Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie potwierdzenia dawki i bezpieczeństwa kryzanlizumabu u pacjentów z niedokrwistością sierpowatą u dzieci

8 października 2025 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 2, mające na celu ocenę odpowiedniego dawkowania i bezpieczeństwa stosowania kryzanlizumabu, z hydroksymocznikiem/hydroksymocznikiem lub bez, w sekwencyjnych, malejących grupach wiekowych pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową u dzieci z przełomem naczynioruchowym

Celem badania fazy 2 CSEG101B2201 jest potwierdzenie i ustalenie odpowiedniego dawkowania oraz ocena bezpieczeństwa dzieci w wieku od 6 miesięcy do <18 lat z LZO w wywiadzie z HU/HC lub bez, otrzymujących kryzanlizumab przez 2 lata. Skuteczność i bezpieczeństwo kryzanlizumabu wykazano już u dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową. Podejście polega na ekstrapolacji PK/farmakodynamiki (PD) już ustalonej w populacji dorosłych. Badanie zaprojektowano jako wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy II.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Było to otwarte, jednoramienne badanie kryzanlizumabu w sierpowato-komórce (SCD) uczestników pediatrycznych.

Badanie to składało się z 2 części, części A i części B. W części A, dawka dla 3 grup wiekowych (patrz grupy poniżej), zostało najpierw potwierdzone na podstawie danych PK i kluczowych danych z dawki (w stanie ustalonym) i kluczowych danych bezpieczeństwa z początkowej podgrupy uczestników. W części B bezpieczeństwo i skuteczność zebrano od dodatkowych uczestników od 6 do 18 lat (tylko grupy 1 i 2).

W sumie zaplanowano co najmniej 100 uczestników do badania, podzielony na 3 grupy wiekowe:

  • Grupa 1 (wiek 12 do <18 lat): co najmniej 26 uczestników (≥8 w części A i ≥18 w części B),
  • Grupa 2 (wiek 6 do <12 lat): co najmniej 26 uczestników (≥8 w części A i ≥18 w części B),
  • Grupa 3 (wiek 2 do <6 lat): co najmniej 8 uczestników (≥8 części A). Crizanlizumab podawano co 4 tygodnie z dawką obciążenia 2 tygodnie po pierwszym dawkowaniu (tj. Według I.V. wlew) w 1 dzień 1, tydzień 3 dzień 1, a następnie dzień 1 na czwarty tydzień) przez okres do 2 lat. Początkowa dawka kryzanlizumabu wynosiła dawkę 5 mg/kg dla grupy 1 i grupy 2 części A. Później została skorygowana do 8,5 mg/kg dla grupy 2 i 3 w oparciu o ostateczne potwierdzenie dawki na podstawie pojawiającej się analizy danych PK i rozważaniach bezpieczeństwa określonych w części A badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

117

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1000
        • Novartis Investigative Site
      • Laken, Belgia, 1020
        • Novartis Investigative Site
      • Liège, Belgia, 4000
        • Novartis Investigative Site
  • Brazylia
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brazylia, 41253-190
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brazylia, 14048-900
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brazylia, 01232-010
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Novartis Investigative Site
    • Balearic Islands
      • Palma de Mallorca, Balearic Islands, Hiszpania, 07120
        • Novartis Investigative Site
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Hiszpania, 08035
        • Novartis Investigative Site
  • Indie
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, Indie, 440009
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Novartis Investigative Site
  • Kolumbia
      • Montería, Kolumbia, 230004
        • Novartis Investigative Site
    • Valle del Cauca Department
      • Santiago de Cali, Valle del Cauca Department, Kolumbia, 760012
        • Novartis Investigative Site
  • Liban
      • Beirut, Liban, 1107 2020
        • Novartis Investigative Site
      • Tripoli, Liban, 1434
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Heidelberg, Niemcy, 69120
        • Novartis Investigative Site
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Childrens National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
        • Joe DiMaggio Childrens Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Childrens Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Childrens Hosp Boston Dept of Hematology
    • New York
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Childrens Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • East Carolina University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104-4399
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical Uni of South Carolina
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Childrens Medical Center
  • Turcja (Türkiye)
      • Adana, Turcja (Türkiye), 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Mersin, Turcja (Türkiye), 33110
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
    • PD
      • Padua, PD, Włochy, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Włochy, 10043
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 2 do <18 lat (Grupa 3 zostanie rozszerzona, aby umożliwić włączenie pacjentów w wieku od 6 do <24 miesięcy (o masie ciała co najmniej 7 kg) do Części B po potwierdzeniu odpowiedniej dawki u dzieci w wieku od 2 do <6 lat Uczestnicy).
  2. Potwierdzone rozpoznanie SCD (każdy genotyp, w tym HbSS, HbSC, pacjenci z talasemią HbSβ0, HbSβ+-talasemią i inni) za pomocą elektroforezy hemoglobiny i/lub wysokosprawnej chromatografii cieczowej (HPLC) [przeprowadzanej lokalnie]. Zalecane jest potwierdzenie rozpoznania dwiema akceptowanymi metodami.
  3. Doświadczył co najmniej 1 VOC w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym, zgodnie z historią medyczną. Wcześniejsze LZO muszą ustąpić co najmniej 7 dni przed podaniem pierwszej dawki w badaniu i muszą obejmować wszystkie poniższe elementy: a. występowanie odpowiednich objawów (zob. definicja LZO w sekcji 7.2.1.1), b.wizyta w placówce medycznej lub pracownik służby zdrowia, c.otrzymanie doustnych/pozajelitowych opioidów lub pozajelitowych NLPZ
  4. Jeśli otrzymują HU/HC, L-glutaminę lub środek stymulujący erytropoetynę, muszą przyjmować lek konsekwentnie przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym i planować dalsze przyjmowanie go w tej samej dawce i według harmonogramu podczas badania. Pacjenci, którzy nie otrzymywali takich leków, muszą ich nie przyjmować przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym. . Zmiany dawki HU/HC, L-glutaminy lub środka stymulującego erytropoetynę podczas części A są niedozwolone, a jeśli tak się stanie, uczestnik przejdzie bezpośrednio do części B.
  5. Otrzymał standardową opiekę odpowiednią do wieku w przypadku SCD, w tym profilaktykę penicylinową, immunizację przeciwko pneumokokom i edukację rodziców.
  6. Stan sprawności: Karnofsky'ego ≥ 50% dla pacjentów w wieku >10 lat i Lansky'ego ≥ 50 dla pacjentów w wieku ≤ 10 lat.
  7. Pacjent musi osiągnąć następujące wartości laboratoryjne przed 1. tygodniem 1. dniem: Bezwzględna liczba neutrofili ≥1,0 ​​x 109/l, liczba płytek krwi ≥75 x 109/l, hemoglobina (Hgb) > 5,5 g/dl
  8. Pacjent musi mieć odpowiednią czynność nerek i wątroby, zgodnie z definicją: Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) ≥ 75 ml/min/1,73 m2 według wzoru Schwartza, bilirubina bezpośrednia (skoniugowana) ≤ 2,0 x GGN, transaminaza alaninowa (ALT) ≤ 3,0 x GGN,
  9. Doppler przezczaszkowy (TCD) u pacjentów w wieku od 2 do < 16 lat w momencie badania przesiewowego, z chorobą HbSS, HbSβ0-talasemią i HbSD wskazującą na niskie ryzyko udaru mózgu (według badacza). Szczegółowe informacje znajdują się w Sekcji 7.2.2.6
  10. Pisemna świadoma zgoda/zgoda, zgodnie z lokalnymi wytycznymi, podpisana przez pacjenta i/lub rodziców lub opiekuna prawnego przed wykonaniem jakichkolwiek procedur przesiewowych związanych z badaniem.
  11. Kobieta, która nie może zajść w ciążę lub z ujemnym wynikiem testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego i ujemnym wynikiem testu ciążowego z moczu (wskaźnikiem) przed podaniem dawki w dniu 1.

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia przeszczepu komórek macierzystych.
  2. Otrzymał jakiekolwiek produkty krwiopochodne w ciągu 30 dni przed dawkowaniem w Tygodniu 1 w Dniu 1.
  3. Zaplanuj udział w programie przewlekłych transfuzji (zaplanowana wcześniej seria transfuzji w celach profilaktycznych) lub poddaj się transfuzjom wymiennym/plazmaferezie podczas badania. Pacjenci wymagający epizodycznej transfuzji (zwykłej lub wymiennej) w odpowiedzi na nasilenie niedokrwistości lub LZO są dopuszczeni.
  4. Pacjenci ze skazami krwotocznymi

6. Przeciwwskazania lub nadwrażliwość na jakikolwiek lek z podobnej klasy co badany lek lub na jakąkolwiek substancję pomocniczą preparatu badanego leku.

7. Historia ciężkiej reakcji nadwrażliwości na inne przeciwciała monoklonalne, która w opinii badacza może stwarzać zwiększone ryzyko poważnej reakcji na wlew wcześniejsze przeciwciało monoklonalne.

9. Otrzymał aktywne leczenie w innym badaniu badawczym w ciągu 30 dni (lub 5 okresów półtrwania tego środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) przed badaniem przesiewowym lub planuje udział w innym badaniu eksperymentalnym leku.

10. Kobiety w ciąży lub kobiety, które urodziły w ciągu ostatnich 90 dni lub karmią piersią.

11.Każda udokumentowana historia klinicznego udaru lub krwotoku śródczaszkowego lub niezbadany objaw neurologiczny w ciągu ostatnich 12 miesięcy. Ciche zawały (obecne tylko w badaniach obrazowych) nie wykluczają pacjentów z udziału w badaniu.

12. Wszelkie nieprawidłowe TCD w ciągu ostatnich 12 miesięcy. 13. Stosowanie terapeutycznych leków przeciwzakrzepowych (dozwolone dawki profilaktyczne) lub leków przeciwpłytkowych (innych niż kwas acetylosalicylowy) w ciągu 10 dni poprzedzających 1. tydzień podania dawki 1. dnia.

14. Hospitalizacja w ciągu 7 dni przed dawkowaniem w Tygodniu 1 w Dniu 1. 15. Planowanie poddania się poważnemu zabiegowi chirurgicznemu w czasie trwania badania.

16. Planowanie rozpoczęcia lub zakończenia HU/HC lub L-glutaminy podczas badania (z wyjątkiem sytuacji, gdy jest to konieczne ze względów bezpieczeństwa).

17. Pacjent z aktywnym zakażeniem ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV) (wykrywalne miano wirusa).

18. Pacjenci ze stwierdzonym czynnym zakażeniem wirusem zapalenia wątroby typu B. 19. Pacjenci ze stwierdzoną historią wirusowego zapalenia wątroby typu C. 20. Znacząca aktywna infekcja lub niedobór odporności (w tym przewlekłe stosowanie leków immunosupresyjnych) w opinii badacza.

21. Choroba nowotworowa. Wyjątki od tego wykluczenia obejmują: nowotwory złośliwe, które były leczone leczniczo i nie nawróciły w ciągu 2 lat przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania; każdy całkowicie wycięty rak in situ.

22. Cierpi na poważną chorobę psychiczną lub fizyczną, która w opinii Badacza mogłaby zagrozić uczestnictwu w badaniu.

23.Każdy stan, który w opinii badacza może zakłócać pomyślne zebranie pomiarów wymaganych do badania ms dla mężczyzn i ≥460 ms dla kobiet w wieku 12 lat i starszych.

25. Zaburzenia serca lub repolaryzacji serca, w tym którekolwiek z poniższych: przebyty zawał mięśnia sercowego (MI), niekontrolowana zastoinowa niewydolność serca, niestabilna dusznica bolesna lub pomostowanie wieńcowe (CABG) w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania, b. Klinicznie istotne zaburzenia rytmu serca (np. częstoskurcz komorowy), całkowity blok lewej odnogi pęczka Hisa, blok AV wysokiego stopnia (blok dwuwiązkowy typu Mobitza II i blok AV III stopnia), c. Zespół długiego odstępu QT, idiopatyczny nagły zgon lub wrodzony zespół długiego odstępu QT w rodzinie ( Czynniki ryzyka torsade de pointes (TdP), w tym nieskorygowana hipokaliemia lub hipomagnezemia, niewydolność serca lub klinicznie istotna/objawowa bradykardia w wywiadzie, Niemożność określenia QTcF).

26. Aktywne seksualnie kobiety, które nie chcą stosować niezawodnej metody antykoncepcji do 15 tygodni po ostatniej dawce badanego leku.

28. Nie jest w stanie zrozumieć i zastosować się do instrukcji i wymagań dotyczących nauki.

29. Pacjenci, którzy są pracownikami sponsora lub badacza lub są od nich w inny sposób zależni.

30. Pacjenci, którzy zostali skierowani do zakładu na mocy nakazu wydanego przez władze sądowe lub administracyjne.

31. Pacjenci, którzy otrzymali wcześniej leczenie kryzanlizumabem i/lub innymi lekami ukierunkowanymi na selektynę, nie są dopuszczeni.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Crizanlizumab
SEG101 (Crizanlizumab) 5 mg/kg lub 8 mg/kg i.v. Podawane w tygodniu 1, dzień 1, dzień 3 i dzień 1 każdego 4-tygodniowego cyklu przez okres do 2 lat. Początkowa dawka kryzanlizumabu wynosiła dawkę 5 mg/kg dla grupy 1 i grupy 2 części A. Później została skorygowana do 8,5 mg/kg dla grupy 2 i 3 w oparciu o ostateczne potwierdzenie dawki na podstawie pojawiającej się analizy danych PK i rozważaniach bezpieczeństwa określonych w części A badania.
Lek: Kryzanlizumab
Crizanlizumab (SEG101) to koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji dożylnych. posługiwać się. Dostarczany w jednorazowych fiolkach o pojemności 10 ml w stężeniu 10 mg/ml. Jedna fiolka zawiera 100 mg kryzanlizumabu.
Inne nazwy:
  • SEG101

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakokinetyka (PK): AUCD15 z kryzanlizumabu po pierwszej dawce - część A
Ramy czasowe: Dzień 1 na 15
Obszar pod krzywą (AUC) od zera czasu do ostatniego mierzalnego czasu próbkowania stężenia (tlast) (masa x czas x objętość-1) po pierwszej dawce. AUCD15 obliczono na podstawie stężeń kryzanlizumabu w surowicy.
Dzień 1 na 15
Farmakokinetyka (PK) - Auctau dla kryzanlizumabu w surowicy po wielu dawkach - część A - stan ustalony
Ramy czasowe: Tydzień 15 - stan ustalony
AUC obliczone do końca interwału dawkowania (Tau) w stanie ustalonym (kwota x czas x tom 1).
Tydzień 15 - stan ustalony
Farmakokinetyka (PK) - CMAX dla kryzanlizumabu po pierwszej dawce i wielu dawkach - część A - stan ustalony
Ramy czasowe: Tydzień 1 (po pierwszej dawce) i 15 (stan ustalony)
Maksymalne (szczytowe) zaobserwowane, stężenie leku, stężenie leku po podaniu pojedynczej lub wielokrotnej dawki (masa x objętość-1)
Tydzień 1 (po pierwszej dawce) i 15 (stan ustalony)
Farmakodynamika (PD) - Parametry hamowania selektyny P dla kryzanlizumabu po pierwszej dawce - część A - AUCD15
Ramy czasowe: Dzień 1 na 15
AUC od zera czasu do ostatniego mierzalnego czasu próbkowania stężenia (tlast) (masa x czas x objętość-1) po pierwszej dawce. AUCD15 obliczono na podstawie krzywych hamowania selektyny p.
Dzień 1 na 15
Farmakodynamika (PD) - Parametry hamowania selektyny P dla kryzanlizumabu - część A - auctau po wielu dawkach - ustalonym stanie
Ramy czasowe: Tydzień 15 - stan ustalony
AUC %hamowania obliczonego do końca interwału dawkowania (TAU) po wielokrotnej dawce. Auctau obliczono na podstawie krzywych hamowania selektyny p.
Tydzień 15 - stan ustalony
Częstotliwość jakichkolwiek zdarzeń niepożądanych (AES) jako miara bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: Zdarzenia niepożądane są zgłaszane od pierwszej dawki leczenia badanego do końca badania tygodnia 103 plus 105 dni po obserwacji po leczeniu, do maksymalnego czasowego czasowego okresu około 2 lat i 3,25 miesięcy.
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niezdolne występowanie medyczne (np. Wszelkie niekorzystne i niezamierzone oznaki [w tym nieprawidłowe wyniki laboratoryjne], objaw lub choroba) u osobnika lub badań klinicznych
Zdarzenia niepożądane są zgłaszane od pierwszej dawki leczenia badanego do końca badania tygodnia 103 plus 105 dni po obserwacji po leczeniu, do maksymalnego czasowego czasowego okresu około 2 lat i 3,25 miesięcy.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna stawka Waso Waso Crisis (VOC) prowadzące do wizyty w opiece zdrowotnej w klinice / pogotowiu (ER) / szpitalu
Ramy czasowe: Linia bazowa, rok 1 i rok 2

LZO jest zdefiniowane jako kryzysy bólu, a także inne skomplikowane kryzysy, takie jak zespół ostrego klatki piersiowej (ACS), priapizm oraz sekwestracja wątroby lub śledziony.

Podstawowy roczny wskaźnik LZO został zdefiniowany jako liczba LZO prowadzących do wizyty w opiece zdrowotnej, która odbywa się w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed badaniem do pierwszej dawki.

Ten roczny wskaźnik LZO został obliczony przez pomnożenie liczby LZO przez 365 i podzielenie przez liczbę dni w okresie obserwacji. (Części A i B)
Linia bazowa, rok 1 i rok 2
Roczna stopa stawki Waso Osclusive Crisis (VOC) traktowane w domu (na podstawie dokumentacji przez lekarza po kontakcie telefonicznym z pacjentem)
Ramy czasowe: Do 2 roku

LZO jest zdefiniowane jako kryzysy bólu, a także inne skomplikowane kryzysy, takie jak zespół ostrego klatki piersiowej (ACS), priapizm oraz sekwestracja wątroby lub śledziony.

Ten roczny wskaźnik LZO został obliczony przez pomnożenie liczby LZO przez 365 i podzielenie przez liczbę dni w okresie obserwacji. (Części A i B)
Do 2 roku
Roczna stopa stawki kryzys wazo (VOC) prowadzący do wizyty opieki zdrowotnej - nieskomplikowane kryzys bólu
Ramy czasowe: Do 2 roku

LZO jest zdefiniowane jako kryzysy bólu, a także inne skomplikowane kryzysy, takie jak zespół ostrego klatki piersiowej (ACS), priapizm oraz sekwestracja wątroby lub śledziony.

Ten roczny wskaźnik LZO został obliczony przez pomnożenie liczby LZO przez 365 i podzielenie przez liczbę dni w okresie obserwacji. (Części A i B)

Nieskomplikowane kryzys bólu jest definiowany jako ostry epizod bólu bez znanej przyczyny bólu innej niż zdarzenie wazo-okluzyjne; oraz wymaganie leczenia opioidami pozajelitowymi lub doustnymi lub innymi pozajelitowymi przeciwbólami przeciwbólowymi; ale nie jest klasyfikowane jako zespół ostrego klatki piersiowej, sekwestracja wątroby, sekwestracja śledziony lub priapizm. Koniec nieskomplikowanego kryzysu bólu zostanie uznany za rozwiązywanie ostrego bólu, tak że pozostały ból (lub brak jakiegokolwiek bólu) jest uważany za przewlekły, a obecny schemat leków przeciwbólowych jest uważany za ten przewlekły ból.
Do 2 roku
Roczna stawka Waso Waso Crisis (VOC) Wydarzenia prowadzące do wizyty opieki zdrowotnej - zespół ostrego klatki piersiowej
Ramy czasowe: Do 2 roku

LZO jest zdefiniowane jako kryzysy bólu, a także inne skomplikowane kryzysy, takie jak zespół ostrego klatki piersiowej (ACS), priapizm oraz sekwestracja wątroby lub śledziony.

Ten roczny wskaźnik LZO został obliczony przez pomnożenie liczby LZO przez 365 i podzielenie przez liczbę dni w okresie obserwacji. (Części A i B)

Zespół ostrego klatki piersiowej (ACS) jest zdefiniowany na podstawie znalezienia nowego naciek płucnego obejmującego co najmniej jeden pełny segment płuc, który był zgodny z konsolidacją pęcherzyków płucnych, ale wykluczając atelektazę (jak wskazano za pomocą promieniowania rentgenowskiego klatki piersiowej). Należy również występować przynajmniej jeden z następujących dodatkowych objawów lub objawów: ból w klatce piersiowej, temperatura powyżej 38,5 ° C, tachypnea, świszczący oddech lub kaszel. ACS zostanie uznane za rozwiązane, gdy pacjent nie jest już hospitalizowany (chyba że z powodu innej niż epizod ACS) i żaden z dodatkowych oznak lub objawów powyżej nie jest obecny (chyba że z powodu innego niż ACS).
Do 2 roku
CONACYJNE WASO WASO CRISIS CRISIS (VOC) traktowane w domu (na podstawie dokumentacji przez dostawcę opieki zdrowotnej po kontakcie telefonicznym z pacjentem) - sekwestracja wątroby
Ramy czasowe: Do 2 roku

LZO jest zdefiniowane jako kryzysy bólu, a także inne skomplikowane kryzysy, takie jak zespół ostrego klatki piersiowej (ACS), priapizm oraz sekwestracja wątroby lub śledziony.

Ten roczny wskaźnik LZO został obliczony przez pomnożenie liczby LZO przez 365 i podzielenie przez liczbę dni w okresie obserwacji. (Części A i B)

Sekwestracja wątroby definiuje się na podstawie wyników bólu prawej górnej kwadrantu, powiększonej wątroby i ostrego spadku stężenia hemoglobiny (np. Zmniejszenie hemoglobiny ~ 2 g/dl). Ostra sekwestracja wątroby zostanie uznana za rozwiązaną, gdy ból prawej górnej kwadrty powróci do poziomów wyjściowych (przed zdaniem), a hemoglobina jest stabilna przez 24 godziny.

W domu nie było pacjentów z zdarzeniami LZO w sekwestracji wątroby. Dlatego nie było obserwacji, które spełniały kryteria raportu.
Do 2 roku
CONACYJNE WASO WASO CRISIS CRISIS (VOC) prowadzące do wizyty w opiece zdrowotnej - sekwestracja śledziony
Ramy czasowe: Do 2 roku

LZO jest zdefiniowane jako kryzysy bólu, a także inne skomplikowane kryzysy, takie jak zespół ostrego klatki piersiowej (ACS), priapizm oraz sekwestracja wątroby lub śledziony.

Ten roczny wskaźnik LZO został obliczony przez pomnożenie liczby LZO przez 365 i podzielenie przez liczbę dni w okresie obserwacji. (Części A i B)

Sekwestracja śledziony, jeśli zostanie zdefiniowana na podstawie wyników bólu lewej górnej kwadrantu, powiększonej śledziony i ostrego spadku stężenia hemoglobiny (np. Spadek hemoglobiny ~ 2 g/dl). Ostra sekwestracja śledziony zostanie uznana za rozwiązaną, gdy ból lewej górnej kwadrty powróci do poziomów wyjściowych (przed wydarzeniem), a hemoglobina jest stabilna przez 24 godziny.
Do 2 roku
Roczna stopa stawki Waso Osclusive Crisis (VOC) prowadzące do wizyty w opiece zdrowotnej - Priapizm
Ramy czasowe: Do 2 roku

LZO jest zdefiniowane jako kryzysy bólu, a także inne skomplikowane kryzysy, takie jak zespół ostrego klatki piersiowej (ACS), priapizm oraz sekwestracja wątroby lub śledziony.

Ten roczny wskaźnik LZO został obliczony przez pomnożenie liczby LZO przez 365 i podzielenie przez liczbę dni w okresie obserwacji. (Części A i B)

Priapizm jest definiowany jako niechciana lub bolesna erekcja prącia trwającego co najmniej 30 minut. Koniec ostrego zdarzenia priapizmu nastąpi, gdy niechciana erekcja ustąpi przez co najmniej 2 godziny.
Do 2 roku
Roczna stawka hospitalizacji i wizyt na pogotowiu (ER) (związane z LZO)
Ramy czasowe: Do 2 roku

LZO jest zdefiniowane jako kryzysy bólu, a także inne skomplikowane kryzysy, takie jak zespół ostrego klatki piersiowej (ACS), priapizm oraz sekwestracja wątroby lub śledziony.

Wskaźnik ten obliczono przez pomnożenie liczby hospitalizacji i wizyt ER (związanych z LZO) przez 365 i podzielenie przez liczbę dni w okresie obserwacji.

Jednostki byłyby coś w rodzaju: hospitalizacji i wizyt ER rocznie. (Części A i B)
Do 2 roku
Roczna stawka hospitalizacji i wizyt na pogotowiu (ER) (ogółem)
Ramy czasowe: Do 2 roku

LZO jest zdefiniowane jako kryzysy bólu, a także inne skomplikowane kryzysy, takie jak zespół ostrego klatki piersiowej (ACS), priapizm oraz sekwestracja wątroby lub śledziony.

Podstawowy roczny wskaźnik LZO został zdefiniowany jako liczba LZO prowadzących do wizyty w opiece zdrowotnej, która odbywa się w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed badaniem do pierwszej dawki.

Wskaźnik ten obliczono przez pomnożenie liczby hospitalizacji i wizyt ER (związanych z LZO) przez 365 i podzielenie przez liczbę dni w okresie obserwacji.

Jednostki byłyby coś w rodzaju: hospitalizacji i wizyt ER rocznie. (Części A i B)
Do 2 roku
Roczne dni pogotowia ratunkowego (ER) / hospitalizacji (zarówno ogólne, jak i związane z LZO)
Ramy czasowe: Lata 1 i 2

LZO jest zdefiniowane jako kryzysy bólu, a także inne skomplikowane kryzysy, takie jak zespół ostrego klatki piersiowej (ACS), priapizm oraz sekwestracja wątroby lub śledziony.

Podstawowy roczny wskaźnik LZO został zdefiniowany jako liczba LZO prowadzących do wizyty w opiece zdrowotnej, która odbywa się w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed badaniem do pierwszej dawki.

Wskaźnik ten obliczono przez pomnożenie liczby dni ER/hospitalizacji (zarówno ogólnych, jak i powiązanych z LZO) przez 365 i podzielenie przez liczbę dni w okresie obserwacji. (Części A i B)
Lata 1 i 2
Roczny wskaźnik zdarzeń zapalenia daktylicznego
Ramy czasowe: W trakcie leczenia, do 2 roku

Zapalenie dactylicznego, znane również jako „zespół rąk stóp”, jest powikłaniem ostrej choroby wazo-oklegającej charakteryzującej się bólem i obrzękiem cyfr, a także grzbietu dłoni lub stóp, lub obu jednocześnie, często towarzyszy zwiększonej temperaturze miejscowej i rumieniu.

Nie było pacjentów z zdarzeniami zapalenia daktylicznego. Dlatego nie było obserwacji, które spełniały kryteria raportu.
W trakcie leczenia, do 2 roku
Absolutna zmiana od wartości wyjściowej w hemoglobinie
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 27, rok 2
Hemoglobina jest białkiem, które przenosi tlen przez organizm. Przywiązuje się do czerwonych krwinek, dostarcza tlen w całym ciele i transportuje dwutlenek węgla z powrotem do płuc. W chorobie sierpowatej czerwone krwinki są w kształcie półksiężyca lub sierpowato z powodu mutacji genetycznej, a te sierpnione czerwone krwinki mogą zatykać przepływ krwi, powodując wyniszczający ból, a nawet uszkodzenie narządów.
Linia bazowa, tydzień 27, rok 2
Immunogenność: pomiar przeciwciał anty-drrugowych (ADA) do kryzanlizumabu
Ramy czasowe: Do 2 roku
Przeciwciała anty-drrugowe (ADA) są przeciwciałami wywołanymi z terapeutyki i są stosowane do pomiaru immunogenności.
Do 2 roku
Godne uwagi wyniki leczenia z ocen elektrokardiogramu (EKG)
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 2 roku
Qtcf = QT przedział skorygowany przez wzór Fridericia qtcb = poprawiono wzór interwału QT Bazett qt = QT przedział PR = PR interwał qrs = QRS Interwał Rr = RR interwał Hr = tętno
Linia bazowa, do 2 roku
Oceny wzrostu i dojrzewania płciowego (stadium tannera) - nieprawidłowości - dla uczestników ryzyka opóźnionego dojrzewania w dniu rozpoczęcia leczenia badań
Ramy czasowe: Tydzień 51

Jak oceniono na kryteria tannera.

Liczba analizowanych uczestników odnosi się do uczestników, którzy nie rozpoczęli dojrzewania i nie opóźnili dojrzewania przed datą rozpoczęcia leczenia.

Opóźnione dojrzewanie u kobiet definiuje się jako brak osiągnięcia stadium 2 stadium 2 (zarówno dla rozwoju piersi, jak i włosów łonowych) w wieku 13 lat lub braku menarche w wieku 15 lat lub w ciągu 5 lat od osiągnięcia stadium 2.
Tydzień 51
Oceny wzrostu i dojrzewania płciowego (stadium tannera) - nieprawidłowości - dla uczestników mężczyzn zagrożonych opóźnionym okresem dojrzewania w dniu rozpoczęcia leczenia
Ramy czasowe: Tydzień 51

Jak oceniono na kryteria tannera.

Liczba analizowanych uczestników odnosi się do uczestników, którzy nie rozpoczęli dojrzewania i nie opóźnili dojrzewania przed datą rozpoczęcia leczenia.

Opóźnione dojrzewanie u mężczyzn definiuje się jako brak osiągnięcia stadium 2 (zarówno na płaszczyznę narządów płciowych, jak i włosów łonowych) w wieku 14 lat.
Tydzień 51
PK Stężenia przed dawką kryzanlizumabu przed każdą badaną dawką leku - Część A
Ramy czasowe: Tydzień 3, tydzień 7, tydzień 11, tydzień 15, tydzień 19, tydzień 23, tydzień 27, tydzień 31, tydzień 35, tydzień 39, tydzień 43, tydzień 47 i tydzień 51 (dzień 1, 0 HR (przed dawką))
Tydzień 3, tydzień 7, tydzień 11, tydzień 15, tydzień 19, tydzień 23, tydzień 27, tydzień 31, tydzień 35, tydzień 39, tydzień 43, tydzień 47 i tydzień 51 (dzień 1, 0 HR (przed dawką))
PK stężenia kryzanlizumabu przed dą
Ramy czasowe: Tydzień 3, tydzień 7, tydzień 11, tydzień 15, tydzień 19, tydzień 23, tydzień 27, tydzień 31, tydzień 35, tydzień 39, tydzień 43, tydzień 47 i tydzień 51 (0 HR (dawka))
Tydzień 3, tydzień 7, tydzień 11, tydzień 15, tydzień 19, tydzień 23, tydzień 27, tydzień 31, tydzień 35, tydzień 39, tydzień 43, tydzień 47 i tydzień 51 (0 HR (dawka))
Procent hamowanie P -selektyny kryzanlizumabu przed dawkowaniem - część A
Ramy czasowe: Tygodnie 3, 7, 11,15, 19, 23, 27, 31, 35, 39, 43,47,51 (dzień 1, 0 hr (dawka przed dosem))
Markerem PD kryzanlizumabu jest hamowanie e-selektyny ex vivo mierzone przez testowy test rezonansu plazmonowego przy użyciu próbek surowicy ludzkiej. Krizanlinuumab w próbkach surowicy wiąże się z przyspieszonym PSEL-IG (selektyna P sprzężona z Ig) i hamuje jego wiązanie z peptydem PSGL1.
Tygodnie 3, 7, 11,15, 19, 23, 27, 31, 35, 39, 43,47,51 (dzień 1, 0 hr (dawka przed dosem))
Procent hamowanie P -selektyny kryzanlizumabu przed dawkowaniem - część A i B
Ramy czasowe: Tygodnie 3, 7, 11,15, 19, 23, 27, 31, 35, 39, 43,47,51 (dzień 1, 0 hr (dawka przed dosem))
Markerem PD kryzanlizumabu jest hamowanie e-selektyny ex vivo mierzone przez testowy test rezonansu plazmonowego przy użyciu próbek surowicy ludzkiej. Krizanlinuumab w próbkach surowicy wiąże się z przyspieszonym PSEL-IG (selektyna P sprzężona z Ig) i hamuje jego wiązanie z peptydem PSGL1.
Tygodnie 3, 7, 11,15, 19, 23, 27, 31, 35, 39, 43,47,51 (dzień 1, 0 hr (dawka przed dosem))
Zdarzenia niepożądane przez preferowany termin związany z badaniem leczenia
Ramy czasowe: Zdarzenia niepożądane są zgłaszane od pierwszej dawki leczenia badanego do końca badania tygodnia 103 plus 105 dni po obserwacji po leczeniu, do maksymalnego czasowego czasowego okresu około 2 lat i 3,25 miesięcy.
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niezdolne występowanie medyczne (np. Wszelkie niekorzystne i niezamierzone oznaki [w tym nieprawidłowe wyniki laboratoryjne], objaw lub choroba) u osobnika lub badań klinicznych
Zdarzenia niepożądane są zgłaszane od pierwszej dawki leczenia badanego do końca badania tygodnia 103 plus 105 dni po obserwacji po leczeniu, do maksymalnego czasowego czasowego okresu około 2 lat i 3,25 miesięcy.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 listopada 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

6 listopada 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 marca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 marca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 marca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

16 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CSEG101B2201
  • 2017-001747-12 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Wnioski te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny panel ekspertów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Te dane próbne są obecnie dostępne zgodnie z procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba sierpowatokrwinkowa (SCD)

Badania kliniczne na Kryzanlizumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Albania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj