Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af dosisbekræftelse og sikkerhed af Crizanlizumab hos pædiatriske seglcellepatienter

31. januar 2024 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et fase 2, multicenter, åbent-label-studie for at vurdere passende dosering og for at evaluere sikkerheden af ​​Crizanlizumab, med eller uden hydroxyurea/hydroxycarbamid, i sekventielle, faldende aldersgrupper af pædiatriske seglcelle-patienter med vaso-okklusiv krise

Formålet med fase 2 CSEG101B2201-studiet er at bekræfte og etablere passende dosering og at evaluere sikkerheden hos pædiatriske deltagere i alderen 6 måneder til <18 år med en historie med VOC med eller uden HU/HC, som får crizanlizumab i 2 år. Effekten og sikkerheden af ​​crizanlizumab er allerede påvist hos voksne med seglcellesygdom. Fremgangsmåden er at ekstrapolere fra den PK/farmakodynamik (PD), der allerede er etableret i den voksne befolkning. Studiet er designet som et fase II, multicenter, åbent studie.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

119

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussel, Belgien, 1000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Laeken, Belgien, 1020
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Liege, Belgien, 4000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgien, 2650
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Brasilien
    • BA
      • Salvador, BA, Brasilien, 41253-190
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Ribeirao Preto, SP, Brasilien, 14048-900
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, SP, Brasilien, 01232-010
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Trukket tilbage
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Colombia
      • Monteria, Colombia, 230004
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Antioquia
      • Medellin, Antioquia, Colombia, 05001000
        • Trukket tilbage
        • Novartis Investigative Site
    • Valle Del Cauca
      • Cali, Valle Del Cauca, Colombia, 760012
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 8AD
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Thomas Howard
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sanjay Shah
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Trukket tilbage
        • Novartis Investigative Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • John Fort
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Anne Schaefer
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Afsluttet
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Astrid Kyle Mack
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Radhika Peddinti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
        • Ledende efterforsker:
          • Matthew M Heeney
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Trukket tilbage
        • Novartis Investigative Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Stacey Rifkin-Zenenberg
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Trukket tilbage
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Deepa Manwani
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jennifer Rothman
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Beng Fuh
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104-4399
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Helge D Hartung
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
        • Ledende efterforsker:
          • Shayla Bergmann
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jeremie Heath Estepp
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Afsluttet
        • Novartis Investigative Site
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Venee Tubman
  • Frankrig
      • Paris 15, Frankrig, 75015
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Indien
      • New Delhi, Indien, 110029
        • Trukket tilbage
        • Novartis Investigative Site
      • Vellore, Indien, 632001
        • Trukket tilbage
        • Novartis Investigative Site
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, Indien, 440009
        • Afsluttet
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • MO
      • Modena, MO, Italien, 41124
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • PD
      • Padova, PD, Italien, 35128
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Italien, 10043
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Kalkun
      • Adana, Kalkun, 01330
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Mersin, Kalkun, 33343
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 1107 2020
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Tripoli, Libanon, 1434
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
    • Aargau
      • Aarau, Aargau, Schweiz, 5001
        • Trukket tilbage
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spanien, 08035
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spanien, 46026
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Islas Baleares
      • Palma De Mallorca, Islas Baleares, Spanien, 07120
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Koeln, Tyskland, 50937
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Baden Wuerttemberg
      • Heidelberg, Baden Wuerttemberg, Tyskland, 69120
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige patienter i alderen 2 til <18 år (Gruppe 3 vil blive udvidet for at tillade indskrivning af patienter i alderen 6 til <24 måneder (og mindst 7 kg) i del B, når den passende dosis er bekræftet hos 2 til <6 årige deltagere).
  2. Bekræftet diagnose af SCD (enhver genotype inklusive HbSS, HbSC, HbSβ0-thalassæmi, HbSβ+-thalassæmipatienter og andre) ved hæmoglobinelektroforese eller/og højtydende væskekromatografi (HPLC) [udført lokalt]. Bekræftelse af diagnosen med to accepterede metoder anbefales.
  3. Oplevet mindst 1 VOC inden for de foregående 12 måneder før screening, som bestemt af sygehistorie. Tidligere VOC skal være forsvundet mindst 7 dage før den første dosis i undersøgelsen og skal omfatte alt det følgende: a. forekomsten af ​​passende symptomer (se VOC definition i afsnit 7.2.1.1), b.enten et besøg på en medicinsk institution eller sundhedspersonale, c.modtagelse af orale/parenterale opioid- eller parenterale NSAID'er
  4. Hvis du modtager HU/HC, L-glutamin eller erythropoietin-stimulerende middel, skal du have modtaget lægemidlet konsekvent i mindst 6 måneder før screening og planlægge at fortsætte med at tage det i samme dosis og tidsplan under forsøget. Patienter, der ikke har fået sådanne lægemidler, skal have været fri for dem i mindst 6 måneder før screening. . Dosisændringer af HU/HC, L-glutamin eller erythropoietin-stimulerende middel under del A er ikke tilladt, og hvis dette sker, vil deltageren gå direkte ind i del B.
  5. Modtog standard alderssvarende behandling for SCD, herunder penicillinprofylakse, pneumokokvaccination og forældreuddannelse.
  6. Ydeevnestatus: Karnofsky ≥ 50 % for patienter >10 år og Lansky ≥ 50 for patienter ≤ 10 år.
  7. Patienten skal opfylde følgende laboratorieværdier før uge 1 dag 1: Absolut neutrofiltal ≥1,0 ​​x 109/l, blodplader ≥75 x 109/l, hæmoglobin (Hgb) > 5,5 g/dL
  8. Patienten skal have tilstrækkelig nyre- og leverfunktion som defineret: Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) ≥ 75 ml/min/1,73 m2 ved hjælp af Schwartz formel, Direkte (konjugeret) bilirubin ≤ 2,0 x ULN, Alanin transaminase (ALT) ≤ 3,0 x ULN,
  9. Transkraniel Doppler (TCD) til patienter i alderen 2 til < 16 år på tidspunktet for screening, med HbSS, HbSβ0-thalassæmi og HbSD sygdom, der indikerer lav risiko for slagtilfælde (pr. investigator). Se venligst afsnit 7.2.2.6 for detaljer
  10. Skriftligt informeret samtykke/samtykke, i henhold til lokale retningslinjer, underskrevet af patienten og/eller af forældrene eller den juridiske værge, før eventuelle undersøgelsesrelaterede screeningsprocedurer udføres.
  11. Kvinde i ikke-fertil alder eller med negativ serumgraviditetstest på screening og en negativ uringraviditetstest (dipstick) før dosering på dag 1.

Ekskluderingskriterier:

  1. Historie om stamcelletransplantation.
  2. Modtog alle blodprodukter inden for 30 dage før Uge 1 Dag 1 dosering.
  3. Planlæg at deltage i et kronisk transfusionsprogram (forudplanlagt serie af transfusioner til profylaktiske formål) eller gennemgå udvekslingstransfusioner/plasmaferese under undersøgelsen. Patienter, der kræver episodisk transfusion (simpel eller udskiftning) som reaktion på forværret anæmi eller VOC er tilladt.
  4. Patienter med blødningsforstyrrelser

6. Kontraindikation eller overfølsomhed over for ethvert lægemiddel fra lignende klasse som undersøgelseslægemidlet eller over for hjælpestoffer i undersøgelseslægemiddelformuleringen.

7. Historik om svær overfølsomhedsreaktion over for andre monoklonale antistoffer, som efter investigators vurdering kan udgøre en øget risiko for alvorlig infusionsreaktion 8. Modtaget et monoklonalt antistof eller immunglobulinbaseret behandling inden for 6 måneder efter screening, eller har dokumenteret immunogenicitet overfor et tidligere monoklonalt antistof.

9. Modtog aktiv behandling i et andet afprøvningsforsøg inden for 30 dage (eller 5 halveringstider af det pågældende middel, alt efter hvad der er længst) forud for screening eller planlægger at deltage i et andet afprøvende lægemiddelforsøg.

10. Gravide kvinder eller kvinder, der har født inden for de seneste 90 dage, eller som ammer.

11. Enhver dokumenteret anamnese med et klinisk slagtilfælde eller intrakraniel blødning eller et uundersøgt neurologisk fund inden for de seneste 12 måneder. Tavse infarkter (kun til stede på billeddannelse) udelukker ikke patienter fra undersøgelsesdeltagelse.

12. Enhver unormal TCD inden for de seneste 12 måneder. 13.Anvendelse af terapeutisk antikoagulering (profylaktiske doser tilladt) eller trombocythæmmende behandling (bortset fra aspirin) inden for de 10 dage før Uge 1 Dag 1 dosering.

14. Indlagt inden for 7 dage før Uge 1 Dag 1 dosering. 15. Planlægger at gennemgå et større kirurgisk indgreb i løbet af undersøgelsen.

16. Planlægger at påbegynde eller afslutte HU/HC eller L-glutamin under undersøgelsen (undtagen hvis det er nødvendigt at afslutte af sikkerhedsmæssige årsager).

17.Patient med aktiv human immundefektvirus (HIV) infektion (påviselig viral belastning).

18.Patienter med kendt aktiv Hepatitis B-infektion. 19.Patienter med kendt hepatitis C-historie. 20. Betydelig aktiv infektion eller immundefekt (herunder kronisk brug af immunsuppressive lægemidler) efter investigators mening.

21. Ondartet sygdom. Undtagelser fra denne udelukkelse omfatter følgende: maligniteter, der blev behandlet kurativt og ikke er vendt tilbage inden for 2 år før undersøgelsesbehandlingen; ethvert fuldstændigt resekeret carcinom in situ.

22. Har en alvorlig psykisk eller fysisk sygdom, som efter investigatorens opfattelse ville kompromittere deltagelse i undersøgelsen.

23. Enhver tilstand, som efter investigators mening sandsynligvis vil forstyrre den vellykkede indsamling af de målinger, der kræves til undersøgelsen 24. Hvile QTcF ≥450 msek ved forbehandling (baseline) for patienter under 12 år og ≥450 msec for mænd og ≥460 msec for kvindelige patienter 12 år og ældre.

25. Hjerte- eller hjerterepolariseringsabnormitet, herunder et af følgende: a. Anamnese med myokardieinfarkt (MI), ukontrolleret kongestiv hjerteinsufficiens, ustabil angina eller koronar bypasstransplantat (CABG) inden for 6 måneder før start af undersøgelsesbehandling, b. Klinisk signifikante hjertearytmier (f.eks. ventrikulær takykardi), komplet venstre grenblok, højgradig AV-blok (bifascikulær blok, Mobitz Type II og tredje grads AV-blok), ca. Langt QT-syndrom, familieanamnese med idiopatisk pludselig død eller medfødt lang QT-syndrom (risikofaktorer for Torsade de Pointes (TdP), inklusive ukorrigeret hypokaliæmi eller hypomagnesæmi, hjertesvigt i historien eller klinisk signifikant/symptomatisk bradykardi, manglende evne til at bestemme QTcF).

26. Seksuelt aktive kvinder, der ikke er villige til at følge pålidelig præventionsmetode indtil 15 uger efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

28.Ikke i stand til at forstå og overholde undersøgelsesinstruktioner og krav.

29.Patienter, der er ansat hos sponsoren eller efterforskeren eller på anden måde afhængige af dem.

30.Patienter, der er forpligtet til en institution i kraft af en kendelse udstedt af enten de retslige eller administrative myndigheder.

31.Patienter, der tidligere har modtaget crizanlizumab-behandling og/eller andre selektiv-målrettede midler, er ikke tilladt. 32.Patienter, der har taget voxelotor mindre end 30 dage før screening, eller planlægger at tage voxelotor, mens de er i undersøgelse, er ikke tilladt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Crizanlizumab
SEG101 (crizanlizumab) administreret på uge 1 dag 1, uge ​​3 dag 1 og dag 1 i hver 4-ugers cyklus
Medicin: Crizanlizumab
Crizanlizumab (SEG101) er et koncentrat til infusionsvæske, opløsning, i.v. brug. Leveres i 10 ml hætteglas til engangsbrug i en koncentration på 10 mg/ml. Et hætteglas indeholder 100 mg crizanlizumab.
Andre navne:
  • SEG101

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
PK (AUCd15) efter 1. dosis
Tidsramme: Dag 15
Bekræft passende dosering af crizanlizumab hos deltagere i alderen 2 til < 18 år (Del A)
Dag 15
PD (AUCd15) efter 1. dosis
Tidsramme: Dag 15
Bekræft passende dosering af crizanlizumab hos deltagere i alderen 2 til < 18 år (Del A)
Dag 15
PK (AUCtau) efter flere doser
Tidsramme: Uge 15
Bekræft passende dosering af Crizanlizumab hos deltagere i alderen 2 til < 18 år
Uge 15
PD (AUCtau) efter flere doser
Tidsramme: Uge 15
Bekræft passende dosering af Crizanlizumab hos deltagere i alderen 2 til < 18 år
Uge 15
PK (Cmax) efter 1. dosis og multipel dosis
Tidsramme: Uge 1 og uge 15
Bekræft passende dosering af crizanlizumab hos deltagere i alderen 2 til < 18 år (Del A)
Uge 1 og uge 15
PK koncentrationer før dosis
Tidsramme: Uge 1 til uge 19
Bekræft passende dosering af crizanlizumab hos deltagere i alderen 6 måneder til under 24 måneder (del B)
Uge 1 til uge 19
Hyppighed af eventuelle bivirkninger (AE'er) som et mål for sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 6 måneder, 2 år
Sikkerhed ved crizanlizumab hos deltagere i alderen 6 måneder til < 18 år (del A og B)
6 måneder, 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig rate Vaso Occlusive Crisis (VOC) hændelser, der fører til sundhedsbesøg på klinik/er/hospital
Tidsramme: 6 måneder, 2 år
At vurdere langtidseffekten af ​​crizanlizumab i 6 måneder til < 18-årige deltagere på tidspunktet for studiestart (del A og B)
6 måneder, 2 år
Årlig rate Vaso Occlusive Crisis (VOC) hændelser behandlet i hjemmet (baseret på dokumentation fra sundhedsplejersken efter telefonkontakt med patienten)
Tidsramme: 6 måneder, 2 år
At vurdere langtidseffekten af ​​crizanlizumab i 6 måneder til < 18-årige deltagere på tidspunktet for studiestart (del A og B)
6 måneder, 2 år
Årlig rate for hver underkategori af VOC-hændelse (ukompliceret smertekrise, akut brystsyndrom, leversekvestrering, miltsekvestrering, priapisme)
Tidsramme: 6 måneder, 2 år
At vurdere langtidseffekten af ​​crizanlizumab i 6 måneder til < 18-årige deltagere på tidspunktet for studiestart (del A og B)
6 måneder, 2 år
Årlige indlæggelser og skadestuebesøg (både samlet og VOC-relaterede)
Tidsramme: 6 måneder, 2 år
At vurdere langtidseffekten af ​​crizanlizumab i 6 måneder til < 18-årige deltagere på tidspunktet for studiestart (del A og B)
6 måneder, 2 år
Årlige satsdage for ER/hospitalisering (både samlet og VOC-relaterede)
Tidsramme: 6 måneder, 2 år
At vurdere langtidseffekten af ​​crizanlizumab i 6 måneder til < 18-årige deltagere på tidspunktet for studiestart (del A og B)
6 måneder, 2 år
Annualiseret hastighed af dactylitis hændelser
Tidsramme: 6 måneder, 2 år
At vurdere langtidseffekten af ​​crizanlizumab i 6 måneder til < 18-årige deltagere på tidspunktet for studiestart (del A og B)
6 måneder, 2 år
Antallet, alvoren, sværhedsgraden og kausalitetsvurderinger af uønskede hændelser, der opstår i behandlingen, og andre data efter behov.
Tidsramme: 6 måneder, 2 år
At vurdere andre sikkerhedsforanstaltninger hos deltagere i alderen 6 måneder til < 18 år på tidspunktet for studiestart
6 måneder, 2 år
Absolut ændring fra baseline i hæmoglobin
Tidsramme: Baseline, 6 måneder, 2 år
At vurdere andre sikkerhedsforanstaltninger hos deltagere i alderen 6 måneder til < 18 år på tidspunktet for studiestart
Baseline, 6 måneder, 2 år
Immunogenicitet: måling af anti-lægemiddelantistoffer (ADA) mod crizanlizumab
Tidsramme: Uge 1, Uge 3, Uge 15, Uge 27, End of Treatment (EOT) (ca. 2 år) og Post-treatment follow-up (sidste infusion +105 dage)
At vurdere andre sikkerhedsforanstaltninger hos deltagere i alderen 6 måneder til < 18 år på tidspunktet for studiestart
Uge 1, Uge 3, Uge 15, Uge 27, End of Treatment (EOT) (ca. 2 år) og Post-treatment follow-up (sidste infusion +105 dage)
Elektrokardiogram (EKG'er) på relevante PK-tidspunkter
Tidsramme: Screening, uge ​​7, uge ​​11, uge ​​15, uge ​​27 og uge 51
At vurdere andre sikkerhedsforanstaltninger hos deltagere i alderen 6 måneder til < 18 år på tidspunktet for studiestart
Screening, uge ​​7, uge ​​11, uge ​​15, uge ​​27 og uge 51
Vækst- og seksuel modningsvurderinger (Tanner-stadiet)
Tidsramme: Screening, uge ​​51 og afslutning af behandling (EOT)
At vurdere andre sikkerhedsforanstaltninger hos deltagere i alderen 6 måneder til < 18 år på tidspunktet for studiestart
Screening, uge ​​51 og afslutning af behandling (EOT)
Farmakokinetiske præ-dosis koncentrationer før hver undersøgelses lægemiddeldosis.
Tidsramme: Uge 1, Uge 3, Uge 7, Uge 15, Uge 19, Uge 23, Uge 27, Uge 31, Uge 35, Uge 39, Uge 43, Uge 47 og Uge 51
Karakteriser langsigtet PK og PD af crizanlizumab hos deltagere i alderen 6 måneder til >18 år
Uge 1, Uge 3, Uge 7, Uge 15, Uge 19, Uge 23, Uge 27, Uge 31, Uge 35, Uge 39, Uge 43, Uge 47 og Uge 51
Procent P-selectinhæmning før dosering
Tidsramme: Uge 1, Uge 3, Uge 7, Uge 15, Uge 19, Uge 23, Uge 27, Uge 31, Uge 35, Uge 39, Uge 43, Uge 47 og Uge 51
Karakteriser langsigtet PK og PD af crizanlizumab hos deltagere i alderen 6 måneder til >18 år
Uge 1, Uge 3, Uge 7, Uge 15, Uge 19, Uge 23, Uge 27, Uge 31, Uge 35, Uge 39, Uge 43, Uge 47 og Uge 51

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2018

Primær færdiggørelse (Anslået)

2. januar 2025

Studieafslutning (Anslået)

12. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. marts 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. marts 2018

Først opslået (Faktiske)

23. marts 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CSEG101B2201
  • 2017-001747-12 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt ekspertpanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Disse forsøgsdata er i øjeblikket tilgængelige i henhold til processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Crizanlizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malawi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner