa happea koko kehossa ja kuljettaa hiilidioksidia takaisin keuhkoihin. Sirppisolutaudissa punasolut ovat puolikuun tai sirppinmuotoisia geneettisen mutaation takia, ja nämä sairaat punasolut voivat tukkia verenvirtausta aiheuttaen heikentävää kipua ja jopa elinvaurioita.
Baseline, viikko 27, vuosi 2
Immunogeenisyys: Anti-huumeiden vasta-aineiden (ADA) mittaus Crizanlizumabiksi
Aikaikkuna: jopa vuoteen 2 saakka
Ruiskujen vastaiset vasta-aineet (ADA) ovat terapeuttisista lääkkeistä saatuja vasta-aineita, ja niitä käytetään immunogeenisyyden mittaamiseen.
jopa vuoteen 2 saakka
Merkittävät hoidon havainnot elektrokardiogrammin (EKG) arvioinnista
Aikaikkuna: Perustaso, vuoteen 2 asti
QTCF = QT -intervalli, joka on korjattu Friderician kaavalla QTCB = korjattu QT -intervalli Bazettin kaava QT = QT -intervalli PR = PR -intervalli qrs = QRS -intervalli RR = RR -intervalli HR = Syke
Perustaso, vuoteen 2 asti
Kasvu- ja seksuaalisen kypsymisarviot (Tannervaihe) - poikkeavuudet - naispuolisille osallistujille, joilla on viivästynyt murrosikäinen murrosikäinen tutkimushoitopäivänä
Aikaikkuna: Viikko 51

Arvioituna parannerikriteerejä kohti.

Analysoitujen osallistujien lukumäärä viitataan osallistujiin, jotka eivät ole alkaneet murrosiän ja joilla ei ole viivästynyttä murrosiästä ennen opiskeluhoitopäivää.

Naisten viivästynyt murrosikä on määritelty kyvyn saavuttamiseksi Tanner -vaiheen 2 saavuttamiseksi (sekä rintojen kehitykselle että häpykarvoille) 13 -vuotiaana tai menarchen puuttuessa 15 -vuotiaana tai 5 vuoden kuluessa Tannerin vaiheen 2 saavuttamisesta.
Viikko 51
Kasvu- ja seksuaalisen kypsymisarviot (Tannervaihe) - poikkeavuudet - miesten osallistujille viivästyneen murrosiän riski aloitushoidon alkamispäivänä
Aikaikkuna: Viikko 51

Arvioituna parannerikriteerejä kohti.

Analysoitujen osallistujien lukumäärä viitataan osallistujiin, jotka eivät ole alkaneet murrosiän ja joilla ei ole viivästynyttä murrosiästä ennen opiskeluhoitopäivää.

Miesten viivästynyt murrosikä on määritelty Tanner -vaiheen 2 saavuttamatta jättämiseksi (sekä sukuelimille että häpykarvoille) 14 -vuotiaana.
Viikko 51
Krizanlitsumabin PK Pre -annospitoisuudet ennen kutakin tutkimuslääkkeen annosta - osa A
Aikaikkuna: Viikko 3, viikko 7, viikko 11, viikko 15, viikko 19, viikko 23, viikko 27, viikko 31, viikko 35, viikko 39, viikko 43, viikko 47 ja viikko 51 (päivä 1, 0 h (esiannoksen))
Viikko 3, viikko 7, viikko 11, viikko 15, viikko 19, viikko 23, viikko 27, viikko 31, viikko 35, viikko 39, viikko 43, viikko 47 ja viikko 51 (päivä 1, 0 h (esiannoksen))
Krizanlitsumabin PK Pre -annospitoisuudet ennen kutakin tutkimuslääkkeen annosta - osat A ja B
Aikaikkuna: Viikko 3, viikko 7, viikko 11, viikko 15, viikko 19, viikko 23, viikko 27, viikko 31, viikko 35, viikko 39, viikko 43, viikko 47 ja viikko 51 (0 tuntia (esiannoksen))
Viikko 3, viikko 7, viikko 11, viikko 15, viikko 19, viikko 23, viikko 27, viikko 31, viikko 35, viikko 39, viikko 43, viikko 47 ja viikko 51 (0 tuntia (esiannoksen))
Crizanlizumabin prosentuaalinen p -selektiinin estäminen ennen annosta - osa A
Aikaikkuna: Viikot 3, 7, 11,15, 19, 23, 27, 31, 35, 39, 43,47,51 (päivä 1, 0 tuntia (esiannoksen))
Krizanlitsumabin PD-merkki on ex vivo p-selektiinin estäminen mitattuna pintaplasmoniresonanssimäärityksellä käyttämällä ihmisen seeruminäytteitä. Krizanlitsumabi seeruminäytteissä sitoutuu piikkipisteen IG: hen (P-selektiini kytketty IG: hen) ja estää sen sitoutumista PSGL1-peptidiin.
Viikot 3, 7, 11,15, 19, 23, 27, 31, 35, 39, 43,47,51 (päivä 1, 0 tuntia (esiannoksen))
Crizanlizumabin prosentuaalinen p -selektiinin estäminen ennen annosta - osa A ja B
Aikaikkuna: Viikot 3, 7, 11,15, 19, 23, 27, 31, 35, 39, 43,47,51 (päivä 1, 0 tuntia (esiannoksen))
Krizanlitsumabin PD-merkki on ex vivo p-selektiinin estäminen mitattuna pintaplasmoniresonanssimäärityksellä käyttämällä ihmisen seeruminäytteitä. Krizanlitsumabi seeruminäytteissä sitoutuu piikkipisteen IG: hen (P-selektiini kytketty IG: hen) ja estää sen sitoutumista PSGL1-peptidiin.
Viikot 3, 7, 11,15, 19, 23, 27, 31, 35, 39, 43,47,51 (päivä 1, 0 tuntia (esiannoksen))
Haittavaikutukset opintoihin liittyvän termin mukaan
Aikaikkuna: Haittavaikutukset ilmoitetaan ensimmäisestä tutkimuksen hoidon annoksesta tutkimuksen hoidon loppuun viikkoon 103 plus 105 päivää hoidon jälkeiseen seurantaan, enimmäismäärään, joka on noin 2 vuotta ja 3,25 kuukautta.
Haittavaikutus (AE) on epätoivoton lääketieteellinen tapahtuma (esim. Mahdolliset epäsuotuisat ja tahattomat merkit [mukaan lukien epänormaalit laboratorion havainnot], oire tai sairaus) kohteen tai kliinisen tutkimuksen kohteena
Haittavaikutukset ilmoitetaan ensimmäisestä tutkimuksen hoidon annoksesta tutkimuksen hoidon loppuun viikkoon 103 plus 105 päivää hoidon jälkeiseen seurantaan, enimmäismäärään, joka on noin 2 vuotta ja 3,25 kuukautta.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 1. lokakuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 6. marraskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 6. marraskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 16. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 16. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 23. maaliskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 16. lokakuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. lokakuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CSEG101B2201
  • 2017-001747-12 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Riippumaton asiantuntijapaneeli tarkastelee ja hyväksyy nämä pyynnöt tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Nämä tutkimustiedot ovat tällä hetkellä saatavilla osoitteessa www.clinicalstudydatarequest.com kuvatun prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa